Annons
Home 2019

Årlig arkivering 2019

Utredare föreslår skärpta regler för alternativmedicin

Regeringen tillsatte 2017 en utredning som skulle se över komplementär och alternativ medicin, den så kallade Kam-utredningen. I mars i år presenterade utredaren Kjell Asplund, som Läkemedelsvärlden då skrev, ett första delbetänkande med olika förslag för att bland annat öka patienters möjlighet att få adekvat information om alternativa behandlingsmetoder.

Redan i mars rapporterade Läkemedelsvärlden också om att det lutade åt att utredningen senare skulle föreslå en höjning av åldersgränsen för alternativmedicinsk sjukdomsbehandling från åtta till 15 år. Och i dag lade Kjell Asplund mycket riktigt fram detta och en rad andra förslag om skärpta regler i ytterligare ett delbetänkande till regeringen. Det nya delbetänkandet Komplementär och alternativ medicin och vård är resultatet av ett tilläggsuppdrag att se över den så kallade kvacksalverilagen.

Utredningen har i betänkandet inriktat sig på att stärka patientsäkerheten för grupper som anses vara i särskilt stort behov av att skyddas. En sådan grupp är alltså barn. I dag är det förbjudet att behandla barn under åtta år med alternativa metoder. Enligt det nya förslaget ska det vara helt förbjudet att utanför hälso- och sjukvården utreda och behandla någon sjukdom, oavsett allvarlighetsgrad, hos barn under 15 år.

– Vi har valt den åldersgränsen utifrån att den tillämpas i många andra juridiska sammanhang och att det är en ålder då man själv börjar kunna ta egna välgrundade beslut, säger Kjell Asplund som i dag tillsammans med sin utredningsgrupp också publicerar en artikel om förslagen på DN Debatt.

– Den nuvarande åldersgränsen motiverades när lagen skrevs med att åttaåringar kan skyddas av skolhälsovården, men skolhälsovården har förändrats sedan dess och den motiveringen är inte längre relevant.

Samtidigt som åldersgränsen enligt förslaget ska skärpas, föreslår utredningen en viss uppluckring av förbudet mot alternativbehandling av barn. Utredningen anser nämligen att sådan behandling i enbart symtomlindrande syfte bör tillåtas. Det betyder att exempelvis homeopatisk behandling av autism förbjuds, medan bukmassage mot spädbarnskolik ska vara tillåten, för att använda två av Kjell Asplunds egna exempel.

– Vi har bedömt att de symtomlindrande komplementära och alternativa metoderna i regel är rätt ofarliga och att säkerhetsaspekterna är tillgodosedda så länge barnet får adekvat behandling av själva sjukdomen inom hälso- och sjukvården.

Även foster behöver extra skydd, anser utredningen, och samma regler som gäller för barn under 15 år föreslås därför även gälla för alternativ behandling av gravida. Det vill säga att ingen som helst sjukdomsbehandling ska tillåtas utanför den vanliga vården, men att symtomlindring med alternativa metoder tillåts. Det ska alltså vara tillåtet med exempelvis akupunktur mot graviditetsillamående eller bäckensmärta.

Ytterligare en grupp som utredningen vill öka patientsäkerheten för är personer med allvarliga sjukdomar. I dag är det förbjudet för andra än hälso- och sjukvårdspersonal att behandla cancer, epilepsi och diabetes. Men andra svåra sjukdomar omfattas inte av förbudet. Utredningen vill nu vidga förbudet till att omfatta alla allvarliga kroppsliga och psykiska sjukdomar.

Allvarliga sjukdomar definieras som tillstånd som är livshotande, som leder till allvarlig funktionsnedsättning eller som riskerar att leda till allvarlig funktionsnedsättning utan adekvat medicinsk behandling.

Men, precis som när det gäller barn och gravida, vill utredningen ändå tillåta symtomlindrande behandling med alternativa metoder även hos allvarligt sjuka.

Kjell Asplund förutser att utredningsförslagen kommer att mötas av en del farhågor om gränsdragningsproblem. Kan det exempelvis inte ibland bli svårt att dra en skarp gräns för vilka sjukdomar som är så allvarliga att de ska omfattas av förbudet? Och går det alltid att tydligt skilja mellan sjukdomsbehandling och symtomlindrande behandling?

– Jag tror dock inte att det i verkligheten är så svårt att dra dessa gränser, säger han.

– Norge har haft liknande bestämmelser i över tio år och har inte rapporterat några sådana problem.

Ytterligare ett skärpningsförslag från utredningen är att det tydligt ska stå i lagen att varken kirurgiska ingrepp eller injektioner får ges någon annanstans än inom hälso- och sjukvården. Som tidigare ska det också vara förbjudet att behandla vissa smittsamma sjukdomar utanför denna vård.

Dagens lagstiftning är till största delen oförändrad sedan 1960 och dessutom insprängd i en del olika lagar. Förutom de redan nämnda förändringarna föreslår utredningen olika uppdateringar av den delvis föråldrade lagstiftningen samt att bestämmelserna samlas i en ny egen lag.

Under arbetets gång har utredningen enligt Kjell Asplund identifierat tre särskilda riskområden ur patientsäkerhetssynpunkt inom alternativmedicinen.

– Ett riskområde är användningen av örtmediciner som både kan ge biverkningar och interaktioner med patientens läkemedelsbehandling, säger Kjell Asplund.

– Oskickligt bedriven psykoterapeutisk behandling är ett annat riskområde. Ett tredje är rådgivning som riskerar att leda till att patienten väljer bort adekvat medicinsk behandling. Vi har exempelvis mött anhöriga till personer med schizofreni som är förtvivlade eftersom deras sjuka närstående följt sådana råd och slutat med sina läkemedel och försämrats i sin svåra sjukdom.

Utredningens två betänkanden planeras att skickas ut på remiss tillsammans. Kjell Asplund räknar med att hans utredning kommer att väcka en del diskussion.  Han väntar sig kritik från båda håll – både från alternativmedicinare som motsätter sig lagskärpningar och från sådana som ifrågasätter om symtomlindrande alternativ behandling verkligen bör tillåtas till allvarligt sjuka, barn och gravida.

– Att förespråka ett totalförbud mot komplementära och alternativa metoder verkar världsfrånvänt, kommenterar han den sistnämnda ståndpunkten.

– I utredningen har vi försökt balansera säkerhetskraven mot att människor ska ha möjlighet att göra egna välinformerade val av vård. Vi vill stärka patientsäkerheten utan att överreglera.

Så ska känsliga läkemedel hanteras vid värmebölja

Förra årets sommar var som bekant den varmaste sedan åtminstone 1951 i vårt land. Och SMHI slår fast att värmeböljor kommer att inträffa allt oftare så vi har all anledning att förbereda oss för att klara av dem på bästa sätt.

Detta har Region Stockholm tagit fasta på. I sin ”Handlingsplan värmebölja” har regionen samlat information om vad som är viktigt för hälso- och sjukvårdspersonal att tänka på under perioder med höga sommartemperaturer. I handlingsplanen informerar regionen handfast om bland annat vilka läkemedel som är särskilt känsliga om tropikhettan slår till. Det handlar om läkemedel där den aktiva substansen extra lätt bryts ned vid hög temperatur så att läkemedelseffekten försämras eller förstörs.

Till exempel är lösningar, brustabletter, munsönderfallande tabletter, kapslar och buckala (placeras under överläppen) tabletter generellt sett mer känsliga för hög luftfuktighet och värme över 25 grader än konventionella tabletter, som vanligen är mer klimattåliga.

Även suppositorier är värmekänsligare än vanliga tabletter. Men man ska ändå inte låta sig frestas att sätta in suppositorierna i kylskåp om det står på dem att de ska förvaras i rumstemperatur. Även kyla kan nämligen påverka dem negativt.

Grundrekommendationen i handlingsplanen är att alltid se efter i FASS hur en viss medicin bör förvaras och se till att följa dessa anvisningar. Vårdpersonalen uppmanas också att vid en värmebölja hålla extra noga koll på temperaturen i läkemedelsrum och på andra ställen där läkemedel förvaras. Kontrollerna bör ske dagligen om det är varmare än 23 grader i förrådet och dokumenteras noga. Dessutom bör känsliga läkemedel synas ordentligt före användning och kasseras om man ser färgändringar, fällningar eller andra förändringar som kan tyda på nedbrytning.

Med denna handlingsplan följer Region Stockholm många andra regioners och andra myndigheters exempel och vässar efter fjolårets extremheta sommar sin folkhälsoberedskap inför kommande värmeböljor. Redan i höstas gav Folkhälsomyndigheten, som Läkemedelsvärlden rapporterat, ut sina råd och rekommendationer.

Ökat stöd för nya terapier mot spridd bröstcancer

Nya data från den stora kliniska studien Monaleesa-7 visar att det målriktade läkemedlet Kisqali (ribociklib) förlängde överlevnaden hos yngre kvinnor med den vanligaste formen av bröstcancer, i ett allvarligt sjukdomsskede. Kisqali är en av för närvarande två EU-godkända så kallade CDK4/6-hämmare mot lokalt avancerad eller metastaserad bröstcancer. Den andra är Ibrance (palbociklib).

– Detta är den första studien som lyckats visa en överlevnadsvinst med en CDK4/6-hämmare. Det betyder att vi nu får ytterligare stöd för att dessa läkemedel bör användas, säger överläkare Henrik Lindman vid onkologiska kliniken, Akademiska sjukhuset i Uppsala.

Han har medverkat i en ledande roll i den svenska delen av flera tidigare studier av ribociclib.

CDK4/6-hämmare bromsar cancercellers utveckling genom att hämma två proteiner vid namn cyklinberoende kinas 4 och 6 (CDK4/6). Dessa nya behandlingar är aktuella för patienter med långt framskriden bröstcancer av den allra vanligaste typen. Det handlar om patienter vars tumörer är hormonberoende och HER2-negativa. Det betyder att cancern är beroende av kvinnliga könshormoner för att kunna växa och att tumören inte uttrycker markören HER2. En stor majoritet av de cirka 8 000 årliga bröstcancerfallen i Sverige utgörs av denna typ.

Båda CDK4/6-hämmarna är godkända som tillägg till antihormonell behandling vid hormonberoende, HER2-negativ bröstcancer som är lokalt avancerad (cancern växer aggressivt lokalt i anslutning till tumörområdet) eller har spritt sig i kroppen. Såväl Kisqali som Ibrance har också utvärderats av det svenska Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket och ingår i läkemedelsförmånen.

EU-godkännandena för ett par år sedan baserades på studier som visade att behandlingarna förlängde tiden innan sjukdomen fortskred. Och nu kommer alltså de första data som för en av CDK4/6-hämmarna även visar på förlängd överlevnad. Resultaten gällde bröstcancerpatienter som inte nått klimakteriet.

I den aktuella studien ingick sammanlagt 672 kvinnor som lottades till en behandlingsgrupp och en kontrollgrupp. Behandlingsgruppen fick Kisqali i kombination med hormonhämmande standardbehandling och kontrollgruppen fick enbart den hormonhämmande behandlingen.

Efter tre och ett halvt år levde fortfarande drygt 70 procent av dem som fått kombinationsbehandlingen, att jämföra med 46 procent av kvinnorna i kontrollgruppen.

De vanligaste biverkningarna i behandlingsgruppen var minskning av antalet vita blodkroppar samt höjda levervärden.

Skillnaden i överlevnad (overall survival) mellan behandlings- och kontrollgrupp var statistiskt signifikant. Resultaten presenteras vid den stora internationella cancerkongressen ASCO i Chicago som pågår 1-6 juni, och publiceras även av New England journal of medicine.

– Sedan ungefär ett och ett halvt år har CDK4/6-hämmarna stor användning i Sverige eftersom det visats att de nästan fördubblar tiden till sjukdomsprogress och har relativt milda biverkningar. Och alla vi som jobbar med dessa behandlingar har nog också förväntat oss att det skulle komma data också på förlängd överlevnad även om det är forskningsmässigt mycket svårare att visa, säger Henrik Lindman.

– Det är glädjande att sådana resultat nu har presenterats.

Läkemedel mot Wilsons sjukdom fick klartecken

Den europeiska läkemedelsmyndighetens expertkommitté CHMP rekommenderade vid sitt senaste möte att EU-kommissionen godkänner ett nytt läkemedel mot den mycket sällsynta ärftliga sjukdomen Wilsons sjukdom. Sjukdomen förekommer, enligt Socialstyrelsen, hos omkring tre av 100 000 personer i alla befolkningsgrupper världen över. Cirka 75 personer i Sverige beräknas ha Wilsons sjukdom.

Sjukdomen innebär att kroppens utsöndring av koppar är störd. Detta på grund av en medfödd genförändring som försämrar bildningen av ett protein som sköter kroppens koppartransport. Sjukdomen gör att koppar ansamlas vilket kan ge svåra leverskador, akut leversvikt och allvarliga neurologiska och psykiska symtom. Utan behandling kan skadorna bli livshotande.

Behandlingen behöver vara livslång och utgörs av kopparbindande substanser. En av dessa är penicillamin som dock används allt mindre på grund av allvarliga biverkningsproblem.

I stället har preparat med kopparbindaren trientindihydroklorid kommit att användas allt mer, med god effekt och mildare biverkningar. Hittills har dessa läkemedel förskrivits på licens eftersom det saknats godkända läkemedel med trientindihydroklorid mot Wilsons sjukdom i EU.

År 2003 ansökte dock läkemedelsföretaget Univar BV om särläkemedelsstatus för en sådan läkemedelskandidat och nu har CHMP alltså rekommenderat godkännande av det aktuella läkemedlet som saluförs under namnet Cufence. Cufence, som tas i form av hårda kapslar, rekommenderas för behandling av Wilsons sjukdom hos patienter över 4 år som inte tål penicillamin.

Enligt CHMP:s utlåtande visar studier att Cufence kan minska kopparnivåerna i serum och vävnader hos patienter med Wilsons sjukdom. De vanligaste biverkningarna av behandlingen är illamående och klåda. Vissa neurologiska problem kan också förekomma i början av behandlingen.

Vid sitt senaste möte rekommenderade CHMP även godkännande av läkemedlet Lysakare (arginin/lysin). Det är en infusionslösning som skyddar njurarna mot skador vid en viss typ av strålbehandling.

Vid samma möte gav CHMP ett negativt utlåtande om läkemedelskandidaten glutamin mot den sällsynta ärftliga sjukdomen sickelcellsanemi. Bolaget bakom läkemedelskandidaten hade presenterat en placebokontrollerad studie med sammanlagt 230 deltagare med den ovanliga anemin.

CHMP ansåg dock inte att studien visade att läkemedelsbehandlingen minskade antalet skov med smärtor (kallade sickelcellskriser) eller sjukhusbesök på ett signifikant sätt. Ett stort antal patienter lämnade också studien i förtid och det saknades information om hur behandlingen hade fungerat för dem. Alltså bör läkemedlet inte få marknadsgodkännande, anser CHMP.

Möjligt framsteg i jakt på bot av dödlig hjärntumör

Cancerformen ponsgliom, även benämnd DIPG (diffuse intrinsic pontine glioma), innebär att det växer en tumör i hjärnstammen. Sjukdomen drabbar framför allt små barn.

Den enda bevisat effektiva behandlingen är strålning, men det innebär bara en tillfällig krympning av tumören. I dagsläget finns ingen botande behandling utan cancerformen är alltid dödlig. Medianöverlevnaden från att tumören upptäcks är 9 till 12 månader.

Nu har forskare vid The institute of cancer research i London identifierat en molekyl som kan innebära ett möjligt genombrott i jakten på behandling av ponsgliom. Studien är publicerad i tidskriften Communications Biology.

Tidigare forskning har visat att hos ungefär en fjärdedel av patienterna med ponsgliom har tumören en mutation i en gen kallad ACVR1, som kodar för serin-treonin-receptorn ALK2.

I tidigare labbstudier har forskarna sett att celler med ACVR1-mutationen svarar felaktigt på molekylen aktivin A, som är närvarande i höga nivåer under hjärnans utveckling. Denna felaktiga reaktion startar en kaskad av händelser som triggar tumörtillväxt.

I den nya studien testade forskarna 11 prototyp-substanser med anti-ACVR1-aktivitet, så kallade ALK2-hämmare, på hjärncancerceller odlade i labb. Forskarna fann att två av prototyperna var särskilt bra på att blockera signaler som skickades ut av ACVR1-genen och att döda muterade ACVR1-celler.

Forskarna transplanterade också in humana ponsgliom-tumörer i möss och fann att de identifierade substanserna stoppade ACVR1-aktiviteten, krympte tumörstorleken och förlängde överlevnaden med 25 procent (från 67 till 82 dagar). Skillnaden var statistiskt signifikant.

Eftersom muterade ACVR1-gener inte finns vid någon annan typ av cancer och inte heller i andra celler, är prototypmolekylerna specifika för just ponsgliom samtidigt som de har mycket liten effekt på övriga hjärnceller.

De lovande resultaten kommer dock från studier gjorda i liten skala i labbmiljö och ska bedömas med försiktighet.

Klas Blomgren, professor i pediatrik vid Karolinska institutet och barnonkolog på Karolinska universitetssjukhuset, tycker att forskarnas resultat är intressanta, men påtalar att det fortfarande är långt kvar till en fungerande behandling.

– ACVR1-genen är en bra måltavla för behandling av DIPG och studien är ett viktigt framsteg. Men det är bara ett steg på en lång väg. Forskarnas fynd ger bara en måttligt förlängd överlevnad. Om man i dagsläget skulle ge alla DIPG-patienter en ALK2-hämmare, och målgenens produkt bara finns i 25 procent av patienterna, skulle studien klassas som misslyckad, säger Klas Blomgren.

Även forskarna i studien flaggar för den modesta effekten, men skriver också att ”utveckling av ALK2-hämmare med bättre kraft, selektivitet och mer fördelaktiga farmakokinetiska egenskaper kan spela en viktig roll vid behandling av DIPG-patienter”.

– Det de beskriver visar ytterligare hur viktigt det är med biopsier på tumören så att vi kan avgöra vilka patienter som skall behandlas med vilket läkemedel, säger Klas Blomgren.

Sedan ett par år pågår en fransk läkemedelsstudie med barn med ponsgliom, som Läkemedelsvärlden skrivit om tidigare. I studien tar man biopsier på tumören som man sedan analyserar med gensekvensering. Efter analysen lottas deltagarna till en av tre behandlingsgrupper där olika befintliga cancerläkemedel, som är godkända för vuxna patienter, testas för behandling av ponsgliom. Ett av de ingående läkemedlen, dasatinib, har bland andra ACVR1 som måltavla. Resultaten väntas i slutet av 2020.

Läkemedelskandidaterna i den nu aktuella brittiska studien ska fortsättningsvis vidareutvecklas av företaget MK4 Pharma. Företaget har som syfte att upptäcka och utveckla kostnadsmässigt överkomliga läkemedel för ovanliga barnsjukdomar där det med nuvarande affärsmodeller inte är lönsamt att utveckla läkemedel.

Enligt företaget planerar man att starta en klinisk prövning med läkemedelskandidaterna för barn med hjärncancer. Studien ska starta 2021.

E-verifikation stoppade falskt cancerläkemedel

Det nya systemet för e-verifikation av läkemedel i EU-länderna brottas som Läkemedelsvärlden tidigare skrivit med en hel del inkörningsproblem. Det förekommer mycket stora mängder av larmsignaler i de 30 ländernas nationella system, som är sammanlänkade i ett europeiskt nav kallat EU Hub. Larmen har dock hittills främst berott på olika mänskliga misstag hos leverantörer, distributörer samt apotek och andra så kallade slutanvändare.

Men nu kommer ändå en rapport från den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA om att e-verifikationssystemet har fungerat för det som det är till för – att upptäcka och stoppa läkemedelsförfalskningar. EMA har skickat ut ett meddelande till bland andra parallelldistributörer av läkemedel om att förfalskade förpackningar av cancerläkemedlet Avastin nyligen upptäcktes i Nederländerna med hjälp av det nya systemet.

En holländsk grossist scannade i slutet av april 2D-koden på fyra Avastinförpackningar som uppgetts tillhöra en laglig batch tillverkad i Bulgarien med utgångsdatum i mars 2020. Scanningen visade dock att koderna redan scannats någon annanstans i systemet. När förpackningarna undersöktes närmare styrktes misstanken om att det handlade om förfalskningar av bland annat vissa avvikelser när det gäller pappers- och tryckkvalitet samt etikettens utseende.

EMA utreder nu fallet vidare och uppmanar till ökad vaksamhet på Avastin från den aktuella batchen.

I Sverige har däremot ännu inga förfalskningar upptäckts med hjälp av e-verifikationssystemet. Många felsignaler på grund av handhavandefel och liknande förekommer dock även här fortfarande och den så kallade stabiliseringsperioden har därför förlängts till 30 september.

Förlängningen innebär att apoteken får fortsätta att lämna ut läkemedlen även om systemet larmar när den obligatoriska 2D-koden scannas, om signalen tyder på att förpackningen inte är uppladdad eller har vissa specifika datafel. Allt för att patienterna inte ska bli utan läkemedel på grund av inkörningsproblemen i systemet.

– Till sista september är vår ambition att kunna gå över till skarp drift av systemet i Sverige, säger Kristina von Sydow, vd i föreningen E-verifikation i Sverige, E-vis.

Hon är optimistisk om att ambitionen ska kunna infrias. Så gott som alla apotek och andra slutanvändare är uppkopplade till systemet i vårt land och enligt Kristina von Sydow börjar antalet felaktiga larm sakta minska:

– Det går åt rätt håll nu.

Riksdagen sade ja till utökad PKU-screening

Riksdagen beslutade på tisdagen att ändra i de lagar som styr den så kallade PKU-screeningen och PKU-biobanken. Beslutet innebär att PKU-screeningen av nyfödda kan utökas till att omfatta fler allvarliga ärftliga sjukdomar än hittills.

Den nuvarande lagen säger att PKU-screeningen av nyfödda enbart får användas till att spåra och diagnostisera ämnesomsättningssjukdomar. Provet är frivilligt och kräver samtycke av vårdnadshavaren. Även äldre barn under 18 år som fötts i andra länder erbjuds att ta testet.

När den nya lagen träder i kraft 1 juli i år begränsas screeningen inte längre till ämnesomsättningssjukdomar. Det blir i stället upp till regeringen eller en myndighet som regeringen utser att bestämma vilka sjukdomar som ska ingå i screeningen av nyfödda. Regeringen eller den utsedda myndigheten ska utfärda föreskrifter om detta. Syftet är även fortsättningsvis att upptäcka medfödda allvarliga sjukdomar som vid tidig diagnos går att behandla.

Som Läkemedelsvärlden rapporterat är lagändringen bland annat en förutsättning för att kunna införa allmän vaccinering mot rotavirus av alla barn i det nationella vaccinationsprogrammet i höst. Vaccinet får av säkerhetsskäl inte ges till den lilla grupp barn som varje år föds med den ärftliga sjukdomen svår kombinerad immunbrist, SCID. Efter lagändringen kan nu PKU-testet av alla nyfödda kompletteras med testning för SCID för att säkerställa att barn med den sällsynta immunbristen inte vaccineras.

Riksdagsbeslutet innebar att riksdagen sade ja till socialutskottets betänkande som stödde regeringens förslag till lagändringar.

Nej till licensläkemedel skapar oro

”Moment 22” säger flera av de berörda om den situation som en del patienter med den så kallade Skelleftesjukan har hamnat i. När antalet godkända behandlingar mot Skelleftesjukan utökades med två av många efterlängtade genterapier, ledde det nämligen paradoxalt nog till sämre tillgång till läkemedel i stället för tvärtom. Åtminstone på kort sikt, hur det blir längre fram är svårt att veta.

Patienternas försämrade tillgång till behandling är en följd av att Läkemedelsverket följer sitt regelverk för licensläkemedel, ett regelverk som inte tar någon hänsyn till regionernas system för gemensamt ordnat införande av nya dyra terapier. Eftersom de nya godkända genterapierna Onpattro (patisiran) och Tegsedi (inotersen) nu finns, är det enligt reglerna dessa godkända läkemedel som läkarna i första hand ska skriva ut. Och alltså inte licenspreparat.

Läkemedelsverket har därför sagt nej till vissa licensansökningar som tidigare skulle ha beviljats.

Problemet är bara att i praktiken är inte heller de nya genterapierna ännu tillgängliga för patienterna. Regionernas nationella råd för ordnat införande av nya terapier, NT-rådet, har nämligen som Läkemedelsvärlden rapporterat rekommenderat regionerna att tills vidare avvakta med att använda de nya läkemedlen. Detta medan NT-rådet utreder nyttan i förhållande till kostnaden för de nya läkemedlen, som har uppgetts kosta drygt tre miljoner per patient och år. NT-rådet ska också förhandla med läkemedelsföretagen för att försöka pressa priserna.

Under tiden riskerar alltså patienter att varken kunna få det licensläkemedel som de hittills använt – eller de nya behandlingarna.

– Oacceptabelt. Den ena instansen verkar inte veta vad den andra gör, säger Kenneth Lång som är pensionerad läkare med lång erfarenhet av att behandla patienter med Skelleftesjukan och även styrelseledamot i patientföreningen Famy Norrbotten som samlar patienter med Skelleftesjukan och deras anhöriga.

Men Sarah Sandin, utredare på Läkemedelsverkets enhet för kliniska prövningar och licenser, menar att det är en felaktig kritik. Hon framhåller att det inte finns något utrymme i licensbestämmelserna för att anpassa besluten efter NT-rådets ställningstaganden.

– NT-rådet och Läkemedelsverket bedömer olika saker, säger hon.

– Läkemedelsverket har gjort en risk-nytta-värdering av de nya läkemedlen och funnit att de är ändamålsenliga och därför bör användas i första hand. NT-rådets arbete är i stället att titta på om de är kostnadseffektiva, men deras bedömning ändrar inte vår värdering. Ekonomiska skäl kan aldrig ligga till grund för att bevilja licensansökningar. Det är enbart medicinska skäl som gäller.

Det licensläkemedel som det handlar om är diflunisal, ett äldre, avregistrerat antiinflammatoriskt medel som länge har använts av en del patienter med Skelleftesjukan. Enligt förskrivande läkare som Läkemedelsvärlden talat med har diflunisal, som kostar omkring 11 000 kronor per patient och år, en värdefull bromsande effekt på sjukdomsutvecklingen hos en del av patienterna. Även en randomiserad behandlingsstudie med sammanlagt drygt 160 patienter uppdelade på behandlingsgrupp och placebogrupp som publicerades i Jama 2013 visade på sådana effekter.

Redan innan de nya genterapierna godkändes förra året fanns det förvisso även ett godkänt läkemedel mot Skelleftesjukan – ärftlig transtyretinamyloidos med polyneuropati, TTR-FAP. Detta läkemedel är Vyndaqel (tafamidis) som godkändes 2011 och kostar omkring en miljon kronor per patient och år. Vyndaqel är godkänt för behandling av patienter i stadium 1, vilket innebär att personen fortfarande kan gå utan stöd.

Men trots att Vyndaqel funnits har vissa patienter även fortsättningsvis behandlats med diflunisal på licens av olika medicinska skäl, till exempel att sjukdomen har fortskridit längre än stadium 1 eller att Vyndaqel prövats men inte fungerar.

I fjol beviljade Läkemedelsverket ett 90-tal licensansökningar för diflunisal, de allra flesta för patienter med Skelleftesjukan. I april i år ändrade Läkemedelsverket dock alltså sina bedömningar på grund av de nya genterapiernas tillkomst. Under april och maj beviljades ändå 15 licensansökningar eftersom det fanns medicinska skäl, men två avslogs på grund av den förändrade bedömningen. Och i ytterligare ett antal fall har handläggningen dragit ut på tiden eftersom Läkemedelsverket begärt att förskrivarna ska komplettera motiveringarna i licensansökningarna.

Frågan är vad som ska hända nu. Kommer patienter med Skelleftesjukan att kunna fortsätta ha tillgång till diflunisal? Och kommer de att få tillgång till de nya genterapierna?

Sarah Sandin på Läkemedelsverket säger att hon förstår patienternas oro och att licensansökningar för diflunisal kommer att beviljas när det finns medicinska skäl:

– Det är viktigt att läkarna som skriver ansökningarna tydligt för fram dessa skäl.

När det gäller de nya genterapierna försäkrar å sin sida NT-rådets företrädare att rådet gör sitt bästa för att skynda på bedömningen och prisförhandlingarna.

– Siktet är inställt på att åtminstone en av de nya genterapierna ska bli tillgängliga för svenska patienter, säger Anders Bergström, ledamot i NT-rådet.

Anders Bergström är även läkemedelschef i Region Norrbotten där många av landets 350 patienter med Skelleftesjukan bor. I den rollen har han engagerat sig också i tillgången till diflunisal. Han har under flera år förgäves försökt intressera läkemedelsföretag för att ansöka om godkännande för diflunisal.

Men i det akuta läget söker han andra lösningar för att patienter med Skelleftesjukan ska kunna fortsätta att använda diflunisal även utan att licens beviljas. Dels genom att inkludera patienter i en pågående behandlingsstudie av diflunisal och dels genom att läkare har börjat förskriva det på extempore-recept. Extemporeläkemedel är icke standardiserade läkemedel som tillverkas av apotek för en viss patient när lämpliga godkända former av läkemedlet saknas.

– Över 100 patienter i landet använder diflunisal i dag och fungerar bra på det, säger Anders Bergström.

– Och även efter introduktionen av nya terapier så behöver det finnas flera preparat att välja på. Vi gör vårt bästa för att ingen ska stå utan läkemedel.

”Världens dyraste läkemedel” godkänt i USA

Patienter med den svåraste formen av den ärftliga och muskelnedbrytande sjukdomen spinal muskelatrofi, SMA, överlever sällan sin tvåårsdag. Sjukdomen orsakas av en mutation i en gen som kodar för proteinet SMN (survival motor neuron), som har en avgörande funktion för motorisk nervsignalering. Utan ett fungerande protein förtvinar musklerna, vilket bland annat leder till svårigheter att svälja och andas.

Nyligen godkändes den första genterapin för behandling av den svåraste formen av sjukdomen, SMA1, hos patienter yngre än två år av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.

Läkemedlet, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), tillför en korrekt version av genen SMN1 som ersättning för den muterade, med mål att återställa normal produktion av proteinet och muskelfunktionen.

Läkemedlet, som tillverkas av det Novartis-ägda bolaget Avexis, är den första genterapin för behandling av SMA och ges intravenöst som en engångsdos.

I samband med godkännandet meddelade också Novartis priset för Zolgensma. Enligt Financial Times är prislappen satt till 2,1 miljoner dollar, motsvarande drygt 20 miljoner kronor, vilket enligt tidningen gör läkemedlet till ”världens dyraste”. Näst dyrast är enligt Financial Times läkemedlet Luxturna, också en genterapi men för behandling av en ovanlig form av ärftlig blindhet, som betingar ett pris på 850 000 dollar – motsvarande drygt åtta miljoner kronor.

I ett uttalande till tidningen säger Novartis vd, Vas Narasimham, att Zolgensma innebär ett ”historiskt framsteg” och att priset på läkemedlet endast utgör hälften av kostnaden för de i dag befintliga behandlingar och interventioner (läs Spinraza (nusinersen och andningshjälp) för patienter med spinal muskelatrofi. Till skillnad mot Zolgensma måste Spinraza ges vid upprepade tillfällen under en lång tid.

– Genom detta ansvarsfulla tillvägagångssätt tror vi att vi hjälper patienterna att dra nytta av denna banbrytande medicinska innovation och samtidigt genererar betydande kostnadsbesparingar för systemet över tid, sade han till tidningen.

I samband med godkännandet uttalade sig även FDA:s tillförordnade chef Ned Sharpless om läkemedlet i ett pressmeddelande:

– Dagens godkännande innebär ytterligare en milstolpe i förändringskraften hos gen- och cellterapier för behandling av ett brett spektrum av sjukdomar … Potentialen för genterapiprodukter att förändra livet för de patienter som ställs inför ett kroniskt sjukdomstillstånd, eller värre, döden, ger hopp om framtiden, sade han.

Godkännandet av Zolgensma bygger på en avslutad och en pågående klinisk fas III-studie med totalt 36 patienter (spädbarn) mellan två veckor och åtta månaders ålder vid studiestart, skriver Novartis på sin hemsida.

I den första, avslutade studien, som var en öppen dos-kontrollstudie med 15 patienter gavs Zolgensma i två olika doser. Tre patienter fick en ”lågdos” som var tre gånger lägre än ”högdosen” som gavs till de övriga 12 patienterna. Effektmåttet var överlevnad, definierat som livslängd eller tid till behov av permanent, invasiv, andningshjälp (trakestomi) samt olika motoriska färdigheter, som att sitta utan stöd i minst 30 sekunder.

Två år efter behandlingen krävde en patient i lågdosgruppen permanent andningshjälp, vilket ingen i högdosgruppen behövde. Ingen i lågdosgruppen klarade heller av att sitta utan stöd, något nio (75 procent) av patienterna i högdosgruppen klarade. Två av högdospatienterna klarade också av att stå och gå utan hjälp.

I den fortfarande pågående fas III-studien ingår 21 patienter med en medelålder på knappt fyra månader vid studiestart, som alla får den höga dosen av Zolgensma. Interimsresultat från mars i år visar att 19 av patienterna fortfarande är i livet och utan behov av permanent andningshjälp. En patient har avlidit på grund av förvärrad sjukdom och en patient har avslutat studien i förtid.

Resultaten visar också att 13 av de 19 kvarvarande patienterna har nått en ålder på minst 14 månader utan behov av andningshjälp, och knappt hälften, 47,6 procent av alla studiedeltagarna kunde sitta utan stöd vid en medelålder av ungefär ett år.

Utan behandling och baserat på sjukdomens naturliga förlopp förväntas ingen patient med konstaterad SMA kunna sitta på egen hand. Inte heller förväntas obehandlade patienter överleva, eller klara sig utan permanent andningshjälp, längre än till 14 månaders ålder.

De vanligaste biverkningarna med Zolgensma är kräkningar och förhöjda halter av leverenzym. Zolgensma kommer därför med en varning om att akut leverskada kan uppstå. Innan behandlingsstart måste patienternas leverstatus undersökas noga och den ska sedan fortsätta övervakas i minst tre månader efter behandlingen.

Enligt Avexis och Novartis förväntas Zolgensma godkännas i Europa och Japan senare i år.

Statens medicinsk-etiska råd får ny ordförande

Kenneth Johansson, riksdagsledamot för Centern mellan 1998 och 2012, är ny ordförande för Statens medicinsk-etiska råd, Smer. Det meddelade regeringen i slutet av förra veckan. Förordnandet gäller till och med den 31 december 2022.

Kenneth Johansson efterträder Kjell Asplund, som var rådets ordförande mellan 1 januari 2012 och 30 april i år.

Under fyra år, mellan 2014 och 2018, var Kenneth Johansson ordförande i Socialstyrelsens donationsråd och mellan 2006 och 2012 var han ordförande i socialutskottet. Han har även varit landshövding i Värmlands län, ett förordnande som gick ut 31 december förra året.

”Viktigt med fortsatt granskning av sponsring”

Mellan 2012 och 2016 gjorde läkemedelsföretag över 4 500 utbetalningar på sammanlagt motsvarande omkring 750 miljoner kronor till brittiska patientorganisationer. Det var bara en sjättedel av vad branschen satsade på stöd till hälso- och sjukvårdens personal och dess organisationer, men sponsringen av patientorganisationerna ökade snabbt under perioden.

Det visar en studie som gjorts av forskare vid University of Bath, England, och Lunds universitet. De har tidigare, som Läkemedelsvärlden rapporterat, granskat läkemedelsföretagens utbetalningar till hälso- och sjukvårdspersonal.

Sedan 2012 finns regler om att läkemedelsföretag i Europa måste offentliggöra sina utbetalningar till patientföreningar, ett material som forskarna nu använt i en analys som publicerats av British medical journal.

Den totala sponsringssumman från läkemedelsföretag till de brittiska patientföreningarna ökade från motsvarande omkring 100 miljoner kronor år 2012 till 258 miljoner kronor 2016.

– Det är en väldigt intressant studie. Särskilt var det intressant att se ökningen, kommenterar Monica Klasén McGrath, kommunikationsansvarig inom Funktionsrätt Sverige som är en samarbetsorganisation för 44 svenska funktionsrätts- och patientorganisationer på en rad olika områden.

Forskarna såg också att stödet från industrin var mycket större inom vissa sjukdomsområden än inom andra. Hela 36 procent av summan gick till organisationer inom cancerområdet. Även organisationer för patienter med metabola sjukdomar och infektionssjukdomar fick mycket stöd, omkring en tiondel vardera av totalsumman.

Forskarna påpekar att de stora finansiärerna inom dessa områden nyligen hade lanserat nya dyra läkemedel och att patientorganisationer är allt mer involverade i både klinisk forskning och sjukvårdspolitik. Forskarna anser därför att det finns en risk att patientorganisationerna blir ekonomiskt beroende av sponsringen och då kan bli utnyttjade som en sorts ambassadörer för företagens intressen.

– Risken att patientorganisationernas oberoende äventyras måste man alltid vara uppmärksam på, säger Monica Klasén McGrath.

Hon menar dock att den transparens om sponsringens innehåll som finns i Sverige sedan många år förebygger osunda relationer mellan patientorganisationer och företag. Redan i mitten av 2000-talet granskade en statlig utredning ledd av numer bortgångne Bengt Lindqvist dessa sponsringsfrågor. Utredningen kritiserade sponsringen för bland annat bristande öppenhet.

Diskussionen ledde fram till en frivillig överenskommelse mellan läkemedelsföretagens branschorganisation Lif och patientorganisationerna om hur deras samarbete ska regleras. Denna innebär bland annat att alla utbetalningar och andra samarbeten ska redovisas på Lif:s webbplats. LIF gav 2012 också ut en handbok om samarbetet mellan handikapprörelsen och läkemedelsbranschen.

Men trots allt anser Monica Klasén McGrath att det skulle vara värdefullt med en kartläggning liknande den i England även i Sverige.

– Det vore spännande att få ännu mer kunskap om hur samarbetet mellan läkemedelsföretagen och patientföreningarna ser ut. Om det till exempel är så även i Sverige att vissa sjukdomsområden får mer stöd än andra så vore det intressant att få veta varför och vilka effekter det kan få, säger hon.

– Vissa mindre förbund är säkert också mer beroende av företagsstödet än andra lite större organisationer som har mer statlig finansiering. Även detta vore det bra att få mer kunskap om.

Så vill EMA snabba på antibiotikautvecklingen

Forskare, bioteknik- och läkemedelsbolag som utvecklar nya innovativa antimikrobiella läkemedel kan få extra regulatorisk hjälp via den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s så kallade Innovation task force (ITF), meddelar myndigheten på sin hemsida.

ITF är myndighetens sätt att stimulera utveckling av läkemedel med aktiva substanser eller kombinationer av aktiva substanser som aldrig tidigare godkänts. Hittills har bland annat nanomedicin, biomaterial och farmakogenomik (hur genetiska variationer hur olika personer är mottagliga för sjukdom samt svarar på läkemedelsbehandling) diskuterats.

Nu öppnar alltså EMA upp tjänsten även för läkemedelsutvecklare som försöker ta fram terapeutiska produkter för behandling eller förebyggande av antimikrobiella infektioner. Syftet är att stärka pipelinen för bland annat antibiotika, där behovet av nya läkemedel är stort.

I och med Innovation task force kan utvecklare av nya antimikrobiella läkemedel i ett tidigt skede bland annat få hjälp med att identifiera vetenskapliga, juridiska och regulatoriska utmaningar med sitt utvecklingsprojekt, samt eventuella behov av ytterligare vetenskaplig expertis.

I dag har de flesta stora läkemedelsföretag lämnat antibiotikaområdet och den utveckling som trots allt sker görs fram för allt av små bioteknikbolag och akademiska forskargrupper. Av de få nya antibiotika som utvecklas är dessutom de flesta varianter av redan befintliga antibiotika, något som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat om, bland annat här och här.

I samband med det utökade regulatoriska stöder till utvecklare av nya antimikrobiella läkemedel skriver EMA på sin hemsida att ”den växande och stabila” ökningen av läkemedelsresistenta mikrober utgör ett hot mot effektiv behandling av patienter med infektionssjukdomar.

Myndigheten hänvisar också till Världshälsoorganisationen WHO:s nyligen publicerade rapport som konstaterar att det varje år dör cirka 700 000 människor globalt på grund av antimikrobiell resistens. Om inget drastiskt görs väntas, enligt WHO, den siffran stiga till tio miljoner dödsfall årligen år 2050.

”Utan en oavbruten ansträngning att bromsa utvecklingen av antimikrobiell resistens kommer vanliga sjukdomar inte kunna behandlas och livräddande medicinska ingrepp bli mer riskfyllda att utföra.”, skriver EMA.

Frågan om utveckling av nya antibiotika diskuterades också på Läkemedelsvärldens och Apotekarsocietetens heldagsmöte Kampen mot antibiotikaresistens – från ord till handling som hölls den 23 maj 2019 som du kan läsa mer om här.

Många aktörer möttes om resistens

Igår, torsdag, arrangerade Apotekarsocieteten och Läkemedelsvärlden ett heldagsseminarium om Kampen mot antibiotikaresistens – från ord till handling. Ett 60-tal experter, beslutsfattare och andra engagerade i frågan hade samlats för att djupdyka i arbetet mot antibiotikaresistens i Sverige, förutsättningarna för att få fram nya antibiotika, utsläppen från antibiotikatillverkning samt det globala arbetet mot resistensutvecklingen.

När det gällde miljöutsläppen från antibiotikatillverkning gav Joakim Larsson, Göteborgs universitet, en dyster bild. Liksom när han nyligen intervjuades i  Läkemedelsvärlden  konstaterade han att utsläppsnivåerna är mycket höga och driver på resistensutvecklingen. Utsläppen från de indiska fabriker han och hans medarbetare rapporterade om för första gången för 12 år är fortfarande höga.

– Jag anser att vi i vårt land är moraliskt ansvariga för utsläppen eftersom vi drar nytta av läkemedelssubstanserna som tillverkas, sade han och menade att det krävs såväl lagstiftning som åtgärder från företagen för att komma till rätta med utsläppen.

Något annat som väckte livlig diskussion var vilka politiska åtgärder som krävs för att få i gång utvecklingen av nya antibiotika. I dag finns mycket få i pipeline och de flesta läkemedelsföretag har övergett området.

I diskussionspanelen ingick bland andra avgående EU-parlamentsledamoten Christofer Fjellner (M) som menade att Sverige borde kunna gå före på det här området både genom nationella åtgärder och genom att försöka få i gång ett arbete inom EU om stöd till antibiotikautveckling.

– Vi måste fråga oss hur vi kan visa vägen. Exempelvis genom att pröva en ersättningsmodell där företagens intäkter för antibiotika frikopplas från försäljningen. Det är viktigt att visa att vi gör någonting. Det kan öka den politiska viljan hos andra, sade han.

Betydligt ljusare är bilden av arbetet mot antibiotikaresistens i Sverige. Stephan Stenmark, ordförande i nationella Strama och nyligen intervjuad av Läkemedelsvärlden, konstaterade att det går åt rätt håll även om de regionala skillnaderna i antibiotikaförskrivning består.

– Det viktiga är att alla regioner har samma positiva utveckling där förskrivningen minskar tack vare att vi blir allt bättre på att följa behandlingsrekommendationer. Vi skriver ut ungefär en miljon färre antibiotikarecept om året nu än för tio år sedan i Sverige! sade han, samtidigt som han efterlyste ökade resurser till arbetet mot antibiotikaresistens så att fler får möjlighet att engagera sig i det som en del av sitt arbete inom hälso- och sjukvården.

Detta resurstillskott är, menade han, nödvändigt också för att det ska finnas möjlighet att exportera den svenska kunskapen till länder som inte har kommit lika långt.

Otto Cars, ReAct, höll med om att det är viktigt att Sverige delar med sig internationellt av sitt framgångsrika arbetssätt. Han utvecklade tankegångar som han nyligen också förde fram i en intervju hos Läkemedelsvärlden.

– Vi måste exportera svensk kunskap på det här området. Det är bland annat viktigt att SIDA börjar inkludera antibiotikaresistens som en faktor i allt bistånd, sade han.

– Vi behöver arbeta även globalt också för vår egen skull. Jag är djupt oroad för hur det kommer att gå om inte utvecklingen kan vändas.

Seminariedagen blev en summering och en fördjupning av ämnen som belysts i vår serie av frukostmöten om Kampen mot antibiotikaresistens under 2018 och början av 2019. Dagens spelades in och inspelningen finns att titta på här.

I höst planerar vi nya aktiviteter om samma viktiga tema så håll utkik!

Slokörat läkemedelsföretag tackar för fällande beslut

Informationsgranskningsnämnden IGN har fällt läkemedelsföretaget Amgen för en annons för injektionsvätskan Xgeva. Läkemedlet är indicerat för förebyggande av skelettrelaterade händelser hos vuxna med avancerade maligniteter och för behandling av jättecellstumör i skelettet när kirurgi inte är lämplig.

I annonsen jämförs Xgeva med annan behandling, men det finns ingen information om uppgifternas statistiska hållbarhet. Sådan information är ett krav enligt det etiska regelverket för läkemedelsbranschen.

IGN ser särskilt allvarligt på överträdelsen på grund av att företaget förra sommaren fälldes för exakt samma typ av överträdelse i en annons för ett annat läkemedel. Amgen accepterade då IGN:s beslut och lovade att misstaget inte skulle upprepas.

Även denna andra gång accepterar företaget IGN:s bedömning. I ett slokörat svar skriver Amgen att upprepningen av reklamfelet skedde trots att företaget sett över sina rutiner.  Nu ska det dock bli ordning och reda – ”nya interna processer kommer omgående införas för att förhindra liknande fall i framtiden”.

Företaget betonar också lite extra sin samarbetsvilliga inställning genom att framhålla att ”Amgen är tacksamma för att IGN uppmärksammat detta misstag och att vi arbetar tillsammans för att upprätthålla god branschsed inom läkemedelsindustrin.”

IGN låter sig ändå inte bevekas utan har beslutat att företaget ska betala en straffavgift på 90 000 kronor.

Dags för EU att prioritera antibiotikaresistens

0

Som alla vet vid det här laget krävs det drastiska åtgärder på många fronter för att säkerställa att vi även i framtiden har fungerande antibiotika

Men det är ingen utmaning som ett enstaka land kan fixa på egen hand. Visst är det bra att till exempel vi i Sverige har en förhållandevis låg antibiotikaanvändning, god resistensövervakning, bra hälso- och sjukvård och antibiotikasnål djuruppfödning. Men det räcker inte. Både människor och resistensgener rör sig över hela jordklotet, hela tiden.

Här bör, och kan, EU göra mer och göra det snabbare än i dag.

Läs hela Ingrid Helanders blogginlägg här.

Brittiska experter avråder från hormonbehandling

En brittisk expertgrupp avråder i en ny rekommendation från att skriva ut läkemedel med sköldkörtelhormon till vuxna med subklinisk hypotyreos. I stället bör läkaren följa patienten för att se eventuella förändringar av sköldkörtelfunktionen. Expertgruppen hoppas att rekommendationen ska förändra den nuvarande förskrivningstrenden.

Rekommendationen kommer med säkerhet att bli omdebatterad – behandling av subklinisk hypotyreos är en het fråga. Hypotyreos betyder underfunktion i sköldkörteln och termen subklinisk hypotyreos används när patienten har vissa men inte alla laboratoriemässiga tecken på underfunktion. Halten av tyroideastimulerande hormon (TSH) från hypofysen är då förhöjd, men nivåerna av sköldkörtelhormonerna T3 och T4 är normala. Vid fullt utvecklad hypotyreos är annars både TSH-halten förhöjd och sköldkörtelhormonhalten sänkt.

Normalintervallet för TSH hos vuxna ligger ungefär mellan 0,4 och 4,0 millienheter/liter.

Förskrivningen av läkemedel och licenspreparat med sköldkörtelhormon ökar, som Läkemedelsvärlden rapporterat, stadigt i Sverige och många andra länder. Det beror till stor del på att det blir allt vanligare att läkemedelsbehandla även subklinisk hypotyreos, främst inom primärvården.

Även i aktuella riktlinjer föreslås ofta att läkemedel med sköldkörtelhormon ska prövas om enbart TSH är förhöjt.

Denna praxis har starkt ifrågasatts av endokrinologer som framhållit att förhöjda TSH-nivåer oftast normaliseras av sig själva efter en tid. Endokrinologerna har varnat för riskabel överbehandling med sköldkörtelhormoner och möjlig underbehandling av andra tillstånd som kan vara orsak till symtomen.

I slutet av förra året fick de stöd av en stor internationell forskningsöversikt. Den publicerades, som Läkemedelsvärlden skrev, i JAMA. 21 studier med sammanlagt 2 192 deltagare ingick och slutsatsen var att det saknas vetenskapligt stöd för rutinmässig behandling av subklinisk hypotyreos. Behandlingen normaliserade TSH-värdet, men inte patienternas upplevda livskvalitet.

Det var också den forskningsöversikten som blev startsignal för den brittiska expertpanelens översyn av nuvarande praxis. Översynen ingår i en satsning som kallas The BMJ rapid recommendations initiative (BMJ = British medical journal). Syftet med satsningen är att se till att ny forskningsbaserad kunskap snabbare kommer till praktisk nytta i hälso- och sjukvården i England.

I panelen ingick läkare, patienter och specialister på forskningsmetodik. De granskade såväl JAMA-översikten som andra relevanta undersökningar och har nu publicerat en ”stark rekommendation”.

Rekommendationen innebär att vuxna med förhöjt TSH och normala sköldkörtelvärden inte bör behandlas med sköldkörtelhormon. Undantagna är kvinnor som försöker bli gravida och patienter med mycket högt TSH (över 20 millienheter per liter). Även när det gäller personer under 30 år samt personer med mycket svåra symtom som tyder på hypotyreos kan det ibland ändå vara befogat att pröva hormonbehandling, menar panelen efter sin genomgång av kunskapsläget.

Helen Stokes-Lampard, ordförande i de brittiska allmänläkarnas sammanslutning, Royal college of general practitioners, kommenterar i en intervju rekommendationerna om att avstå från läkemedelsbehandling vid subklinisk hypotyreos så här:

– Om behandlingen inte är till nytta för våra patienter är det viktigt att vi blir medvetna om det och att riktlinjerna som påverkar vårt beslutsfattande förändras. För patienternas skull är det viktigt att den nya kunskapen tas om hand när kliniska riktlinjer uppdateras.