dropp på sjukhus

Ytterligare en CAR-T-terapi får klartecken

NT-rådet säger i en rekommendation till regionerna nu ja till användning av CAR-T-terapin Yescarta.

6 Sep 2019, kl 14:50
0

NT-rådet, regionernas organ för ordnat nationellt införande av läkemedel, lägger nu den sista pusselbiten i sina rekommendationer om hur sjukvården bör använda de nya CAR-T-terapierna mot cancer. Detta genom att rekommendera att Yescarta (axicabtagene ciloleucel) kan användas för behandling av vuxna patienter med två former av lymfkörtelcancer – diffust storcelligt B-cellslymfom och primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom. Rekommendationen gäller patienter som fått återfall eller vars sjukdom inte svarar på annan behandling. Innan Yescarta ges ska minst två försök med annan behandling göras.

Godkändes i fjol

CAR-T-terapi är en ny form av immunterapi som anses ha stor potential att hjälpa patienter med svårbehandlad cancer. Behandlingen görs genom att vita blodkroppar (T-celler) tas ut från patienten och modifieras genetiskt så att de kan känna igen och döda en viss typ av cancerceller. De modifierade cellerna förs tillbaka till patienten och bekämpar cancersjukdomen.

De två CAR-T-läkemedlen Yescarta och Kymriah (tisagenlekleucel) fick, vilket Läkemedelsvärlden rapporterade, EU-godkännande i fjol. Yescarta för två former av lymfom hos vuxna och Kymriah för en allvarlig form av leukemi hos barn samt för en form av lymfom hos vuxna.

Det handlar om engångsbehandlingar, men mycket kostsamma sådana. En behandling med Yescarta kostar enligt NT-rådets dokumentation 3,5 miljoner kronor per patient. I början av 2019 rekommenderade rådet regionerna att avvakta med att börja använda CAR-T-läkemedlen i väntan på en utvärdering av dem.

Ett nej och två ja

Under året har NT-rådet och Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, gjort hälsoekonomiska analyser och andra utvärderingar av de två behandlingarna. NT-rådet har steg för steg omsatt utvärderingarna i rekommendationer till regionerna.

I maj kom rådet med sin första positiva rekommendation av en CAR-T-terapi. Då rekommenderades regionerna att använda Kymriah för behandling av barn och unga vuxna med akut lymfatisk B-cellsleukemi. Trots stor hälsoekonomisk osäkerhet ansågs behandlingen så lovande att det motiverade ett klartecken för en patientgrupp med stort behov av nya effektiva behandlingar.

Ungefär en månad senare sade NT-rådet i stället nej när det gällde Kymriah vid lymfom, läkemedlets andra indikation. Skälet var denna gång att den data  som finns för Kymriah ansågs vara alltför knapphändig för att på ett säkert sätt kunna utvärdera läkemedlets effekt vid lymfom.

Och nu har alltså NT-rådet även beslutat om Yescarta, där det blev en positiv rekommendation gällande båda de former av lymfom som är läkemedlets indikationer. I och för sig anser rådet att de data som finns är knapphändiga och att den hälsoekonomiska värderingen därför inte är särskilt tillförlitlig. Men i den fas II-studie som låg till grund för marknadsgodkännandet var effekten av Yescarta ändå så stor att NT-rådet anser att patienterna bör kunna få tillgång till det. Efter ett år var överlevnaden bland patienter som fått behandlingen 43 procent vilket jämförs med 28 procents ettårsöverlevnad vid olika typer av standardbehandling.

Införandet av CAR-T-terapi i Sverige samordnas av en nationell expertgrupp. Behandlingsverksamheten koncentreras till några större sjukhus.