Månads arkivering november 2019

Får böta trots att annonsen ändrades före tryckning

Läkemedelsföretaget Pfizer innovations AB marknadsför cancerläkemedlet Bosulif (bosutinib) mot kronisk myeloisk leukemi. Företaget skickade, som reglerna föreskriver, ett så kallat pliktexemplar av en annons för detta läkemedel till Informationsgranskningsnämnden, IGN. Annonsen skulle då inom kort tryckas i tidningen “Oss hematologer emellan”.

IGN reagerade mot annonsens påstående att Bosulif har “gynnsam kardiovaskulär och pulmonell biverkningsprofil”. Detta eftersom produktresumén för läkemedlet innehåller en mängd information om att just olika typer av hjärt- och lungbiverkningar är vanliga biverkningar av det aktuella läkemedlet. IGN konstaterade att annonspåståendet stod i strid mot fakta i produktresumén och att annonsen därför var en överträdelse av det etiska regelverket.

I sitt svaromål förklarade Pfizer att tidningen med annonsen inte hade hunnit gå till tryck när anmärkningen från IGN kom. Företaget hann därför ta bort biverkningspåståendet innan tidningen trycktes.

Dessutom var påståendet inte menat som IGN tolkade det utan som en underförstådd jämförelse med andra läkemedel i samma klass, förklarade företaget. Företaget hävdade att läsekretsen av hematologer hade bakgrundskunskaper som skulle gjort att de tolkat påståendet som det var tänkt.

IGN är kallsinnig till invändningarna Att materialet inte har använts saknar enligt praxis betydelse, skriver nämnden i sitt beslut. Och generella påståenden som strider mot produktresumén kan inte vägas upp av bakgrundskunskaper hos mottagarna. Företaget ska betala en straffavgift på 90 000 kronor.

 

EU-nätverk bjuder in till designtävling om AMR

EU-nätverket Joint action antimicrobial resistance and healtcare-associated infections, EU-Jamrai, bjuder in till en pristävling om att designa en symbol som representerar antibiotikaresistenshotet. Tanken är att en sådan symbol kan få mer fart på det globala opinionsbildande och kunskapsspridande arbetet i antibiotikaresistensfrågan.

Som förebild lyfter EU-Jamrai fram det röda bandet som skapades 1991 som en symbol för arbetet mot hiv/aids. Tävlingsuppgiften är alltså inte att skapa en logotyp utan att designa en symbol som kan bäras av ”vem som helst, var som helst”. Det ska enligt tävlingsstatuterna också vara något som kan tillverkas hemma.

Ytterligare ett kriterium är att symbolen på något sätt ska återge One health-tanken, det vill säga att antibiotikaresistens måste bekämpas med ett helhetsperspektiv som omfattar humanhälsa, djurhälsa och miljöaspekter.

Om inspirationen och idérikedomen rinner till är det bara att skicka in sin idé eller sina idéer (max två per tävlande) via ett formulär på EU-Jamrai:s webbplats. Tävlingen är bara öppen för privatpersoner.

Deadline är 31 mars 2020. Sedan ska en jury bestående av sakkunniga utse det vinnande bidraget som belönas med 2 000 euro och en utmärkelse som ska delas ut i sommar.

”Jag känner mig glad och ödmjuk”

Gensaxen Crispr/Cas9 har revolutionerat den biomedicinska forskningen. Årets Scheelepris – Apotekarsocietetens vetenskapliga pris – tilldelades professor Emmanuelle Charpentier, som tillsammans med amerikanskan Jennifer Doudna brukar anges som upptäckarna av tekniken.

Pristagaren annonserades redan i januari och i dag torsdag hölls prisutdelningen som avslutning av ett heldagssymposium till pristagarens ära.

– Jag är glad och ödmjuk över att få Scheelepriset, sade Emmanuelle Charpentier, i samband med att priset överlämnades av Apotekarsocietetens ordförande Märit Johansson.

Du har fått många vetenskapliga priser för upptäckten av Crispr/Cas9. Vad betyder Scheelepriset priset för dig?

– Det är ett specifikt pris inom läkemedelsforskning och kanske borde mina partners vid företaget som jag har medfinansierat (Crispr Therapeutics, reds. anm.) fått det. Det är lite annorlunda för en mikrobiolog och genetiker att få ett pris för läkemedelsforskning. Men det är också viktigt eftersom i början när jag startade min forskningskarriär var jag fokuserad på antibiotikaresistens och antibiotika, som var på verklig grundforskningsnivå och jag är glad att Crispr förde mig tillbaka till en del av forskningen med applikationer inom humanmedicin.

Under torsdagens Scheelesymposium belystes en rad områden där Crispr/Cas9 har haft och har stor betydelse. Bland annat pågår det forskning om så kallad xenotransplantation (transplantation av organ från djur till människor), inom växtförädling och olika genetiskt orsakade blodsjukdomar där Crispr/Cas9 numera är ett givet verktyg.

Emmanuelle Charpentier gjorde, som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat, sina revolutionerande upptäckter under sin tid som forskare vid Umeå Universitet 2009.

– Intervjun för tjänsten var i januari och det var mörkt och mycket snö. När man gick lät det “crisp, crisp”. Jag tror att det var ett tecken, skämtade hon i sitt segertal.

Sedan 2015 är Emmanuelle Charpentier verksam vid Max Planck-institutet i Tyskland där hon med start förra året leder ett eget institut med fokus på forskning om patogener.

Vad arbetar du med i din egen forskning nu?

– Jag fortsätter den forskning jag har gjort under åren med mitt forskarteam där vi fokuserar på olika aspekter av mekanismer hos bakterier. På så vis kan vi förstå mer om bakterieorsakade sjukdomar och kontexten av interaktioner mellan bakterier och människan.

Under gårdagen medverkade Emmanuelle Charpentier vid Young Scientists Day där unga forskare presenterade sin forskning i en postertävling.

– Jag vill verkligen tacka de unga forskare som medverkade på gårdagens event och fick höra mig prata om mitt hektiska liv. Alla hade utmärkta presentationer och det är mycket berikande för oss i den äldre generationen att det finns en yngre som kan göra de saker vi har gjort fast ännu bättre.

Crispr/Cas9 har redan inneburit stora framsteg inom en rad områden – vilken är den viktigaste applikationen för tekniken i framtiden?

– Det är svårt att säga. Crispr/Cas9 har en sådan bred inverkan; inom växtförädling, inom medicin och inom life science över huvud taget. Inte minst för att upptäcka nya mekanismer och som en ny typ av läkemedel för att behandla genetiska sjukdomar. Det är många andra viktiga  tekniker som har utvecklats de senaste 20 åren så Crispr kommer i en väldigt bra tid då man kan kombinera den med många andra.

Scheelepriset delas ut vartannat år. 2017 tilldelades priset den amerikanska cancerforskaren Charles Sawyers för hans forskning som bland annat lett fram till nya läkemedel för kronisk myeloisk leukemi och prostatacancer.

Agneta Karlsson ny generaldirektör för TLV

0

Vid regeringsombildningen i början av året lämnade Agneta Karlsson som statssekreterare vid socialdepartementet, som Läkemedelsvärlden rapporterade. Vad hon

I dag meddelade regeringen att man utsett Agneta Karlsson till ny generaldirektör för Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV.

– Jag är väldigt glad över att vi nu får Agneta Karlsson som generaldirektör för Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket. Agneta är inte bara en erfaren chef och ledare, hon har dessutom en gedigen erfarenhet av hälso- och sjukvårdsområdet, säger socialminister Lena Hallengren, i ett pressmeddelande.

Agneta Karlsson var fram till årsskiftet statssekreterare med ansvar för hälso- och sjukvårdsfrågor hos dåvarande socialministern Annika Strandhäll, och dessförinnan hos socialminister Gabriel Wikström.

– Jag är stolt över uppdraget och ser fram emot att tillsammans med personalen på myndigheten bidra till att utveckla tandvårds- och läkemedelsområdet. I Sverige bedrivs världsledande forskning och utveckling av nya läkemedel och medicinteknik. Här hoppas jag att vi på TLV kan fortsätta bidra till Sveriges ambition att vara en ledande nation inom life science, kommenterar Agneta Karlsson utnämningen i ett pressmeddelande.

Sofia Wallström var TLV:s generaldirektör från 2013 till tidigare i år då hennes förordnande gick ut. Hon är nu generaldirektör för Inspektionen för vård och omsorg, IVO.

Agneta Karlsson tillträder tjänsten den 2 december.

Scheelepristagaren mötte unga forskare i Stockholm

I dag, torsdag, tar professor Emmanuelle Charpentier emot Scheelpriset 2019 vid en högtidlig ceremoni på Scheelesymposiet, arrangerat av Apotekarsocieteten. Hon får, som Läkemedelsvärlden tidigare har rapporterat, priset för den upptäckt av de molekylära mekanismerna i Crispr/Cas9-systemet som öppnat vägen för helt nya möjligheter med genredigering.

Men redan på onsdagen var gensaxens upptäckare i Stockholm för att möte 13 unga doktorander och postdoc-forskare från lärosäten runt om i Sverige. Det var andra gången som Apotekarsocieteten bjöd in till Young scientist day i samband med Scheelesymposiet. Syftet är att låta unga forskare få möta Scheelepristagaren och varandra, för att inspireras, utbyta erfarenheter, diskutera forskning och knyta kontakter.

Pristagare utsågs

De unga forskarna arbetar inom fält som är närbesläktade med Scheelepristagarens och hade valts ut ut genom ett ansökningsförfarande. Under mötet hos Apotekarsocieteten fick de presentera sina projekt med hjälp av posters och muntliga presentationer.

En jury, där Emmanuelle Charpentier flankerades av Umeåprofessorerna Sun Nyant Wai och Bernt Eric Uhlin, hade det grannlaga uppdraget att välja ut den bästa presentationen och på så sätt utse vinnaren av Young scientist award 2019. Priset innehåller en prissumma på 10 000 kronor och gick till Sandra Wimberger från Göteborgs universitet.

Viktigt vara flexibel

Dagen präglades av en informell stämning där Emmanuelle Charpentier på ett öppet och personligt sätt delade med sig av sina erfarenheter under forskarkarriären. Hon berättade hur hon redan under uppväxten i Frankrike var intresserad av livsvetenskaperna och fast besluten att en dag arbeta som forskare vid Pasteurinstitutet – där hon så småningom disputerade.

Hon berättade också om hur hon efter disputationen 1996 trotsade trygghetsbehovet och lämnade de inrutade forskarsystemen i Frankrike för att flytta till USA. Där kom hon att genomföra tre postdoc-perioder vid olika universitet under fem år.

– Som forskare, och särskilt som ung forskare, är det viktigt att vara rörlig, flexibel och öppen för att snabbt ta olika möjligheter, sade hon.

– Jag har haft ögon och öron öppna och tagit mig an möjligheter som jag aldrig i förväg hade trott att jag skulle hoppa på.

Hon satsade på postdoc-projekt som fyllde på hennes kunskapsbank så mycket som möjligt. Fokus låg på mikrobiologi och bakterieinfektioner och i ett projekt om musmodeller blev behovet av fler molekylärgenetiska verktyg tydligt för henne, vilket kom att forma hennes fortsatta arbete.

År 2002 återvände hon till Europa, till Max F Perutz-laboratoriet och universitetet i Wien, där hon fick en post som docent och startade en egen forskargrupp. Sex år senare rekryterades hon till Umeå universitet som docent och gruppledare vid laboratoriet för molekylär infektionsmedicin. 2014-2017 var hon gästprofessor vid Umeå centre for microbial research.

Transformativ upptäckt

Det var i Umeå som Emmanuelle Charpentier och hennes forskargrupp 2009 upptäckte hur bakterien Streptococcus pyogenes utnyttjade enzymet Cas9 i sitt försvar mot virusangrepp och gensaxtekniken kunde börja utvecklas.

– Det var en transformativ upptäckt och vi såg en stor potential som forskare på olika håll nu är på väg att förverkliga, sade hon.

Från Umeå bar det 2013 i väg till en professorstjänst i vid Hannover medical school Tyskland och sedan 2015 är hon chef för en forskningsavdelning som hon byggt upp vid Max Planck-institutet i Berlin (Max Planck unit for the science of pathogens).

Förutom att vara rörlig och öppen rådde hon de unga forskarna att vara uthålliga och realistiska. Som kvinna i en manlig forskarvärld har det varit särskilt viktigt för henne att våga gå sin egen väg och hålla fast vid det hon vill göra även när det inte har premierats av akademiska tjänstesystem och system för anslagsgivning.

– Forskningsintresset är drivkraften som gör att man ändå fortsätter trots sådana faktorer i omgivningen som man inte själv kan påverka, sade hon.

Emmanuelle Charpentier är fortfarande i högsta grad aktiv som forskare, men har med tiden även fått andra tidskrävande roller i vetenskapssamhället, bland annat som chef, mentor, engagerad i vetenskapliga organisationer och sakkunnig. Hon sade vid mötet med de unga forskarna att det viktigaste för henne nu är att på olika sätt ge tillbaka till forskningen.

– Jag vill vara där jag kan göra skillnad.

Sverige på efterkälken när det gäller apoteksforskning

Under branschmässan Apoteksforums andra dag ägnades en hel förmiddag åt ämnet apoteksforskning – eller samhällsfarmaci som forskningsområdet också kallas. Kort kan det beskrivas som vetenskaplig forskning om apotek och apotekens bidrag till en säker och ändamålsenlig läkemedelsanvändning i samhället.

Innan omregleringen 2009 stod Apoteket AB för majoriteten av den typen av forskning.

– Mellan åren 2000 och 2009 satsade man 30 miljoner kronor per år på forskning och utveckling, vilket resulterade i 15 avhandlingar och cirka 200 vetenskapliga artiklar, sade Sofia Kälvemark Sporrong, forskare vid farmaciinstitutet på Köpenhamns universitet, som nyligen tilldelades Apotekarsocietetens Rune Lönngren-pris för sin egen forskning kring apotekens och apoteksfarmaceuternas roll för en god läkemedelsanvändning.

Efter omregleringen har dock den typen av forskning legat i träda i Sverige, vilket är olyckligt, enligt bland annat Sofia Kälvemark Sporrong.

– Forskning om arbetet på apotek och apotekens roll i samhället är viktig för att ha en evidensbaserad verksamhet – att vi vet att de metoder och tjänster som används också gör nytta. Forskningen är också användbar för att identifiera olika utvecklingsområden och för att utvärdera nytta och kostnader med nya tjänster.

I flera länder, bland annat Norge och Danmark, erbjuder apoteken efter vetenskaplig utvärdering tjänster som exempelvis utökad rådgivning kring läkemedelsbehandling för vissa patientgrupper. I flera fall får apoteken dessutom ersättning från staten. Även i Sverige drivs frågan om införande av apotekstjänster, dock utan något vetenskaplig underlag att luta sig emot.

– Vi har gjort en del egna kartläggningar och kundundersökningar, men fokus de senaste tio åren har inte varit forskning utan att bygga ut apoteksnätverken, sade Anderas Rosenlund, informationsdirektör på Kronans Apotek.

Sedan i början av året finns dock en samverkansgrupp ledd av Apotekarsocieteten med syfte att stärka den svenska apoteksforskningen, som Läkemedelsvärlden rapporterat om tidigare. I gruppen ingår tre av de största apotekskedjorna, branschföreningen Sveriges apoteksföreningen, fackförbundet Sveriges Farmaceuter, Läkarförbundet, Vårdförbundet, universiteten i Umeå, Uppsala och Göteborg samt Malmö högskola.

Samverkansgruppen är ett resultat av förslag i Åsa Kullgrens Apoteksmarknadsutredning som kom för ett par år sedan. Ett annat är en förstudie om förutsättningarna för att införa farmaceutiska tjänster på svenska apotek som Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, presenterar i mitten av december. Enligt vad Läkemedelsvärlden erfar kommer förstudien att föreslå inrättandet av ett ”policylabb” där olika tjänster kan testas och utvärderas på ett vetenskapligt sätt.

Helt tomt är det dock inte på apoteksforskningsområdet i Sverige. Karin Svensberg, apotekare och forskare i samhällsfarmaci vid Oslo Metropolitan university, ligger i startgroparna med ett nytt forskningsprojekt om patientaktivering på svenska apotek.

– Med aktivering kan patienterna få ökad kunskap om sina läkemedel och bli tryggare i sin användning. Tidigare studier visar att kommunikationen vid mötet på apotek behöver förbättras och vi vet att få av dialogerna initieras av patienten själv, men också att det finns ett behov av kommunikation.

I studien, som finansieras av ett stipendium från Apotekarsocieteten, ska Karin Svensberg undersöka kommunikationen vid expediering av receptbelagda läkemedel när en så kallad question promt list används.

– Det är helt enkelt förslag på ett antal frågor som kunden kan ställa till farmaceuten vid uthämtning av läkemedel. Tanken är att frågorna ska ligga väl synliga på receptdisken och göra det enklare för kunden/patienten att ställa frågor.

– I tidigare studier där man använt question promt list har man sett att patienter ställer fler frågor och blir mer delaktiga i sin behandling, vilket också ökar patientsäkerheten, säger Karin Svensberg.

Det primära effektmåttet är patientaktivering och man tittar också på vilka verktyg man ska använda för att följa upp vad det i sin tur kan ge.

Andra områden som både medverkande och åhörare lyfte fram som önskvärda att bedriva forskning inom är bland annat det generiska utbytets effekt på följsamheten till läkemedelsbehandling och effekterna av den ökande e-handeln på rådgivning och själva farmaceutrollen.

”Snart 20 nya genterapier om året”

Läkemedelsvärlden har i ett par artiklar belyst den snabba utvecklingen av genredigeringstekniken CRISPR/Cas9 som väntas ge nya möjligheter till sjukdomsbehandling med genterapi i framtiden. Och i morgon, torsdag, kommer professor Emmanuelle Charpentier att motta Scheelepriset i Stockholm för sina upptäckter av denna banbrytande teknik. Scheelepriset delas ut vid Scheelesymposiet som arrangeras av Apotekarsocieteten och kommer att belysa den nya teknikens möjligheter.

Men genterapi är inte bara något som ligger i framtiden utan allt mer en möjlighet att ta ställning till här och nu.

Hittills i år har NT-rådet, regionernas gemensamma råd för införande av nya terapier, kommit med rekommendationer om sju nya genterapier. Nyligen handlade det om de två nya genterapierna mot Skelleftesjukan där NT-rådet, som Läkemedelsvärlden rapporterade, av kostnadsskäl rekommenderade användning av den ena men inte av den andra. Regionerna Norrbotten och Västerbotten, där majoriteten av de svenska patienterna bor, har efter beslutet gått ut och begärt att hela landet ska vara med och betala de kostsamma behandlingarna.

Årets övriga genterapibeslut från NT-rådet har handlat om två CAR-T-terapier mot svårbehandlade cancerformer samt om genterapier mot den muskelnedbrytande ärftliga sjukdomen spinal muskelatrofi, en ärftlig fettnedbrytningsrubbning respektive en näthinnesjukdom som orsakar blindhet.

I de flesta fall har NT-rådet gett klartecken för införande i svensk sjukvård för begränsade patientgrupper med svårbehandlad sjukdom – och efter att allt annat har prövats. Men för Luxturna (voretigen neparvovek) mot näthinnesjukdomen retinis pigmentosa gjorde NT-rådet tummen ned.

”Priset företaget begär är helt enkelt för högt”, motiverade rådet sitt beslut att avråda regionerna från att använda Luxturna då det också ansågs finnas för lite data om behandlingseffektens storlek och varaktighet.

Utvecklingen accelererar

– Priserna för nya avancerade terapier ökar hela tiden exponentiellt, det slås rekord på rekord, kommenterar Pontus Blomberg, verksamhetschef för Karolinska centrum för cellterapi, KCC, vid Karolinska universitetssjukhuset, Huddinge.

Han är en av initiativtagarna till Center for advanced medical products, Camp, en nationell satsning av Vetenskapsrådet och Vinnova på samarbeten inom cell- och genterapi där även sjukvård, akademi och industri är med och satsar.

Pontus Blomberg vill bidra till både en fortsatt utveckling av cell- och genterapiforskningen och till att de nya terapierna kommer till användning på ett sätt som är så bra som möjligt för patienter och samhälle.

– Cell- och genterapiområdet har mognat forskningsmässigt och det kommer att hända mycket de närmaste åren. Men med den utvecklingen följer också nya stora utmaningar som samhället behöver förbereda sig för, säger han.

Genterapier kan i vissa fall ha potential att bota eller kraftigt förbättra tidigare obotliga sjukdomar med en enda behandling. Det kan, framhåller Pontus Blomberg, finnas möjlighet att ge patienten ett friskt liv i stället för ett liv med kronisk sjukdom och symtomdämpande behandling.

Men å andra sidan hjälper de nya terapierna bara en del av patienterna, ofta utan att det i förväg går att avgöra vilka. Ännu har behandlingarna inte heller kunnat utvärderas under längre tid, vare sig när det gäller effektens varaktighet eller eventuella risker. Och priserna är avsevärt högre än för de flesta mer traditionella läkemedel.

Startade för 30 år sedan

När Pontus Blomberg började med genterapiforskning i mitten av 1990-talet var det andra problem än prissättningsfrågor som måste lösas.

– Då i början lade rent tekniska svårigheter många hinder i vägen. Det svåraste problemet var ofta hur vi skulle åstadkomma de genetiska förändringarna i cellen. Men vi såg en fantastisk potential i fältet och hade stora förhoppningar som också till stor del har slagit in, även om det har tagit tid, berättar han.

Den första kliniska genöverföringen i världen gjordes 1989 i USA i ett försök där de överförda generna användes som diagnostiska markörer hos patienter med malignt melanom.

Den första svenska terapeutiska genterapibehandlingen genomfördes 1998 vid Huddinge sjukhus då patienter med kardiovaskulär sjukdom behandlades med genen för vaskulär endotelcellsfaktor (VEGF) i hjärtmuskeln.

En tillfällig inbromsning av genterapiutvecklingen i världen kom efter ett dödsfall i USA 1999. Artonårige Jesse Geslinger som hade en ärftlig ämnesomsättningssjukdom ställde upp som försöksperson i en klinisk genterapistudie. Studien testade säkerheten hos en adenovirusvektor som bar på en korrigerad gen. Jesse Geslinger drabbades av en kraftig immunreaktion mot vektorn och avled efter fyra dagar.

Ett stort genombrott skedde år 2000 när forskare i Frankrike visade att patienter med svår kombinerad immunbrist efter genterapi fick ett normalt immunsystem. Dock aktiverade de vektorer som användes onkogener hos patienterna, flera drabbades av leukemi och en patient avled.

Över 1000 kliniska studier

Men arbetet i laboratorier världen över gick vidare och för tio år sedan godkändes den första avancerade terapin i EU. Det var cellterapin Chondrocelect, en behandling mot brosksjukdomar. År 2012 kom sedan den första genterapin i EU, Glybera, en avancerad behandling mot en sällsynt fettnedbrytningssjukdom. Både Chondrocelect och Glybera kom med prislappar som hade svårt att få acceptans och drogs så småningom tillbaka på grund av utebliven kommersiell framgång.

De kommersiella motgångarna stoppade dock inte utvecklingen. Sedan det första godkännandet 2009 har EMA på tio år godkänt sammanlagt 14 cell- och genterapier.

Dessutom är ytterligare ett 30-tal tillgängliga i olika EU-länder i enlighet med det så kallade sjukhusundantaget som innebär att sjukvården kan använda avancerade terapiläkemedel även om de inte har granskats och godkänts av EMA. Det ska då röra sig om specialanpassade produkter som beretts på ett icke rutinmässigt sätt för en viss patient och under en läkares ansvar.

De flesta experter bedömer att utvecklingen nu kommer att fortsätta att accelerera. Den amerikanska läkemedelsmyndighetens FDA:s dåvarande chef Scott Gottlieb gjorde i januari 2019 en prognos:

– Vi räknar med att FDA år 2025 kommer att godkänna 10-20 nya cell- och genterapier om året, sade han och grundande förutsägelsen bland annat på den mängd av cell- och genterapier som finns i pipeline.

För närvarande pågår enligt organisationen Alliance for regenerative medicine sammanlagt över 1000 sådana kliniska studier världen över av cell- och genterapier. USA står för ungefär hälften av dem, Europa för en fjärdedel och Asien för omkring 15 procent. Resten fördelas på Australien, Sydamerika och Afrika.

Majoriteten av studierna är i fas I och II, men i siffran ingår även exempelvis 30 fas III-studier av genterapier och 16 fas III-studier av terapier med genmodifierade celler.

Säkrare vektorer

Tekniska framsteg har på senare år också gett forskarna allt mer kraftfulla och precisa verktyg för att förändra gener. Gensaxen Crispr/Cas9 är ett exempel. Ett annat är de förbättringar som har gjorts av vektorerna, vanligen rekombinanta virus, som ska transportera terapigenen till målcellerna.

– De vektorer som används i dag är mycket säkrare än de som användes i början, även om det aldrig går att helt utesluta att någon vektor skulle kunna ge negativa effekter på sikt, säger Pontus Blomberg.

De stora utmaningarna är, förklarar han, inte längre de tekniska.

– I dag kan vi göra saker som vi bara drömde om i början. Men det är fortfarande svårt och tidskrävande att omvandla forskningsresultaten till behandlingar som får en plats i vården och kommer patienter till del. Det finns många frågor som vi måste bli bättre på att lösa för att kunna dra full nytta av den utveckling som sker, säger Pontus Blomberg.

Många frågor att lösa

När det gäller hälsoekonomin kring de nya terapierna finns det, framhåller han, förstås mycket att diskutera och fundera på. Vad är en potentiellt – men inte garanterat – botande engångsbehandling värd, jämfört med befintliga behandlingar som dämpar symtom och kanske bromsar försämringen vid allvarliga sjukdomar? Vem ska betala för utvecklingen av de nya terapierna?

Men det finns även många andra små och stora frågor att lösa för att bana väg för de nya terapierna.

Rent praktiskt och logistiskt kräver de till exempel ofta olika organisatoriska förändringar inom vården. När det gäller ex vivo-behandlingar där patientens celler först tas ut, sedan genförändras i läkemedelsföretagets laboratorium och därefter återförs till patienten ställs nya krav på vården som ska ombesörja större delen av denna transport-och behandlingskedja.

Skillnaderna mellan de nya terapierna och traditionella läkemedel gör också att det krävs anpassningar av lagstiftning och riktlinjer.

Exempelvis rådde det tidigare länge osäkerhet kring om cellterapier föll under transplantations- eller läkemedelslagstiftningen. Läkemedelsverket klargör därför numer på sin webbplats att celler som ”manipulerats väsentligt eller är tänkta för en annan funktion än sin ursprungliga” definieras som läkemedel.

– Ett annat exempel är att det kan vara svårt att definiera vad som egentligen är själva läkemedlet när behandlingen utgörs av patientens egna, förändrade celler, säger Pontus Blomberg.

Anpassningen av lagar och riktlinjer har svårt att hålla jämna steg med den vetenskapliga och kliniska utvecklingen. Eftersläpningen kan bland annat illustreras med att det var först i november 2017 som EU-kommissionen godkände särskilda riktlinjer för god tillverkningssed, Good manufacturing practice, GMP, beträffande avancerade terapier (cell-, gen- och vävnadsterapier).

Och inte förrän i oktober i år publicerade kommissionen riktlinjer för god klinisk praxis för forskning på patienter om avancerade terapier. De nya riktlinjerna pekar till exempel på att effekten av en genterapi ofta kan vara irreversibel och forskarna måste ta med det i beräkningen när de bedömer riskerna för patienterna i en studie.

Vad kan forskarna göra?

En het potatis är också hur stora krav vi ska ställa på de vetenskapliga bevisen för säkerhet och effekt hos cell- och genterapier för att godkänna dem som läkemedel och introducera dem i hälso- och sjukvården.

Hittills har det främst handlat om behandlingar för patienter med svåra sällsynta sjukdomar som tidigare saknat verkningsfulla behandlingsalternativ. Läkemedelsmyndigheternas granskning har därför följt de särskilda regulatoriska snabbspår som skapats för behandlingar av sådana diagnoser.

Studiernas storlek och antal begränsas av att patientunderlaget är litet och uppföljningstiderna är ibland kortare än vad som annars är vanligt. Om långtidseffekterna av de nya terapierna vet vi ännu ganska lite.

– Det kan finnas en risk att man börjar gå för fort fram. Det är mycket viktigt att granskningen fortfarande görs noggrant så att godkännandena inte ges för snabbt. Läkemedelsmyndigheterna måste öka sin kompetens på området för att hålla jämna steg med den fortsatta utvecklingen, framhåller Pontus Blomberg.

Men forskarnas ansvar, då? Hur kan genterapiforskarna bidra till att de nya behandlingarna blir en verklig tillgång för människors hälsa i framtiden?

– Ett angeläget forskningsområde som vi måste satsa mer på är att få fram bättre metoder för att kunna förutsäga vilka patienter som kan ha nytta av de nya behandlingarna och inte, svarar Pontus Blomberg.

– Det är nödvändigt både ur etisk och hälsoekonomisk synvinkel eftersom biverkningarna potentiellt kan vara kraftfulla och kostnaderna är höga.

”Farmaceutbristen hindrar apotekens utveckling”

0

Det har gått tio år sedan omregleringen av apoteksmarknaden, så hur har det gått egentligen – blev det som det var tänkt? Vad blev sämre och vad blev bättre? Och vilken roll ska apoteken ha i framtiden?

Det var några frågor som surrade i diskussionsluften vid ett seminarium som Läkemedelsverket på tisdagen arrangerade under mässan Apoteksforum i Stockholm. Läkemedelsvärldens chefredaktör Ingrid Helander ledde diskussionen där fyra sakkunniga med olika perspektiv på frågorna medverkade.

 

Fler apotek och mer komplext

Annika Babra, enhetschef vid Läkemedelsverket och ansvarig för bland annat tillsyn av landets apotek och de 5 500 andra försäljningsställen som säljer receptfria läkemedel, konstaterade att ett av målen med omregleringen i vart fall har uppnåtts. Apoteken har blivit fler. På det statliga monopolets tid fanns drygt 900 apotek.

– I dag finns omkring 1 500 apotek och 200 distansapotek så målet att öka tillgängligheten till läkemedel har ju ökat när det gäller antalet apotek, sade Annika Babra.

Hon påpekade samtidigt att förändringarna steg för steg har skapat en ökad komplexitet i systemet.

– Avregleringen blev även en påreglering på det sättet att det har skapats en mängd nya lagar, föreskrifter och utredningar att förhålla sig till. Jag tror inte att vi i förväg riktigt kunde föreställa oss hur komplext systemet skulle bli.

Mer fokus på rådgivning efterlystes

Lagstiftarnas avsikt med omregleringen var bland annat att apoteken skulle vidareutveckla sitt arbete med rådgivning om läkemedel, såväl på recept- som på egenvårdssidan. Men det målet har, det var de fyra medverkande ense om, hittills varit svårt att nå.

– Inte minst har apoteken tappat mycket av det fokus som tidigare fanns på egenvårdsrådgivningen. Det är beklagligt eftersom det bara är apoteken som har möjlighet att ge råd om egenvård med receptfria läkemedel, sade Thony Björk, läkemedelssakkunnig inom pensionärsorganisationen SPF Seniorerna som tidigare bland annat haft en rad framträdande ansvarsposter inom Apoteket AB.

I detta instämde Ture Ålander, distriktsläkare i Uppsala:

– Apoteken borde satsa mer på egenvård och sluta med skönhet. Det ska märkas att det finns ett patientfokus på apoteken, att det viktiga är att hjälpa människor, sade han.

Farmaceutbrist allvarligt hinder

Johan Wallér, vd i Sveriges Apoteksförening, menade att apoteken visserligen redan i dag arbetar mycket med läkemedelsrådgivning, men höll med om att den borde utvecklas och få ett större fokus. På frågan vad som är den största utmaningen för apoteken när det gäller att utveckla sin verksamhet svarade han att det är farmaceutbristen.

Sedan en rad år utbildas färre farmaceuter än vad nyrekryteringsbehovet kräver, samtidigt som medelåldern bland apoteksanställda är hög och många snart går i pension.

– Det finns apotek som inte går att öppna eller tvingas stänga på grund av att det inte går att rekrytera farmaceuter. Bristen märks över hela landet, men är särskilt svår på landsbygden, förklarade han.

Diskussionen om hur ungdomar ska lockas till farmaceutyrket och apoteksjobb ledde åter tillbaka till frågan om apotekens läkemedelsrådgivning.

– Det är viktigt att man får använda sin kompetens och den kunskap som tre-fem års utbildning har gett när man arbetar på apotek, och att sälja in den bilden, sade Thony Björk.

Dags för farmaceutiska tjänster?

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, kommer i december att avrapportera ett regeringsuppdrag som handlar om något som brukar beskrivas som en viktig framtidsfråga för apoteken. Uppdraget var att i en förstudie utreda förutsättningarna för att med samhällsfinansiering på apoteken erbjuda fler så kallade farmaceutiska tjänster.

Thony Björk såg fram emot TLV:s redovisning och menade att apoteksbranschen i Sverige ligger efter branschkollegorna i andra länder när det gäller att arbeta med farmaceutiska tjänster på apotek.

– I många andra länder har apoteksbranschen samlats och gemensamt utvecklat och utvärderat farmaceutiska tjänster för att sedan knacka på hos beslutsfattare och myndigheter. I vårt land har dock branschen inte gjort detta, sade han.

– Farmaceuter kan bidra med läkemedelskompetens på många sätt, exempelvis att hjälpa till med uppföljning vid nyinsättning av läkemedel.

Behovet av farmaceutiska tjänster var däremot inte något som distriktsläkaren Ture Ålander hade funderat så mycket på.

– Det viktigaste är en bättre kommunikation mellan apotek och förskrivare så att vi undviker de missförstånd som ofta uppstår, sade han.

– Vi skulle behöva ett onlinesystem för snabb och enkel kommunikation med apoteken, precis som vi har med den kommunala vården.

Migränpatienter får tillgång till två CGRP-hämmare

Patienter med kronisk migrän som inte haft effekt av eller inte tolererat minst två andra förbyggande behandlingar kan behandlas med någon av CGRP-hämmarna Aimovig (erenumab) eller Ajovy (fremanezumab). Den rekommendationen ger nu NT-rådet, regionernas gemensamma organ för nationellt införande av nya terapier. Det innebär att rådet har lagt till Ajovy till de rekommenderade migränbehandlingarna, med samma kriterier som föregångaren Aimovig.

Som kronisk migrän räknas att personen har huvudvärk minst 15 dagar per månad, varav åtta migrändagar.

CGRP-hämmare svensk upptäckt

Aimovig var, som Läkemedelsvärlden rapporterade, i fjol den första CGRP-hämmaren mot migrän som EU-godkändes. Den aktiva substansen erenumab som blockerar aktiviteten hos en receptor för molekylen CGRP, kalcitoningenrelaterad peptid.

CGRP och dess betydelse för migrän upptäcktes av svenska forskare i mitten av 1980-talet. CGRP frisätts i samband med migränanfall och det går att förebygga anfall genom att blockera nervcellernas receptorer för denna molekyl.

I början av 2019 rekommenderade NT-rådet att Aimovig kunde ges till patienter med kronisk migrän när annat prövats utan framgång. Sedan dröjde det inte länge förrän den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA även godkände Aimovigs efterföljare Ajovy. Och nu har alltså NT-rådet beslutat rekommendera att båda kan förskrivas av neurologer eller andra läkare som är specialiserade på svår migrän.

Båda läkemedlen är monoklonala antikroppar som tas som förebyggande behandling. Patienten ger sig själv injektioner med läkemedlet, vanligen en gång i månaden.

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har beslutat att de ingår i läkemedelsförmånen för den grupp av kroniska migränpatienter som NT-rådets rekommendation omfattar. Enligt TLV och NT-rådet har de två behandlingarna jämförbar effekt.

Noggrann uppföljning krävs

NT-rådet anser att CGRP-hämmarna enbart bör sättas in hos patienter som har så svår migrän att sjukdomen förhindrar arbete eller planerade vardagsaktiviteter helt eller delvis minst fem dagar per månad. Om patienten är över 50 år ska de individuella hjärt-kärlriskerna bedömas och vid behov åtgärdas innan CGRP-hämmare sätts in. Detta eftersom läkemedlen kan öka risken för hjärt-kärlsjukdom.

Patienterna som får CGRP-hämmare ska registreras och följas upp det så kallade Neuroregistret. NT-rådet rekommenderar också att patienten för migrändagbok för att möjliggöra uppföljning.

Behandlingen ska utvärderas efter tre månader och avslutas om den inte gett tillräcklig effekt. NT-rådet rekommenderar även att det efter ett till ett och ett halvt år görs försök att sätta ut läkemedlet och se om sjukdomen blivit lindrigare eftersom migrän ofta går i cykler.

Enligt NT-rådets bedömning finns det omkring 2000 personer i Sverige som kan vara aktuella förbehandling med något av de två läkemedlen.

”Skynda långsamt – det primära är att inte skada”

DEBATT. Vår tid tycks full av motsägelser. Vi lever allt längre men har ständigt ont om tid. Vi är mer välutbildade än någonsin men har fått lära oss nya ord som faktaresistens. Och i sjukvården diskuteras modeller för ordnat införande samtidigt som läkemedel börjat godkännas på ett allt svagare faktaunderlag.

Camtö (Centre for Assessment of Medical Technology in Örebro) har nyligen avslutat arbetet med en HTA-rapport kring testning inför behandling med immunhämmare vid småcellig lungcancer. Arbetet väckte en del ytterligare reflektioner kring just den nämnda utvecklingen när det gäller godkännandena av läkemedel.

För mig som är sprungen ur fältskärernas mer burdusa skrå har läkemedelsvärlden alltid framstått som ordnad, seriös och korrekt. Här finns kontroll och regler. De olika faserna för utprövning av läkemedel har varit ett ideal, ja, en modell för hur det borde gå till när nya metoder ska introduceras i vården. Läkemedel kan man lita på att de är säkra och effektiva.

Men någonting måste uppenbarligen ha hänt? Att något så viktigt som läkemedel skulle kunna införas på basen av fas II, ja även fas I-studier, hade jag aldrig kunnat drömma om. Att surrogatvariabler kan accepteras när läkemedel ska utvärderas är för mig obegripligt. Och att beräkningar kring kostnadseffektivitet kan hoppas över i en tid när så gott som alla regioner går med kraftiga underskott är – jag finner inget bättre ord än häpnadsväckande.

Vad i vår tid driver detta enorma sug, denna starka efterfrågan på det som är nytt? Självklart är önskan om att hjälpa människor och hoppet om att något ska lindra i en svår situation helt legitim. Det har självfallet ett värde i sig att verksamma läkemedel introduceras utan fördröjning.

Men underlaget för beslut då? Varför ska det inte vara lika strikt som förut? Det har funnits svåra sjukdomar tidigare. Det kommer troligen att finnas symtom, sjukdom och död även i framtiden. Om underlaget kring ett nytt läkemedel är tunt, om det inte går att få en tillförlitlig uppfattning om effekten och om det inte säger mycket om den reella risken för biverkningar, hur kan man då gå till beslut? Om risken för allvarliga biverkningar är oklar? För att använda Greta Thunbergs ord – how dare you?

Svåra biverkningar får balansen att tippa över till nackdel för ett läkemedel. Enbart en svag effekt skadar inte den enskilde men vid hög kostnad påverkar det inte desto mindre sjukvården i negativ riktning. Om inte mer resurser tillförs systemet tas resursen oundvikligen ifrån någon annan.

Medicinens första bud är att inte skada. Vi ser genast framför oss en patient med svåra komplikationer efter en operation som möjligen inte var nödvändig. Men ineffektiva metoder skadar vårt sjukvårdssystem. Hur visualiserar vi det?

För att återgå till vad som har hänt kring läkemedel så kan en förklaring spåras till hiv/aids-epidemin och FDA:s införande av accelererat godkännande för läkemedel mot svåra sjukdomar redan 1992. Då introducerades också surrogatmått som ett acceptabelt utfallsmått. Systemet har sedan spritt sig via EMA till oss.

Men samma mönster med bristfälliga faktaunderlag återkommer på andra sätt. Även medicin-tekniska produkter och nya metoder (t.ex. digitala lösningar) introduceras utan att det finns ett klart underlag för att de gör klinisk nytta och inte medför några undanträngningseffekter.

Hittills är det svårt att se någon ökad medvetenhet om denna problematik. Sjukvården framstår som en utmärkt tillväxtmarknad. Här finns välvilliga människor med ett oantastligt uppdrag att göra gott.

Varför efterfrågar de inte mer evidens för allt det nya?

Evidens är inte helt enkelt och studier är som vi alla vet behäftade med fel, både slumpmässiga och systematiska fel. Det är få studier som är så väl upplagda och genomförda att endast en studie är tillräckligt. Tidigare var det ett absolut krav att resultat från minst två studier skulle finnas tillgängliga.

Sjukvårdens vänliga, välvilliga och empatiska sida måste paras med en skarp analysförmåga. Hur ska resurserna annars räcka?

Vår riksdag har insett problemet och beslutat om vilka principer som ska vara vägledande vid införande av nya metoder. Det finns en nationell modell för öppna prioriteringar inom hälso- och sjukvården. Kostnadseffektivitet som en oundviklig aspekt har lyfts fram under senare tid. För att beräkna detta krävs kännedom om både effekt och kostnader. Är underlaget kring effekten oklart kortsluts processen.

Så det är svårt att förstå varför vi accepterar eller kanske till och med uppmuntrar den brådska som verkar prägla beslut om införande av både läkemedel och andra metoder. Är fort bättre än rätt?

Om vi ser bakåt, var sjukvården som vi hade för fem år sen så mycket mindre effektiv att den är oacceptabel för oss idag? Vilken tur för oss att vi inte föddes i ett annat århundrade! Varför har vi inte tålamod att invänta mer uttömmande och korrekta underlag? Varför klarar vi inte att skynda långsamt?

Louise Olsson
Chef vid den medicinska utvärderingsenheten Camtö i Örebro, docent i kirurgi

Forskare uppmanar till debatt om gensaxen

Att gensaxen Crispr/Cas9 har inneburit stora framsteg som teknik och på sikt som medicinsk behandling står klart och är något Läkemedelsvärlden har rapporterat om i ett flertal artiklar.

Klart är också att möjligheterna att förändra genomet hos växter, djur och människor nästan är obegränsade med tekniken.

I en debattartikel i Svenska Dagbladet i lördags (23/11) lyfter ett antal forskare från Lunds universitet att det nu är viktigt att på allvar diskutera hur Crispr-tekniker ska regleras.

I Sverige och flera andra länder är det till exempel inte tillåtet att göra genetiska förändringar, oavsett om det är i forsknings- eller behandlingssyfte, som går i arv till nästa generation.

Detta är dock enligt artikelförfattarna ingen garanti för att det inte görs i ”mindre nogräknade” länder och menar att det riskerar att öppna upp för medicinsk turism, liknande den som kan ses för stamcellsbehandling. En uppenbar risk är också, enligt forskarna, oseriösa aktörer som lovar bot och behandling med Crispr, men där behandlingen inte fungerar eller inte är säker.

Artikelförfattarna tar också upp frågeställningen om vad Crispr-tekniken ska få användas till. I dag pågår flera kliniska prövningar runt om i världen för sjukdomar orsakade av genetiska felaktigheter. Men ska man även kunna förbättra människors fysiska förutsättningar, som till exempel längd och intelligens?

Att en reglering utöver den som finns i dag behövs är uppenbar menar debattörerna. Frågan är hur den ska se ut. Som exempel nämns växtförädling där gensaxen med framgång använts för att ta fram växter med önskvärda egenskaper, som att tåla torka och översvämningar.

Enligt ett beslut i Europadomstolen förra sommaren ska dock växter som modifierats med Crispr klassas som GMO (genmodofierade organismer). På grund av stark opinion mot GMO är det svårt att få tillstånd för GMO-odling i Europa – vilket lett till att forskningen med Crispr-modifierade grödor kraftigt bromsats in, enligt forskarna.

”Skulle samma sak drabba Crispr-tekniker för medicinsk tillämpning kommer den vetenskapliga utvecklingen att stanna av och våra möjligheter att bota allvarliga genetiska sjukdomar kommer att reduceras.”

Forskarna skriver att det vid reglering av Crispr därför är viktigt att utgå från etiska överväganden och värdera tillämpningar och konsekvenser av tekniken och inte stirra sig blind på tekniken som sådan.

Uppmaningen från forskarna är att politiker, allmänhet och forskare börjar prata om hur det kraftfulla verktyg som gensaxen är ska användas för individens och samhällets bästa och på ett sätt som undviker oetiska tillämpningar, men samtidigt inte hindrar forskningen från att utvecklas.

Frågor om teknik, etik och regelverk gällande Crispr kommer att diskuteras under Scheelesymposiet torsdag den 28 november. Läs mer och anmäl dig här.

Heltäckande genanalys vid barncancer starkt försenad

Den nya nationella satsningen för att kunna erbjuda alla barn med cancer en rutinmässig analys av alla gener, helgenomsekvensering, har blivit kraftigt försenad. I juni 2018 berättade några av de då ansvariga i Läkemedelsvärlden och andra medier att projektet skulle starta samma höst. Men så blev det inte. Först 2020 kommer helgenomsekvenseringen i gång.

– Starten har varit trög. Det har varit oväntat svårt att få i gång och samordna engagemang och verksamhet på samtliga berörda orter, säger David Gisselsson Nord, professor vid avdelningen för klinisk genetik, Lunds universitet.

Han är ordförande för den arbetsgrupp som i år tog över rodret i projektet. Det är den nybildade arbetsgruppen för barncancer inom det svenska nätverket Genomic Medicine Sweden, GMS, som i september tog över samordningsansvaret.

Administrativ utmaning

Initiativet till projektet kommer från GMS tillsammans med barntumörbanken och det stöds av Barncancerfonden som gett ett anslag på 15 miljoner kronor. Projektet engagerar sammanlagt ett 60-tal personer på de sex orter som har större barnonkologiska centra – Stockholm, Lund, Uppsala, Göteborg, Umeå och Linköping.

Trögheten i starten beror enligt David Gisselsson Nord framför allt på att det är svårt att genomföra en stor riksomfattande satsning i ett system som bygger på av varandra oberoende sjukvårdsregioner.

– Systemet är inte gjort för att komma in ”på tvären” med förändringar som ska omfatta alla sjukvårdsregioner. Det är en administrativ utmaning som skapar många organisatoriska problem, säger han.

Det kan, förklarar han, exempelvis handla om situationer där kliniska processer inom vården behöver anpassas för att möjliggöra medverkan i pilotprojektet. Vårdanställda behöver då lägga tid på detta, samtidigt som regionerna är ekonomiskt hårt pressade.

– Ofta gör folk i princip projektjobbet på sin fritid, säger han.

Omkring 100 barn första året

I år har de praktiska förberedelserna för pilotprojekt ändå kunnat komma i gång. Och siktet är nu inställt på att genomföra pilotprojektet 2020.

– De tekniska förutsättningarna på plats. Vi testkör nu systemet så att det kan gå i gång helt under nästa år, säger David Gisselsson Nord.

Varje år får omkring 350 barn i Sverige en cancerdiagnos. Arbetsgruppen planerar att ett 100-tal av dessa patienter under 2020 kommer att kunna undersökas med hjälp av helgenomsekvensering.

Det långsiktiga målet är att bidra till att det med hjälp av helgenomsekvensering ska gå att hitta effektiv behandling för fler barn med svårbehandlad cancer.

– I framtiden vill vi att alla barn med cancer ska kunna erbjudas en sådan analys, säger David Gisselsson Nord.

Genom att analysera hela arvsmassan i stället för bara vissa utvalda gener blir det möjligt att hitta genetiska förändringar som annars inte hade upptäckts. Och om det är en förändring som det finns en behandling riktad mot, kan analysen leda till att ett effektivare läkemedel kan sättas in.

I takt med att det kommer allt fler cancerläkemedel som är riktade mot specifika genetiska egenskaper hos cancercellerna blir denna möjlighet allt viktigare. Men David Gisselsson Nord är noga med att framhålla att det återstår mycket forskning och utveckling innan metoden kan användas brett för att skräddarsy cancerbehandling.

– Det är viktigt att såväl barnonkologerna som patienterna och deras anhöriga har realistiska förväntningar. Under pilotprojektet nästa år är vårt främsta syfte att lära oss mer om metoden och om barns cancersjukdomar, säger han.

– Många av patienterna i pilotprojektet kommer att kunna få en noggrannare diagnos än utan helgenomsekvensering, men för de flesta kommer det ändå inte att påverka behandlingen. Det blir sannolikt bara i ett fåtal fall som vi tack vare helgenomsekvenseringen ändrar behandlingen och kan ge ett målriktat läkemedel.

Barnonkologin blir föregångare

Kommersiellt framtagna plattformar för helgenomsekvensering har nu testkörts och står redo för projektstart i laboratorier i Stockholm, Lund, Uppsala och Göteborg. Barnonkologerna i Umeå och Linköping har tills vidare valt att inte sätta upp egna analysplattformar utan ska skicka sina prover för sekvensering på någon av de andra orterna.

Urvalet av patienter för pilotprojektet ska, förklarar David Gisselsson Nord, ske genom dialog inom och mellan de sex barnonkologiska centra. Helgenomsekvenseringen kommer hos de medverkande patienterna att genomföras som ett tillägg till en vanlig undersökning med hjälp av standardmetoder. Både vävnadsprov från tumören och från frisk vävnad kommer att helgenomsekvenseras.

Vilka patienter som erbjuds att medverka kommer i den första fasen bland annat att styras av vilken cancertyp det handlar om.

– Vi kommer att prioritera tumörtyper där överlevnaden är sämre och där vi vet att genetiken är avgörande för att kunna gradera diagnosen och kan vara viktig för behandlingsvalet. Ett exempel är vissa hjärntumörer.

David Gisselsson Nord förutspår att helgenomsekvensering så småningom kommer att ersätta dagens riktade genanalyser inom cancerdiagnostiken, även bland vuxna patienter.

– Än så länge är helgenomsekvensering så pass dyrt att brett införande inte fungerar hälsoekonomiskt. Men priserna går ned och till slut kan det vara dags att lämna de riktade analyserna. Nu går vi inom barncancervården före och utforskar den nya metoden.

”Vi behöver höja den lägsta kompetensnivån”

Nätverket Strama vill ha en ny särskild satsning för att vidare utveckla det svenska arbetet mot antibiotikaresistens. Strama kallar satsningen Antibiotikalyftet och föreslår att den utformas som en överenskommelse med tillhörande ekonomiska extramedel mellan socialdepartementet och Sveriges kommuner och landsting.

– Även om Sverige ofta framhålls som en förebild när det gäller vårt arbete mot antibiotikaresistens så har vi identifierat behov av fortsatta förbättringar, säger Stephan Stenmark, ordförande i Stramas nationella arbetsgrupp.

Vill nå alla förskrivare

En av tre delar i den föreslagna satsningen är en vidareutbildning av Sveriges alla läkare och tandläkare – cirka 40 000 läkare och över 8 000 tandläkare. Tanken är att erbjuda en utbildning på en halv till en dag som ska säkerställa att samtliga svenska antibiotikaförskrivare på humansidan har den grundkompetens som den europeiska organisationen ESCMID (European society of clinical microbiology and infectious diseases) rekommenderar.

Det handlar om grundläggande kunskaper om mikrobiologi och infektionssjukdomar (inklusive diagnostik), principer för antibiotikabehandling samt om det som på engelska kallas antimicrobial stewardship (ungefär rationell antibiotikaförskrivning).

Läkemedelsvärlden rapporterade nyligen om en undersökning av vårdanställdas kunskap, attityder och beteende när det gäller antibiotika som EU:s smittskyddsmyndighet ECDC har genomfört. Undersökningen visade att det trots god antibiotikakunskap fanns vissa kunskapsluckor, bland annat om hur antibiotikaresistenta bakterier kan spridas. Kunskapsluckor fanns även bland de svenska läkare, sjuksköterskor, tandläkare och övriga vårdanställda som deltog i onlineenkäten.

– Det är svårt att dra några väldigt bestämda slutsatser av ECDC-undersökningen eftersom man vet för lite om vilka det var som hade valt att delta. Men för mig visar resultatet ändå tydligt att det fortsätter att behövas mer kunskap och utbildning i dessa frågor, säger Stephan Stenmark.

– Inom Strama har vi arbetat länge med information och utbildning så behöver kunskapen fördjupas ännu mer och vi behöver också höja lägstanivån.

Femårsplan

Enligt förslaget ska samtliga förskrivare utbildas vartefter under fem års tid med hjälp av de lokala Stramagrupperna runt om i landet. Det finns också diskussioner om att komplettera med digitala utbildningar för att även kunna nå den ännu större yrkesgruppen sjuksköterskor.

En annan del av det föreslagna Antibiotikalyftet är att införa antibiotikaronder på alla relevanta avdelningar på landets akutsjukhus. Antibiotikaronder innebär att en infektionsläkare besöker vårdavdelningen två gånger i veckan och går igenom alla patienter med antibiotikabehandling tillsammans med ansvariga läkare. I dag sker det regelbundet på ett 100-tal vårdavdelningar runt om i Sverige.

Enligt Strama bidrar ronderna till att fler patienter behandlas enligt de rekommendationer som finns och därmed får rätt terapival och ofta kortare behandlingstider. Strama vill därför se samma systematiska arbetssätt på Sveriges alla akutsjukhus.

Ytterligare en del av den föreslagna satsningen är att utveckla, strukturera och stimulera primärvårdens uppföljning av infektionsbehandling och antibiotikaförskrivning.

Kan bli bättre

För att kunna genomföra Antibiotikalyftet krävs, menar Strama, att regeringen skjuter till extramedel och diskussioner pågår med socialdepartementet.

Vid internationella jämförelser ligger Sverige bra till när det gäller antibiotikaanvändning och resistensökning. Men Stephan Stenmark anser att det ändå finns ett stort behov av den tänkta satsningen.

– Arbetet mot antibiotikaresistens kommer aldrig att bli klart. Även om vi gör allt rätt så kommer antibiotikaresistensen att öka bland annat eftersom vi hela tiden har ett inflöde av resistenta bakterier. Frågan är bara hur brant kurvan kommer att vara. Genom att fortsätta utveckla kunskap, kompetens och bra system skaffar vi oss bästa möjliga utgångsläge för att möta de problem som dyker upp.

Fler länder inför obligatoriska vaccin

0

I januari 2017 drabbades Italien av ett stort mässlingsutbrott. Fler än 5 000 smittades och fyra personer dog. Utbrottet var ett resultat av ett allt sämre skydd mot mässling i befolkningen. Mellan 2013 och 2015 sjönk vaccinationstäckningen till 85 procent, vilket är långt ifrån de 95 procent som Världshälsoorganisationen WHO har satt som mål och som krävs för att uppnå flockimmunitet.

Utbrottet fick den italienska regeringen att reagera och i juli 2017 röstade man igenom en lag som gjorde mässlingsvaccinet obligatoriskt för alla skol- och förskolebarn i landet. I och med obligatoriet får barn inte gå i förskolan om föräldrarna inte kan styrka att de är vaccinerade (eller har haft sjukdomen) och föräldrar till ovaccinerade skolbarn får betala en straffavgift.

– Det fanns en starkt politisk vilja bakom detta, samtidigt som oppositionen motsatte sig det, säger Giovanni Rezza, chef för avdelningen för infektionssjukdomar på Instituto Superiore di Sanità (motsvarande Folkhälsomyndigheten) i Rom.

Nödvändig åtgärd

Och den nya lagen har haft effekt. Vaccinationstäckningen med MPR-vaccinet (mässling, påssjuka och röda hund) ökade med mer än 4 procent under 2017, och enligt ännu opublicerade data för 2018 har ökningen fortsatt.

Men Giovanni Rezza ser inte vaccintvång som den ideala lösningen, även om han menar att det var nödvändigt i Italien.

– I Sverige behöver ni inget tvång, men i Italien är situationen mycket annorlunda. Kunskapen i befolkningen om värdet av vaccin är helt enkelt inte så god.

– Det bästa är om man kan se vaccin som ett erbjudande och en rättighet, men vi var tvungna att vara väldigt pragmatiska för att öka vaccinationstäckningen, och det fungerar, säger Giovanni Rezza.

Obligatoriskt i flera länder

Det är dock inte bara Italien som har obligatoriska vaccinationsprogram, inklusive vaccin mot mässling. Enligt en nyligen publicerad EU-rapport är mässlingsvaccinet obligatoriskt i åtta andra EU-länder, förutom Italien. Och snart kan ytterligare ett läggas till – Tyskland.

Från och med i mars nästa år måste alla barn och all personal född efter 1970, som går eller arbetar i tyska förskolor och skolor, kunna visa upp ett vaccinationskort som bekräftar att man vaccinerats mot mässling. Samma sak gäller personal inom hälso- och sjukvården.

Detta trots att situationen i Tyskland ser betydligt bättre ut än i till exempel Italien. Vaccinationstäckningen med den första dosen MPR-vaccin ligger på 97 procent, ungefär samma som i Sverige. Däremot är vaccinationstäckningen för den andra dosen (93 procent) lägre än de eftersträvansvärda 95 procent som ger flockimmunitet, vilket också gett avtryck på smittspridningen i landet.

– Bara hittills i år har vi haft uppemot 500 mässlingsfall, och det är 500 för många, säger Miriam Blümel, forskare på institutionen för hälsovård vid Berlins tekniska universitet.

– Även om vi ligger bättre till än många andra länder i Europa, varav flera inte har obligatoriskt vaccin, har vaccinationstäckningen legat stilla under flera år och nivåerna för den andra dosen MPR-vaccin ökar inte.

I och med vaccinationsobligatoriet får barn som inte är vaccinerade mot mässling helt enkelt inte börja i förskolan. För skolbarn ser reglerna lite annorlunda ut. Eftersom det råder skolplikt kan barnen inte hållas hemma från skolan, men kan man inte visa upp ett godkänt vaccinationskort får föräldrarna betala en avgift på 2 500 euro – motsvarande cirka 25 000 kronor.

Drivet av politiker

Liksom i Italien är det tyska vaccinationstvånget drivet från politiskt håll, men själv är Miriam Blümel tveksam till om ett obligatorium är rätt väg att gå. Hon tror att det finns en risk att man då tar mässlingsvaccinet men struntar i andra rekommenderade vaccin som inte är obligatoriska.

– En annan utmaning är att den nya lagen inte omfattar vuxna, där vi vet att det är ett gap i vaccinationstäckningen som vi skulle behöva åtgärda, säger Miriam Blümel.

I stället för att göra vaccin obligatoriska och straffa dem som inte vaccinerar sig tycker Miriam Blümel att man borde göra det enklare för människor att ta vaccin.

– Det är inte som i Sverige där barn får vaccin på BVC och genom skolhälsovården. Här måste du gå till en doktor, och om du inte går på regelbundna kontroller blir du inte vaccinerad.

– Innan vi gör vaccin obligatoriskt borde vi fundera på om vi kan underlätta vaccinering på andra sätt, till exempel genom att ha drop in-vaccinering, vaccinera på skoltid eller vid läkarbesök alltid erbjuda möjligheten att vaccinera sig. Det tror jag är mer effektiva åtgärder än att införa tvång, säger Miriam Blümel.

Tydlig svensk hållning

I Sverige är vaccinationstäckningen med MPR-vaccinet bland den högsta i hela EU och vi är ett av få länder som når upp till WHO:s 95-procentsgräns. Trots det dyker frågan om obligatorisk vaccinering upp då och då även här.

Adam Roth, chef för Folkhälsomyndighetens enhet för vaccinationsprogram, tolkar detta som ett stöd för den solidariska handlingen att vaccinera sig och för det svenska vaccinationsprogrammet.

– Sedan kanske man inte riktigt satt sig in i vad det skulle medföra för kontrollapparat och vad man eventuellt skulle vinna på obligatorisk vaccinering.

Den officiella svenska hållningen på den punkten är dock tydlig, enligt Adam Roth.

– Med det system och den täckning vi har i dag tror jag inte att ett obligatorium skulle ge en högre vaccinationstäckning. I dag är fler än 97 procent av alla tvååringar fullvaccinerade enligt barnvaccinationsprogrammet (som Läkemedelsvärlden rapporterat om). Jag tror inte på att vi med tvång skulle nå 100 procents vaccinationstäckning, utan snarare att ett tvång skulle vara kontraproduktivt, säger Adam Roth.

Mer skada än nytta

Förutom att ett obligatorium skulle kräva en stor och komplicerad kontrollapparat tror Adam Roth att ett vaccintvång skulle kunna göra mer skada än nytta vad gäller människors vilja att vaccinera sig och förtroende för vaccin.

– Vi har en modell där vi erbjuder föräldrar att vaccinera sina barn på BVC, en institution med mycket högt förtroende. Där kan de också få svar på frågor som kan hjälpa dem att fatta beslut som blir det bästa för deras barn. Jag tror att det vore olyckligt, och det finns heller ingen anledning, att gå en annan väg. Med ett tvång skulle det också kunna bli fokus på dem som försöker smita undan systemet i stället för att som i dag erbjuda vaccin som något positivt, säger Adam Roth.

Som Läkemedelsvärlden rapporterat om i flera artiklar har dock mässlingssmittan i Europa och i många andra delar av världen ökat kraftigt de senaste åren.

En rapport från WHO i slutet av sommaren konstaterade att i fyra europeiska länder, som fram tills nu klassats som mässlingsfria, cirkulerar nu sjukdomen åter i befolkningen.

Ett av länderna är Storbritannien där antalet mässlingsfall ökat samtidigt som vaccinationstäckningen med MPR-vaccinet sjunkit till cirka 90 procent för den första dosen och 86 procent för den andra.

Som ett resultat av den negativa utvecklingen höjs nu även i Storbritannien politiska röster om att göra MPR-vaccinet obligatoriskt, samtidigt som barnläkare och barnhälsoexperter menar att det vore kontraproduktivt och bara skulle göra folk mer skeptiska. Den brittiska regeringen meddelar att man kommer att presentera en ny vaccinstrategi senare i år.

Fler tvångsåtgärder att vänta

Adam Roth är inte förvånad över de brittiska diskussionerna och tror heller inte de är de sista i sitt slag.

– Jag tror att vi kommer att få se fler tvångsåtgärder på sina håll i Europa och resten av världen. Men innan man inför sådana, och fram för allt om man gör det, är det viktigt att göra allt man kan för att göra tillgången till vaccin enkel och för att skapa förtroende för de vaccin som ges.

Det handlar enligt Adam Roth om att höja utbildningsnivån i befolkningen och bland dem som ger vaccin så att vaccinationstillfället blir tryggt och baserat på god och tillgänglig information.

– Det handlar också om kommunikation till föräldrar för att säkerställa att de alltid får riktig och viktig information och inte bygger sina beslut på rykten, säger Adam Roth.

Ta ledartröjan i antibiotika-kampen, Stefan Löfven!

0

”Nu är det ett mycket bra läge för Sveriges regering att göra Sverige världskänt som det land som tog ledartröjan för att driva det internationella arbetet framåt och i rätt riktning.”

Det skriver Karin Meyer, vd i Apotekarsocieteten, i en blogg inspirerad av den pågående World Antibiotic Awareness Week.

Karin Meyer lyfter fram behovet av breda forskningssatsningar för att kontinuerligt få fram nya antibiotika, satsningar som kräver ett starkt internationellt ledarskap. Hon menar att Sverige här skulle kunna ta täten och visa vägen, men att det i så fall kräver nya tydliga ställningstaganden av regeringen.

Vill begränsa giltighets-
tiden för antibiotikarecept

Ett par gånger i veckan händer det att kunder som Agnieszka Madej, farmaceut på nätapoteket Apotea, expedierar vill hämta ut antibiotikarecept som förskrivits för flera månader sedan.

Som kund hos Apotea ser man alla sina recept och hur länge de är giltiga i samband med att man gör en beställning av ett receptbelagt läkemedel. Det kan bidra till att vissa kunder väljer att hämta ut antibiotika i samband med att receptet håller på att gå ut, för att vara ”bra att ha”, tror Agnieszka Madej.

– Det är jättebra att man kan se vilka läkemedel man har, samtidigt som jag som farmaceut vill att kunderna ska ha en så bra följsamhet till behandlingen som möjligt.

“Minska felaktig användning”

Johan Olofsson, apotekare på Gröndals apotek i Stockholm, har liknande erfarenheter. Han menar att förskrivare i större utsträckning bör utnyttja möjligheten att värdera och begränsa giltighetstiden för antibiotikarecept, för att minska de felaktiga uttagen.

– Antibiotikaresistens är potentiellt ett av våra största problem i framtiden, både nationellt och internationellt. Därför borde vi använda alla sätt vi kan för att minska den felaktiga antibiotikaanvändningen som annars riskerar att driva på resistensutvecklingen, säger han.

– Det handlar även om signalvärden om vad som är prioriterade ställningstaganden i vården. Därför bör nya rutiner tydliggöra behovet av detta.

Johan Olofsson är också ledamot i Apotekarsocietetens styrelse och i en nyligen publicerad skrivelse uppmanar nu Apotekarsocieteten till att förskrivning av antibiotika ”i största möjliga mån tidsbegränsas”.

Enstaka veckor

Med skrivelsen, som är publicerad på Apotekarsocietetens hemsida, riktar sig föreningen till alla aktörer inom hälso- och sjukvården som förskriver antibiotika. Den exakta giltighetstiden måste diskuteras inom professionen, skriver Apotekarsocieteten, men anger att det inom primärvården kan handla om “några enstaka veckor”.

– Möjligheten att begränsa giltighetstiden för antibiotikarecept finns redan i dag men används mycket sällan. Genom att göra det tar vi ytterligare steg mot en klok antibiotikaanvändning och en minskad spridning av antibiotikaresistens, säger Karin Meyer, vd för Apotekarsocieteten.

Akut händelse

I det nationella nätverket Strama har man länge verkat för en rationell antibiotikaanvändning och mot antibiotikaresistens. Stephan Stenmark, smittskyddsöverläkare och ordförande i Strama, har inga uppgifter om hur vanligt det är att antibiotika hämtas ut långt efter förskrivningstillfället. Han säger dock att det kan innebära risker både för patienten och för resistensutvecklingen.

– Stramas ingång i antibiotikaresistensarbetet är att patienten ska få en så bra behandling som möjligt. I de allra flesta är ett behov antibiotikabehandling kopplat till en akut händelse med färska symtom och besvär som leder till en läkarbedömning och ett beslut om förskrivning.

I vissa fall kan antibiotika förskrivas under längre tid och som ”vänta och se-recept”, men det utgör en liten del.

Bra för patientsäkerheten

Stephan Stenmark håller med om att förskrivare skulle kunna utnyttja möjligheten att tidsbegränsa antibiotikarecepten, fram för allt för att främja patientsäkerheten.

– Som patient tänker man kanske att det är samma infektion som man hade tidigare och hämtar ut antibiotika från ett gammalt recept. Men risken finns att det är en annan infektion, kanske allvarligare, som kräver en ny bedömning och kanske annan behandling, säger Stephan Stenmark.

Han påpekar också att en minskad felaktig användning är positivt ur ett antibiotikaresistensperspektiv, men tror inte att en begränsad giltighetstid kommer att ge utslag i statistiken över antibiotikaförsäljning.

– Det är mer en medicinsk säkerhetsfråga.

Möjligt för regionerna

Ett recept är vanligen giltigt i ett år från förskrivningsdatumet. Vid förskrivningen kan dock giltighetstiden redan i dag begränsas genom att förskrivaren anger ett annat slutdatum.

Stephan Stenmark säger att många regioner redan arbetar med så kallade receptfavoriter. Det innebär att man som förskrivare kan välja mellan ett antal förifyllda mallar vid förskrivning av till exempel antibiotika för vanligt förekommande infektioner. I dessa mallar kan också giltighetstiden för receptet vara förifylld.

– Det här är något jag tror att regionerna kan arbeta fram och genomföra själva i samarbete med de lokala Strama-grupperna och läkemedelskommittéerna, säger Stephan Stenmark.

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng