Läkemedelsverket
Läkemedelsverket har ändrat sina bedömningar av licensansökningar för patienter med Skelleftesjukan.

Nej till licensläkemedel skapar oro

Vissa patienter med den svåra ärftliga sjukdomen Skelleftesjukan har hamnat i kläm mellan olika regelverk och riskerar att stå helt utan läkemedel.

29 Maj 2019, kl 06:00
0

”Moment 22” säger flera av de berörda om den situation som en del patienter med den så kallade Skelleftesjukan har hamnat i. När antalet godkända behandlingar mot Skelleftesjukan utökades med två av många efterlängtade genterapier, ledde det nämligen paradoxalt nog till sämre tillgång till läkemedel i stället för tvärtom. Åtminstone på kort sikt, hur det blir längre fram är svårt att veta.

Patienternas försämrade tillgång till behandling är en följd av att Läkemedelsverket följer sitt regelverk för licensläkemedel, ett regelverk som inte tar någon hänsyn till regionernas system för gemensamt ordnat införande av nya dyra terapier. Eftersom de nya godkända genterapierna Onpattro (patisiran) och Tegsedi (inotersen) nu finns, är det enligt reglerna dessa godkända läkemedel som läkarna i första hand ska skriva ut. Och alltså inte licenspreparat.

Läkemedelsverket har därför sagt nej till vissa licensansökningar som tidigare skulle ha beviljats.

Problemet är bara att i praktiken är inte heller de nya genterapierna ännu tillgängliga för patienterna. Regionernas nationella råd för ordnat införande av nya terapier, NT-rådet, har nämligen som Läkemedelsvärlden rapporterat rekommenderat regionerna att tills vidare avvakta med att använda de nya läkemedlen. Detta medan NT-rådet utreder nyttan i förhållande till kostnaden för de nya läkemedlen, som har uppgetts kosta drygt tre miljoner per patient och år. NT-rådet ska också förhandla med läkemedelsföretagen för att försöka pressa priserna.

Under tiden riskerar alltså patienter att varken kunna få det licensläkemedel som de hittills använt – eller de nya behandlingarna.

– Oacceptabelt. Den ena instansen verkar inte veta vad den andra gör, säger Kenneth Lång som är pensionerad läkare med lång erfarenhet av att behandla patienter med Skelleftesjukan och även styrelseledamot i patientföreningen Famy Norrbotten som samlar patienter med Skelleftesjukan och deras anhöriga.

Men Sarah Sandin, utredare på Läkemedelsverkets enhet för kliniska prövningar och licenser, menar att det är en felaktig kritik. Hon framhåller att det inte finns något utrymme i licensbestämmelserna för att anpassa besluten efter NT-rådets ställningstaganden.

– NT-rådet och Läkemedelsverket bedömer olika saker, säger hon.

– Läkemedelsverket har gjort en risk-nytta-värdering av de nya läkemedlen och funnit att de är ändamålsenliga och därför bör användas i första hand. NT-rådets arbete är i stället att titta på om de är kostnadseffektiva, men deras bedömning ändrar inte vår värdering. Ekonomiska skäl kan aldrig ligga till grund för att bevilja licensansökningar. Det är enbart medicinska skäl som gäller.

Det licensläkemedel som det handlar om är diflunisal, ett äldre, avregistrerat antiinflammatoriskt medel som länge har använts av en del patienter med Skelleftesjukan. Enligt förskrivande läkare som Läkemedelsvärlden talat med har diflunisal, som kostar omkring 11 000 kronor per patient och år, en värdefull bromsande effekt på sjukdomsutvecklingen hos en del av patienterna. Även en randomiserad behandlingsstudie med sammanlagt drygt 160 patienter uppdelade på behandlingsgrupp och placebogrupp som publicerades i Jama 2013 visade på sådana effekter.

Redan innan de nya genterapierna godkändes förra året fanns det förvisso även ett godkänt läkemedel mot Skelleftesjukan – ärftlig transtyretinamyloidos med polyneuropati, TTR-FAP. Detta läkemedel är Vyndaqel (tafamidis) som godkändes 2011 och kostar omkring en miljon kronor per patient och år. Vyndaqel är godkänt för behandling av patienter i stadium 1, vilket innebär att personen fortfarande kan gå utan stöd.

Men trots att Vyndaqel funnits har vissa patienter även fortsättningsvis behandlats med diflunisal på licens av olika medicinska skäl, till exempel att sjukdomen har fortskridit längre än stadium 1 eller att Vyndaqel prövats men inte fungerar.

I fjol beviljade Läkemedelsverket ett 90-tal licensansökningar för diflunisal, de allra flesta för patienter med Skelleftesjukan. I april i år ändrade Läkemedelsverket dock alltså sina bedömningar på grund av de nya genterapiernas tillkomst. Under april och maj beviljades ändå 15 licensansökningar eftersom det fanns medicinska skäl, men två avslogs på grund av den förändrade bedömningen. Och i ytterligare ett antal fall har handläggningen dragit ut på tiden eftersom Läkemedelsverket begärt att förskrivarna ska komplettera motiveringarna i licensansökningarna.

Frågan är vad som ska hända nu. Kommer patienter med Skelleftesjukan att kunna fortsätta ha tillgång till diflunisal? Och kommer de att få tillgång till de nya genterapierna?

Sarah Sandin på Läkemedelsverket säger att hon förstår patienternas oro och att licensansökningar för diflunisal kommer att beviljas när det finns medicinska skäl:

– Det är viktigt att läkarna som skriver ansökningarna tydligt för fram dessa skäl.

När det gäller de nya genterapierna försäkrar å sin sida NT-rådets företrädare att rådet gör sitt bästa för att skynda på bedömningen och prisförhandlingarna.

– Siktet är inställt på att åtminstone en av de nya genterapierna ska bli tillgängliga för svenska patienter, säger Anders Bergström, ledamot i NT-rådet.

Anders Bergström är även läkemedelschef i Region Norrbotten där många av landets 350 patienter med Skelleftesjukan bor. I den rollen har han engagerat sig också i tillgången till diflunisal. Han har under flera år förgäves försökt intressera läkemedelsföretag för att ansöka om godkännande för diflunisal.

Men i det akuta läget söker han andra lösningar för att patienter med Skelleftesjukan ska kunna fortsätta att använda diflunisal även utan att licens beviljas. Dels genom att inkludera patienter i en pågående behandlingsstudie av diflunisal och dels genom att läkare har börjat förskriva det på extempore-recept. Extemporeläkemedel är icke standardiserade läkemedel som tillverkas av apotek för en viss patient när lämpliga godkända former av läkemedlet saknas.

– Över 100 patienter i landet använder diflunisal i dag och fungerar bra på det, säger Anders Bergström.

– Och även efter introduktionen av nya terapier så behöver det finnas flera preparat att välja på. Vi gör vårt bästa för att ingen ska stå utan läkemedel.