Månads arkivering september 2018

Magsårsbakterie ökar blödningsrisk

Forskare i Australien har undersökt hur en infektion med magsårsbakterien helicobacter pylori påverkar personer som behandlas med dagliga låga doser av acetylsalicylsyra, ASA, (till exempel Trombyl). Sådan behandling ges för att förhindra proppbildning i hjärtat och blodkärlen.

Eftersom ökad risk för blödningar är en vanlig biverkning av ASA i sig ville forskarna ta reda på om helicabacter pylori förändrar blödningsrisken i magen. De gjorde en översikt över forskningen på området och fann sju tidigare studier av god kvalitet som undersökt hur helicobacter pylori påverkar magblödningsrisken. Forskarna har publicerat sin forskningsöversikt i den vetenskapliga tidskriften Medical journal of Australia.

De sju studierna som ingick i översikten hade sammanlagt 1 172 deltagare. En sammanvägd analys av studierna visade att patienter med helicobacter pylori-infektion hade drygt dubbelt så hög risk för magblödning vid lågdosbehandling med ASA som patienter utan en sådan infektion.

Forskarna rekommenderar därför att läkare ska överväga att testa om patienter har helicobacter pylori innan lågdosbehandling med ASA sätts in. Särskilt hos patienter som har många riskfaktorer för magblödning rekommenderas testning och behandling av infektionen vid positivt testsvar. Riskfaktorer för magblödning är tidigare blödningar, rökning, hög ålder och behandling med vissa andra smärtstillande läkemedel.

Lågdosbehandling med ASA har även nyligen uppmärksammats i en annan stor forskningsstudie som bekräftade tidigare rön om att sådan behandling inte bör ges primärpreventivt till hjärt-kärlfriska personer. Detta eftersom inte nyttan då överstiger riskerna med behandlingen. När det gäller sekundärpreventiv behandling för att till exempel förebygga återfall i hjärtinfarkt är dock ASA-behandling en rekommenderad och vanlig behandling.

 

Landstingen håller fast vid Gardasil 9

Som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat har landstingen gemensamt beslutat att direktupphandla det niovalenta hpv-vaccinet Gardasil 9 från läkemedelsföretaget MSD. Vaccinet skyddar mot livmoderhalscancer och ingår i det nationella vaccinationsprogrammet.

Upphandlingen, som alltså gjorts utan anbudsförfarande, har överklagats av Glaxosmithkline, GSK, som menar att deras bivalenta hpv-vaccin, Cervarix, också ger ett gott skydd mot cancertypen.

Och enligt Världshälsoorganisationen, WHO, är den potentiella skyddseffekten mot livmoderhalscancer snarlik hos de båda vaccinen.

Visserligen ger det niovalenta vaccinet ett direktskydd mot nio stammar av humant papillomvirus, hpv, jämfört med två hos det bivalenta vaccinet. Men tack vare korsskydd hos det senare skiljer sig inte det potentiella cancerskyddet nämnvärt åt.

Enligt WHO:s globala översikt av hpv-vaccin orsakas 71 procent av all livmoderhalscancer av hpv-typerna 16 och 18, vilka samtliga hpv-vaccin på marknaden ger ett direktskydd mot. Det niovalenta vaccinet ger även direktskydd mot hpv-typerna 31, 33, 45, 52 och 58, som enligt WHO orsakar ytterligare 18 procent av livmoderhalscancer-fallen.

En stor del av dessa cancerfall, 13 procent, ger dock även det bivalenta vaccinet skydd mot tack vare så kallat korsskydd.

– Korsskydd innebär att vaccinet skyddar mot fler virusstammar än de som specifikt ingår i vaccinet. Det beror på att virusstammarna ligger genetiskt nära varandra, säger Tiia Lepp, epidemiolog på Folkhälsomyndigheten.

Enligt WHO:s översikt är alltså skyddseffekten hos de båda vaccinen relativt likvärdig: det niovalenta vaccinet skyddar mot hpv-typer som orsakar 89 procent av all livmoderhalscancer medan det bivalanta, tack vare korsskydd, skyddar mot hpv-typer som orsakar 84 procent av livmoderhalscancer-fallen. Gardasil 9 skyddar även mot hpv-typerna 6 och 11, som orsakar könsvårtor.

Är detta en tillräckligt stor skillnad för att motivera direktupphandling av Gardasil 9?
– Det är våra medicinska experter som har gjort bedömningen. Det Gardasil 9 har som fördel är att det ger ett direktskydd mot flera av de hpv-typer som orsakar de allra flesta fallen av livmoderhalscancer, säger Magnus Thyberg, ordförande i landstingens gemensamma styrgrupp för upphandling till det nationella vaccinationsprogrammet. När vi gjorde bedömningen landade vi i att behovet vi hade bara kunde täckas av ett vaccin. Därför gjorde vi upphandlingen som vi gjorde.

De medicinska experternas bedömningen är enligt Magnus Thyberg, att skyddet som fås av Gardasil 9:s direkteffekt är bättre och mer robust än korsskyddet som fås med det bivalenta Cervarix.

– Nu vet vi ju inte alldeles säkert hur det ser ut på lång sikt, men det finns viss data som visar på ett högre skydd med vaccin som ger direkteffekt, säger Magnus Thyberg.

Charlotta Bergquist är chef för enheten för effekt och säkerhet på Läkemedelsverket och säger att det i dagsläget är svårt att uttala sig om en eventuell skillnad i skyddseffekt.

– Än så länge finns inte några direkt jämförande studier mellan de båda vaccinen, vilket gör det svårt att säga något om effekten av direktskydd jämfört med korsskydd, säger Charlotta Bergquist. Eftersom jag inte tagit del av det underlag som landstingens beslut grundar sig på kan jag inte uttala mig om den medicinska bedömningen som gjorts.

Eftersom GSK har överklagat upphandlingen ligger ärendet nu hos förvaltningsdomstolen i Stockholm. Utredningen och korrespondensen mellan landstingen och GSK kan ta tid och förvaltningsdomstolens beslut kan dröja upp till fyra månader.

Kommer upphandlingen att göras om?
– Vi överväger inte att göra om upphandlingen utan tycker fortfarande att vi har ett stabilt underlag för den upphandling vi gjort. Sedan är det upp till domstolen att pröva ärendet, säger Magnus Thyberg.

Gör beslut om tillgång till nya läkemedel begripligare

0

I takt med att vetenskapen går framåt har ett flertal nya läkemedel som revolutionerat behandlingen för vissa patientgrupper kommit fram. Ofta med en väldigt hög prislapp.

Att noga utvärdera effekt i förhållande till pris är därför nödvändigt innan beslut om samhället ska bekosta dessa läkemedel eller inte.

För en utomstående är vägen fram till ett positivt eller negativt förmånsbeslut svår att överblicka. Myndigheter, landsting och läkemedelsföretag behöver därför anstränga sig för att göra processen mer transparent och förutsägbar.

Läs hela Ingrid Helanders blogg här.

Lovande resultat för nytt vaccin mot TBC

0

Läkemedelsbolaget Glaxosmithkline, GSK, och den ideella organisationen Aeras har publicerat tidiga, lovande resultat från en pågående studie av en vaccinkandidat mot tuberkulos. Vaccinet är tänkt att ges till vuxna med vilande, latent tuberkulos för att hindra att de utvecklar aktiv sjukdom. Den kliniska fas II-studien har publicerats i New England journal of medicine.

Publiceringen sammanföll med FN:s högnivåmöte i New York om den internationella kampen för att stoppa den globala epidemin av tuberkulos. Världshälsoorganisationen WHO har satt som mål att utrota sjukdomen till 2035.

I detta arbete skulle ett effektivt vaccin kunna ha en viktig roll. Inte minst eftersom behandlingsmöjligheterna krymper i takt med att allt fler tuberkolosbakteriestammar utvecklar resistens mot de antibiotika som används. Att vaccinera bärare mot aktiv tuberkulos skulle kunna skydda både dem själva och deras omgivning eftersom tuberkulos bara smittar i den aktiva formen.

Det enda vaccin mot tuberkulos som finns i dag är det som tidigare gavs till svenska barn och som förkortas BCG (Bacillus Calmette-Guèrin). Det ger dock inte långtidsskydd och fungerar dåligt hos vuxna.

GSK:s vaccinkandidat M72/AS01E har tidigare visats ha en acceptabel tolerabilitet och har nu testats i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie i Kenya, Sydafrika och Zambia. Totalt ingick närmare 3 600  personer, varav hälften fick två vaccindoser med en månads mellanrum och hälften fick placebo.

Deltagarna var friska bärare av tuberkulos, hiv-negativa och mellan 18 och 50 år. När de hade följts under i genomsnitt 2,3 år hade 10 personer i vaccingruppen utvecklat aktiv lungtuberkulos. Mer än dubbelt så många, 22 personer, i placebogruppen hade insjuknat. Forskarna drar slutsatsen att vaccinkandidaten gav ett 54-procentigt skydd mot aktiv sjukdom hos vuxna med latent tuberkulos.

Vaccinstudien fortsätter nu fram till den slutliga utvärderingen nästa år. Den finansieras, förutom av GSK, av Bill & Melinda Gates Foundation samt de offentliga organen för internationellt bistånd i Storbritannien, Nederländerna och Australien.

Även dagens p-piller ger cancerskydd

Tidigare forskning har visat att de p-piller som användes på exempelvis 1960- och 70-talen gav ett långvarigt skydd mot flera cancerformer, bland annat äggstockscancer. I en aktuell forskningsstudie såg forskarna att även modernare p-pillertyper skyddar mot äggstockscancer, vilket är ny kunskap. Studien har publicerats i den vetenskapliga tidskriften BMJ.

Forskare vid universiteten i skotska Aberdeen och i Köpenhamn i Danmark använde registerdata om ett urval av alla de kvinnor som levde i Danmark 1995-2014. Urvalet bestod av de närmare 1,9 miljoner kvinnor i åldrarna 15-49 år som inte haft cancer eller ventrombos eller behandlats för infertilitet.

Kvinnorna följdes i registren och risken för äggstockscancer i olika grupper analyserades. En grupp bestod av kvinnor som aldrig hade använt hormonella preventivmedel. En annan grupp använde kombinerade p-piller (med två olika hormoner, ett östrogen och ett gestagen) och ytterligare en hade använt sådana preparat. Dessutom fanns kvinnor som använde preventivmedel med enbart gestagen.

Resultaten visade att de kvinnor som aldrig hade använt hormonella preventivmedel hade den högsta risken för äggstockscancer. I den gruppen inträffade 7,5 cancerfall per 100 000 personår. Det ska jämföras med den grupp kvinnor som använde eller hade använt kombinerade p-piller. Där inträffade 3,2 cancerfall per 100 000 personår.

Risken för äggstockscancer var alltså omkring hälften så stor för kvinnor som använde kombinerade p-piller.

Ju längre tid kvinnan hade använt kombinerade p-piller, desto större var riskminskningen. Forskarna beräknar att p-pillren bland sina användare minskat antalet fall av äggstockscancer med 21 procent.

Det finns i dag ett flertal olika typer av kombinerade p-piller där sammansättningen av hormoner varierar. Forskarna såg dock ingen signifikant skillnad i cancerrisk mellan dessa olika typer. Däremot skilde p-piller med enbart gestagen, så kallade minipiller, ut sig genom att de inte minskade risken för äggstockscancer.

Studien fyller en kunskapslucka. Eftersom p-pillren har förändrats mycket sedan de första generationerna kom, har kunskapen om den cancerskyddande effekten inte kunnat överföras rakt av till dagens p-piller. Bland annat är koncentrationerna av östrogen i dag lägre och det är andra gestagener än tidigare som används i de kombinerade preparaten.

”Våra resultat visar att nutida kombinerade p-piller fortfarande är associerade med en minskad risk för äggstockscancer hos kvinnor i reproduktiv ålder, med riskmönster som liknar dem hos äldre kombinerade produkter”, summerar forskarna.

Brexit kan ge brist på vissa läkemedel i Europa

0

EMA arbetar, som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat, för att minska konsekvenserna av Brexit för patienter och djurhälsa i Europa. Resultatet av en första kartläggning visade i somras att Brexit skulle kunna orsaka brist på 108 centralt godkända läkemedel på den europeiska marknaden.

Fortsatta kontakter med berörda läkemedelsföretag får nu EMA att göra en mer optimistisk bedömning. EMA rapporterar att det nu är 39 läkemedel (25 humanläkemedel och 14 veterinärmediciner) som riskerar att inte vara tillgängliga i Europa efter Brexit. Vilka läkemedel det handlar om har myndigheten dock inte offentliggjort.

Vid utträdet ur EU den 30 mars 2019 blir Storbritannien ett ”tredje land” ur ett europeiskt läkemedelsperspektiv. Andra EU-regler börjar då att gälla för läkemedelsföretag som är baserade i Storbritannien eller har kvalitetskontroll, tillverkning och/eller importverksamhet där. För att de ska kunna fortsätta leverera till den europeiska marknaden behöver de göra olika förberedelser, bland annat när det gäller rutiner för säkerhetsövervakning och marknadsgodkännanden.

EMA försöker driva på dessa förberedelser genom bland annat information och rådgivning. Myndighetens senaste kartläggning visar att fler brittiska läkemedelsföretag än tidigare nu börjat förbereda sig för att kunna fortsätta sin verksamhet på den europeiska marknaden efter Brexit.

När det gäller de 39 läkemedel som det trots allt ändå riskerar att bli brist på i Europa, försöker EMA fortfarande påverka företagen att förbereda sig för EU-utträdet. Dessutom undersöker myndigheten om det finns alternativa behandlingar som kan ersätta de aktuella läkemedlen.

Samtidigt som EMA arbetar med att säkra den europeiska läkemedelstillgången efter Brexit bygger Storbritannien, som Läkemedelsvärlden tidigare berättat, i samma syfte i sin tur upp lager av olika läkemedel som vanligtvis importeras från EU-länder.

Fler än 2 000 får gå när Novartis byter fokus

I går tisdag meddelade läkemedelsbolaget Novartis på sin schweiziska hemsida att man lägger ner fem anläggningar för tillverkning av tabletter. Totalt innebär det att 2 550 jobb försvinner. Fyra av anläggningarna, inklusive en affärsserviceenhet, ligger i Schweiz och en i Storbritannien och 2 150 respektive 400 jobb kommer att försvinna från vardera stället.

Nedläggningarna är en del av ett förändringsprogram som presenterades redan 2016 med syfte att öka lönsamheten och effektivisera tillverkningen. Bolaget ska också fokusera på mer avancerade terapier som genterapi och biologiska läkemedel.

– Vår portfölj utvecklas från högvolymprodukter till mer specialiserade produkter, liksom till mer individanpassade innovativa läkemedel, sade Novartis vd Vas Narasimhan i samband med att nedläggningarna offentliggjordes, rapporterar nyhetsbyrån Reuters.

Nedläggningarna kommer att ske under en fyraårsperiod. Samtidigt ska bland annat nya anläggningar byggas i Schweiz för tillverkning av Novartis Car-T-läkemedel Kymriah, meddelar bolaget. Detta kommer att generera runt 450 nya jobb.

Läkemedelsforskare avväpnar bakterier

Antivirulensläkemedel kan bli ett viktigt bidrag till lösningen på det stora globala folkhälsoproblemet med antibiotikaresistens, anser professor Fredrik Almqvist och hans medarbetare vid Umeå universitet. Det handlar om behandlingar som till skillnad från vanliga antibiotika inte dödar bakterier eller stoppar deras tillväxt. I stället avväpnas bakterierna. De fråntas på olika sätt sin sjukdomsframkallande förmåga (virulens) och kan sedan tas om hand av kroppens eget immunförsvar.

– Traditionella antibiotika dödar alla bakterier utom de stammar som utvecklat resistens. Det skapar ett smörgåsbord för de resistenta bakterierna som slipper konkurrera med andra stammar. Om man kan läka ut infektioner utan antibiotika så undviker man att skapa konkurrensfördelar för resistenta bakterier och bromsar därför resistensutvecklingen, säger Fredrik Almqvist, professor i organisk kemi vid Umeå universitet.

Umeåforskarna driver en rad olika forskningsprojekt med det gemensamma målet att vi även i framtiden ska kunna bekämpa infektionssjukdomar med läkemedel. Strategin är att arbeta parallellt med flera olika angreppssätt på problemet antibiotikaresistens, där antivirulensläkemedel är ett av angreppssätten.

En av dem som forskar på det området är kemisten Martina Kulén som nyligen presenterade sina resultat i en doktorsavhandling. Hon har designat molekyler som kallas 2-pyridoner för att fungera som antivirulensläkemedel mot bland annat klamydiabakterien.

– Vi fick fram substanser som mycket effektivt tog bort klamydiabakteriens förmåga att infektera celler, säger Martina Kulén. Det handlade om grundforskning, men siktet är inställt på att forska vidare för att kunna få fram läkemedelskandidater att testa.

Att ta ifrån bakterier den sjukdomsframkallande förmågan kan gå till på olika sätt, förklarar Fredrik Almqvist:

– Först gäller det att ta reda på vilka mekanismer som bakterien kickar i gång när den hamnar i en viss miljö i kroppen för att kunna överleva och växa till där. Sedan försöker vi ta fram molekyler som är riktade mot sådana mekanismer, säger han.

Många bakterier bildar till exempel pili, hårliknande proteinfibrer, på ytan för att kunna fästa på celler och infektera dem. Molekyler som hämmar pilibildning kan då motverka infektionsförmågan.

Just pilihämmare var den typ av antivirulensläkemedel som Fredrik Almqvist först kom att arbeta med under sin tid som gästforskare vid Washington university i St. Louis i USA för ett 20-tal år sedan. Han har fortsatt att driva grundforskning på bland annat detta område och har tillsammans med medarbetare även bildat bolaget Quretech Bio för att kunna patentskydda upptäckter och ta dem närmare färdiga läkemedel.

Umeåforskarna har en bit kvar till humana studier, men i USA finns projekt där antivirulensläkemedel börjat testas i kliniska studier.

Fredrik Almqvists grundtanke är att den växande antibiotikaresistensen kräver många olika lösningar. Han och hans medarbetare arbetar därför både med antivirulensläkemedel och med att få fram substanser som kan göra att antibiotikaresistenta bakterier får tillbaka sin känslighet för antibiotika.

Tillsammans med den amerikanska forskarkollegan Christina Stallings fick han nyligen ett stort forskningsanslag från amerikanska National institute for health för att vidareutveckla upptäckten av nya läkemedel som är effektiva mot antibiotikaresistent tuberkulos. Forskarna har fått fram en ny substans som verkar mot TBC-bakterien och som kan göra att resistenta bakterier åter blir känsliga för vanliga antibiotika.

– Bland infektionssjukdomarna finns allt ifrån akut livshotande tillstånd till infektioner som kan vara skadlig på sikt och bör behandlas, men som inte är livsfarliga, säger han. Antivirulensläkemedel kan passa vid vissa infektioner som inte är akut farliga och därigenom också hjälpa oss att spara antibiotika till de riktigt allvarliga infektionerna, där potenta antibiotika verkligen behövs.

Upptäckt kan förklara forskningsbakslag

Forskare vid King´s college i London har upptäckt en mekanism som fungerar som en ond cirkel vid Alzheimers sjukdom. Det skadliga proteinet beta-amyloid påverkar nervcellerna på ett sätt som får dem att producera ännu mer beta-amyloid. Studien har publicerats i Translational Psychiatry.

Forskarna tror att när denna onda cirkel väl har fått fart så är det för sent att behandla med läkemedel riktade mot beta-amyloid. Detta kan, menar de, bidra till att förklara de senaste årens många bakslag inom forskningen om läkemedel mot Alzheimers sjukdom.

– Det här är en intressant studie som ökar kunskapen om amyloidens roll. Resultaten understryker ytterligare hur viktigt det är att sätta in behandling tidigt i sjukdomen, helst långt innan symptom börjar märkas, sager docent Per Nilsson, alzheimerforskare vid sektionen för neurogeriatrik på Karolinska institutet.

Överproduktion och ansamling av beta-amyloid i hjärnan har länge setts som en viktig orsak till nedbrytningen av nervceller och synapser vid Alzheimers sjukdom. Hypotesen fick tidigt stöd genom upptäckten av sjukdomsframkallande mutationer i genen för proteinet APP, från vilket beta-amyloid bildas.

Behandlingsforskningen på området har därför till stor del inriktats på att ta fram läkemedel som på olika sätt riktas mot beta-amyloid. Detta har dock hittills inte varit särskilt framgångsrikt.

– Cirka 400 kliniska prövningar har misslyckats och de senaste åren har forskningsfältet vinglat i fråga om amyloidens roll i sjukdomsprocessen, säger Per Nilsson.

Samtidigt kvarstår de genetiska bevisen för dess betydelse samt att även alzheimerpatienter utan känd ärftlighet har ökade beta-amyloidnivåer.

– Jag tror inte att amyloidspåret har spelat ut sin roll i sökandet efter effektiva behandlingar. Forskning som den nu aktuella brittiska studien kan hjälpa oss att komma vidare genom fördjupoad kunskap om hur proteinet påverkar nervcellerna, sager Per Nilsson.

Höjda nivåer av beta-amyloid i hjärnan har bland annat kopplats till förlust av synapser vilket kan ligga bakom en del tidiga symptom vid Alzheimes sjukdom. De brittiska forskarna upptäckte i studier på råttor att när beta-amyloid förstör en synaps startas en process som får nervcellen att producera mer beta-amyloid, varpå fler synapser förstörs. Detta fenomen förstärktes också av mutationer i APP-genen.

Ett protein med viktiga funktioner i denna onda cirkel är Dickkopf-1, förkortat Dkk-1. Forskarna föreslår därför att det kan vara en ny framkomligare väg att rikta framtida läkemedel mot Dkk-1 i stället för direkt mot beta-amyloid.  Därmed kan man, menar de, stänga av den signaleringsväg genom vilken Dkk-1 ökar produktionen av amyloid – och bryta den onda cirkeln.

I studier på celler och på möss med Alzheimers sjukdom har de också lyckats med just detta med hjälp av läkemedlet fasudil. Läkemedlet blockerade signaleringsvägen och möss som behandlades med fasudil fick dramatiskt sänkta nivåer av beta-amyloid.

– Idén att rikta läkemedel mot andra måltavlor i processen än amyloiden själv är intressant, sager Per Nilsson.

– Men jag är tveksam till att helt stänga av signaleringsvägen på det sätt som gjordes i studien. Det handlar om en mycket generell signaleringsväg med många viktiga funktioner i cellerna. Att blockera den påverkar väldigt mycket och jag ser frågetecken för vilka oönskade bieffekter man kan få.

Läkemedelsrester gjorde gäddor till sämre jägare

Biologen och forskaren Annelie Lagesson vid Umeå universitet har studerat hur läkemedelsrester från avlopp påverkar olika vattenlevande djur.

Tidigare har mycket uppmärksamhet riktats mot hur läkemedelsrester påverkar olika fiskarter. Studier har exempelvis visat att hormoner från p-piller kan påverka fiskars sexualitet. Men Annelie Lagesson har i sina studier sett att det framför allt är i bottenlevande organismer långt ned i födokedjan som koncentrationerna av läkemedelssubstanser blir höga. Hon presenterar sina resultat i en avhandling vid Umeå universitet.

– Koncentrationerna av läkemedel, så som vissa pollenallergimediciner, kan vara nästan 100 000 gånger högre i bottenlevande snäckor än i vattnet. Det är självklart oroande då vi inte vet mycket om effekterna hos dessa djur, samtidigt som de också är en viktig födokälla för andra djur som fiskar, säger Annelie Lagesson i ett pressmeddelande.

Hon har även gjort experiment där olika substanser satts till i stora dammar med så naturlig miljö som möjligt för att studera om fiskars beteende påverkas. I sådana experiment såg hon bland annat att tillväxthormoner kan göra att fiskar börjar ta större risker.

– Det räcker med någon miljarddels gram per liter tillväxthormon i vattnet för att fisk ska börja ta större risker och bli sämre på att undkomma predatorer, säger hon.

Hon såg också att det ångestdämpande läkemedlet oxazepam (Sobril) inte påverkade abborrars tillväxt eller beteende som förväntat. I tidigare forskning har oxazepam fått abborrar att växa snabbare och bli mer lättfångade för större fiskar. Den effekten såg Annelie Lagesson inte.   Däremot gjorde oxaxepam gäddor sämre på att jaga och fånga mindre fiskar.

Annelie Lagesson framhåller att det är viktigt att fortsätta studera de ekologiska effekterna av läkemedelsrester i miljön även i komplexa och storskaliga studier.

EMA-positivt för genterapi mot ärftlig blindhet

I dag saknas behandling för barn och vuxna som drabbas av den ovanliga och ärftliga ögonsjukdomen retinal dystrofi, orsakad av mutationer i RPE65-genen. Mutationen innebär att genen RPE65, som kodar för ett av enzymen involverade i ögats process att fånga ljus, inte fungerar. Resultatet blir att förmågan att uppfatta ljus kraftigt försämras och till sist uteblir.

Men nu kan en behandling vara på väg. Vid sitt senaste möte rekommenderade den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté, CHMP, godkännande för en genterapi riktad mot mutationen.

Läkemedlet Luxturna (voritigene neparvovec) ges som en enstaka injektion i ögats näthinna (retina) där det levererar en funktionell RPE65-gen som återställer det felaktiga enzymets funktion.

Det rekommenderade godkännandet bygger på en klinisk studie på 41 patienter. Studien visade att patienter som behandlades med läkemedlet hade signifikant förbättrad mörkersyn ett år efter behandling, jämfört med de som inte fått läkemedlet. Hos dem sågs ingen förbättring alls.

På grund av fåtalet patienter som behandlats och att terapin är den första i sitt slag, kräver CHMP att företaget bakom läkemedlet, amerikanska Spark Therapeutics, följer upp patienterna över tid för att bekräfta effekt och säkerhet.

I december förra året godkändes läkemedlet av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.

Vid CHMP:s septembermöte rekommenderades ytterligare 12 läkemedel godkännande, inklusive Apealea (paklitaxel) och Buvidal (buprenorfin) från de svenska bolagen Oasmia respektive Camurus, som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat.

Migränläkemedlet Emgality (galcanezumab) fick tummen upp, liksom ett nytt antibiotikum, Vabomere (meropenem trihydrate/vaborbactam), för behandling av ett flertal allvarliga infektioner inklusive komplicerade urinvägsinfektioner och sjukhusförvärvad lunginflammation hos vuxna.

Galcanezumab mot migrän är en monoklonal antikropp och en så kallad CGRP-hämmare som ges i förebyggande syfte. CGRP-hämmarna är en ny klass läkemedel som verkar genom att blockera aktiviteten hos peptiden CGRP, som är involverad i migränattacker. I augusti godkändes det första läkemedlet i klassen, Aimovig (erenumab), i Europa.

Ett läkemedel som inte fick rekommenderat godkännande var Exondys (eteplirsen) för behandling av Duchennes muskeldystrofi. Personer med Duchennes muskeldystrofi saknar normalt dystrofin, ett protein i musklerna, vilket innebär att musklerna så småningom slutar fungera.

Redan i maj i år gav CHMP negativt besked om marknadsgodkännande, men företaget bakom ansökan krävde en omvärdering.

Efter att på nytt ha granskat den kliniska data som finns, en studie baserad på 12 personer mellan 7 och 13 års ålder, bekräftade CHMP sitt tidigare beslut. Bedömningen är att läkemedlets effekt inte är tillräcklig och att balansen mellan nytta och risk därför inte motiverar ett godkännande.

Läkemedelsvärlden har tidigare rapporterat om att läkemedlet Sialanar (glykopyrronium) för behandling av svår dregling hos barn, inte rekommenderades godkännande av CHMP. Efter omprövning har läkemedlet godkänts för den europeiska marknaden och ingår sedan den 30 augusti i högkostnadsskyddet.

Han tar över CHMP efter Salmonson

Efter maximal tid, två gånger tre år, lämnar Tomas Salmonson sitt uppdrag som ordförande för den europeiska läkemedelsmyndighetens, EMA, vetenskapliga kommitté CHMP.

Ny chef blir tysken Harald Enzmann, som i och med kommitténs nyligen avslutade septembermöte tog över ordförandeklubban.

Harald Enzmann är utbildad läkare och arbetar för den tyska motsvarigheten till Läkemedelsverket, BfArM, där han är chef för avdelningen Europeiska och internationella affärer.

Enzmann har varit medlem av CHMP sedan 2005 och varit vice ordförande sedan oktober 2016.

– Som ordförande kommer jag att försöka uppmuntra kommitténs åsikter på ett konstruktivt sätt, uppmuntra medlemmarnas engagemang och strukturera våra vetenskapliga diskussioner för att främja konsensusbeslut, säger Harald Enzmann i ett uttalande i samband med tillträdet.

CHMP kommer att välja ny vice ordförande vid sitt möte den 15 till 18 oktober.

En längre intervju med den avgående CHMP-ordföranden Tomas Salmonson kommer på Läkemedelsvärlden inom kort.

Positivt från CHMP för två svenska läkemedelsbolag

0

Den europeiska läkemedelsmyndighetens expertråd, CHMP, rekommenderade vid sitt senaste möte godkännande av sammanlagt 13 nya läkemedel. Bland dem finns två läkemedel från svenska läkemedelsbolag.

Det ena är företaget Oasmias läkemedel Apealea, som baseras på en ny formulering av taxanen paklitaxel. CHMP rekommenderar att Apealea EU-godkänns för behandling vid det första återfallet av cancer i äggstockar, äggledare och bukhinna. Behandlingen ska ske i kombination med ett annat cytostatikum, karboplatin.

Rekommendationen baseras på att Apealea i kombination med karboplatin har visats kunna förlänga den progressionsfria överlevnaden vid de aktuella cancerformerna.

Apealea är sedan tidigare godkänt i Ryssland. Oasmia lämnade in ansökan om EU-godkännande redan 2016 och turerna har varit flera, men nu kommer alltså rekommendationen från CHMP.

Det andra svenska läkemedlet som får CHMP-rekommendation är företaget Camurus behandling mot opiodberoende, Buvidal (buprenorfin). Läkemedlet ges som injektioner och kan under beroendebehandling fungera som ett substitut för opioider.

Buvidal innehåller samma aktiva substans som det välkända beroendeläkemedlet Subutex, men skillnader i styrka och administreringssätt gör Buvidal mer långtidsverkande .

De formuella besluten om EU-godkännande fattas av EU-kommissionen, som brukar följa CHMP:s rekommendationer.

Fusidinsyra ersätter borttagen salva

0

Tillverkningen av retapamulinsalva mot svinkoppor, impetigo, har tidigare upphört och i somras tog lagret slut på den svenska marknaden. Läkemedlet kommer att avregistreras och inget nytt läkemedel med retapamulin väntas komma. Stockholms läns läkemedelskommittés expertråd för infektionssjukdomar rekommenderar därför att kräm eller salva med fusidinsyra (Fucidin) används som ersättning.

Impetigo är en ytlig hudinfektion som är vanlig hos barn och som orsakas av Staphylococcus aureus och/eller β-hemolytiska streptokocker grupp A. Den första åtgärden vid lindriga svinkoppor är att lösa upp och ta bort krustorna på huden med tvål och vatten. När detta inte hjälper rekommenderas vid måttlig impetigo nu kräm eller salva med fusidinsyra två till tre gånger dagligen i sju dygn.

Tidigare ansågs det mindre lämpligt att använda fusidinsyra på grund av kraftig resistensutveckling hos stafylokocker. Men bristen på alternativ gör att läkemedlet nu ändå rekommenderas för utvärtes behandling vid måttlig impetigo.

Expertrådet skriver att resistensen mot fusidinsyra hos de aktuella stafylokockerna vid hudinfektioner har minskat något och ligger på cirka tre procent. Det är viktigt att bevaka resistensläget och expertrådet rekommenderar hälso- och sjukvården att gärna skicka prover på odling vid impetigo.

Fusidin ingår inte i läkemedelsförmånen. En tub på 15 gram kostar cirka 140 kronor.

Mer lungproblem med muskelavslappnande

Att ge neuromuskulärt blockerande läkemedel i samband med narkos är ett vanligt förfarande. Ett skäl är att kunna hålla nere doseringen av anestesiläkemedel och morfinliknande läkemedel, vilket i sin tur minskar risken för komplikationer med dessa. Andra skäl är att underlätta eventuell intubering och förbättra kirurgiska förhållanden under operation.

För att veta när effekten av det muskelavslappnande läkemedlet har gått ur tillräckligt mycket för att patienten ska kunna extuberas mäter man kontraktionsförmågan hos musklerna i tummen. Detta görs med elektrisk ström och muskelsammandragningarna ska nå upp till en viss nivå för att effekten av det muskelavslappnande läkemedlet ska bedömas ha gått tillbaka tillräckligt mycket.

Det är sedan tidigare känt att effekter av muskelavslappnande läkemedel kan kvarstå en tid efter operation och uppvaknandet ur narkos, om man inte genom mätning eller så kallad reversering säkerställer att muskelfunktionen är återställd. Det kan då orsaka lungproblem som svårigheter att andas, hosta och att svälja.

En ny europeisk prospektiv observationsstudie, publicerad i the Lancet Respiratory Medicine, visar nu också att muskelavslappnande läkemedel i samband med narkos ökar risken för lungkomplikationer.

– Det bekräftar det vi trodde, säger Malin Jonsson Fagerlund, överläkare och docent vid Karolinska institutet, som lett den svenska delen av studien.

I studien samlades data in från drygt 22 800 patienter i 28 europeiska länder som mellan juli 2014 och april 2015 fått narkos. Av dessa hade cirka 1 200 vårdats på svenska sjukhus.

Resultaten visade att av patienterna som fick muskelavslappnande läkemedel drabbades 8,6 procent av lungkomplikationer jämfört med 3,3 procent hos de som enbart fick narkos.

– En av våra underliggande hypoteser var att om man mäter och monitorerar effekten av muskelavslappnande i samband med narkos ordentligt borde man få bättre resultat avseende postoperativa lungkomplikationer, men det visar vår studie att man inte får, säger Malin Jonsson Fagerlund.

Men varför risken för lungkomplikationer ökar, trots övervakning och att läkemedlets muskelavslappnande effekt gått tillbaka, vet inte forskarna.

– Vi jobbar nu vidare med uppföljande studier om monitorering och reversering. Vi vet att vi är bra på detta i Skandinavien och nu ska vi titta på enbart de svenska patienterna som ingick i den europeiska studien.

Malin Jonsson Fagerlund säger att de nu publicerade resultaten har klinisk betydelse och till viss del kan förändra behandlingspraxis vid narkos.

– Det kommer alltid att finnas högriskpatienter som behöver muskelavslappnande läkemedel. Det handlar till exempel om patienter med lungsjukdom, vid thoraxkirurgi och långvariga operationer. Men för andra patienter, och vid kortare operationer och perifer kirurgi, skulle man kunna klara sig utan att använda muskelavslappnande läkemedel och i stället använda en larynxmask i stället för intubation.

Stöd till diabetiker prisades för bra patientinformation

Projektet Hälsoaktiv, för stöd till patienter med diabetes typ 2, får Apotekarsocietetens årliga pris Bästa patientinformation. Bakom priset står föreningens sektion för läkemedelsinformation, som med utmärkelsen vill lyfta fram goda exempel på nya sätt att nå patienter med information om deras läkemedel.

Hälsoaktiv är ett samarbetsprojekt mellan läkemedelsföretaget MSD och Apoteket AB, med syfte att stödja och motivera patienter med diabetes typ 2 till ökad följsamhet till läkemedelsbehandling och positiva beteendeförändringar rörande till exempel kost och motion.

– Många gånger när man kommer till vården får man information om att man är sjuk, men man kanske inte känner sig sjuk. Sedan går man därifrån med ett läkemedel som man kanske inte känner någon effekt av. Även om informationen varit bra kan man känna sig lite ensam i den situationen. Hälsoaktiv försöker fylla gapet mellan interaktionerna i vården, och där har apoteken en nyckelroll, säger Niclas Carlsson på MSD, som tillsammans med Karna Wisenius från Apoteket AB, tog emot priset.

Hälsoliv lanserades för ett och ett halvt år sedan och har erbjudits alla patienter med diabetes typ 2 med en viss tablettbehandling, som hämtat ut diabetesläkemedel på något av apoteket AB:s apotek. Själva programmet, som är pausat och under utvärdering, är 15 veckor långt och består av personliga samtal, sms och mejl innehållande frågeformulär, quiz och motiverande råd.

– Under tiden får man också svara på ett frågeformulär och utifrån det sorteras man in i tre olika grupper med olika risk för låg följsamhet. De som har en ökad risk för låg följsamhet får även ett eller två coachande samtal som utförs av specialistapotekarna inom Apoteket AB, säger Karna Wisenius.

Man valde också aktivt att hålla sig till välkända tekniker för kommunikation.

– Vi diskuterade olika tekniska lösningar och sållade bort allt som har med appar och annat man måste ladda ner att göra. I stället satsade vi på sådant du redan har i telefonen, som sms, mejl och möjlighet att klicka på olika länkar. Det kan tyckas tvärtemot vad man förväntar sig, men det var ett medvetet val. Vi tror att principen ”ju enklare desto bättre” är bäst för den här målgruppen, säger Niclas Carlsson.

Totalt har har 6 700 personer deltagit i programmet, varav 5 200 har fullföljt det i sin helhet. Enligt den utvärdering som gjorts anser majoriteten av de medverkande att programmet bland annat har gjort dem mer engagerade i sin sjukdom, gett dem större förståelse för sin läkemedelsbehandling och bidragit till förbättrade kostvanor.

Knappt hälften anger att programmet bidragit till att de oftare kommer ihåg att ta sina läkemedel. Den faktiska följsamheten till läkemedelsbehandling ska analyseras under hösten.

Vad betyder det här priset för er?
– Det är en jättefin motivation och vi superstolta och glada, säger Niclas Carlsson.
– Det är också ett bevis på att samarbete lönar sig, säger Karna Wisenius. Vi har haft ett jättebra samarbete mellan Apoteket AB och MSD, men också inom våra respektive organisationer.

Utmärkelsen Bästa patientinformation delades ut på Nationella Patientsäkerhetskonferensen, som arrangerades av Sveriges kommuner och landsting, SKL, på Stockholmsmässan i Älvsjö under torsdagen.

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng