Månads arkivering mars 2019

Avancerad genterapi fick klartecken av CHMP

Vid sitt första möte i Amsterdam beslutade den europeiska läkemedelsmyndighetens expertråd CHMP att rekommendera godkännande av genterapiläkemedlet Zynteglo.

Rekommendationen gäller behandling av patienter från tolv års ålder med allvarliga former av den sällsynta, ärftliga sjukdomen beta-thalassemi. Sjukdomen orsakas av mutationer i en gen som är viktig i bildningen av det hemoglobin som används i de röda blodkropparnas syretransport. Patienterna får onormalt få röda blodkroppar och kronisk blodbrist.

Patienter med de lindrigaste formerna av beta-thalassemi kan klara sig utan behandling, medan personer med svårare former av sjukdomen ofta är beroende av återkommande blodtransfusioner och ibland även behandlas med hematopoetisk stamcellstransplantation.

Godkännande av Zynteglo rekommenderades av CHMP för patienter som behöver återkommande blodtransfusioner och saknar en matchande donator av stamceller för transplantation.

Behandlingen med Zynteglo sker i flera steg. Först tas patientens egna hematopoetiska (blodcellsbildande) stamceller ut genom en metod som kallas aferes. I laboratoriet förs med hjälp av en så kallad vektor sedan fungerande kopior av den muterade genen in i dessa stamceller. Efter en förberedande cytostatikabehandling ges de ”reparerade” stamcellerna tillbaka till patienten genom infusion.

Med hjälp av de fungerande genkopiorna kan patienten sedan själv producera tillräckligt med hemoglobin för att klara sig utan transfusioner, eller i vart fall med färre transfusioner.

Zynteglo tillverkas av det nederländska bolaget Bluebird bio. Eftersom det tidigare saknats andra behandlingar än stamcellstransplantation som påverkar själva sjukdomen vid beta-thalassemi har EMA hanterat godkännandeproceduren inom ett särskilt program för behandlingar som kan uppfylla tidigare ouppfyllda medicinska behov. Bedömningen av ansökan gjordes på bara 150 dagar.

CHMP rekommenderade ett så kallat villkorat godkännande, baserat på mindre fullständiga data än normalt, i syfte att behandlingen ska nå patienterna som fort som möjligt. Godkännandet ska följas upp med ytterligare data.

Det är huvudsakligen två studier som ligger till grund för CHMP:s rekommendation. Behandlingen ledde i dessa till signifikanta förbättringar hos majoriteten av patienterna med enkel uppsättning av den muterade genen

De vanligaste biverkningarna var överskott av blodplättar, magsmärta, ej hjärtrelaterad bröstsmärta, värk i ben och armar, andnöd och värmevallningar.

CHMP anser att behandling med Zynteglo endast bör ges vid särskilda centra med erfarenhet av stamscellstransplantationer och behandling av beta-thalassemi. Det slutliga godkännandet ges av EU-kommissionen, som brukar följa expertrådets rekommendation.

Sedan rekommendationen om godkännande blivit känd spekulerades det livligt i branschmedier om kommande skyhöga prisnivån på genterapiläkemedlet, men tillverkaren har ännu inte uttalat sig om sina planer för prissättningen.

Vid mötet bekräftade CHMP också ett beslut som Läkemedelsvärlden tidigare skrivit om, men som hade överklagats av tillverkare. Beslutet säger att en viss typ av läkemedel med omega-3 inte är effektiva för att förebygga nya hjärtproblem efter en hjärtinfarkt. Därför bör dessa läkemedel inte användas på den indikationen. Däremot kan de fortfarande användas för att sänka nivån av triglycerider i blodet.

Det handlar om läkemedel med en kombination av omega 3-syrorna EPA och DHA i doser på 1 gram per dag. Dessa läkemedel är godkända på nationell nivå i ett 20-tal EU-länder, dock ej Sverige.

E-hälsomyndighetens årsredovisning får kritik

0

Totalt får 21 myndigheter eller övriga organisationer kritik för sina årsredovisningar för 2018 och därmed en modifierad revisionsberättelse. I de flesta fall rör det sig om en reservation mot ett eller flera uttalanden i årsredovisningen.

Bland myndigheterna som fått en sådan reservation finns E-hälsomyndigheten. Där påpekar Riksrevisionen att man i årsredovisningen inte gjort någon återrapportering för grunderna hur man beräknat storleken på avgifterna enligt lagen om receptregister och lagen om läkemedelsförteckning. Enligt revisionsberättelsen var detta något som regeringen specifikt efterfrågade i förordningen med instruktioner till E-hälsomyndigheten.

Även Göteborgs universitet får kritik av Riksrevisionen. I detta fall handlar det om att universitet bedrivit restaurang- och cateringverksamhet utan att detta tillåts enligt högskolelagen. Förutom att ta ut avgifter för detta har man enligt Riksrevisionen också tagit ut avgifter för en terapimottagning, vilket strider mot avgiftsförordningen.

Forskningsrådet för hälsa, arbetsliv och välfärd, Forte, kritiseras för att ha överskridit budgetramen. Den så kallade bemyndiganderamen uppgår till 1 280 miljoner kronor medan myndigheten enligt årsredovisningen har ”utestående åtaganden” för 1 301 miljoner kronor – det vill säga 21 miljoner mer än man beviljats. Myndigheten har dessutom förlängt tidsramen för bemyndigandets slutår till 2025. Från början var det 2022.

Även Regionala Etikprövningsnämnden i Stockholm får kritik. I detta fall handlar det om att årsredovisningen lämnats i försent – den 25 februari i stället för den 22. Den kan enligt Riksrevisionen därför ”inte anses avlämnad i enlighet med förordningens villkor.”

En reservation från Riksrevisionen, som i fallen ovan, innebär att förutom de påpekade bristerna bedömer Riksrevisionen att årsredovisningen ger en rättvisande bild.

Förskrivning av omstridda licenspreparat ökar fortsatt

Den växande förskrivningen av licensläkemedel mot underfunktion i sköldkörteln, hypotyreos, baserade på torkad sköldkörtel från gris är omdebatterad. Inte minst patientföreningar ser dessa så kallade NDT-preparat (Natural Desiccated Thyroid) som en räddning för personer som inte känner sig bättre av behandling med vanliga, godkända läkemedel med syntetiskt sköldkörtelhormon, främst levotyroxin (till exempel Levaxin). På nätet finns många vittnesmål från personer som berättar att de mår bra av licenspreparaten.

Men inom hälso- och sjukvården menar många att ökningen för NDT-preparaten i stället är ytterligare ett tecken på en glidning i diagnostiken av hypotyreos. En glidning som gör att fler och fler i onödan behandlas med sköldkörtelhormon – syntetiskt framställt såväl som framställt från grisar.

Det förekommer även att personer självmedicinerar med kosttillskott som sägs innehålla torkad svinsköldkörtel, något som Läkemedelsverket starkt avråder från.

Endokrinologer har varnat för att glidningen i diagnostiken av hypotyreos leder till en riskabel överbehandling. Att leva med för höga halter av sköldkörtelhormon i kroppen ger ökad risk för biverkningar som hjärtrytmrubbningar, trötthet, kärlkramp och osteoporos.

Men trots detta fortsatte licensförskrivningen av läkemedel med torkad svinsköldkörtel att öka även 2018. Det visar färska siffror som Läkemedelsvärlden begärt ut från Läkemedelsverket. Under förra året fick myndigheten in sammanlagt 1 560 licensansökningar gällande något av de tre NDT-preparaten Thyroid Erfa, Armour Thyroid och Nature Throid.

Det innebär att licensansökningarna för dessa läkemedel ökat med nästan 50 procent sedan 2016 (då det kom 1 060 ansökningar) och cirka 160 procent sedan 2013 (omkring 600 ansökningar).

Merparten av ansökningarna beviljades. 2018 sade Läkemedelsverket ja till 1 455 stycken (vilket samtidigt är ett mycket litet antal jämfört med de drygt 460 000 patienter som fick recept på vanliga läkemedel med sköldkörtelhormon).

När Läkemedelsverket avslår en licensansökan beror det ofta på att de generella kriterierna för licensförskrivning inte anses uppfyllda. Licens kan bara beviljas om patienten har ett vedertaget sjukdomstillstånd, diagnosen är fastställd samt att i Sverige godkända läkemedel har prövats utan tillräcklig effekt eller inte kan användas av medicinska skäl.

– Läkemedelsverket bedömer därför att patienten i allmänhet bör ha behandlats i minst ett år med godkänt läkemedel i optimal dos och med normala nivåer av hormonet TSH innan en licens kan godkännas, förklarar Sarah Sandin, gruppchef vid Läkemedelsverkets licensenhet.

De som behandlas med NDT-preparaten har alltså vanligen först fått de godkända läkemedlen med levotyroxin och/eller liotyronin. Deras hormonnivåer är normala, men trots detta upplever de symtom som trötthet, kraftlöshet, frusenhet och svårighet att hålla vikten. I detta läge väljer en del patienter och deras läkare att pröva ett NDT-läkemedel.

– Ett annat alternativ vore att sluta med hormonbehandling och gå vidare och söka andra förklaringar till symtomen. Inte minst är det viktigt att utesluta andra sjukdomar, säger överläkare Jan Calissendorf vid kliniken för endokrinologi, metabolism och diabetes vid Karolinska universitetssjukhuset, Stockholm.

Han ingår i Region Stockholms expertråd för behandling av endokrinologiska sjukdomar och hör till dem som ser med oro på den snabbt ökande användningen av såväl vanliga läkemedel med sköldkörtelhormon som NDT-preparat.

– Det finns inga data som talar för att ökningen beror på ett ökat insjuknande i sköldkörtelsjukdom, säger han.

En omstridd fråga är, som Läkemedelsvärlden berättat, hur snabb läkaren bör vara med att sätta in hormonbehandling vid det som kallas subklinisk hypotyreos (hypotyreos=underfunktion i sköldkörteln, vilket ger för låg ämnesomsättning). Med subklinisk hypotyreos avses att nivåerna av sköldkörtelhormon ligger inom normalintervallet och nivån av tyroideastimulerande hormon, TSH, som reglerar sköldkörtelns aktivitet bara är lätt förhöjd.

Åsikterna även bland läkarna går här isär, men en hypotes som fått stort genomslag är att en patient trots sådana värden ofta kan ha en underfunktion i sköldkörteln som orsakar trötthet och andra symtom. Enligt en rapport från Socialstyrelsen förra året ökar diagnostiken och behandlingen av subklinisk hypotyreos snabbt.

– Ribban för att sätta in behandling har gradvis sänkts. Läkemedelsförskrivning sker i många fall för tidigt, vilket delvis kan hänga samman med att vi allt mer letar efter kroppsliga orsaker till sådant som trötthet och koncentrationsproblem, anser Jan Calissendorff.

– Hos uppåt 60 procent av personer med lätt TSH-förhöjning och i övrigt normala värden normaliseras TSH av sig själv inom tre månader. Det är väl belagt i studier.

Han tycker att det i tveksamma fall ofta är bäst att avvakta med hormonbehandling för att undvika onödig medicinering och att noggrant utreda andra möjliga förklaringar till symtomen. Han menar också att överbehandlingen med främst levotyroxin på grund av symtom som egentligen har andra orsaker än sköldkörtelrubbning, även förklarar den ökade förskrivningen av licensläkemedel med torkad svinsköldkörtel.

– När patienten inte mår bättre med den första läkemedelsbehandlingen är man redan inne i att hormonbehandla. Om patienten då efterfrågar NDT-preparat kan säkert doktorn uppleva en viss press att gå med på förslaget. Dessa patienter behandlas dessutom nästan uteslutande inom primärvården, där läkarna har kort om tid för sina patienter, säger Jan Calissendorff.

Han efterlyser mer forskning för att besvara de kontroversiella frågorna på området. Jan Calissendorff framhåller att det behövs mer kunskap både om handläggning av subklinisk hypotyreos och om säkerhet och effekt hos NDT-preparaten.

– Utan hårda data och mer kunskap är jag rädd att den nuvarande utvecklingen kommer att fortsätta så att allt fler påbörjar en livslång hormonbehandling i onödan, en behandling som man kanske skulle må bättre utan.

Vill göra alternativmedicin säkrare

Många människor använder sig av alternativmedicinska metoder i syfte att behandla olika åkommor. I Sverige kan det röra sig om så många som en tredjedel av den vuxna befolkningen, och bland vissa patientgrupper så många som hälften. De vanligaste metoderna som angetts är massage, akupunktur, alternativmedicinska preparat samt avslappningsövningar som yoga. Ofta har även kiropraktik och naprapati inkluderats i metoderna.

Men enligt den så kallade KAM-utredningen (KAM=komplementär och alternativ medicin), som presenterades i dag torsdag, diskuteras sällan – eller aldrig – patienternas eventuella alternativa behandlingar i den ordinarie hälso- och sjukvården. Det är ett hot mot patientsäkerheten, menar utredaren Kjell Asplund, som i utredningen bland annat föreslår att undervisning, cirka 1 till 2 högskolepoäng, om komplementär och alternativ medicin läggs in i vissa vårdutbildningar som exempelvis läkar- och farmaceututbildningen.

– Grundtanken är att man ska få en orientering inom området och veta vad de vanligaste behandlingarna handlar om. Jag tror få läkare är orienterade inom till exempel reiki eller bioresonans, säger Kjell Asplund, som 2017 fick regeringens uppdrag att utreda alternativmedicinska behandlingsmetoder och forskningsläget kring desamma.

Kjell Asplund betonar att det inte handlar om att man inom hälso- och sjukvården ska börja rekommendera alternativmedicinska behandlingar utan om att man ska ha grundläggande kunskap för att kunna föra en dialog med patienten.

– I dag görs inte det och om det görs är det ofta fördömande. Men det är en fråga om patientsäkerheten. Det är viktigt att patienten känner att den kan berätta om eventuella andra behandlingar som den får, och som kanske interagerar med en pågående behandling.

Det kan enligt Kjell Asplund till exempel handla om olika örtmediciner som interagerar med förskrivna läkemedel.

Det handlar också om att hälso- och sjukvårdspersonal ska kunna ge information om var man som patient kan hitta obunden och adekvat information om alternativmedicin, samt vad man vet om eventuella risker med olika behandlingar.

Här vill utredningen att Socialstyrelsen får i uppdrag att ta fram sådan information som ska finnas lättillgänglig på 1177 Vårdguiden. Man vill även att mer konsumenträttslig information tas fram och läggs ut på Konsumentverkets sida ”Hallå konsument”.

Utredningen hade också i uppdrag att se över hur komplementära metoder kan utvärderas för att eventuellt tas upp i den etablerade hälso- och sjukvården.

I utredningen slås fast att i de fall komplementära behandlingsmetoder ska tas upp i hälso- och sjukvården ska det göras på samma villkor som andra metoder – det vill säga utifrån grundprinciperna i den etiska plattformen för prioriteringar. Det innebär att man ska ta hänsyn till tillståndets svårighetsgrad, till effekterna av insatsen och hur vetenskapligt dokumenterade effekterna är. Dessutom ska kostnadseffektiviteten vägas in.

– Det ska inte finnas något särskilt spår för KAM-metoder utan bedömningen ska vara ursprungsneutral. Däremot har vi diskuterat mycket om att det finns andra typer av vetenskapligt stöd än bara randomiserade prövningar, säger Kjell Asplund.

Här föreslår utredningen en mer ”pragmatisk” ansats.

– Om man till exempel gör anspråk på en holistisk ansats kan man testa hela paketet i kontrollerade studier och jämföra mot best practice. Det kan exempelvis handla om att jämföra antroposofisk medicin med traditionell handläggning i hälso- och sjukvården för vissa besvär. Det är absolut inget nytt eller främmande i hälso- och sjukvården utan görs hela tiden.

Utredningen föreslår att Statens beredning för medicinsk utvärdering, SBU, får ett regeringsuppdrag att utvärdera vilka komplementära metoder som skulle kunna vara aktuella för vidare utvärdering.

Kjell Asplund pekar dock på att majoriteten av de studier som gjorts och görs inom KAM-området är kartläggningar av utbredningen av olika behandlingsformer, vilket inte säger något om behandlingarnas medicinska värde. Han vill därför se större satsningar vetenskapliga studier inom området.

– Branschen själv borde satsa mer egna pengar på forskning och utveckling.

Ytterligare ett sätt att skaffa sig mer information om effekt och säkerhet hos olika KAM-behandlingar är att införa variabler för KAM-metoder i vissa kvalitetsregister inom hälso- och sjukvården.

– Många tycker att det är en bra idé och även inom traditionell medicin har man börjat registrera intressanta metoder i register innan de utvärderats i randomiserade prövningar, till exempel trombektomi (ett sätt att dra ut blodproppar i hjärnan, reds. anm.).

– Det handlar inte om alla register och inte många variabler och i många fall kan patienterna registrera sina data själva. Jag tror man skulle kunna lära sig mycket och där det finns risk för interaktioner mellan KAM-metoder och behandling inom hälso- och sjukvården skulle vi kunna få värdefull information, säger Kjell Asplund.

Han framhåller också att den traditionella hälso- och sjukvården har en del att lära av alternativmedicinen. Bland annat vad gäller kontinuitet.

– Det är i regel enmansföretag som erbjuder de här tjänsterna och det betyder mer eller mindre att man alltid träffar samma person. Där har vården tappat. Sedan handlar det om hur mycket tid man ägnar åt patienten, och här kan ett förstagångsbesök ta mer än en timme, vilket ju är långt ifrån hur det är i den vanliga vården.

Kjell Asplund påpekar också att man inom alternativmedicin ofta är bättre på att stärka patientens förväntningar på behandlingen och på skapa förtroende hos patienten.

Vad kan alternativmedicinen lära av traditionell hälso- och sjukvård?
– Det handlar fram för allt om patientsäkerhet. Möjliga risker och biverkningar fås nog inte alltid med i behandlingsinformationen inom alternativmedicinen. Man ska inte heller lägga sig i den behandling patienten fått från hälso- och sjukvården och modifiera den. Det kan få allvarliga konsekvenser.

Den nu presenterade utredningen ”Komplementär och alternativ medicin och vård – säkerhet, kunskap, dialog” är ett delbetänkande till KAM-utredningen. Utredningen fick förra sommaren ett tilläggsuppdrag att se över den så kallade kvacksalverilagen. Det delbetänkandet presenteras i slutet av maj och väntas bland annat innehålla förslag på höjd åldersgräns för alternativmedicinsk behandling, som Läkemedelsvärlden skrivit om tidigare.

Delbetänkandet kommer också att ta ställning till om allvarlig psykisk sjukdom ska läggas till bland de sjukdomar som det i dag är förbjudet att behandla med alternativmedicinska metoder. I dag är det förbjudet för epilepsi, diabetes och cancer.

“Tala om för kollegorna vad som är viktigt för dig”

0

“Bara kollegorna kan fullt ut förstå jobbet på apotek och de utmaningarna som finns där ibland.”

Det skriver vår gästbloggare Christina Ljungberg som i dagens blogg reflekterar över lärdomar av samarbetet med tidigare och nuvarande kollegor och chefer, den positiva kraften i goda relationer och över nödvändigheten av tydlig kommunikation.

Tala om vad som är viktigt för dig och vänta inte på att andra ska förstå ändå, är hennes budskap.

Regeringen gör elektronisk förskrivning till standard

Redan i dag förskrivs över 99 procent av alla läkemedel på e-recept. Men regeringen vill ha en ännu större enhetlighet och öka den elektroniska förskrivningen ytterligare och fattade på torsdagen beslut om att göra e-recept till huvudregel.

I fjol lade Läkemedelsverket och Socialstyrelsen, som Läkemedelsvärlden rapporterade, fram en utredning som rekommenderade att all förskrivning av humanläkemedel ska ske elektroniskt.

Det aktuella regeringsbeslutet innebär att Läkemedelsverket nu får i uppdrag att införa elektronisk förskrivning som huvudregel för samtliga humanrecept som ska hämtas ut på öppenvårdsapotek. Pappersrecept tillåts enbart i reglerade undantagssituationer. Det ingår i Läkemedelsverkets uppdrag att bestämma vilka dessa undantag ska vara.

Om undantagsregeln tillämpas måste förskrivaren motivera detta på en särskild blankett och receptuppgifterna ska i efterhand registreras elektroniskt. Möjligheten att förskriva läkemedel via faxrecept tas bort.

Ett huvudargument för beslutet är att införandet av en nationell läkemedelslista nästa år kommer att kräva att alla förskrivningar finns i elektronisk form.

Läkemedelsverket får ett extra anslag på en halv miljon kronor för uppdraget under 2019 och ska återrapportera till regeringen senast 31 mars nästa år.

Ny statistik belyser läkemedelsförgiftningar

Socialstyrelsen har tagit fram fördjupad statistik om dödsfallen på grund av läkemedels- och narkotikaförgiftningar under åren 2012-2017. Genom att gå igenom dödsorsaksintygen har utredarna kunnat kartlägga bland annat vilka substanser som oftast ligger bakom olika typer av dödsfall. Syftet är att sprida kunskap som kan användas som grund för förebyggande åtgärder.

– Genom att registrera enskilda substanser som nämnts på dödsorsaksintygen kan vi nu få fram utförligare information om dödsfallen. Informationen är viktig i arbetet för att minska antalet dödsfall till följd av läkemedels- och narkotikaförgiftningar, säger Daniel Svensson, utredare på Socialstyrelsen, i ett pressmeddelande.

Under de fem undersökta åren inträffade omkring 900 dödsfall per år efter förgiftningar med läkemedel eller narkotika. Drygt en fjärdedel av de 900 dödsfallen var konstaterade självmord. I ytterligare en fjärdedel av fallen var det oklart om den dödliga förgiftningen var avsiktlig eller ej.

Vid självmorden var den allra vanligaste förgiftningssubstansen sömnläkemedlet zopiklon, Detta är också ett läkemedel som många med sömnsvårigheter i Sverige använder. År 2018 fick drygt 437 000 personer i vårt land minst ett recept på ett läkemedel med zopiklon.

Vid dödsfallen på grund av självmord var det också vanligt att zopiklon hade kombinerats med propiomazin, som även det är ett ofta använt läkemedel mot sömnproblem. De tre övriga av de fem vanligaste substanserna vid självmord var alimemazin, tramadol och paracetamol.

Närmare hälften av de dödliga förgiftningarna var, enligt analysen, oavsiktliga olycksfall. Här var överdoser med olika opioider vanliga. Under hela perioden 2012-2017 var buprenorfin vanligast följt av heroin och metadon. Utöver dessa bidrog även bland annat ett antal fentanylanaloger till många dödsfall.

Vid både avsiktliga och avsiktliga förgiftningar var det även vanligt med kombinationer av två eller flera substanser.

– I det preventiva arbetet för att minska antalet dödsfall till följd av läkemedels- och narkotikaförgiftningar behöver insatserna målgruppsanpassas. Dödsfallen är mycket olikartade, och ofta är det flera olika substanser involverade. Det blir väldigt tydligt när man tittar på informationen som nu finns tillgänglig, säger Daniel Svensson.

“Samhällsfinansierad vård måste vila på evidens”

DEBATT. Elva kulturarbetare, fem associerade med journalistik, två förväntat naturvetenskapligt utbildade och två legitimerade hälso- och sjukvårdsutbildade debatterar i Aftonbladet om svek gentemot patienter inför rapporteringen från den kommande KAM-utredningen (S 2017:05). Inlägget har samma utgångspunkt som samtliga kommentarer kring utredningen vilka hittills publicerats – man fokuserar på ”ökat patientinflytande” och bortser från ”patientsäkerhet” i det som utredningen kallar ”annan vård och behandling än den som bedrivs inom den etablerade vården”. Argumenten summeras under fem olika ”svek”, så låt oss titta närmare på vart och ett av dessa:

Svek nr 1.” — Så kallade ”läckor” talar för en skärpning av lagstiftningen enligt debattörerna, vilket jag gissar hänvisar till intervjun med barnläkaren Jonas F Ludvigssons här i Läkemedelsvärlden och senare i Läkartidningen från tidigare i år. Som argument anförs ”befolkningsundersökningar som visar att man vill ha mer komplementära metoder inom hälso- och sjukvården, så kallad integrativ vård”.

Argumentet saknar fullständigt underlag utöver ”befolkningsundersökningar” så motfrågan varför inte alla svenskar ska köra Kia dyker upp i huvudet (Här är bilmärket med bäst kvalitet, NyTeknik, 2017-06-22)

Konsumentundersökningar har sällan något med faktisk sannolikhet för effektivitet att göra.

Svek nr 2.” — Debattörerna anför att ”sjuka människor och deras anhöriga, som önskar bejaka pluralism, utmålas inte sällan som fanatiska, faktaresistenta flummare, som inte vet sitt eget bästa” med argumentet att ”flera studier visar att läkare och annan hälso- och sjukvårdspersonal inte bara saknar kunskaper på området; man uppvisar fördomar, ointresse och negativa attityder, som gör att patienter inte vågar fråga eller berätta att de vill pröva eller redan använder andra metoder”.

Jag är den förste att skriva under på att hälso- och sjukvårdspersonal saknar kunskaper på området, men så gör även den absoluta majoriteten av patienterna! Det sannolikt indiska ordspråket säger något i stil med att den friske har många önskningar men den sjuke bara en – och den ståndpunkten har viss tyngd. Men så gör också den mängd naturvetenskapliga studier som visar att undersökta, okonventionella terapier nästan aldrig visar effekter som sträcker sig längre än förväntans- eller självsuggestionseffekter.

Svek nr 3.” — Man resonerar att den svenska förhållningen till okonventionella terapier är en form av ”apartheid” med hänvisning till WHO:s rekommendationer. Eftersom det är en debattartikel är det svårt att se vilka WHO-rekommendationer som avses… Vidare anförs att ”den icke-konventionella sektorn gör stor samhällsnytta genom att lindra krämpor för vilka den konventionella vården inte kan erbjuda effektiv behandling, från kroniska smärt- och stresstillstånd, led- och muskelbesvär till biverkningar av cancerbehandling” vilket faller något platt om man sätter sig in i försöken att bemöta dessa tillstånd med vetenskapsbaserade modaliteter (med reservation för den politiska implementeringen), eller alla de studier som visar bristen på objektiva effekter på de nämnda sjukdomstillstånden.

Att använda ordet apartheid visar på en ren polemisk ansats och om det avsett alla med inkomstnivå under 360 000 kronor om året, med utomnordiskt födda föräldrar, avsaknad av en gymnasieexamen, eller alla blonda med bruna ögon hade jag inte sagt något alls – men apartheid var en politisk inriktning som ansåg att människor rent biologiskt kunde indelas i mer eller mindre värda grupper enbart baserat på fenologisk variation.

Argumentet faller sålunda i mina ögon – den biologiska variationen inom släktet Homo bör enbart beskrivas genom naturvetenskaplig utgångspunkt (och har då väldigt sällan betydelse för medicinsk behandling av sjukdom).

Argumentet blir inte starkare av att det faktiskt finns saker att lära av patientcentreringen hos många okonventionella terapier vid tillstånd som vi ur det vetenskapliga (här såväl det natur- som samhällsvetenskapliga) perspektivet vet är svårbehandlade.

Svek nr 4.” — Avslutandet av ‘vårdval Vidarkliniken’ från regionerna är möjligen ett svek, men evidensen för dess betydelse är inte särskilt stark trots debattörernas ansats.

Att ”bristfällig journalföring” betraktas som en mindre avvikelse som ”styrts upp på adekvat sätt” är för mig bara en indikation på att man inte tar hänsyn till utredningens ansats att utvärdera ”patientsäkerhet” i ”annan vård och behandling än den som bedrivs inom den etablerade vården”.

Vidare anför man att det finns ett ”hatiska debattklimat” utan att överhuvudtaget nämna att exempelvis antroposofisk vård förutsätter att det finns vetenskapligt ofalsifierbara delar av sjukdom att ta hänsyn till. Enligt antroposofisk filosofi består människan av mer än den fysiska, naturvetenskapligt studerade, kroppen och sjukdom kan stärka andra delar som för individen är av betydelse. Hur många av Vidarklinikens patienter valde vård där med utgångspunkten att de ska kunna stärka den ‘eteriska kroppen’?

Att antroposofisk ideologi är motståndare till vaccinering – genomlidande av barnsjukdomar, inklusive mässlingen, är stärkande för individen till exempel genom inverkan på den eteriska kroppen – avfärdas med hänvisning till att det ”dementerats av formella företrädare för sjukhuset” vilket är att göra det väldigt lätt för sig. Att inte känna till grundprinciperna för en vald behandlingsmodalitet är ett patientsäkerhetsproblem. Och till skillnad från debattörerna är jag inte övertygad om att ideologier överges så lätt…

Man hänvisar till att homeopati – här i en särdeles utspädd variant (ursäkta den retoriska poängen!) – endast är en ”liten del” av antroposofisk vård, något som på intet sätt utgör ett motargument till att antroposofisk vård är baserad på ovetenskapliga principer. Att registerstudier visat att patienter med kronisk smärta eller ”stress i sin vardag” minskar sin konventionella medicinering säger varken si eller så vad gäller den konventionella vårdens behandlingsutfall.

Argumentationen att ”patientnöjdhet, livskvalitet och smärta förbättrats” är ren marknadsundersökning och saknar bevisvärde utöver andra PR-undersökningar. Det utgör dock möjligen en grund för att vetenskapligt utvärdera huruvida antroposofisk vård ger bättre utfall än konventionell psykiatrisk uppföljning av dylika tillstånd, men jag har hittills inte sett någon sådan jämförelse av patientnöjdhet med randomiserade patienter.

Svek nr 5.” — Valfrihet må vara ett liberalt honnörsord, men sjukdomsbehandling handlar om resurser.

Vetenskapssamhället är tämligen enigt (tro det eller ej!) om att randomiserade, dubbelblindade kliniska studier är det ‘bästa’ vetenskapliga sättet att avgöra huruvida en intervention (må den vara farmakologisk eller psykologisk) är effektiv utöver förväntnings- eller andra placeboeffekter. Där har den absoluta majoriteten av okonventionella terapier (inklusive antroposofi, homeopati, traditionell kinesisk medicin, ayurveda, unani, fytoterapi – jag är trots allt farmakognost!) fortfarande saker att bevisa. Framgångar finns för preparat baserade i okonventionella terapier – paklitaxel behandlar bröstcancer, artemeter (ett derivat av den Nobelprisbelönade upptäckten av artemisinin) behandlar malaria, och vinca-alkloider behandlar leukemi – men dessa historier är inte så grundade i traditionella användningar eller principer som vanligen framställs.

Så vad är problemet, och varför avslutar man vårdavtalen?” — Det enkla svaret är att behandlingsmodaliteterna som används saknar evidens för att påverka sjukdomen (alltså inte att patienterna mår bättre – bara att de inte mår bättre än om de fått annan vård).

Ett tydligt exempel på diskrepansen mellan vad man vetenskapligt kan visa och vad som är möjligt med en specifik behandling är användningen av mistelextrakt vid cancer. Inom antroposofisk vård (såsom den som tillhandahållits vid Vidarkliniken) används olika extrakt av mistel (Viscum album L., Santalaceae) vid tumörsjukdomar beroende på lokalisation i kroppen och individens kön.

Många patienter rapporterar att de mår betydligt bättre med behandlingen (i Sverige med olika varianter av Helixor eller Iscador), men naturvetenskapliga studier visar ingen egentlig effekt på grundsjukdomen (exempelvis tumörstorlek eller dödlighet i adekvat designade studier) även om upplevelsen av färre biverkningar och bättre allmäntillstånd har kunnat visats. Följaktligen har, i Sverige, Helixor och Iscador godkänts vid behandling som ”växtbaserat läkemedel använt i individualiserad palliativ cancervård som adjuvans till gängse terapi”.

Att behandla själva cancersjukdomen med mistel är alltså enligt den ansvariga europeiska myndigheten inte värt besväret med underliggande naturvetenskapliga studier medan patientupplevelsen kan ha visst värde.

Hur ska vi nå en punkt där patienterna (och svenska kulturarbetare et al.) förstår skillnaden?

Sålunda, enligt debattörernas sätt att resonera kan okonventionell vård bedömas enligt upplevda hälsofördelar, vilka inte nödvändigtvis är något som alls påverkar själva sjukdomen. Detta medan konventionella läkemedel behöver visa att de har en fördelaktig risk-nytta-analys innan de kan få försäljningstillstånd som läkemedel…

Det senare innebär alltså att de har en fördel vid behandling även när biverkningar vägs in – till skillnad från registrerade okonventionella läkemedel som grundas på långvarig användning utan formella effekt-studier.

Visst bör patienter ha en viss frihet i att välja behandling – men debattartikeln misstar denna rätt med samhällets skyldighet att tillhandahålla effektiva terapier. Det senare bör nog angripas med ett utilitaristiskt perspektiv – det vill säga: om en okonventionell terapi grundas i onaturvetenskapliga utgångspunkter (såsom homeopati eller antroposofi, vilket lyfts fram i den aktuella debattartikeln), eller saknar positiv risk-nytta-balans som inkluderar ett övervägande av vetenskaplig grundförutsättning – då bör samhällsfinansieringen vara restriktiv.

Vem som helst har, enligt mig, autonomi att söka vilken behandling som helst så länge detta inte utgör en fara för enskilda eller andra i stort. Det betyder dock inte att samhället skall finansiera detta! Och inte heller att det faktiskt är ett adekvat val… Om Vidarkliniken inte kan finansiera sin vård baserat på ‘privat’ tillströmning av patienter är jag den första att beklaga detta då jag såg fram emot att vara patient där den dagen jag diagnosticerades med en naturvetenskapligt obehandlingsbar sjukdom.

Sonny Larsson
Legitimerad apotekare, farmacie doktor och styrelseledamot av Apotekarsocietetens sektion för farmakognosi

IT-stängt hos EMA på grund av Brexit-flytten

0

Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA arbetar för högtryck med att lösa små och stora problem i spåren av Brexit. Det handlar inte bara om att försöka förhindra läkemedelsbrister som kan uppstå vid ett brittiskt utträde från EU. Brexit försvårar också EMA:s egen verksamhet på olika sätt, främst på grund av den påtvingade flytten från London till Amsterdam, som Läkemedelsvärlden rapporterat om.

En effekt av flytten är att tidsinställningen i EMA:s datorservrar behöver anpassas från Greenwich mean time, GMT, till Central European time, CET. Detta ska, meddelar nu EMA, ske under kommande veckoslut. Det kommer därför inte att gå att nå EMA:s IT-system från lördag morgon 30 september till måndag morgon 1 april.

Den publika webbsidan kommer att vara öppen som vanligt, men inga andra applikationer eller EMA-drivna webbsidor kommer att kunna nås.

Ett problem som sannolikt kommer att ta längre tid att lösa är att flytten även leder till att EMA förlorar medarbetare som inte vill flytta med till Amsterdam. Enligt prognoser kan detta komma att gälla så många som en fjärdedel av de 900 medarbetarna.

Omkring 350 medarbetare är för närvarande på plats på det nya huvudkontoret i Amsterdam. Många andra distansarbetar ännu.

Nyligen hade EMA:s styrelse sitt första möte i Amsterdam och konstaterade då att flyttens följder kommer att kunna inverka på verksamheten under hela 2019. Godkännande av nya läkemedel och säkerhetsövervakning av läkemedel kommer att prioriteras. Annan verksamhet kan komma att skjutas framåt i tiden. En plan för detta ska beslutas vid nästa styrelsemöte i juni.

När det gäller att förebygga läkemedelsbrister vid en Brexit är EMA:s tongångar nu försiktigt optimistiska. Antalet centralt godkända läkemedel i riskzonen sägs minska kontinuerligt vartefter läkemedelstillverkarna vidtar nödvändiga åtgärder.

Europarådets beslut att ge Storbritannien ytterligare respit med sitt slutgiltiga beslut har också gjort att branschen fått ytterligare ett par veckor på sig. Nu är 12 april deadline för de förändringar som vissa läkemedelsföretag kan behöva göra för att kunna fortsätta leverera sina läkemedel inom EU efter att Storbritannien lämnat.

Subventionen av Orkambi utvidgas

Kombinationsläkemedlet Orkambi (ivakaftor och lumakaftor) har inneburit ett viktigt framsteg i behandlingen av patienter med den allvarliga ärftliga sjukdomen cystisk fibros. Cystisk fibros orsakas av mutationer i genen för proteinet CFTR och gör att slemproducerande körtlar i kroppen inte fungerar normalt. Slemmet blir för segt vilket påverkar framför allt lungorna, mag-tarmsystemet och bukspottkörteln.

Varje år föds i Sverige ett 20-tal barn med cystisk fibros. Sjukdomen går i dag inte att bota och försämras gradvis. Men hos patienter där den sjukdomsorsakande mutationen är av en viss typ, kan Orkambi ha god effekt och göra slem och magsaft mindre trögflytande. Orkambi är en tilläggsbehandling till ordinarie behandling med exempelvis antibiotika, slemlösande och sjukgymnastik.

Tack vare Orkambi kan lungfunktionen förbättras och försämringen av sjukdomen saktas ned.

Sedan 1 juli 2018 ingår Orkambi i tablettform, som Läkemedelsvärlden skrivit, i läkemedelsförmånen. Indikationen för tabletterna är behandling av cystisk fibros hos patienter från sex år och uppåt, med den specifika mutationen.

Nu har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, beslutat att även Orkambi i form av granulat ska tas in i förmånen, från 22 mars 2019. Granulatet kan användas för behandling av barn med cystisk fibros redan från två års ålder med mutationen.

”Det är av stort värde för patienterna vid fortskridande sjukdomar att fördröja sjukdomens förlopp”, skriver TLV i beslutet.

En klinisk studie av Orkambi som granulat hos barn i åldrarna två-fem år har, enligt TLV, visat en måttlig förbättring av lungkapaciteten. Förbättringen motsvarade den som ses hos äldre patienter som behandlas med tabletterna. I studien förbättrades också barnens tillväxt under behandlingen och biverkningarna var små.

Kostnaden för behandlingen med Orkambi är densamma för granulat som för tabletter – drygt 4 100 kronor om dagen. Detta pris är resultatet av en överenskommelse mellan tillverkaren Vertex Pharmaceuticals och regionerna som innebär att företaget åtar sig att under avtalstiden bära en del av kostnaden för användningen av Orkambi.

I beslutet om subvention har TLV tagit hänsyn till sjukdomens höga svårighetsgrad som leder till försämrad livskvalitet och förkortar livslängden, samt till att det finns ett stort behov av nya behandlingar mot cystisk fibros. Med hänsyn till människovärdesprincipen och behovs- och solidaritetsprincipen anser TLV därför att även Orkambi granulat bör ingå i förmånen.

En av ledamöterna i nämnden för läkemedelsförmåner hos TLV reserverade sig dock mot beslutet med motiveringen att kostnaden för läkemedlet ”är för hög i förhållande till den hälsa som vinns.”

Forskare vill öka etnisk variation i biobanker

Forskare vid Mount Sinai school of medicine i New York har granskat vilka genetiska data som finns att hämta i världens biobanker. I analysen ingår nästan fem miljoner DNA-prover från biobanker på olika håll i världen.

Analysen visade att nästan 70 procent av DNA-proverna kommer från personer med europeiskt ursprung.

– Denna brist på etnisk variation begränsar forskares möjlighet att identifiera samband mellan olika genetiska varianter och sjukdom. Dessutom kan det bidra till att vidga den hälsomässiga klyftan mellan olika befolkningsgrupper och förhindra att grupper som är underrepresenterade får tillgång till skräddarsydd medicin, framhåller forskarna i en artikel i tidskriften Cell.

Den genetiska forskningens snabba framsteg har de senaste decennierna öppnat vägen för allt mer av skräddarsydd behandling (”personalized medicine”). Olika genetiska faktorer hos den enskilda patienten analyseras vid cancer och andra allvarliga sjukdomar och får allt större betydelse för valet av behandling.

Biobankerna utgör en betydelsefull infrastruktur för denna forskning och gör det möjligt för forskare att på rimlig tid analysera stora mängder genetiska data för att belysa olika frågeställningar.

Men drygt två tredjedelar av det tillgängliga DNA-materialet i biobanker kommer alltså från personer med europeiskt ursprung, samtidigt som européer utgör mindre än en fjärdedel av jordens befolkning. Personer med rötter i Afrika, Asien och på de amerikanska kontinenterna är kraftigt underrepresenterade.

Detta är, menar forskarna bakom analysen i Cell, ett allvarligt problem på flera sätt. För även om de genetiska likheterna är större än skillnaderna mellan personer med olika etnisk bakgrund, så är skillnaderna långt ifrån oviktiga ur ett medicinskt perspektiv.

Under mänsklighetens långa historia har olika folkgrupper huvudsakligen levt ganska åtskilda i olika delar av världen. Arv och miljö har gjort att en del genetiska faktorer utvecklats olika hos olika befolkningar.

Bland annat är därför vissa ärftliga sjukdomar vanligare i vissa etniska grupper. Och även när det gäller sjukdomar som drabbar alla etniska grupper ungefär lika mycket, kan det finnas viktiga medicinska och genetiska skillnader beroende på etnicitet. Mount Sinai-forskarna lyfter fram kronisk njursjukdom där etniciteten har betydelse för sjukdomsutveckling och prognos.

Samma sjukdom kan också orsakas av olika genetiska förändringar hos olika etniska grupper. Detta gäller bland annat cystisk fibros. Artikeln i Cell beskriver att icke-vita spädbarn i USA oftare än vita får en falskt negativ cystisk fibros-diagnos. Detta beror, enligt författarna, på bristande kunskap om vilka genetiska förändringar som orsakar sjukdomen hos icke-européer.

– För att driva dagens skräddarsydda medicin framåt till att bli bättre medicin i morgon, är det avgörande att större variation införs inom den biomedicinska forskningen, sade artikelns försteförfattare, docent Eimear Kenny, Moint sinai school of medicine, i ett uttalande i samband med publiceringen.

Stor geografisk variation i e-handeln med läkemedel

0

En analys från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, visar att e-handeln nu står för i genomsnitt sju procent av försäljningen av receptbelagda läkemedel i Sverige (2018). Men det finns en stor variation mellan landets 290 kommuner. Boxholm i Östergötland är den kommun där e-handeln står för den största andelen av den receptbelagda försäljningen – 22 procent. I andra änden finns lappländska Arjeplog där andelen är 2,7 procent.

Även när det gäller försäljningen av apoteksvaror i stort står e-handeln för cirka sju procent. Siffran är fortfarande något länge än i den allmänna handeln där ungefär tio procent köps på nätet. Ändå visar, menar TLV, analysen att e-handeln blir en allt viktigare del av handeln med läkemedel vilket på sikt kan komma att minska behovet av att öka antalet fysiska apotek för att skapa tillgänglighet till apoteksservice.

Rapporten visar bland annat att e-handeln har större andel av handeln med apoteksvaror på små orter än på större och att e-handelns andel är större i områden med låg apotekstäthet.

Handelsvaror (inklusive egenvård) står för omkring 45 procent av e-handeln med apoteksvaror. Handelsvarornas andel av försäljningen är till skillnad mot läkemedelsdelen relativt stabil och jämt spridd över kommuner. Det finns inget samband mellan större och mindre orter i andelen handelsvaror.

Studie: Hormonbehandling minskade inte missfallsrisk

Både underfunktion i sköldkörteln, hypotyreos, och överfunktion, hypertyreos, är viktiga att behandla hos gravida kvinnor bland annat för att förebygga störningar av fostrets utveckling. Detta är väl dokumenterat. När det gäller gravida kvinnor med normal sköldkörtelfunktion, men med autoimmuna antikroppar mot ett enzym i sköldkörteln, tyreoideaperoxidas-antikroppar, TPOAk, har kunskapsläget dock hittills varit mer oklart.

Forskning har visat att det finns ett starkt samband mellan sådana antikroppar och ökad risk för missfall, även hos gravida med normal sköldkörtelfunktion. Därför har läkare och forskare diskuterat om kvinnor med TPOAk bör behandlas med sköldkörtelhormon, levotyroxin, under graviditet även om de har normala sköldkörtelvärden. Hypotesen har varit att detta skulle kunna minska risken för missfall. Några mindre studier har stärkt hypotesen.

Men nu presenterar brittiska forskare en större studie som motbevisar denna hypotes. Studien har publicerats i New England journal of medicine.

Forskare vid University of Birmingham och Birmingham clinical trials unit genomförde studien vid 49 sjukhus i Storbritannien. De 940 deltagarna var kvinnor i åldrarna 16-41 år med normal sköldkörtelfunktion och med antikroppar mot tyreoideaperoxidas. Kvinnorna hade sökt vård på grund av infertilitet och/eller upprepade missfall och försökte bli gravida.

Den dubbelblinda, randomiserade studien genomfördes 2011-2017. Hälften av kvinnorna randomiserades till behandling med 50 mikrogram levotyroxin dagligen och hälften till placebobehandling. När behandlingen inleddes var kvinnorna inte gravida.

Resultaten av studien visade överraskande nog inga signifikanta skillnader mellan de två grupperna. Både bland dem som hormonbehandlades och i placebogruppen blev drygt hälften (57 respektive 58 procent) gravida inom ett år.

Och andelen kvinnor som fick barn under en genomsnittlig uppföljningstid på 21 månader var lika stor i båda grupperna. 176 av 470 kvinnor som fick levotyroxin och 178 av 470 kvinnor som fick placebo födde levande barn.

– Vi blev förvånade över resultatet eftersom tidigare mindre studier har tytt på att det skulle kunna finnas en fördel med levotyroxinbehandling hos kvinnor med antikroppar mot sköldkörteln, sade forskaren Rima Dhillon-Smith, University of Birmingham, som ledde studien i ett uttalande i samband med publiceringen.

Hon framhöll att klinisk praxis nu bör anpassas efter de nya resultaten. Svenska riktlinjer har hittills lyft fram det osäkra kunskapsläget och varken rekommenderat eller avrått från levotyroxinbehandling hos gravida med normal sköldkörtelfunktion och antikroppar. På andra håll i världen har rekommendationen varit att överväga behandling.

– Vi hoppas att nationella och internationella riktlinjer nu uppdateras. Vi bör inte längre ge onödig behandling till kvinnor som inte behöver den.

Hälsoappar ska göras säkrare i nytt EU-projekt

Marknaden för hälso- och friskvårdsappar växer snabbt. Läkemedelsvärlden rapporterade till exempel nyligen om Läkemedelsverkets pågående arbete för att få ordning på det ökande utbudet av appar för diabetespatienter och deras föräldrar. Det arbetet handlar främst om appar som enligt Läkemedelsverkets bedömning är medicintekniska produkter och därför ska vara CE-märkta, vilket de vanligen inte är.

Nu tar en annan aktör, standardiseringsorganisationen Swedish standards institute, SIS, itu med de hälsoappar som inte självklart ska klassificeras som medicintekniska produkter. Enligt SIS finns det många frågetecken kring kvalitet och tillförlitlighet även när det gäller dessa appar. Och många befinner sig i en gråzon mellan olika regelverk.

– Alltför många hälsoappar saknar en gedigen kvalitetssäkring vilket riskerar att utsätta användarna för onödiga risker. Det är naturligtvis viktigt att hälsoappar vi använder för att få stöd och hjälp med vår hälsa och välmående uppvisar evidens för de påstådda fördelarna som de säger sig leverera och att de också utvecklas med dokumenterad riskhantering, säger Dan Nilsson, sektionschef för vård och omsorg vid SIS, i ett pressmeddelande.

– Patienter och andra användare måste kunna lita på det som en app levererar och ska vi använda hälsoappar som en del i en vårdkedja eller för egenvård måste användare, patienter samt vården och omsorgen fullt ut kunna lita på den data som genereras och att apparnas funktionalitet underhålls över tid

Sverige kommer via SIS att delta i ett projekt om kvalitetssäkring av hälsoappar tillsammans med Storbritannien, Tyskland, Finland, Nederländerna, Italien och Frankrike. Arbetet beräknas ta 18 månader och delfinanserias av EU-kommissionen.

Syftet är att ta fram vägledning till apputvecklare genom att fastställa kvalitetskriterier och principer som ska kunna följas under hela hälsoappens livscykel. En av uppgifterna blir att tydliggöra var gränsen går mellan medicintekniska appar, som i Sverige övervakas av Läkemedelsverket, och andra hälsoappar.

– Det finns en gråzon mellan hälsoappar och medicintekniska appar som behöver förtydligas, säger Jenny Acaralp, projektledare vid SIS.

Vägledningen som tas fram kommer inte att täcka medicintekniska produkter eftersom dessa behandlas i det medicintekniska regelverket.

– Men det är ändå viktigt att i standardiseringsarbetet inkludera gränslandet mellan medicintekniska produkter och produkter som inte lyder under medicintekniska regelverk, samt att vissa appar inte är medicintekniska produkter men att de över tid övergår till sådana, säger Jenny Acaralp.

Länderna samlas till ett första möte i Göteborg i april.

”Varje projekt är unikt och står på egna ben”

– Jag visste ingenting utan fick läsa det i media. Det är alltid tråkigt när ett projekt läggs ned, framför allt för patienterna, säger Gunilla Osswald, vd för Bioarctic, dagen efter beskedet att läkemedelsbolagen Biogen och Eisai stoppar fas III-studien med antikroppen aducanumab mot Alzheimer sjukdom.

Eisai och Biogen driver, som Läkemedelsvärlden berättat tidigare, den kliniska utvecklingen av Bioarctics antikropp BAN2401, mot Alzheimers sjukdom.

De liknande omständigheterna kring aducanumab och BAN2401 fick Bioarctics aktie att falla och så småningom handelsstoppas under gårdagen.

Men trots att de båda läkemedelskandidaterna är monoklonala antikroppar, riktade mot aggregerade former av beta-amyloid med syfte att bromsa utvecklingen av Alzheimers sjukdom, och att den kliniska utvecklingen drivs av samma företag (Eisai och Biogen) är skillnaderna dem emellan större än likheterna, säger Gunilla Osswald.

– Varje projekt är unikt och stå på egna ben. Till exempel är det viktiga skillnader i bindningsprofilen där BAN2401 är mer selektiv mot de giftiga protofibrillerna.

Ett annat faktum som talar till BAN2401:s fördel är enligt Gunilla Osswald resultaten från fas IIb-studien från förra året.

– Där hade BAN2401 positiv effekt på alla kliniska parametrar, på biomarkörer för neurodegeneration liksom på bortrensning av plack. Dessutom var säkerhetsprofilen god. BAN2401 kan därmed ges med samma behandlingsregim i fas III. För aducanumab valdes en försiktigare behandling med upptitrering i fas III på grund av biverkningar som sågs i tidigare klinisk fas, vilket kan ha bidragit till svårigheter att visa klinisk effekt, säger Gunilla Osswald.

Fas IIb-studien med BAN2401 var också betydligt större än den fas Ib-studie som låg till grund för de nu stoppade fas III-studierna med aducanumab – 856 patienter jämfört med färre än 200.

– En lärdom man kan dra är att inte hoppa över fas II, säger Gunilla Osswald.

Som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat initierar nu Eisai en global fas III-prövning med BAN2401 på 1 566 patienter. Om några svenska kliniker kommer att medverka i studien är ännu inte klart.

– Det kan jag inte svara på. Det är Eisais studie och de som bestämmer utformningen, men vi hoppas naturligtvis på det, säger Gunilla Osswald.

Studien beräknas enligt Eisai vara avslutad 2022.

Fas III-studie “initierad” med Bioarctics kandidat

Strax efter gårdagens nyhet om att fas III-prövningarna med antikroppen aducanumab mot Alzheimers sjukdom avbryts i förtid, meddelade japanska Eisai att den aviserade fas III-studien med den svenskutvecklade alzheimerkandidaten BAN2401 nu är ”initierad”. Exakt vad det innebär framgår inte, men bolaget har tidigare meddelat att studien ska starta i mars i år.

I ett pressmeddelande skriver företaget att studien är en global, randomiserad, placebokontrollerad och dubbelblind studie med 1 566 patienter med tidig Alzheimers sjukdom med bekräftad amyloidpatologi i hjärnan.

Patienterna ska randomiseras till att få antingen BAN2401 i en dos om 10 mg/kg två gånger i månaden eller placebo. Det primära effektmåttet är förändring i kognition och funktion jämfört med ingångsvärden efter 18 månaders behandling och resultat väntas om cirka tre år.

Eisai driver tillsammans med amerikanska Biogen den kliniska utvecklingen av BAN2401, som från början är en svensk upptäckt gjord av grundaren till bolaget Bioarctic, professor Lars Lannfelt.

– Vi är mycket nöjda med att den bekräftande fas III-studien med BAN2401 i tidig Alzheimers sjukdom nu är initierad. Det finns en plan för snabb patientrekrytering som enligt Eisai kan möjliggöra finala studieresultat redan år 2022. Fas III-studien är designad med målsättningen att bekräfta de tidigare positiva fas IIb-resultaten för patienter med tidig Alzheimers sjukdom. Intentionen med BAN2401 är att bromsa sjukdomsprocessen och förbättra livskvaliteten för Alzheimerpatienter, säger Gunilla Osswald, vd för Bioarctic, i ett pressmeddelande.

Resultaten från fas IIb-studien, som presenterade förra hösten och som Läkemedelsvärlden rapporterade om, visade 30 procent mindre kognitiv försämring i behandlingsgruppen jämfört med gruppen som fick placebo. Skillnaden var statistiskt signifikant.

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng