Annons

Månads arkivering maj 2019

E-verifikation stoppade falskt cancerläkemedel

Det nya systemet för e-verifikation av läkemedel i EU-länderna brottas som Läkemedelsvärlden tidigare skrivit med en hel del inkörningsproblem. Det förekommer mycket stora mängder av larmsignaler i de 30 ländernas nationella system, som är sammanlänkade i ett europeiskt nav kallat EU Hub. Larmen har dock hittills främst berott på olika mänskliga misstag hos leverantörer, distributörer samt apotek och andra så kallade slutanvändare.

Men nu kommer ändå en rapport från den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA om att e-verifikationssystemet har fungerat för det som det är till för – att upptäcka och stoppa läkemedelsförfalskningar. EMA har skickat ut ett meddelande till bland andra parallelldistributörer av läkemedel om att förfalskade förpackningar av cancerläkemedlet Avastin nyligen upptäcktes i Nederländerna med hjälp av det nya systemet.

En holländsk grossist scannade i slutet av april 2D-koden på fyra Avastinförpackningar som uppgetts tillhöra en laglig batch tillverkad i Bulgarien med utgångsdatum i mars 2020. Scanningen visade dock att koderna redan scannats någon annanstans i systemet. När förpackningarna undersöktes närmare styrktes misstanken om att det handlade om förfalskningar av bland annat vissa avvikelser när det gäller pappers- och tryckkvalitet samt etikettens utseende.

EMA utreder nu fallet vidare och uppmanar till ökad vaksamhet på Avastin från den aktuella batchen.

I Sverige har däremot ännu inga förfalskningar upptäckts med hjälp av e-verifikationssystemet. Många felsignaler på grund av handhavandefel och liknande förekommer dock även här fortfarande och den så kallade stabiliseringsperioden har därför förlängts till 30 september.

Förlängningen innebär att apoteken får fortsätta att lämna ut läkemedlen även om systemet larmar när den obligatoriska 2D-koden scannas, om signalen tyder på att förpackningen inte är uppladdad eller har vissa specifika datafel. Allt för att patienterna inte ska bli utan läkemedel på grund av inkörningsproblemen i systemet.

– Till sista september är vår ambition att kunna gå över till skarp drift av systemet i Sverige, säger Kristina von Sydow, vd i föreningen E-verifikation i Sverige, E-vis.

Hon är optimistisk om att ambitionen ska kunna infrias. Så gott som alla apotek och andra slutanvändare är uppkopplade till systemet i vårt land och enligt Kristina von Sydow börjar antalet felaktiga larm sakta minska:

– Det går åt rätt håll nu.

Riksdagen sade ja till utökad PKU-screening

Riksdagen beslutade på tisdagen att ändra i de lagar som styr den så kallade PKU-screeningen och PKU-biobanken. Beslutet innebär att PKU-screeningen av nyfödda kan utökas till att omfatta fler allvarliga ärftliga sjukdomar än hittills.

Den nuvarande lagen säger att PKU-screeningen av nyfödda enbart får användas till att spåra och diagnostisera ämnesomsättningssjukdomar. Provet är frivilligt och kräver samtycke av vårdnadshavaren. Även äldre barn under 18 år som fötts i andra länder erbjuds att ta testet.

När den nya lagen träder i kraft 1 juli i år begränsas screeningen inte längre till ämnesomsättningssjukdomar. Det blir i stället upp till regeringen eller en myndighet som regeringen utser att bestämma vilka sjukdomar som ska ingå i screeningen av nyfödda. Regeringen eller den utsedda myndigheten ska utfärda föreskrifter om detta. Syftet är även fortsättningsvis att upptäcka medfödda allvarliga sjukdomar som vid tidig diagnos går att behandla.

Som Läkemedelsvärlden rapporterat är lagändringen bland annat en förutsättning för att kunna införa allmän vaccinering mot rotavirus av alla barn i det nationella vaccinationsprogrammet i höst. Vaccinet får av säkerhetsskäl inte ges till den lilla grupp barn som varje år föds med den ärftliga sjukdomen svår kombinerad immunbrist, SCID. Efter lagändringen kan nu PKU-testet av alla nyfödda kompletteras med testning för SCID för att säkerställa att barn med den sällsynta immunbristen inte vaccineras.

Riksdagsbeslutet innebar att riksdagen sade ja till socialutskottets betänkande som stödde regeringens förslag till lagändringar.

Nej till licensläkemedel skapar oro

”Moment 22” säger flera av de berörda om den situation som en del patienter med den så kallade Skelleftesjukan har hamnat i. När antalet godkända behandlingar mot Skelleftesjukan utökades med två av många efterlängtade genterapier, ledde det nämligen paradoxalt nog till sämre tillgång till läkemedel i stället för tvärtom. Åtminstone på kort sikt, hur det blir längre fram är svårt att veta.

Patienternas försämrade tillgång till behandling är en följd av att Läkemedelsverket följer sitt regelverk för licensläkemedel, ett regelverk som inte tar någon hänsyn till regionernas system för gemensamt ordnat införande av nya dyra terapier. Eftersom de nya godkända genterapierna Onpattro (patisiran) och Tegsedi (inotersen) nu finns, är det enligt reglerna dessa godkända läkemedel som läkarna i första hand ska skriva ut. Och alltså inte licenspreparat.

Läkemedelsverket har därför sagt nej till vissa licensansökningar som tidigare skulle ha beviljats.

Problemet är bara att i praktiken är inte heller de nya genterapierna ännu tillgängliga för patienterna. Regionernas nationella råd för ordnat införande av nya terapier, NT-rådet, har nämligen som Läkemedelsvärlden rapporterat rekommenderat regionerna att tills vidare avvakta med att använda de nya läkemedlen. Detta medan NT-rådet utreder nyttan i förhållande till kostnaden för de nya läkemedlen, som har uppgetts kosta drygt tre miljoner per patient och år. NT-rådet ska också förhandla med läkemedelsföretagen för att försöka pressa priserna.

Under tiden riskerar alltså patienter att varken kunna få det licensläkemedel som de hittills använt – eller de nya behandlingarna.

– Oacceptabelt. Den ena instansen verkar inte veta vad den andra gör, säger Kenneth Lång som är pensionerad läkare med lång erfarenhet av att behandla patienter med Skelleftesjukan och även styrelseledamot i patientföreningen Famy Norrbotten som samlar patienter med Skelleftesjukan och deras anhöriga.

Men Sarah Sandin, utredare på Läkemedelsverkets enhet för kliniska prövningar och licenser, menar att det är en felaktig kritik. Hon framhåller att det inte finns något utrymme i licensbestämmelserna för att anpassa besluten efter NT-rådets ställningstaganden.

– NT-rådet och Läkemedelsverket bedömer olika saker, säger hon.

– Läkemedelsverket har gjort en risk-nytta-värdering av de nya läkemedlen och funnit att de är ändamålsenliga och därför bör användas i första hand. NT-rådets arbete är i stället att titta på om de är kostnadseffektiva, men deras bedömning ändrar inte vår värdering. Ekonomiska skäl kan aldrig ligga till grund för att bevilja licensansökningar. Det är enbart medicinska skäl som gäller.

Det licensläkemedel som det handlar om är diflunisal, ett äldre, avregistrerat antiinflammatoriskt medel som länge har använts av en del patienter med Skelleftesjukan. Enligt förskrivande läkare som Läkemedelsvärlden talat med har diflunisal, som kostar omkring 11 000 kronor per patient och år, en värdefull bromsande effekt på sjukdomsutvecklingen hos en del av patienterna. Även en randomiserad behandlingsstudie med sammanlagt drygt 160 patienter uppdelade på behandlingsgrupp och placebogrupp som publicerades i Jama 2013 visade på sådana effekter.

Redan innan de nya genterapierna godkändes förra året fanns det förvisso även ett godkänt läkemedel mot Skelleftesjukan – ärftlig transtyretinamyloidos med polyneuropati, TTR-FAP. Detta läkemedel är Vyndaqel (tafamidis) som godkändes 2011 och kostar omkring en miljon kronor per patient och år. Vyndaqel är godkänt för behandling av patienter i stadium 1, vilket innebär att personen fortfarande kan gå utan stöd.

Men trots att Vyndaqel funnits har vissa patienter även fortsättningsvis behandlats med diflunisal på licens av olika medicinska skäl, till exempel att sjukdomen har fortskridit längre än stadium 1 eller att Vyndaqel prövats men inte fungerar.

I fjol beviljade Läkemedelsverket ett 90-tal licensansökningar för diflunisal, de allra flesta för patienter med Skelleftesjukan. I april i år ändrade Läkemedelsverket dock alltså sina bedömningar på grund av de nya genterapiernas tillkomst. Under april och maj beviljades ändå 15 licensansökningar eftersom det fanns medicinska skäl, men två avslogs på grund av den förändrade bedömningen. Och i ytterligare ett antal fall har handläggningen dragit ut på tiden eftersom Läkemedelsverket begärt att förskrivarna ska komplettera motiveringarna i licensansökningarna.

Frågan är vad som ska hända nu. Kommer patienter med Skelleftesjukan att kunna fortsätta ha tillgång till diflunisal? Och kommer de att få tillgång till de nya genterapierna?

Sarah Sandin på Läkemedelsverket säger att hon förstår patienternas oro och att licensansökningar för diflunisal kommer att beviljas när det finns medicinska skäl:

– Det är viktigt att läkarna som skriver ansökningarna tydligt för fram dessa skäl.

När det gäller de nya genterapierna försäkrar å sin sida NT-rådets företrädare att rådet gör sitt bästa för att skynda på bedömningen och prisförhandlingarna.

– Siktet är inställt på att åtminstone en av de nya genterapierna ska bli tillgängliga för svenska patienter, säger Anders Bergström, ledamot i NT-rådet.

Anders Bergström är även läkemedelschef i Region Norrbotten där många av landets 350 patienter med Skelleftesjukan bor. I den rollen har han engagerat sig också i tillgången till diflunisal. Han har under flera år förgäves försökt intressera läkemedelsföretag för att ansöka om godkännande för diflunisal.

Men i det akuta läget söker han andra lösningar för att patienter med Skelleftesjukan ska kunna fortsätta att använda diflunisal även utan att licens beviljas. Dels genom att inkludera patienter i en pågående behandlingsstudie av diflunisal och dels genom att läkare har börjat förskriva det på extempore-recept. Extemporeläkemedel är icke standardiserade läkemedel som tillverkas av apotek för en viss patient när lämpliga godkända former av läkemedlet saknas.

– Över 100 patienter i landet använder diflunisal i dag och fungerar bra på det, säger Anders Bergström.

– Och även efter introduktionen av nya terapier så behöver det finnas flera preparat att välja på. Vi gör vårt bästa för att ingen ska stå utan läkemedel.

“Världens dyraste läkemedel” godkänt i USA

Patienter med den svåraste formen av den ärftliga och muskelnedbrytande sjukdomen spinal muskelatrofi, SMA, överlever sällan sin tvåårsdag. Sjukdomen orsakas av en mutation i en gen som kodar för proteinet SMN (survival motor neuron), som har en avgörande funktion för motorisk nervsignalering. Utan ett fungerande protein förtvinar musklerna, vilket bland annat leder till svårigheter att svälja och andas.

Nyligen godkändes den första genterapin för behandling av den svåraste formen av sjukdomen, SMA1, hos patienter yngre än två år av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.

Läkemedlet, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), tillför en korrekt version av genen SMN1 som ersättning för den muterade, med mål att återställa normal produktion av proteinet och muskelfunktionen.

Läkemedlet, som tillverkas av det Novartis-ägda bolaget Avexis, är den första genterapin för behandling av SMA och ges intravenöst som en engångsdos.

I samband med godkännandet meddelade också Novartis priset för Zolgensma. Enligt Financial Times är prislappen satt till 2,1 miljoner dollar, motsvarande drygt 20 miljoner kronor, vilket enligt tidningen gör läkemedlet till ”världens dyraste”. Näst dyrast är enligt Financial Times läkemedlet Luxturna, också en genterapi men för behandling av en ovanlig form av ärftlig blindhet, som betingar ett pris på 850 000 dollar – motsvarande drygt åtta miljoner kronor.

I ett uttalande till tidningen säger Novartis vd, Vas Narasimham, att Zolgensma innebär ett ”historiskt framsteg” och att priset på läkemedlet endast utgör hälften av kostnaden för de i dag befintliga behandlingar och interventioner (läs Spinraza (nusinersen och andningshjälp) för patienter med spinal muskelatrofi. Till skillnad mot Zolgensma måste Spinraza ges vid upprepade tillfällen under en lång tid.

– Genom detta ansvarsfulla tillvägagångssätt tror vi att vi hjälper patienterna att dra nytta av denna banbrytande medicinska innovation och samtidigt genererar betydande kostnadsbesparingar för systemet över tid, sade han till tidningen.

I samband med godkännandet uttalade sig även FDA:s tillförordnade chef Ned Sharpless om läkemedlet i ett pressmeddelande:

– Dagens godkännande innebär ytterligare en milstolpe i förändringskraften hos gen- och cellterapier för behandling av ett brett spektrum av sjukdomar … Potentialen för genterapiprodukter att förändra livet för de patienter som ställs inför ett kroniskt sjukdomstillstånd, eller värre, döden, ger hopp om framtiden, sade han.

Godkännandet av Zolgensma bygger på en avslutad och en pågående klinisk fas III-studie med totalt 36 patienter (spädbarn) mellan två veckor och åtta månaders ålder vid studiestart, skriver Novartis på sin hemsida.

I den första, avslutade studien, som var en öppen dos-kontrollstudie med 15 patienter gavs Zolgensma i två olika doser. Tre patienter fick en ”lågdos” som var tre gånger lägre än ”högdosen” som gavs till de övriga 12 patienterna. Effektmåttet var överlevnad, definierat som livslängd eller tid till behov av permanent, invasiv, andningshjälp (trakestomi) samt olika motoriska färdigheter, som att sitta utan stöd i minst 30 sekunder.

Två år efter behandlingen krävde en patient i lågdosgruppen permanent andningshjälp, vilket ingen i högdosgruppen behövde. Ingen i lågdosgruppen klarade heller av att sitta utan stöd, något nio (75 procent) av patienterna i högdosgruppen klarade. Två av högdospatienterna klarade också av att stå och gå utan hjälp.

I den fortfarande pågående fas III-studien ingår 21 patienter med en medelålder på knappt fyra månader vid studiestart, som alla får den höga dosen av Zolgensma. Interimsresultat från mars i år visar att 19 av patienterna fortfarande är i livet och utan behov av permanent andningshjälp. En patient har avlidit på grund av förvärrad sjukdom och en patient har avslutat studien i förtid.

Resultaten visar också att 13 av de 19 kvarvarande patienterna har nått en ålder på minst 14 månader utan behov av andningshjälp, och knappt hälften, 47,6 procent av alla studiedeltagarna kunde sitta utan stöd vid en medelålder av ungefär ett år.

Utan behandling och baserat på sjukdomens naturliga förlopp förväntas ingen patient med konstaterad SMA kunna sitta på egen hand. Inte heller förväntas obehandlade patienter överleva, eller klara sig utan permanent andningshjälp, längre än till 14 månaders ålder.

De vanligaste biverkningarna med Zolgensma är kräkningar och förhöjda halter av leverenzym. Zolgensma kommer därför med en varning om att akut leverskada kan uppstå. Innan behandlingsstart måste patienternas leverstatus undersökas noga och den ska sedan fortsätta övervakas i minst tre månader efter behandlingen.

Enligt Avexis och Novartis förväntas Zolgensma godkännas i Europa och Japan senare i år.

Statens medicinsk-etiska råd får ny ordförande

Kenneth Johansson, riksdagsledamot för Centern mellan 1998 och 2012, är ny ordförande för Statens medicinsk-etiska råd, Smer. Det meddelade regeringen i slutet av förra veckan. Förordnandet gäller till och med den 31 december 2022.

Kenneth Johansson efterträder Kjell Asplund, som var rådets ordförande mellan 1 januari 2012 och 30 april i år.

Under fyra år, mellan 2014 och 2018, var Kenneth Johansson ordförande i Socialstyrelsens donationsråd och mellan 2006 och 2012 var han ordförande i socialutskottet. Han har även varit landshövding i Värmlands län, ett förordnande som gick ut 31 december förra året.

“Viktigt med fortsatt granskning av sponsring”

Mellan 2012 och 2016 gjorde läkemedelsföretag över 4 500 utbetalningar på sammanlagt motsvarande omkring 750 miljoner kronor till brittiska patientorganisationer. Det var bara en sjättedel av vad branschen satsade på stöd till hälso- och sjukvårdens personal och dess organisationer, men sponsringen av patientorganisationerna ökade snabbt under perioden.

Det visar en studie som gjorts av forskare vid University of Bath, England, och Lunds universitet. De har tidigare, som Läkemedelsvärlden rapporterat, granskat läkemedelsföretagens utbetalningar till hälso- och sjukvårdspersonal.

Sedan 2012 finns regler om att läkemedelsföretag i Europa måste offentliggöra sina utbetalningar till patientföreningar, ett material som forskarna nu använt i en analys som publicerats av British medical journal.

Den totala sponsringssumman från läkemedelsföretag till de brittiska patientföreningarna ökade från motsvarande omkring 100 miljoner kronor år 2012 till 258 miljoner kronor 2016.

– Det är en väldigt intressant studie. Särskilt var det intressant att se ökningen, kommenterar Monica Klasén McGrath, kommunikationsansvarig inom Funktionsrätt Sverige som är en samarbetsorganisation för 44 svenska funktionsrätts- och patientorganisationer på en rad olika områden.

Forskarna såg också att stödet från industrin var mycket större inom vissa sjukdomsområden än inom andra. Hela 36 procent av summan gick till organisationer inom cancerområdet. Även organisationer för patienter med metabola sjukdomar och infektionssjukdomar fick mycket stöd, omkring en tiondel vardera av totalsumman.

Forskarna påpekar att de stora finansiärerna inom dessa områden nyligen hade lanserat nya dyra läkemedel och att patientorganisationer är allt mer involverade i både klinisk forskning och sjukvårdspolitik. Forskarna anser därför att det finns en risk att patientorganisationerna blir ekonomiskt beroende av sponsringen och då kan bli utnyttjade som en sorts ambassadörer för företagens intressen.

– Risken att patientorganisationernas oberoende äventyras måste man alltid vara uppmärksam på, säger Monica Klasén McGrath.

Hon menar dock att den transparens om sponsringens innehåll som finns i Sverige sedan många år förebygger osunda relationer mellan patientorganisationer och företag. Redan i mitten av 2000-talet granskade en statlig utredning ledd av numer bortgångne Bengt Lindqvist dessa sponsringsfrågor. Utredningen kritiserade sponsringen för bland annat bristande öppenhet.

Diskussionen ledde fram till en frivillig överenskommelse mellan läkemedelsföretagens branschorganisation Lif och patientorganisationerna om hur deras samarbete ska regleras. Denna innebär bland annat att alla utbetalningar och andra samarbeten ska redovisas på Lif:s webbplats. LIF gav 2012 också ut en handbok om samarbetet mellan handikapprörelsen och läkemedelsbranschen.

Men trots allt anser Monica Klasén McGrath att det skulle vara värdefullt med en kartläggning liknande den i England även i Sverige.

– Det vore spännande att få ännu mer kunskap om hur samarbetet mellan läkemedelsföretagen och patientföreningarna ser ut. Om det till exempel är så även i Sverige att vissa sjukdomsområden får mer stöd än andra så vore det intressant att få veta varför och vilka effekter det kan få, säger hon.

– Vissa mindre förbund är säkert också mer beroende av företagsstödet än andra lite större organisationer som har mer statlig finansiering. Även detta vore det bra att få mer kunskap om.

Så vill EMA snabba på antibiotikautvecklingen

Forskare, bioteknik- och läkemedelsbolag som utvecklar nya innovativa antimikrobiella läkemedel kan få extra regulatorisk hjälp via den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s så kallade Innovation task force (ITF), meddelar myndigheten på sin hemsida.

ITF är myndighetens sätt att stimulera utveckling av läkemedel med aktiva substanser eller kombinationer av aktiva substanser som aldrig tidigare godkänts. Hittills har bland annat nanomedicin, biomaterial och farmakogenomik (hur genetiska variationer hur olika personer är mottagliga för sjukdom samt svarar på läkemedelsbehandling) diskuterats.

Nu öppnar alltså EMA upp tjänsten även för läkemedelsutvecklare som försöker ta fram terapeutiska produkter för behandling eller förebyggande av antimikrobiella infektioner. Syftet är att stärka pipelinen för bland annat antibiotika, där behovet av nya läkemedel är stort.

I och med Innovation task force kan utvecklare av nya antimikrobiella läkemedel i ett tidigt skede bland annat få hjälp med att identifiera vetenskapliga, juridiska och regulatoriska utmaningar med sitt utvecklingsprojekt, samt eventuella behov av ytterligare vetenskaplig expertis.

I dag har de flesta stora läkemedelsföretag lämnat antibiotikaområdet och den utveckling som trots allt sker görs fram för allt av små bioteknikbolag och akademiska forskargrupper. Av de få nya antibiotika som utvecklas är dessutom de flesta varianter av redan befintliga antibiotika, något som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat om, bland annat här och här.

I samband med det utökade regulatoriska stöder till utvecklare av nya antimikrobiella läkemedel skriver EMA på sin hemsida att ”den växande och stabila” ökningen av läkemedelsresistenta mikrober utgör ett hot mot effektiv behandling av patienter med infektionssjukdomar.

Myndigheten hänvisar också till Världshälsoorganisationen WHO:s nyligen publicerade rapport som konstaterar att det varje år dör cirka 700 000 människor globalt på grund av antimikrobiell resistens. Om inget drastiskt görs väntas, enligt WHO, den siffran stiga till tio miljoner dödsfall årligen år 2050.

”Utan en oavbruten ansträngning att bromsa utvecklingen av antimikrobiell resistens kommer vanliga sjukdomar inte kunna behandlas och livräddande medicinska ingrepp bli mer riskfyllda att utföra.”, skriver EMA.

Frågan om utveckling av nya antibiotika diskuterades också på Läkemedelsvärldens och Apotekarsocietetens heldagsmöte Kampen mot antibiotikaresistens – från ord till handling som hölls den 23 maj 2019 som du kan läsa mer om här.

Många aktörer möttes om resistens

Igår, torsdag, arrangerade Apotekarsocieteten och Läkemedelsvärlden ett heldagsseminarium om Kampen mot antibiotikaresistens – från ord till handling. Ett 60-tal experter, beslutsfattare och andra engagerade i frågan hade samlats för att djupdyka i arbetet mot antibiotikaresistens i Sverige, förutsättningarna för att få fram nya antibiotika, utsläppen från antibiotikatillverkning samt det globala arbetet mot resistensutvecklingen.

När det gällde miljöutsläppen från antibiotikatillverkning gav Joakim Larsson, Göteborgs universitet, en dyster bild. Liksom när han nyligen intervjuades i  Läkemedelsvärlden  konstaterade han att utsläppsnivåerna är mycket höga och driver på resistensutvecklingen. Utsläppen från de indiska fabriker han och hans medarbetare rapporterade om för första gången för 12 år är fortfarande höga.

– Jag anser att vi i vårt land är moraliskt ansvariga för utsläppen eftersom vi drar nytta av läkemedelssubstanserna som tillverkas, sade han och menade att det krävs såväl lagstiftning som åtgärder från företagen för att komma till rätta med utsläppen.

Något annat som väckte livlig diskussion var vilka politiska åtgärder som krävs för att få i gång utvecklingen av nya antibiotika. I dag finns mycket få i pipeline och de flesta läkemedelsföretag har övergett området.

I diskussionspanelen ingick bland andra avgående EU-parlamentsledamoten Christofer Fjellner (M) som menade att Sverige borde kunna gå före på det här området både genom nationella åtgärder och genom att försöka få i gång ett arbete inom EU om stöd till antibiotikautveckling.

– Vi måste fråga oss hur vi kan visa vägen. Exempelvis genom att pröva en ersättningsmodell där företagens intäkter för antibiotika frikopplas från försäljningen. Det är viktigt att visa att vi gör någonting. Det kan öka den politiska viljan hos andra, sade han.

Betydligt ljusare är bilden av arbetet mot antibiotikaresistens i Sverige. Stephan Stenmark, ordförande i nationella Strama och nyligen intervjuad av Läkemedelsvärlden, konstaterade att det går åt rätt håll även om de regionala skillnaderna i antibiotikaförskrivning består.

– Det viktiga är att alla regioner har samma positiva utveckling där förskrivningen minskar tack vare att vi blir allt bättre på att följa behandlingsrekommendationer. Vi skriver ut ungefär en miljon färre antibiotikarecept om året nu än för tio år sedan i Sverige! sade han, samtidigt som han efterlyste ökade resurser till arbetet mot antibiotikaresistens så att fler får möjlighet att engagera sig i det som en del av sitt arbete inom hälso- och sjukvården.

Detta resurstillskott är, menade han, nödvändigt också för att det ska finnas möjlighet att exportera den svenska kunskapen till länder som inte har kommit lika långt.

Otto Cars, ReAct, höll med om att det är viktigt att Sverige delar med sig internationellt av sitt framgångsrika arbetssätt. Han utvecklade tankegångar som han nyligen också förde fram i en intervju hos Läkemedelsvärlden.

– Vi måste exportera svensk kunskap på det här området. Det är bland annat viktigt att SIDA börjar inkludera antibiotikaresistens som en faktor i allt bistånd, sade han.

– Vi behöver arbeta även globalt också för vår egen skull. Jag är djupt oroad för hur det kommer att gå om inte utvecklingen kan vändas.

Seminariedagen blev en summering och en fördjupning av ämnen som belysts i vår serie av frukostmöten om Kampen mot antibiotikaresistens under 2018 och början av 2019. Dagens spelades in och inspelningen finns att titta på här.

I höst planerar vi nya aktiviteter om samma viktiga tema så håll utkik!

Slokörat läkemedelsföretag tackar för fällande beslut

Informationsgranskningsnämnden IGN har fällt läkemedelsföretaget Amgen för en annons för injektionsvätskan Xgeva. Läkemedlet är indicerat för förebyggande av skelettrelaterade händelser hos vuxna med avancerade maligniteter och för behandling av jättecellstumör i skelettet när kirurgi inte är lämplig.

I annonsen jämförs Xgeva med annan behandling, men det finns ingen information om uppgifternas statistiska hållbarhet. Sådan information är ett krav enligt det etiska regelverket för läkemedelsbranschen.

IGN ser särskilt allvarligt på överträdelsen på grund av att företaget förra sommaren fälldes för exakt samma typ av överträdelse i en annons för ett annat läkemedel. Amgen accepterade då IGN:s beslut och lovade att misstaget inte skulle upprepas.

Även denna andra gång accepterar företaget IGN:s bedömning. I ett slokörat svar skriver Amgen att upprepningen av reklamfelet skedde trots att företaget sett över sina rutiner.  Nu ska det dock bli ordning och reda – ”nya interna processer kommer omgående införas för att förhindra liknande fall i framtiden”.

Företaget betonar också lite extra sin samarbetsvilliga inställning genom att framhålla att ”Amgen är tacksamma för att IGN uppmärksammat detta misstag och att vi arbetar tillsammans för att upprätthålla god branschsed inom läkemedelsindustrin.”

IGN låter sig ändå inte bevekas utan har beslutat att företaget ska betala en straffavgift på 90 000 kronor.

Dags för EU att prioritera antibiotikaresistens

0

Som alla vet vid det här laget krävs det drastiska åtgärder på många fronter för att säkerställa att vi även i framtiden har fungerande antibiotika

Men det är ingen utmaning som ett enstaka land kan fixa på egen hand. Visst är det bra att till exempel vi i Sverige har en förhållandevis låg antibiotikaanvändning, god resistensövervakning, bra hälso- och sjukvård och antibiotikasnål djuruppfödning. Men det räcker inte. Både människor och resistensgener rör sig över hela jordklotet, hela tiden.

Här bör, och kan, EU göra mer och göra det snabbare än i dag.

Läs hela Ingrid Helanders blogginlägg här.

Brittiska experter avråder från hormonbehandling

En brittisk expertgrupp avråder i en ny rekommendation från att skriva ut läkemedel med sköldkörtelhormon till vuxna med subklinisk hypotyreos. I stället bör läkaren följa patienten för att se eventuella förändringar av sköldkörtelfunktionen. Expertgruppen hoppas att rekommendationen ska förändra den nuvarande förskrivningstrenden.

Rekommendationen kommer med säkerhet att bli omdebatterad – behandling av subklinisk hypotyreos är en het fråga. Hypotyreos betyder underfunktion i sköldkörteln och termen subklinisk hypotyreos används när patienten har vissa men inte alla laboratoriemässiga tecken på underfunktion. Halten av tyroideastimulerande hormon (TSH) från hypofysen är då förhöjd, men nivåerna av sköldkörtelhormonerna T3 och T4 är normala. Vid fullt utvecklad hypotyreos är annars både TSH-halten förhöjd och sköldkörtelhormonhalten sänkt.

Normalintervallet för TSH hos vuxna ligger ungefär mellan 0,4 och 4,0 millienheter/liter.

Förskrivningen av läkemedel och licenspreparat med sköldkörtelhormon ökar, som Läkemedelsvärlden rapporterat, stadigt i Sverige och många andra länder. Det beror till stor del på att det blir allt vanligare att läkemedelsbehandla även subklinisk hypotyreos, främst inom primärvården.

Även i aktuella riktlinjer föreslås ofta att läkemedel med sköldkörtelhormon ska prövas om enbart TSH är förhöjt.

Denna praxis har starkt ifrågasatts av endokrinologer som framhållit att förhöjda TSH-nivåer oftast normaliseras av sig själva efter en tid. Endokrinologerna har varnat för riskabel överbehandling med sköldkörtelhormoner och möjlig underbehandling av andra tillstånd som kan vara orsak till symtomen.

I slutet av förra året fick de stöd av en stor internationell forskningsöversikt. Den publicerades, som Läkemedelsvärlden skrev, i JAMA. 21 studier med sammanlagt 2 192 deltagare ingick och slutsatsen var att det saknas vetenskapligt stöd för rutinmässig behandling av subklinisk hypotyreos. Behandlingen normaliserade TSH-värdet, men inte patienternas upplevda livskvalitet.

Det var också den forskningsöversikten som blev startsignal för den brittiska expertpanelens översyn av nuvarande praxis. Översynen ingår i en satsning som kallas The BMJ rapid recommendations initiative (BMJ = British medical journal). Syftet med satsningen är att se till att ny forskningsbaserad kunskap snabbare kommer till praktisk nytta i hälso- och sjukvården i England.

I panelen ingick läkare, patienter och specialister på forskningsmetodik. De granskade såväl JAMA-översikten som andra relevanta undersökningar och har nu publicerat en ”stark rekommendation”.

Rekommendationen innebär att vuxna med förhöjt TSH och normala sköldkörtelvärden inte bör behandlas med sköldkörtelhormon. Undantagna är kvinnor som försöker bli gravida och patienter med mycket högt TSH (över 20 millienheter per liter). Även när det gäller personer under 30 år samt personer med mycket svåra symtom som tyder på hypotyreos kan det ibland ändå vara befogat att pröva hormonbehandling, menar panelen efter sin genomgång av kunskapsläget.

Helen Stokes-Lampard, ordförande i de brittiska allmänläkarnas sammanslutning, Royal college of general practitioners, kommenterar i en intervju rekommendationerna om att avstå från läkemedelsbehandling vid subklinisk hypotyreos så här:

– Om behandlingen inte är till nytta för våra patienter är det viktigt att vi blir medvetna om det och att riktlinjerna som påverkar vårt beslutsfattande förändras. För patienternas skull är det viktigt att den nya kunskapen tas om hand när kliniska riktlinjer uppdateras.

”Vi kan inte bara göra utredningar”

För att säkerställa att vi har fungerande antibiotikabehandlingar även i framtiden krävs många olika åtgärder. En är utvecklingen av helt nya antibiotikasorter. Men om läkemedelsutveckling är svårt i vanliga fall tillkommer även det faktum att det finns små marknadsmässiga vinster för läkemedelsbolagen att satsa på FoU inom antibiotikaområdet.

De läkemedel som forskas fram, med hjälp av stora investeringar, ska sedan användas så sparsamt som möjligt vilket gör det svårt för bolagen att tjäna pengar på dem.

Detta har lett till att få nya antibiotika kommer ut på marknaden, särskilt de vi har störst behov av, nämligen sådana med helt nya verkningsmekanismer mot gramnegativa bakterier.

– Pipelinen för antibiotika ser inte bra ut, säger Anders Karlén, professor vid Uppsala universitet, som arbetar med läkemedelsutveckling av antibiotika i projektet Enable.

Få med nya mekanismer
Enligt en global kartläggning från september förra året fanns då drygt 40 nya substanser i olika faser av klinisk utveckling. Men endast ett fåtal av dem byggde på helt nya verkningsmekanismer är riktade mot någon av de av WHO listade tre prioriterade bakterietyperna där behovet av nya antibiotika är särskilt stort.

– Det ser inte lovande ut och man skulle behöva styra in forskningen mot de bakterier WHO listar som mest angelägna att ta fram nya antibiotika mot, säger Anders Karlén.

För att göra det krävs inte bara forskningskompetens och pengar utan också effektiva infrastrukturer, påpekar Anders Karlén.

Fokuserar på gramnegativa bakterier
Ett sådant exempel, nämner han, är Enable. Enable är ett samarbetsprojekt mellan EU och den europeiska läkemedelsindustrin med fokus på att utveckla nya antibiotika mot gramnegativa bakterier (bland annat de som prioriterats av WHO).

Projektet som har en budget på 850 miljoner kronor har pågått sedan 2014 och finansieras av såväl EU som av läkemedelsindustrin. Fördelen med upplägget är enligt Anders Karlén den breda kompetens som finns i den läkemedelsutvecklingsplattform som byggts upp och som underlättar för enskilda forskare att driva sina antibiotikaprojekt framåt på ett tidseffektivt sätt.

– Forskaren, om man kommer med i projektet, får tillgång till hela arsenalen av kompetens, tekniker och metoder och kan ganska snabbt ta sig fram och se om projektet har utvecklingspotential. Men det behövs många sådana initiativ globalt för att stimulera och tillgodose utvecklingen av nya antibiotika, säger Anders Karlén.

Osäker framtid
Inom Enable har man i dagsläget åtta projekt i pipeline i olika faser. Den substans man kommit längst med hoppas man snart kunna inleda fas I-studier med.

Men samtidigt som den kliniska utvecklingen i Enable går framåt kommer projektet att läggas ned inom något år när finansieringen tar slut.

Vad som händer då med den infrastruktur man byggt upp, som Anders Karlén beskriver som en virtuell läkemedelsutvecklingsplattform, och med de substanser som finns i något av utvecklingsstegen är oklart.

– Det optimala hade varit om stödet hade fortsatt. Nu får forskarna försöka hitta andra investerare. En möjlig väg framåt är också att försöka inleda partnerskap med något av de andra liknande initiativ som finns runt om i världen.

“Vi kan inte bara göra utredningar”
Men trots den tillsynes tröstlösa kampen för att driva forskningen inom antibiotikaområdet framåt är inte Anders Karlén uppgiven.

– Det här området är så otroligt viktigt och det stimulerar till fortsatt arbete. Vi vet att vi riskerar ett framtidsscenario där kanske miljontals människor kan dö på grund av antibiotikaresistens. Då kan vi inte bara diskutera och göra utredningar utan vi måste åstadkomma konkreta förändringar.

Hör Anders Karlén berätta mer om utvecklingen av nya antibiotika på heldagsmötet Kampen mot antibiotikaresistens – från ord till handling den 23 maj. Läs mer och anmäl dig här.

“Mycket hög osäkerhet” om nya genterapier

Två nya genterapier godkändes, som Läkemedelsvärlden rapporterade, i fjol av EU:s läkemedelsmyndighet EMA mot ärftlig transtyretinamyloidos med polyneuropati, TTR-FAP, i Sverige kallad Skelleftesjukan. Läkemedlen är Onpattro (patisiran) och Tegsedi (inotersen). De är godkända för behandling av patienter med TTR-FAP i stadierna 1 och 2.

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har nu publicerat sina hälsoekonomiska bedömningar av de nya läkemedlen.

Genterapierna är ett efterlängtat tillskott för en patientgrupp med en allvarlig progressiv sjukdom som förkortar livet och där det finns ett begränsat antal behandlingsalternativ. Båda minskar leverns produktion av serumproteinet transtyretin som är förändrat vid denna sjukdom och orsakar sjukdomsprocesserna i kroppen.

Men läkemedlen kommer med en prislapp som kan innebära en kännbar kostnadsökning för regioner där många av patienterna med den ärftliga sjukdomen bor, bland annat Region Norrbotten. Exakt vilka priser läkemedelsföretagen begär är hemligt, men den kostnad som diskuterats ligger på minst drygt tre miljoner kronor per år och patient. Enligt bedömare kan 150-170 patienter i Sverige vara aktuella för behandling med de nya läkemedlen.

Regionernas nationella råd för ordnat införande av nya terapier, NT-rådet, har rekommenderat regionerna att avvakta med användning av Onpattro och Tegsedi i väntan på pågående utredning. Viktiga delar av denna utredning är TLV:s hälsoekonomiska bedömningar.

I december kom först TLV:s bedömning av Onpattro och nu har TLV publicerat sin hälsoekonomiska bedömning även av Tegsedi. I båda fallen är de offentliggjorda dokumenten svåra att sätta sig in i eftersom många delar av texten är hemligstämplad och ersatt med vita luckor av hänsyn till företagssekretessen.

Kontentan är i alla fall att TLV efter ingående analys av tillgängliga data anser att det är mycket svårt att veta vad det kan komma att kosta för hälso- och sjukvården att införa de nya behandlingarna. TLV skriver att den hälsoekonomiska osäkerheten är mycket hög.

För båda behandlingarna lyfter TLV fram flera faktorer där det fortfarande inte finns tillräckliga data. För Onpattros del handlar det främst om effekten över längre tid, effekten på hjärtat och hur dödligheten påverkas. För Tegsedis del handlar det bland annat om hur dödligheten och risken att drabbas av andra sjukdomstillstånd påverkas samt om risken att patienter avbryter behandlingen.

TLV värderar kostnaden per kvalitetsjusterat vunnet levnadsår till omkring 5,7 miljoner kronor för Onpattro och 4,9 miljoner kronor för Tegsedi. TLV uttalar sig i underlagen inte om ifall dessa kostnader är acceptabla.

Den saken återstår det för NT-rådet att komma fram till. NT-rådet ska nu väga samman den hälsoekonomiska bedömningen med övriga faktorer och komma med en slutlig rekommendation till regionerna. I ett mejlsvar till patientföreningen Famy Norrbotten skriver NT-rådets ordförande Gerd Lärfars att en ”snar rekommendation” för Onpattro och Tegsedi är högt prioriterad. Regionerna förbereder en gemensam förhandling med företagen.

Sedan tidigare finns ett godkänt bromsläkemedel mot TTR-FAP. Det är Vyndaqel (tafamidis) som godkändes 2011 för behandling av patienter i stadium 1, det lindrigaste stadiet då patienten kan gå själv utan stöd. Ytterligare en behandlingsmetod är levertransplantation. Den passar inte alla, men har ofta god effekt.

En grupp patienter med TTRR-FAP har också behandlats med licensläkemedlet diflunisal, en antiinflammatorisk behandling som inte är ett godkänt läkemedel men har god effekt mot symtomen hos vissa patienter. Tillgängligheten till diflunisal har nu dock begränsats sedan de nya genterapierna kom. Detta eftersom Läkemedelsverkets regler säger att licenser bara får beviljas om det inte finns ändamålsenliga godkända läkemedel på marknaden.

Riktade statsbidrag ska öka barnvaccinering

Regeringen har beslutat att betala ut ett riktat statsbidrag på 120 miljoner kronor till regionerna för att ”öka tillgängligheten i barnhälsovården”. Medlen betalas ut till Sveriges kommuner och landsting för att sedan fördelas till regionerna utifrån lokala behov. Syftet är att stimulera insatser som riktar sig till familjer med barn i åldrarna 0-6 år som bor i socioekonomiskt utsatta områden.

Som punkt ett på listan över insatser som bör ingå sätter regeringen att ”informera föräldrar om nyttan med vaccination och även bemöta felaktig information och rykten som sprids om vaccinationer”.

Sverige har, som Läkemedelsvärlden rapporterat, generellt en god vaccinationstäckning. Men även i vårt land finns det befolkningsgrupper och geografiska områden där betydligt färre vaccinerar sig. Ett exempel är, som Läkemedelsvärlden skrivit, en tydligt varierande vaccinationstäckning när det gäller cancerförebyggande hpv-vaccin till flickor.

Regeringen vill göra något åt bristande vaccinationstäckning samt sämre hälsa och tandhälsa bland barn i utsatta områden genom bland annat utökade hembesök och annan uppsökande verksamhet.

– Grunderna till ett mer jämlikt och starkare samhälle måste läggas redan i tidiga år, framhåller socialminister Lena Hallengren i ett pressmeddelande.

Malin Parkler vald till ny ordförande i LIF

Malin Parkler, vd för läkemedelsföretaget Pfizer, har valts till ny styrelseordförande för branschorganisationen LIF – de forskande läkemedelsföretagen.

– Jag är mån om att förstå den omvärld som vi verkar inom så jag vill utforska hur vi ytterligare kan ta tillvara på patienternas och vårdens perspektiv och tillföra mer värde för dem och svensk hälsa, säger Malin Parkler i ett pressmeddelande.

– Även vi inom branschen behöver lyfta blicken och spana in i framtiden, hur tror vi 2025 ser ut? Vilken roll och vilken betydelse vill vi som industri ha i den verkligheten, och hur tar vi oss dit? Styrelsen och LIF kommer därför i höst dra igång ett strategiskt visionsarbete.

Hon framhåller att hälso- och sjukvården står inför stora ekonomiska utmaningar till följd av demografiska förändringar samtidigt som den medicinska och tekniska utvecklingen erbjuder nya möjligheter.

– Nu måste alla aktörer inom sektorn jobba tillsammans för att ge patienter tillgång till bästa möjliga behandling, och tillsammans bygga Sverige starkare inom life science.

Malin Parkler är sedan 2014 vd inom Pfizer i Sverige. Hon valdes in i LIF:s styrelse 2014 och utsågs 2018 till vice ordförande. Nu efterträder hon Niklas Karlberg som ordförande. Vid LIF:s stämma på fredagen valdes samtidigt Marc Gailhardou, vd för MSD, till vice ordförande.

Hostmedicin kan ge rubbningar av hjärtrytmen

Den europeiska läkemedelsmyndighetens säkerhetskommitté PRAC rekommenderar att marknadsgodkännandet dras in för alla hostmediciner med substansen fenspirid.

Som Läkemedelsvärlden tidigare har rapporterat hade den franska läkemedelsmyndigheten slagit larm om att hostdämpande läkemedel med fenspirid kopplats till hjärtrytmrubbningar hos svårt sjuka patienter – i två fall med dödlig utgång. Som en tillfällig åtgärd rekommenderade PRAC säljstopp i väntan på en slutlig rekommendation efter granskning.

Nu är granskningen klar. Den bekräftar att fenspirid kan orsaka allvarliga rubbningar av hjärtrytmen. PRAC rekommenderar därför att alla marknadsgodkännanden för hostmediciner med fenspirid dras in.

Läkemedel med fenspirid är godkända genom nationella procedurer i EU-länderna Bulgarien, Frankrike, Lettland, Litauen, Polen, Portugal och Rumänien. De säljs under en rad olika produktnamn, bland andra Elofen, Epistat, Pneumorel, Pulneo, Fosidal och Kudorp. I Sverige finns inget godkänt läkemedel med fenspirid, men Läkemedelsverket har hittat hostmediciner med fenspirid som sålts olagligt i svenska butiker och de går att köpa på webben.

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng