Månads arkivering februari 2022

Ny FDA-chef röstades fram med knapp marginal

0

Forskaren, kardiologen och folkhälsoexperten Robert Califf tar över rodret på Food and drug administration, FDA. Det står klart efter den amerikanska senatens omröstning som slutade med 50 röster för och 46 röster emot. Robert Califf nominerades till att bli ny FDA-chef av president Biden i november 2021.

Robert Califf har redan lett FDA under elva månader 2016-2017, när Barack Obama var president. Califf kommer nu att ta över efter Janet Woodcock som har varit tillförordnad chef för FDA sedan januari 2021, då dåvarande chefen Stephen M. Hahn slutade i samband med president Trumps avgång. Det är en del av rutinerna att FDA-chefen avgår när en ny presidentadministration tillträder.

President Bidens nominering av Robert Califf har inte varit helt okontroversiell. Califfs motståndare anser bland annat att han har alltför nära kopplingar till läkemedelsindustrin och att han därför inte kan agera opartiskt.

Han har dock också många förespråkare och hade ett starkt stöd i senaten under sin förra period som FDA-chef.

Kan östrogentillskott skydda mot svår covid-19?

Män drabbas hårdare av covid-19 än kvinnor. Varför är dock inte helt klarlagt. I en studie från Umeå universitet har forskare kommit en bit på vägen. Studien visar tecken på att det kvinnliga könshormonet östrogen kan ha en skyddande effekt mot covid-19. Kvinnor som fick östrogentillskott som behandling mot klimakteriebesvär hade en mer än halverad risk att dö av covid-19.

– Det är en signifikant minskad dödlighet som vi visar har samband med just östrogentillskott, säger Anne-Marie Fors Connolly, forskare vid Umeå universitet och senior författare till studien, i ett pressmeddelande.

Registerstudie om östrogentillskott och covid-19

Studien är en ren registerstudie. Forskarna mätte därmed inte de faktiska nivåerna av östrogen hos deltagarna. De vet inte heller i vilken grad kvinnorna verkligen tog östrogentillskotten eller hur länge. Studien tar inte heller hänsyn till andra riskfaktorer som rökning, BMI och matvanor. Det krävs därför fler studier innan man vet om östrogentillskott skulle kunna användas som behandling mot svår covid-19 hos kvinnor med låga östrogennivåer.

Studien inkluderade alla kvinnor i Sverige mellan 50 och 80 år som testat positivt för covid-19 mellan 4 februari och 14 september 2020. Forskarna tog hänsyn till vissa störfaktorer som eventuellt skulle kunna påverka resultatet. Dessa var ålder, utbildningsnivå, samsjuklighet och årsinkomst.

Tre grupper

Deltagarna delades in i tre grupper. Grupp 1 bestod av drygt 200 kvinnor med diagnosticerad bröstcancer som stod på behandling med läkemedel som sänker östrogennivåerna.

Grupp 2 bestod av cirka 2500 kvinnor som fick hormonersättningsbehandling och därmed höjda östrogennivåer.

Grupp 3 var kontrollgrupp och klart störst med cirka 11 900 personer. Kontrollgruppen hade inga östrogentillskott eller östrogensänkande läkemedel förskrivna under 2019–2020.

Den absoluta risken för död i covid-19 var enligt forskarnas analys 4,6 procent i kontrollgruppen, 10,1 procent i grupp 1 och 2,1 procent i grupp 2.

Östrogentillskott sänkte risken

I gruppen som fick östrogentillskott såg forskarna en minskad risk att dö av covid-19 jämfört med kontrollgruppen. Resultatet var fortfarande statistiskt signifikant även efter att de justerat för störfaktorer.

Studien tydde även på det omvända. Gruppen som fick östrogensänkande läkemedel hade en ökad risk att dö av covid-19 jämfört med kontrollgruppen. Men det sambandet gick inte att säkerställa statistiskt.

Enligt Socialstyrelsen är 56 procent av alla som dött i covid-19 i Sverige män. Eftersom kvinnor i genomsnitt lever längre än män blir skillnaden mellan könen ännu större om man bara räknar med de under 85 år som dött i covid-19. Då är 65 procent män. Den högre dödligheten tyder på att biologiska könsskillnader påverkar sjukdomsförloppet.

Det finns enligt Umeåforskarna flera möjliga förklaringar till varför östrogen kan ha en skyddande effekt mot allvarlig covid-19. Bland annat minskar östrogen coronavirusets förmåga att infektera celler genom att minska uttrycket av ACE2 och TMPRSS2. ACE2 är en receptor för coronaviruset som finns på ytan av celler i främst lungor, tarm, hjärta och njurar. Coronaviruset fäster till ACE2 med hjälp av spikeprotein på virusets yta. Spikeproteinet aktiveras i sin tur av enzymet TMPRSS2 vilket gör att viruset kan ta sig in i våra celler.

Text: Malin Pääjärvi

Nanopartiklar nytt vapen mot resistens

Nanopartiklar som transporterar läkemedel ned i lungorna är ett vapen under utveckling mot antibiotikaresistens. Bakom detta koncept står fyra samarbetande svenska forskargrupper.

Nanopartiklar som bär läkemedel

Enligt en rapport från ECDC (European Centre for Disease prevention and Control) dör uppskattningsvis 33 000 personer per år som en direkt följd av antibiotikaresistens, bara i Europa.

Ett nytt svenskt forskningsprojekt ska försöka bekämpa utvecklingen genom att skapa effektivare behandlingar mot resistenta bakterier i lungorna. Projektet ingår i Vetenskapsrådets satsning på tvärvetenskapliga forskningsmiljöer, där Vetenskapsrådet ger bidrag till projekt med forskare inom minst två olika ämnen.

I det aktuella projektet medverkar fyra forskargrupper vid tre olika universitet. En av forskarna är Lena Friberg, professor i farmakokinetik och farmakodynamik vid Uppsala universitet.

­– Tanken är att gruppen i Umeå ska ta fram läkemedel mot bakterier, både små molekyler och peptider, som sedan ska binda till nanopartiklar för att lättare ta sig ned i lungorna. En del av nanopartiklarna kommer även att ha en antibakteriell effekt i sig, till exempel gallium, berättar hon.

Nanopartiklarna tas fram av Georgios Sotirious forskargrupp vid Karolinska Institutet. Partiklarna ska tillsammans med läkemedelssubstanserna nå infektionen i lungan genom att patienten inhalerar dem. Därför är det viktigt att partiklarna inte är för stora eller för små.

– Om man bara ger läkemedelssubstanserna i sig är de för små och då andas man ut dem väldigt lätt igen. Det gäller att de är en viss storlek så att de hamnar rätt nere i lungan, där bakterierna befinner sig, säger Lena Friberg.

Fyra forskargrupper

Läkemedel som når fram till bakterierna direkt förväntas ge en bättre effekt. Dessutom kan potentiella biverkningar undvikas eftersom läkemedlet inte skadar andra delar av kroppen.

– Många antibakteriella substanser kan inte tas oralt och även om man skulle ge dem intravenöst så kan det vara så att man förlorar mycket substans på vägen. Det kan vara svårt att få dem till lungan. På det här sättet kan man få en bra formulering som hamnar rätt i en mer kontrollerad form.

De utvecklade läkemedelssubstanserna och nanopartiklarna ska studeras in vitro och in vivo av Birgitta Henriques-Normarks forskargrupp vid Karolinska Institutet. Dessa forskare ska bland annat studera frisättning och upptag av läkemedlen. Den fjärde forskargruppen är Lena Fribergs. Den har som uppgift att utveckla matematiska modeller som bygger på information från de andra forskargrupperna.

– Vi kan till exempel titta på hur släpper de här peptiderna och små molekylerna från nanopartiklarna? Baserat på vad vi får fram kan vi återkoppla och förutsäga att om vi ändrar lite på sammansättningen och egenskaperna hos partiklarna kommer tillförseln att bli ännu bättre. Sedan kan vi koppla ihop nivåerna av substanserna och nanopartiklarna med den farmakodynamiska effekten och avdödningen av bakterierna. Och skala till människa. Det är många parametrar som kan ändras med substanserna och nanopartiklarna. Storleken men också ytkemin är viktig.

Spännande projekt

Projektet kommer att pågå under sex år. Även om Lena Friberg hoppas på att komma långt i utvecklingen så tror hon inte att de nya behandlingarna kommer att vara helt färdiga för kliniska studier efter den tiden.

– Det vi saknar i projektet är de regulatoriska toxicitetsstudierna som är nödvändiga men också mycket omfattande innan man kan ge ett nytt läkemedel till människa. Det skulle ju vara fantastiskt om vi hittade något snabbt som kan vidareutvecklas. För olika typer av bakterier kommer vi dock sannolikt behöva kombinera olika antibakteriella substanser och nanopartiklar.

När projektet är klart hoppas Lena Friberg också att resultaten kan bli till nytta även för andra forskare.

– Om andra forskare har tagit fram en ny typ av antibiotika så kanske de kan utnyttja den plattform som vi redan har byggt upp. Att vi jobbar tvärvetenskapligt och försöker att binda ihop de olika delarna tror jag kommer att bidra till ännu mer kunskap på flera olika plan. Det är ett väldigt spännande projekt på många sätt.

Text: Malin Pääjärvi

Antalet restanmälningar ökar igen

0

I jämförelse med året innan minskade antalet restanmälningar av läkemedel under helåret 2021. Men under det fjärde kvartalet av året började tendenser till en ökning att ses igen. En ökning som Johan Andersson, enhetschef på Läkemedelsverket, tror kommer fortsätta under 2022.

– Det är jättesvårt att dra slutsatser utifrån minskningen 2021 eftersom det var så speciellt 2020 med en hög topp av restsituationer under den första pandemivågen. Nu har vi återgått till en mer normal nivå och de senaste månaderna ser vi tyvärr en liten ökning av antalet restanmälningar igen, säger han.

Den generella ökningen beror bland annat på att det hela tiden kommer ut fler läkemedel på marknaden.

– Ju fler läkemedel vi får desto fler restanmälningar kan det potentiellt också bli. När det finns så pass många läkemedel, nästan 16000 marknadsförda i Sverige, kommer det alltid att finnas problem och att tro att vi kommer ner till noll restnoteringar är nog tyvärr en utopi.

– Sen är ju förstås varje restanmälan ett misslyckade i sig. Det ställer till problem för vården, apotek och patienter, säger Johan Andersson.

Ovanligt många restanmälningar 2020

Anledningarna till att det var ovanligt många läkemedel som var restanmälda under coronapandemins första våg berodde både på att mer läkemedel användes inom vården, och på att privatpersoner hamstrade läkemedel.

– Efterfrågan på vanliga läkemedel ökade väldigt snabbt vilket industrin och vården inte var beredda på. Att det kan svänga så fort är en stor utmaning, säger Johan Andersson.

För att motverka hamstring av läkemedel införde regeringen i april 2020 en begränsning som innebar att öppenvårdsapoteken endast kunde lämna ut läkemedel för en tremånadersperiod. Från och med den 18 januari i år är denna regel borttagen. Johan Andersson menar dock att borttagandet inte har påverkat antalet restnoteringar, och han tror inte heller att det kommer att göra det längre fram.

– Det är rimligt att den regeln togs bort när man såg att den inte längre behövdes. Vi har inte hört några signaler på att detta skulle ha påverkat restanmälningarna, säger han.

Företagen anmäler sent

Läkemedelsföretag är skyldiga att anmäla restsituationer till Läkemedelsverket och om möjligt ska detta göras senast två månader före ett känt leveransstopp. Syftet med detta är att myndigheter, andra läkemedelsföretag, vården och patienterna ska få tid på sig att hitta lösningar på de problem som restsituationen orsakar.

Ett problem som har funnits under många år är dock att företagen anmäler restsituationer sent.

Läkemedelsverket har försökt göra något åt problemet med till exempel informationsinsatser. Myndigheten har också gett ett förslag till regeringen som innebär att en sanktionsavgift skulle kunna tas ut av de läkemedelsföretag som lämnar in informationen för sent.

– Det går dock inte bara att införa sanktionsavgifter direkt. Det skulle kunna leda till att vi i stället får för många restanmälningar. Då blir inte informationen till vården bättre. Det kan också vara så att man anmäler något som kanske senare inte blir en restsituation, säger Johan Andersson.

Det går inte heller alltid att veta om restsituationerna så långt i förväg, vilket vad det som skedde vid den första pandemivågen.

– Då ökade efterfrågan på läkemedel kraftigt inom loppet av någon vecka. I sådana fall är det ju omöjligt för företagen att anmäla i förväg.

Johan Andersson menar därför att det är viktigt att fortsätta jobba med den här frågan för att hitta en bra modell, och skulle önska att Läkemedelsverket fick ett utökat uppdrag inom området.

– Sanktionsavgifter kan vara en del av lösningen men det är inte hela lösningen. Man måste jobba med både piska och morot, och vad moroten ska vara vet vi inte riktigt än. Tillgänglighet till läkemedel är en viktig fråga för Läkemedelsverket och vi tar gärna emot nya uppdrag och ytterligare ansvar inom detta område.

Nylansering av Läkemedelsboken

0

Läkemedelsverket får i uppdrag av regeringen att återuppbygga Läkemedelsboken. Uppdraget innebär att nya tekniska lösningar ska tas fram samt att texterna ska granskas och uppdateras.

– Läkemedelsboken är ett uppskattat och viktigt kunskapsstöd till hälso- och sjukvården, och informationen är dessutom producentobunden och reklamfri. Med detta uppdrag ska Läkemedelsverket finna en lämplig organisering och styrning för ett långsiktigt arbete med boken, säger socialminister Lena Hallengren i ett pressmeddelande.

I ett mejl till Läkemedelsvärlden skriver socialdepartementet att det under 2022 kommer att avsättas tio miljoner kronor för uppdraget. Därefter är avsikten att Läkemedelsboken ska finansieras långsiktigt.

Texterna i Läkemedelsboken kommer att uppdateras och tillgängliggöras successivt.

Felaktig läkemedelsanvändning orsakar både lidande för patienter och stora samhällskostnader. Läkemedelsboken kan bidra till en jämlikare, effektivare och säkrare läkemedelsanvändning och därför bedömer vi att det är väl använda resurser när vi nu påbörjar detta omtag, säger Björn Eriksson, generaldirektör för Läkemedelsverket, i ett pressmeddelande.

Läkemedelsboken inte uppdaterad

Läkemedelsboken är ett numera webbaserat kunskapsstöd som beskriver läkemedelsbehandling av de vanligaste folksjukdomarna ur ett svenskt vårdperspektiv. Den vänder sig till exempel till målgrupper som läkare, sjuksköterskor, apotekare och receptarier.

Boken har funnits sedan 1977 och gavs tidigare ut av Apoteket AB. Sedan omregleringen av apoteksmarknaden 2009 är det Läkemedelsverket som har haft ansvaret. År 2018 beslutade dock verkets styrelse att sluta uppdatera publikationen på grund av bristande ekonomiska resurser, vilket väckte debatt.

Efter detta har fler av målgrupperna uttryckt ett behov av Läkemedelsboken och hälso- och sjukvården har inkommit med önskemål om att den ska fortsätta finnas på samma sätt som tidigare.

Det nu aktuella uppdraget baseras på en förstudie som Läkemedelsverket har gjort. Denna förstudie visade bland annat att den webbaserade boken hade 2,6 miljoner unika besök under 2020, trots att den inte hade uppdaterats på två år.

En slutredovisning av uppdraget kommer att lämnas i mars 2024.

Hon får ny roll i kampen mot antibiotikaresistens

Malin Grape, Folkhälsomyndigheten, blir Sveriges AMR-ambassadör (AMR=antimikrobiell resistens) med särskilt fokus på frågor om antibiotikaresistens.

Uppdraget att vara Sveriges företrädare i den globala diskussionen om dessa frågor är en helt ny roll som regeringen nu skapar. Malin Grapes uppgift blir att ytterligare förstärka det internationella arbetet mot antibiotikaresistens och annan antimikrobiell resistens.

– Jag är enormt hedrad över uppdraget. Det känns mycket angeläget att få arbeta med det som WHO bedömer är ett av de största globala hoten mot människors hälsa. Det är en fråga som berör oss alla och som vi måste arbeta med internationellt för att nå resultat, säger Malin Grape i ett pressmeddelande.

Malin Grape är disputerad apotekare. Hon är chef för   Folkhälsomyndighetens enhet för antibiotika och vårdhygien och har länge arbetat med dessa frågor. Bland annat var hon ansvarig för Folkhälsomyndighetens del av uppbyggnaden av Världshälsoorganisationens, WHO:s, globala övervakningssystem för antibiotikaresistens, GLASS.

Kommunikationsmiss bakom driftstopp

0

Ett driftstopp inträffade i lördags i E-hälsomyndighetens receptsystem. Under nästan en och en halv timme gick det inte att expediera recept, förskriva recept eller se innestående recept för varken vårdpersonal eller patienter. Störningen berodde på en uppdatering hos E-hälsomyndighetens driftleverantör.

– Vi har rutiner på plats för att granska och riskbedöma alla ändringar där vi bland annat tittar på när på dygnet de är bäst att utföras. I detta fall hade dock driftleverantören missat att informera oss, skriver Jenny Hellgren, E-hälsomyndighetens presstjänst, i ett mejl till Läkemedelsvärlden.

Driftstopp ovanliga

Senast som recepttjänsten hade en driftstörning av lika stor omfattning var den 14 december. Den 27–28 november genomförde myndigheten också ett planerat längre driftstopp.

Det är, enligt E-hälsomyndigheten, vanligare med mindre driftstörningar under kortare tid och störningar som inte rör alla aktörer. Den senaste driftstörningen som kan ha påverkat expedition och förskrivning inträffade i dag 16 februari och pågick i cirka 15 minuter.

E-hälsomyndigheten framhåller dock att driftstörningar hör till undantagen.

– Vi har väldigt god driftsäkerhet där vi ligger på cirka 99,95 % i tillgänglighet för våra tjänster, skriver Jenny Hellgren.

Myndigheten beklagar

Lördagens driftstopp har enligt E-hälsomyndighetens kännedom inte lett till några allvarliga konsekvenser.

– Det är alltid beklagligt när det blir problem att hämta ut läkemedel, men nu var det tack och lov fråga om ett kortare avbrott. Vi arbetar alltid med grundorsaksanalys där incidenten gås igenom och en av punkterna är hur vi förebygger att samma sak händer igen, skriver Jenny Hellgren.

Text: Malin Pääjärvi

Godkännanden av helt nya läkemedel ökade

0

Läkemedelsmyndigheten EMA:s rekommendationer om EU-godkännande av nya läkemedel ökade under förra året. I vart fall om man fokuserar på läkemedel med aktiva substanser som inte tidigare varit godkända i EU. 53 sådana läkemedel fick ett positivt utlåtande av myndigheten under 2021, medan siffran för 2020 var 39.

Nya läkemedel ökade, men fem nej

Inräknat produkter med tidigare godkända aktiva substanser var det 92 nya läkemedel som fick positivt utlåtande av EMA under 2021. I fem fall gav myndigheten i stället ett negativt utlåtande. Ett av de läkemedel som fick nej var Biogens Alzheimerläkemedel Aduhelm (adukanumab).

Vacciner och läkemedel mot covid-19 tog stor plats i EMA:s arbete under 2021. Fyra covidvacciner och tre läkemedel (monoklonala antikroppar) fick positiva utlåtanden.

Men de två terapiområdena med flest nya läkemedel var onkologi och neurologi. Andra områden med många rekommenderade godkännanden var immunologi, endokrinologi och hematologi.

Två nya ATMP

Medan nya läkemedel ökade totalt sett, låg de positiva utlåtandena för behandlingar i gruppen ATMP kvar på samma nivå som året innan. ATMP står för advanced therapeutic medicinal products och innefattar genterapier och cell- och vävnadsterapier.

De ATMP som EMA sade ja till under 2021 var CAR-T-terapin Abecma (idecabtagen vikleucel) mot multipelt myelom samt genterapin Skysona (elivaldogen autotemcel mot den svåra neurologiska sjukdomen cerebral adrenoleukodystrofi.

Villkorade godkännanden

En av EMA:s metoder för att kunna ge patienter så snabb tillgång som möjligt till nya behandlingar är det som kallas villkorade godkännanden (conditional marketing authorizations). Dessa används för att snabbt kunna tillgodose ouppfyllda medicinska behov. Ett villkorat godkännande kan baseras på data som inte är lika fullständiga som vid ett vanligt godkännande. De villkorade godkännandena innebär att företaget måste fortsätta att leverera data efter godkännandet så att de blir kompletta.

I 13 fall rekommenderade EMA i fjol sådana villkorade godkännanden. Det gällde åtta cancerläkemedel, ett neurologiskt läkemedel samt fyra covid-19-vacciner.

Vinnova ska undersöka nordiskt vaccinsamarbete

0

Sverige ska tillsammans med Norge, Finland, Danmark och Island utreda möjligheten till ett nordiskt vaccinsamarbete. Diskussionerna om detta har pågått sedan i somras då ett nordiskt ministermöte hölls på initiativ av regeringen.

Nu har regeringen publicerat detaljerna kring uppdraget till Vinnova som tillsammans med myndigheter och konsulter i övriga Norden göra en studie om samverkan inom innovation, utveckling och produktion av vacciner.

Vinnova har samordnande roll

I studien har Vinnova har en samordnande roll för det övergripande arbetet mellan de fem nordiska aktörerna. Från de övriga nordiska länderna medverkar Innovation Norway, Business Finland och Statens Serum Institut (Danmark) samt Landas EHF (Island). Enligt uppdraget ska Vinnova utgå från tidigare uppdrag att  analysera Sveriges innovations- och produktionskapacitet för vaccin och andra biologiska läkemedel.

Studien ska bland annat innehålla en kartläggning av företag och organisationer i de nordiska länderna som utgör en potentiell resurs för vaccinutvecklings- och produktionskedjan i respektive land. Kartläggningen ska även innefatta verksamhetens kapacitet. Detta inkluderar till exempel uppskalning och processutveckling för vaccinkandidater, kliniska studier för vacciner, leverans av nödvändiga material samt produktionsteknik.

I studien ska det också finnas en översikt över nya och planerade investeringar i kapacitetsuppbyggnad i vaccinutveckling och produktionskedjan i varje land, samt en analys av potentiella synergier och sårbarheter.

Nordiskt vaccinsamarbete ska komplettera

Eftersom det finns en lång tradition av samarbete i Norden är det lämpligt med ett samarbete med resurser för en stärkt pandemigemenskap, framhåller regeringen. Samtidigt påpekar den att det är viktigt att analysen tar hänsyn till det internationella sammanhanget, särskilt inom EU. Detta för att säkerställa att ett nytt nordiskt initiativ kompletterar snarare än överlappar med sådana åtgärder som redan pågår.

Vinnova ska löpande informera Näringsdepartementet om hur uppdraget går. Studien ska vara klar senast 31 maj.

Prisbelönt upptäckt kan ge ny cancerbehandling

Arul M Chinnaiyan, forskare vid University of Michigan i USA, får det svenska Sjöbergpriset ”… för upptäckten av återkommande genfusioner i prostatacancer”. Det handlar om ett genombrott som ökat förståelsen av hur prostatacancer uppstår och möjligheterna att diagnostisera och behandla sjukdomen.

Orsakar mer än hälften av fallen

En fusionsgen bildas när kromosomer bryts av och två gener, eller delar av gener, sammanfogas på ett nytt sätt. Det händer hela tiden i kroppen och gör oftast ingen skada. Men i vissa fall kan sjukdomsframkallande fusionsgener uppstå.

År 2005 upptäckte Arul M Chinnaiyan att en fusionsgen verkade ligga bakom många fall av prostatacancer. Sedermera har det visat sig att det handlar om mer än hälften av alla fall.

Forskningsresultatet har redan lett till att forskare kunnat ta fram ett nytt diagnostiskt test för prostatacancer. Forskning pågår också för att få fram läkemedel riktade mot den aktuella fusionsgenen. Bland andra Arul M Chinnaiyan själv arbetar med sådan forskning och publicerade nyligen en studie om detta i Nature.

Arul M Chinnaiyan sjätte pristagaren

Sjöbergpriset delas ut av Sjöbergstiftelsen med hjälp av Kungliga vetenskapsakademien. Det är sjätte gången som priset delas ut. I fjol gick Sjöbergpriset till Benjamin L. Ebert som visat hur substansen lenalidomid verkar vid behandling av vissa cancersjukdomar som utgår från benmärgen. Prissumman är en miljon US-dollar, varav en tiondel går till pristagaren själv och resten ska användas till forskningen.

– Det är en stor ära att få den här utmärkelsen och sälla sig till den rad av framstående forskare som tidigare belönats. Eftersom det är vår upptäckt av återkommande genfusioner i prostatacancer som uppmärksammas planerar jag att använda forskningsstödet till våra försök med dessa och andra cancerdrivande faktorer som direkta eller indirekta måltavlor för behandling av cancer, säger Arul Chinnaiyan i ett pressmeddelande.

I Sverige får omkring 10 000 män varje år diagnosen prostatacancer. Många lever tack vare behandling under lång tid med sjukdomen.

”Första patienten kan behandlas snart”

0

Epokgörande är det ord som barnneurologen Thomas Sejersen använder om de nya behandlingar som nu finns för barn med spinal muskelatrofi, SMA. Det handlar om tre läkemedel där det senaste är genterapin Zolgensma (onasemnogen abeparvovek). De två tidigare är Spinraza (nusinersen) som kom 2017 och Evrysdi (risdiplam) som godkändes i fjol och rekommenderades av NT-rådet i december.

– Det är verkligen stort.  Nu har vi tillgång till behandlingar som kan hjälpa små barn, som annars skulle ha dött, att i stället fortsätta att vara friska och utvecklas, säger Thomas Sejersen.

Han är professor i barnneurologi vid Karolinska institutet och överläkare vid Astrid Lindgrens barnsjukhus. Där var förra veckans besked från NT-rådet efterlängtat. NT-rådet rekommenderade att regionerna bör erbjuda genterapin Zolgensma till små barn med den allvarliga form av SMA som kallas typ 1.

Genterapin Zolgensma till små barn med SMA

Engångsbehandlingen Zolgensma tillför en korrekt fungerande gen och normaliserar på så vis en viktig proteinproduktion. Detta räddar nervceller som överför signaler till musklerna. Genom detta stoppar genterapin den gradvisa nedbrytning av muskulatur som utan behandling är kraftigt invalidiserande. När det gäller den svåraste formen kan muskelförtviningen leda till döden inom ett par år.

I Sverige är det Astrid Lindgrens barnsjukhus vid Karolinska universitetssjukhuset samt Sahlgrenska universitetssjukhuset i Göteborg som kommer att utföra behandling med Zolgensma. Dessa sjukhus fungerar redan i dag som nationella centra för barn med SMA från hela landet. De sköter behandling även med de två andra läkemedlen.

– Ett viktigt skäl att koncentrera behandlingarna till ett fåtal enheter är att underlätta en enhetlig uppföljning. Med hjälp av bland andra högt specialiserade sjukgymnaster och arbetsterapeuter kan vi mäta ledrörlighet, muskelstyrka och funktion noga och registrera i kvalitetsregistret. Det är viktigt för att vi verkligen ska kunna se vad genterapin och övriga behandlingar har för effekt, säger Thomas Sejersen.

Vill ge realistiska förväntningar

Förberedelserna för att börja ge genterapin Zolgensma till små barn med SMA vid Astrid Lindgrens barnsjukhus är så gott som klara:

– Vi är i startgroparna. Vi har arbetat upp en struktur på sjukhuset för att kunna ta emot och hantera läkemedlet. Det måste ske enligt vissa säkerhetsrutiner. Och vi har några barn som påbörjat behandling med Spinraza men som kan vara aktuella för genterapin, säger Thomas Sejersen.

– Jag räknar med att vi kan ge den första patienten behandling med Zolgensma inom någon månad.

SMA är en sällsynt sjukdom och de kliniska studierna av behandlingen omfattar av naturliga skäl ett relativt litet antal barn. Resultaten visar att behandling med Zolgensma hos många av dem leder till högre överlevnad och förbättrad motorisk funktion. En del barn med svår SMA som fått behandling före symtomstart har utvecklats precis som friska barn och kunnat lära sig sitta, stå och gå.

Men forskningen har inte pågått så länge och det råder fortfarande osäkerhet om huruvida behandlingen kan ge livslång bot, som många hoppas, eller hur varaktig effekten annars kan vara.

– Vi kommer att göra allt vi kan för att ge familjerna en realistisk bild av möjligheterna och baksidorna med behandlingen. Det finns en aura kring detta med genterapi som riskerar att skapa alltför stora förväntningar, säger Thomas Sejersen.

Upptäcks vanligen vid 2-4 månaders ålder

Enligt rekommendationen från NT-rådet bör vården erbjuda genterapin till barn som väger högst 13,5 kg. För att komma i fråga för behandlingen ska barnet också ha en sjukdomsmutation i den så kallade SMN1-genen samt högst tre kopior av en annan gen, SMN2-genen, som påverkar sjukdomens svårighetsgrad.

Dessutom säger rekommendationen att barnet ska ha en klinisk bild som är typisk för SMA typ 1. Denna sista del av rekommendationen sätter Thomas Sejersen frågetecken för.

– Det vanliga är att man upptäcker sjukdomen någon gång mellan två och fyra månaders ålder. När det gäller så små barn är det fortfarande väldigt svårt att utifrån den kliniska bilden avgöra SMA-typ. Det som bör väga tyngst – och som gör det i europeisk praxis – är antalet SMN2-kopior samt att komma in med behandlingen i tidig ålder, säger han.

I de fall när genterapin inte är aktuell finns i stället Evrysdi (i första hand) och Spinraza att tillgå, förutsatt att behandlingen startar senast vid 18 års ålder. Dessa läkemedel ges med regelbundna mellanrum. De normaliserar proteinproduktionen och bromsar sjukdomsförloppet.

Kritiserar uppskjuten utredning

För alla tre behandlingarna är tidig start en avgörande faktor. Ju tidigare behandlingen startar, desto fler motorneuron (nervceller som sköter signalering till muskler) kan man rädda, framhåller Thomas Sejersen.

Av det skälet är han mycket kritisk mot att Socialstyrelsen ännu inte är klar med utredningen om att inkludera SMA i nyföddhetsscreeningen. Som Läkemedelsvärlden rapporterade i höstas har utredningen blivit försenad på grund av pandemin och det är osäkert när den kan bli klar.

– Avsaknaden av nyföddhetsscreening gör att vi kommer in med bromsande behandling i ett senare skede. Barnet kan hinna få funktionsnedsättningar som vi hade kunnat förhindra med tidigare behandling. Socialstyrelsen måste komma till skott.

Ännu ingen behandling för vuxna patienter

Förutom detta finns ytterligare ett smolk i glädjebägaren, framhåller Thomas Sejersen. Han talar om patienter med SMA av något lindrigare typ som är över 18 år när diagnosen ställs. Hos dessa patienter går sjukdomsutvecklingen långsammare, men även de kan så småningom drabbas av besvärande muskelsvaghet. Detta kan bland annat påverka funktionen i armar och ben, talet och förmågan att sitta självständigt. När det gäller den gruppen har samhället dock hittills bedömt att nyttan av behandlingarna inte är tillräckligt stor i förhållande till de höga kostnaderna för de nya läkemedlen

– Dessa patienter står fortfarande utan några behandlingar och det är otillfredsställande, säger Thomas Sejersen.

– Den långsammare sjukdomsprogressen gör det svårare att mäta behandlingarnas effekt hos de vuxna patienterna, men det är ändå ingen tvekan om att de faktiskt har effekt även här. Jag hoppas att den fortsatta utvecklingen kommer att öppna behandlingsmöjligheter även för den här gruppen.

Blogg: ”Reglerna för nät-apotek har inte hängt med”

0

BLOGG. Sjabblar vi bort den farmaceutiska kompetensen vad gäller hantering av läkemedel när kunderna beställer via nätapotek? Beror det på att vi har så få farmaceuter i företagens ledning, att man inte ser behovet av kompetensen i alla delar av kedjan för att man själv inte besitter den?

Nyligen skrev Läkemedelsvärlden om hur en patient som hade svårt att begränsa sitt intag av opioider kunde beställa morfin från ett nätapotek och hämta ut det själv, trots att det enbart fick hämtas ut av personal. Min första tanke var att farmaceuten kanske missat texten till apoteket i doseringsrutan, det är lätt hänt och den borde inte stå där, men i detta fall var det snarare farmaceuten som inte kände till arbetssättet vid utlämning vid distanshandel.

Rutinerna och kommunikationen inom företaget verkade brista. Hur kan det vara så när de levererar receptbelagda läkemedel?

Samtidigt riskerar enligt andra medier Apoteket AB miljonvite för att man inte dokumenterat farmaceuternas slutkontroll i expedieringen i kedjans distansapotek. En brist som  är svår att förstå. Att beställningar av receptbelagda läkemedel via nätapotek kontrolleras av farmaceuter borde man ju vilja att alla, särskilt kunderna, förstår och kan se dokumenterat?

Omfattande kvalitetsarbete i den vanliga kedjan

En före detta apotekskollega till mig arbetar numera på Tamro, en av de två stora läkemedelsgrossisterna i Sverige. Som farmaceut på apotek är man van att backarna från grossisterna rullar in, och förutom när något läkemedel är oförsiktigt packat och krossat tänker man inte på vad som hänt på vägen.

Min före detta kollega har påmint mig om det kvalitetsarbete grossisterna bedriver så att vi kan lita på att allt fungerar. De verkar under Good distribution practice. Det är ett omfattande regelverk och de har, likt läkemedelsindustrin, sakkunniga som kontrollerar och dokumenterar varje steg i kedjan. Hos de sakkunniga är farmaceutisk utbildning önskvärd.

Läkemedelsverket gör också regelbundna anmälda och oanmälda inspektioner hos grossisterna av hur regelverket efterlevs och att all dokumentation finns på plats ner i minsta detalj. Alla medarbetare och chaufförer genomgår även utbildning varje år i kvalitet och säkerhet, vilket också dokumenteras. Och att läkemedlen håller rekommenderad temperatur kontrolleras och säkerställs genom hela leveranskedjan.

Regelverket har hamnat på efterkälken

Men hur är det då när läkemedel levereras från ett nätapotek direkt till konsument? Sanningen är att vi inte riktigt vet. Regelverket har inte hängt med i utvecklingen och uppdateringen har blivit uppskjuten på grund av pandemin.

Men i Norge har 12 av 14 kontrollerade aktörer, enligt Svensk farmaci, ingen kontroll av att läkemedlen tål den temperatur de utsätts för under leveransen. Brister i kontrollen av vem som mottager läkemedlet finns också. Läkemedelsverket i Sverige har fått signaler om att det finns brister även här, och det handlar förutom om brister vid transport och leverans även om brister i rådgivningen.

Det sistnämnda problemet har varit känt ett tag, i delbetänkandet för den nya apoteksmarknadsutredningen från 2017 ”Kvalitet och säkerhet på apoteksmarknaden” uppgav en apoteksaktör att cirka tre procent av kunderna som beställde läkemedel efterfrågade rådgivning. Apoteksaktören kan förstås också själv kontakta kunderna, och en annan apoteksaktör uppgav att man hade kontakt i cirka tio procent av receptexpeditionerna.

Nätapotekens ansvar

Man kan fråga sig hur många procent av kunderna på fysiska apotek som får rådgivning, men det är betydligt enklare att kolla av behovet av rådgivning när kunden står vid disk, så kanske bör nätapoteken ha ett ännu större ansvar för att säkra att kunden har fått all information denna behöver.

Förhoppningsvis kommer den kommande revideringen av regelverket att innebära att leveranserna till kund kommer att ha lika hög dokumenterad kvalitet som distributionen till apotek. Kunderna kanske inte alltid förstår risken med att läkemedel blir liggande i en brevlåda i minusgrader, men vi farmaceuter som vet borde verka på alla nivåer för en god läkemedelshantering som når hela vägen fram till kunden.

PS. I min forskning genomför jag en enkätundersökning bland farmaceuter om patientsäkerhetsklimatet på apotek. Vi hoppas kunna se hur farmaceuter både på nätapotek och på vanliga apotek uppfattar patientsäkerhetsklimatet idag. Just nu är sista chansen att svar om man fått enkäten från SCB, undersökningen stänger 20 februari. Tack för din hjälp! DS.

Stort intresse för utbildning om biologiska läkemedel

0

Uppsala universitet startar till hösten en tvåårig masterutbildning om biologiska läkemedel.

– Forskning inom design och användande av biologiska läkemedel som behandling för bland annat neurodegenerativa sjukdomar, cancer, autoimmuna sjukdomar, med mera, har ökat exponentiellt under de senaste 10–15 åren. Vi behöver därför utveckla kompetensen inom området. Detta för att kunna bidra med en arbetsstyrka till akademi och industri som kan hjälpa till att förstå hur vi kan använda biologiska läkemedel på ett säkert och effektivt sätt, skriver Jamie Morrison, programsamordnare vid Farmaceutiska fakulteten, i ett mejlsvar till Läkemedelsvärlden.

Många sökte utbildning om biologiska läkemedel

Programmet erbjuder plats för 30–50 studenter. Första ansökningsomgången hade dock över 500 sökande. För att vara behörig till utbildningen krävs bland annat en kandidatexamen (180 poäng). I den ska ingå minst 90 poäng inom ämnena farmaceutisk vetenskap, cellbiologi, bioteknik, fysiologi, biomedicin, kemi och biologi. Urvalet baseras på en sammanvägning av akademiska meriter och ett personligt brev. I brevet ska den sökande motivera sitt intresse för programmet.

­– Vi ville inte begränsa vårt intag av studenter till endast en akademisk bakgrund. Vi vill ha ett brett urval av akademiska kompetenser, kopplat till de olika ämnesområdena som studenterna kommer att studera under programmet. Vi tror inte att det finns en optimal mix av studenter. Men vi önskar definitivt en bredd av akademisk, kulturell och nationell bakgrund eftersom vi tror att det kommer att skapa en rikare och öppnare studiemiljö, skriver Jamie Morrison.

Biologiska läkemedel utvinns ur eller produceras av levande celler och vävnader. De består oftast av molekyler som är större och har en mer komplex struktur än molekylerna i traditionella läkemedel. Tillverkningsprocessen är komplicerad och kostnaderna höga. Utbildningen på Uppsala universitet kommer att ta upp de specifika utmaningar och möjligheter som finns för biologiska läkemedel. Det gäller allt ifrån design och tillverkning till hälsoekonomiska aspekter.

Text: Malin Pääjärvi

59 personer har fått ersättning för vaccinskador

0

Sedan starten av vaccineringen mot covid-19 har 59 personer fått ersättning från Svenska läkemedelsförsäkringen AB för skador som har orsakats av vaccinerna. Fram till slutet av januari har bolaget utrett 928 anmälningar varav de flesta har handlat om övergående besvär som till exempel feber och huvudvärk. Men i de 59 fall som har godkänts har personerna haft besvär i mer än 30 dagar och skadorna har med övervägande sannolikhet bedömts bero på vaccinet. Detta är kraven för att få ersättning. De ersatta skadorna är av varierande allvarlighetsgrad. Bland de allvarligaste finns fyra dödsfall.

Robert Ström, vd på läkemedelsförsäkringen, lämnar inte ut någon mer information om de godkända fallen, men säger att de är jämnt fördelade över de covid-19-vacciner som Sverige har använt.

Han påpekar också att risken för att råka ut för en vaccinskada trots allt är mycket liten.

– Det är viktigt att detta sätts i ett sammanhang till hur många som har vaccinerats, säger han.

Enligt Folkhälsomyndighetens senaste uppdatering har över 7,5 miljoner människor i Sverige vaccinerats med minst två doser. Totalt har nära 20 miljoner doser getts.

Måste vara övervägande sannolikt

Läkemedelsförsäkringen utreder anmälningar där personer anser sig ha fått en skada av ett läkemedel. Om utredningen konstaterar en läkemedelsskada har anmälaren rätt till ersättning.

Det är skadereglerare på läkemedelsförsäkringen som bedömer om skadan har varat mer än 30 dagar samt om det är övervägande sannolikt att skadan faktiskt har orsakats av läkemedlet. Informationen granskas också av en läkare med medicinsk kompentens inom det aktuella området.

Hur mycket en person får i ersättning beror på konsekvenserna av den aktuella skadan. Detta styrs av normer inom svensk skaderätt för personskada. Läkemedelsförsäkringen lämnar inte ut information om hur mycket pengar som har betalats ut för skador som har orsakats av vaccinerna.

869 anmälningar om vaccinskador har avböjts

Under covid-19-pandemin har många fler anmälningar än normalt inkommit till läkemedelsförsäkringen. Utöver de 59 godkända fallen har bolaget avböjt 869 anmälningar som handlar om vaccinskador. Det finns också 1076 anmälningar som ännu inte har utretts.

– Eftersom skadan måste kvarstå i minst 30 dagar finns det fall där det behövs mer tid innan man kan göra en slutgiltig bedömning. I dessa fall har vi alltså inte kunnat fatta ett beslut ännu, säger Robert Ström.

Orsakerna till anmälningarna varierar mycket. De allra flesta handlar om myokardit, perikardit, värk, feber och huvudvärk. Det har också inkommit anmälningar om trombocytopeni, det vill säga låga nivåer av blodplättar.

Även Läkemedelsverket gör utredningar om misstänkta biverkningar av vaccinerna, men Robert Ström poängterar att det är helt skilda utredningar.

– Läkemedelverket utreder biverkningar, medan vi jobbar med försäkringsskador. De flesta biverkningarna är övergående och därmed inte sådana skador, säger han.

Om Läkemedelsförsäkringen har avböjt ersättning för en skada som man har anmält går det att överklaga ärendet till Läkemedelsskadenämnden. Den består av oberoende experter inom juridik, medicin, ersättningsfrågor samt representanter för patienter och försäkringsbolag.

Bra effekt efter tre doser i studie av borreliavaccin

Ett godkänt borreliavaccin tycks ha kommit ett steg närmare. Företagen Pfizer och Valneva presenterar i ett pressmeddelande nya resultat från fas II-studien av vaccinkandidaten VLA15. Så här långt visar studierna uppmuntrande resultat vad gäller säkerhet och effektivitet, skriver företagen. Inga allvarliga biverkningar har hittills observerats och tre doser gav ett högt immunsvar.

Fas III-studier av borreliavaccin på gång

Som Läkemedelsvärlden tidigare skrivit planerar Pfizer och Valneva att påbörja fas III-studier för vaccinet. Sverige är ett av de tilltänkta prövningsländerna.

För närvarande finns inget godkänt vaccin mot borrelia. Det är oklart hur pass vanlig den fästingburna sjukdomen är i Sverige. Enligt Statens veterinärmedicinska anstalt, SVA, syns dock en tydlig ökning av fästingar och fästingburna smittor de senaste åren.

Fas II-studierna för vaccinet VLA15 jämförde immunsvaret efter att studiedeltagarna fått antingen två eller tre doser vaccin, eller tre doser placebo. I vuxengruppen ingick 294 personer mellan 18–65 år. En månad efter sista dosen visade resultaten att både två och tre doser gav ett immunsvar. Men tre doser gav en högre koncentration av en viss sorts antikroppar, anti-OspA IgG. Det är den antikropp som känner igen och agerar på det allra vanligaste ytproteinet på en fästingburen borreliabakterie. Fas III-studien kommer därför att bestå av ett vaccineringsschema med tre doser.

Utvärderas hos vuxna och barn

VLA15 är ett så kallat multivalent vaccin som verkar mot flera olika undervarianter av bakterien. Det har visat effekt mot sex varianter av borreliabakterien som finns i Nordamerika och Europa.

Enligt pressmeddelandet kommer fas II-resultaten för åldersgrupperna 5–11 och 12–17 år inom ett halvår.

Fas III-studierna är tänkta att starta under 2022 och kommer att utvärdera vaccinets effekt hos vuxna och barn från 5 års ålder.

Text: Malin Pääjärvi

Majoritet skulle tacka ja till att vaccinera sina barn

0

En majoritet av vårdnadshavare till barn mellan fem och elva år vill låta covid-19-vaccinera sitt barn om det skulle rekommenderas av Folkhälsomyndigheten. Det visar en enkätundersökning som myndigheten har gjort bland 1003 vårdnadshavare till barn i den aktuella åldersgruppen.

Undersökningen gjordes mellan 12 och 19 januari som en del i underlaget inför beslutet om vaccinering skulle rekommenderas för barn mellan fem och elva år. Syftet var att ta reda på hur vårdnadshavare ställer sig till vaccination av sitt barn om det skulle bli aktuellt. Av deltagarna uppgav 91 procent att de själva var vaccinerade med minst en dos.

Över hälften skulle vaccinera sina barn

Resultatet visade att 29 procent helt säkert skulle tacka ja vid ett erbjudande om vaccination till sitt barn och att 30 procent troligen skulle göra det. 18 respektive 14 procent uppgav att de troligen inte eller helt säkert inte skulle vilja vaccinera sitt barn. Nio procent svarade att de inte visste.

Andelen som helt säkert vill vaccinera sitt barn var högre när det gällde barn mellan åtta och elva år jämfört med barn mellan fem och sju år (34 respektive 23 procent). Det var också en högre andel vårdnadshavare till yngre barn som uppgav att det hade frågor och funderingar inför ett beslut jämfört med vårdnadshavare till äldre barn (46 respektive 31 procent).

Skydda andra viktig faktor

I enkäten fick vårdnadshavarna också svara på frågor om vilka faktorer som var viktiga för dem inför ett beslut om vaccination. 80 procent instämde i påståendet att vaccination av barn var viktigt för att skydda andra. Dessutom ansåg 69 procent att vaccination var viktigt för barnets bästa.

I en fritextfråga om vilka faktorer som anses viktiga inför beslutet handlade flera svar bland dem som helt säkert eller troligen vill vaccinera sitt barn om säkerhet, biverkningar och evidens, att värna barnet, att stoppa smittspridningen samt om myndighetstilltro.

Bland de som svarade att de troligen inte eller helt säkert inte vill vaccinera sitt barn var de gemensamma faktorerna inför ett beslut säkerhet, biverkningar och evidens, barn som inte är i riskzon samt risk kontra nytta.

Bland de vårdnadshavare som uppgav att de troligen inte vill vaccinera sitt barn nämndes också att en faktor inför beslutet var om barnet hade haft covid-19.

I dag rekommenderar Folkhälsomyndigheten covid-19-vaccinering till barn från tolv år och uppåt samt till barn mellan fem och elva år som är i riskgrupp. Nyligen fattade myndigheten beslut om att inte rekommendera en allmän vaccination av barn mellan fem och elva år.

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng