Annons
Home 2020

Årlig arkivering 2020

KI-forskare överklagar beslut om forskningsfusk

Forskaren Karin Dahlman-Wright, tidigare prorektor vid Karolinska institutet, fälldes i början av september för oredlighet i forskning vilket Läkemedelsvärlden rapporterade om. Nu överklagar hon beslutet från Nämnden för prövning av oredlighet i forskning (NPOF) till förvaltningsrätten.

I överklagandet yrkar Karin Dahlman-Wright att NPOF:s beslut undanröjs eftersom det enligt henne inte finns någon grund för att hon har gjort sig skyldig till oredlighet i forskning. Hon begär om anstånd att få komma in med kompletterande handlingar.

Ärendet handlar om artiklar där Karin Dahlman-Wright varit korresponderande författare eller medförfattare. Artiklarna anmäldes till Karolinska institutet och fallet hamnade efter många turer hos NPOF. Nämnden, som startade vid årsskiftet, prövade totalt sju artiklar och ansåg att Karin Dahlman-Wright har gjort sig skyldig till oredlighet i fyra av dessa.

NPOF bedömde ärendet som en allvarlig avvikelse och tog ingen hänsyn till om bildmanipuleringarna påverkade forskningsresultatet. Nämnden ansåg också att hon varit grovt oaktsam och pekade bland annat på att hon har lång erfarenhet av forskning och att hon har varit sisteförfattare för merparten av de aktuella publikationerna.

Karin Dahlman-Wright avgick i fjol från uppdraget som prorektor på grund av oredlighetsärendet.

Barnvaccinationsprogram håller trots pandemin

0

Det svenska barnvaccinationsprogrammet håller ställningarna mot coronapandemin. Det visar en analys som Folkhälsomyndigheten redovisar till regeringen.

Bakgrunden är att Världshälsoorganisationen, WHO, rapporterat att covid-19-pandemin har påverkat vaccinationsprogram i många länder och att flera miljoner barn riskerar att bli ovaccinerade. WHO rekommenderar därför att länder ska prioritera att hålla i gång de nationella vaccinationsprogrammen under pandemin.

Avbrott i vaccineringen skulle snabbt kunna leda till en ökning av allvarliga infektionssjukdomar och belasta en coronaansträngd sjukvård ytterligare.

I sin analys har Folkhälsomyndigheten använt de vaccinationer som barnhälsovård och elevhälsa har rapporterat in till det nationella vaccinationsregistret. Analysen visar att det svenska barnvaccinationsprogrammet har fortsatt att fungera, enligt Folkhälsomyndigheten är detta främst tack vare ”utomordentligt arbete” av barnhälsovården och elevhälsan.

Myndigheten har jämfört andelen vaccinerade med olika vacciner i år och tidigare år. Ett exempel är vaccin mot rotavirusinfektion som erbjuds barn vid sex veckors och tre månaders ålder. Analysen visar att andelen vaccinerade barn i mars-maj i år var lika hög som andelen i december-februari, före pandemin.

Ett annat exempel är vaccin mässling, påssjuka och röda hund, mpr-vaccin. Första dosen av detta vaccin ges vid 18 månaders ålder. Analysen visar att lika många barn födda 2018 blev vaccinerade med mpr-vaccin under januari-augusti 2020 som barn födda 2017 blev under samma period förra året.

Samma stabila läge syns även för andra vaccinationer.

Folkhälsomyndigheten kommer att fortsätta undersöka vaccinationsprogrammets hållbarhet under pandemin närmare, genom en studie av barnhälsovården. Myndigheten kommer att följa vaccinationstäckningen och analysera vilka resurser som bidrar till att verksamheten kan upprätthållas.

Nytt lyckat grepp mot miljöfarligt läkemedel

0

Över 300 patienter vid Tiohundras vårdcentraler behandlades tidigare med det miljöbelastande blodtrycksläkemedlet felodipin. Men efter en telefonkampanj har 86 procent av patienterna bytt ut läkemedlet till ett mer miljövänligt alternativ.

Läkemedelsvärlden har pratat med Jan Bergman, klinikchef på Norrtälje sjukhus och grundaren till kampanjen.

Hur väcktes idén?

Vi har haft ett miljöarbete där vi har försökt få bort dessa på olika sätt, men inte lyckats fullt ut. I Stockholms läns landsting finns en lista över läkemedel som kan skada miljön där felodipin finns med. När vi såg siffrorna på hur många som använde läkemedlet började vi fundera på om vi kunde samverka på något sätt och kom på att det här läkemedlet var ganska lätt att byta ut till ett mer miljövänligt alternativ.

Hur gick ni tillväga?

Vi fick en lista över patienter som behandlades med felodipin. Vi började med att skicka ett brev till dem med information om att läkare kommer att ringa och berätta om möjligheten att byta ut läkemedlet mot en mer miljövänlig medicin. Därefter delade vi upp patienterna mellan oss och började att ringa runt.

Vad blev reaktionerna?

De flesta patienterna var positiva och ville inte ta ett läkemedel som påverkade miljön. Alla ville dock inte byta direkt utan ville prata med sin läkare först, och vissa ville inte byta alls av andra anledningar. Det får man ha full förståelse för.

Varför gick kampanjen gick så bra?

Jag tror att det var angreppssättet. Det var unikt och vi hade ett bra case. Alla förstod också vad det handlade om och ville engagera sig. En viktig del av projektet var också att vi kunde samverka mellan primärvård och sjukhus.

Kommer ni att göra en liknande kampanj med något mer läkemedel?

Vi funderar på hur vi skulle kunna gå vidare. I nuläget har vi inget läkemedel som vi kan göra exakt samma sak med, men vi tänker att det här skulle kunna vara en modell för andra typer av insatser.  Vi vill ta det till en annan nivå och fortsätta att samarbeta.

EMA påbörjar granskning av covid-19-vaccin

EU:s läkemedelsmyndighet EMA har inlett en löpande granskning (”rolling review”) av det covid-19-vaccin som utvecklas av Astrazeneca i samarbete med Oxford university. Detta är EMA:s första granskning av en vaccinkandidat mot covid-19. Granskningen genomförs av myndighetens expertkommitté CHMP.

Löpande granskning är en procedur som EMA använder för att skynda på bedömningen av ett läkemedel eller vaccin i en kritisk situation. Termen innebär att myndigheten granskar inskickade forskningsdata fortlöpande. Den normala proceduren är annars att all dokumentation om ett läkemedels effektivitet, säkerhet och kvalitet måste lämnas in samtidigt när man ansöker om ett godkännande.

De data som EMA nu börjar granska är resultat som kommit fram i laboratoriestudier av vaccinet. Det pågår också storskaliga fas III-studier där vaccinkandidaten ges till tusentals människor. Resultaten av dessa kommer EMA att granska senare. Först då blir det möjligt att dra slutsatser om vaccinets säkerhet och effektivitet.

– Det går inte att förutse när ett eventuellt beslut om godkännande av vaccinet skulle kunna fattas, även om den löpande granskningen kan förkorta utredningstiden avsevärt, säger Läkemedelsverkets vaccinkoordinator Charlotta Bergquist i ett pressmeddelande.

– Det påskyndade förfarandet ändrar inte de grundläggande kraven på att vaccinet ska vara säkert, effektivt och hålla god kvalitet för att kunna bli godkänt

Covid-19-vaccin byggt på förkylningsvirus

Först när företaget har lämnat in alla nödvändiga forskningsdata för vaccinet, bland annat resultat från kliniska prövningar på människor, kan man formellt ansöka om ett godkännande.

Vaccinkandidaten, kallad Covid-19 vaccine Astrazeneca, bygger som Läkemedelsvärlden tidigare beskrivit, på ett vanligt förkylningsvirus från apor. Det är modifierat och används som bärare av genetiskt material som kodar för ett ytprotein, spikeprotein, på coronaviruset sars-cov-19.

Vaccinet får den vaccinerade personens celler att producera spikeproteinet. Kroppen reagerar då på detta främmande protein genom att utveckla antikroppar och T-celler som riktar sig specifikt mot detta protein. Om personen sedan utsätts för en riktig infektion av covid-19 ska kroppens immunförsvar redan vara tränat i att identifiera och snabbt utveckla skydd mot infektionen.

Astrazenecas vaccin är ett av de covid-19-vacciner som EU har förhandlat fram avtal om. Sverige har därigenom säkrat minst sex miljoner doser av detta vaccin om det blir godkänt.

”Vi ska inte bli apoteksanställdas förbund”

0

I fredags blev Sandra Jonsson, som Läkemedelsvärlden rapporterade, vald till ny förbundsordförande i Sveriges farmaceuter vid ett dramatiskt fullmäktigemöte. När Läkemedelsvärlden får en intervju med henne fem dagar senare har hon viss förståelse för att kritikerna ogillar sättet hon blev vald på. Men hon hoppas snart kunna övertyga dem om att hon vill ha sammanhållning, inte splittring, och att hon kommer att satsa på förbundets samtliga verksamhetsområden.

– Det är bra att jag blev vald, men det känns inte som en seger. Det har varit en tuff process och många kanske behöver pausa i några dagar. Men sedan hoppas jag att vi kan börja prata med varandra och komma vidare, säger hon.

När det blev dags för styrelsevalen vid fullmäktigemötet hade valberedningen föreslagit omval av den sittande förbundsordföranden Ulf Janzon, med yrkesmässiga rötter på industrisidan. Men ordföranden för apotekssektionen, förbundets största sektion, föreslog oväntat Sandra Jonsson från den egna sektionen som motkandidat till Ulf Janzon.

Sandra Jonsson blev sedan vald vid en sluten omröstning.

Vill få ihop helheten

Kritikerna talade om en kupp och ansåg att apotekssektionen på ett osnyggt sätt utnyttjat sin majoritet i fullmäktige. De fruktade att förbundets verksamhet framöver helt kommer att domineras av fackliga apoteksfrågor. Detta skulle då, menade de, ge minskat utrymme för professionsutveckling och för de två mindre sektionerna, industri- respektive offentligsektionen.

– Jag förstår att det kan uppfattas som att det är det vi vill. Men så är det inte. Vi vill inte ha ett ”apoteksanställdas förbund”. Jag vill som förbundsordförande jobba för alla sektioner och kommer att gå in för att få ihop helheten mer, säger Sandra Jonsson.

Precis som apotekssektionens ordförande Karin Gummesson, menar Sandra Jonsson att deras agerande vid fullmäktige grundades i att de inte såg något bättre alternativ.

– Vi i apotekssektionen tycker att vi har fått kämpa både mot arbetsgivarna och i vår egen styrelse när det gäller viktiga frågor om bland annat arbetsvillkoren på apoteken, säger hon.

– Under våren hade vi så fullt upp med avtalsrörelsen, lokala förhandlingar och krisavtal samtidigt som många var sjuka och vi hade för låg bemanning på apoteken. Alla var helt utarbetade och vi klarade inte då att ta en diskussion då om hur det fungerade i styrelsen. När jag sedan blev tillfrågad om att ställa upp som ordförandekandidat var det redan för sent att nominera till valberedningen.

Men kunde ni ändå inte ha varit mer öppna om era planer inför fullmäktigemötet?

– Nu efteråt har jag insett att vi borde ha informerat valberedningen i förväg. Men i övrigt vet jag inte om något som hade varit bättre att göra annorlunda. Vi diskuterade mycket och det var inga lätta beslut, säger Sandra Jonsson.

Första styrelsemötet inom kort

En nyvald ordförande kan normalt direkt börja forma styrelsearbetet tillsammans med övriga valda i styrelsen. Men för Sandra Jonsson kommer det att dröja ett tag innan hon vet vilka som ingår i den nya styrelsen tillsammans med henne. Efter det stormiga ordförandevalet sköts övriga val upp till ett extra fullmäktige och datumet för det är ännu inte satt. Tills vidare får den tidigare styrelsen arbeta vidare och Sandra Jonsson planerar ett styrelsemöte med den inom kort.

Hon framhåller också att det är viktigt att det extra fullmäktige hålls så snart som möjligt för att få fram en ny styrelse som kan driva verksamheten vidare.

Sandra Jonsson är apotekare vid sjukhusapoteket på Norrlands universitetssjukhus i Umeå. Hon är utbildad molekylärbiolog och har sedan byggt på först till receptarie och sedan till apotekare. Hon har varit medlem i Sveriges farmaceuter i 15 år och blev regionsamordnare för sju år sedan, ett uppdrag som främst handlade om att arrangera föreläsningar och andra aktiviteter kring professionsutveckling.

Mer fackligt intresserad blev hon när hon började arbeta på öppenvårdsapotek och de senaste två åren har hon fokuserat på fackliga frågor.

– Men som förbundsordförande kommer jag att engagera mig i både professionsfrågor och fackliga frågor, understryker hon.

Tar tjänstledigt från apoteksgolvet

Samtidigt framhåller hon att fackligt arbete för bland annat mer tid till kompetensutveckling på apoteken är viktigt för farmaceuter även inom övriga sektorer.

– Om det inte avsätts tid för kompetensutveckling, har inte apoteksfarmaceuter bästa förutsättningar att utföra sitt jobb. Och om allt fler farmaceuter inte vill jobba på apotek utan söker sig till andra sektorer så kommer det även att försämra löneutvecklingen för offentliganställda och inom industrin. Allt hänger ihop.

För att hinna med det nya uppdraget som förbundsordförande kommer Sandra Jonsson från årsskiftet att vara tjänstledig från apoteksjobbet. Hon kommer att kombinera arbetet för Sveriges farmaceuter med en del lokalt fackligt arbete i akademikerföreningen inom Apoteket AB. Exakt hur stor del av sin arbetstid som hon ska planera in för jobbet som förbundsordförande vet hon ännu inte. Samma sak gäller resandet till Stockholm där förbundet har sitt kansli.

– Med tanke på pandemin kanske det inte blir så mycket resande i början utan mer digitala möten. Men jag kommer att resa ned regelbundet. Hur ofta är en av de saker som jag nu måste diskutera med personalen på kansliet för att höra vad som är bäst för verksamheten.

Nämnd utreder om testerna krävde tillstånd

Borde covid-19-testerna bland studenter och personal på campus i Umeå ha haft etiktillstånd? Den frågan utreder för närvarande Överklagandenämnden för etikprövning, Önep.

– Vi måste komma fram till om vi anser att undersökningen ska definieras som forskning eller ej, förklarar Önep:s kanslichef Jörgen Svidén.

Forskning på människa kräver etiktillstånd

I samband med terminsstart fick, som Läkemedelsvärlden rapporterade, anställda och elever vid Umeå universitet möjlighet att testa sig för aktiv covid-19. Testerna gjordes med egenprovtagning. Syftet var att undersöka smittläget i början av terminen när många studenter från olika håll i landet samlades.

Testningen genomfördes av Umeå universitet och Region Västerbotten på uppdrag av Folkhälsomyndigheten. Endast sex av nära 10 000 testade hade en pågående covid-19-infektion.

En anonym anmälare skickade senare ett tidningsurklipp om Umeåtestningen till Överklagandenämnden för etikprövning, som bestämde sig för att undersöka saken. Den pågående undersökningen blir ett pilotfall som ger den nyskapade myndigheten möjlighet att utveckla sin definition av vad som är tillståndskrävande forskning.

– Vi behövet tydligt kunna motivera och förklara, även för oss själva, var gränserna går, säger Jörgen Svidén.

Forskning på människor kräver etikprövningstillstånd. Enligt tidigare praxis finns kriterier för vad forskning är. Det ska finnas en forskningsavsikt, en vetenskaplig frågeställning, vetenskaplig metodik och en avsikt att publicera resultaten. Därtill ska projektet vara knutet till personer med vetenskaplig erfarenhet.

Ansvariga tillbakavisar

Den 20 oktober har Önep sitt nästa möte. Sannolikt fattas då beslutet om Umeåprojektet. Skulle beslutet bli att det handlar om forskning kan det få konsekvenser för flera andra prevalensundersökningar av covid-19 som Folkhälsomyndigheten arbetar med.

Det skulle också innebära att Önep anmäler de ansvariga för Umeåprojektet till åklagare som får utreda om de ska åtalas. Något som nyligen skedde i ett annat ärende som gällde antikroppstestning för covid-19 utförd av forskare i Uppsala.

– Om vi tycker det är forskning och etikprövningstillstånd saknas så är vi skyldiga att göra åtalsanmälan, förklarar Jörgen Svidén.

Projektledare för Umeåundersökningen var Anders F Johansson, lektor vid Umeå universitet och hygienöverläkare i Region Västerbotten. Han säger till tidningen Universitetsläraren att det inte handlade om forskning utan om en prevalensundersökning.

Det fanns visserligen från början planer på att även ha en forskningsdimension. Därför hade de ansvariga också ansökt om etikprövningstillstånd för denna del av projektet hos Etikprövningsmyndigheten. Men tillståndet kom först efter två veckor, precis den dag då undersökningen startade.

På grund av att tillståndet dröjde slopades, enligt Anders F Johansson, forskningsdelen som bland annat skulle ha innefattat blodprovstagning. Kvar blev, menar han, en ren prevalensundersökning. Han är kritisk mot längden på handläggningstiden hos Etikprövningsmyndigheten med tanke på att denna har ett särskilt snabbspår för forskning om covid-19.

Covid-19 föreslås ingå i vaccinationsregistret

Lagen om register över nationella vaccinationsprogram bör även omfatta uppgifter om vaccinationer mot covid-19. Det föreslår Socialdepartementet i ett utkast till en lagrådsremiss. Förslaget innebär även att ansvariga vårdgivare ska lämna in uppgifter om utförda covid-19-vaccinationer till vaccinationsregistret. Ändringarna föreslås börja gälla från och med 1 januari 2021.

Används för uppföljning och forskning

I maj i år fick Folkhälsomyndigheten ett regeringsuppdrag om att ta fram en nationell plan för vaccination mot covid-19. Där ingick bland annat att utreda hur uppgifter om vaccination mot sjukdomen kan föras in i vaccinationsregistret. Utifrån dessa resultat har nu Socialdepartementet föreslagit ändringar i lagen om register över nationella vaccinationsprogram.

Vaccinationsregistret infördes 2013 och används för att kunna följa upp effekten av nationella vaccinationsprogram. I dag finns det ett sådant program, vilket är det allmänna vaccinationsprogrammet för barn. Där ingår elva sjukdomar. Inga andra vaccinationer ingår i vaccinationsregistret.

Syftet med registret är bland annat att kunna övervaka och följa upp vaccinationstäckning och biverkningar samt att bidra till forskning. Enskilda personer har inte tillgång till registret.

Tydligt behov vid pandemivaccinationer

För att kunna upptäcka sällsynta biverkningar av ett vaccin krävs det ofta fortsatta studier och uppföljningar även efter ett godkännande. Att information om vaccinationer mot covid-19 samlas på ett ställe är därför en förutsättning för att uppföljningen ska bli effektiv, skriver Socialdepartementet.

I Sverige är det framför allt Läkemedelverket och Folkhälsomyndigheten som ansvarar för uppföljningar av vacciner. För att göra detta behöver de tillgång till uppgifter om till exempel vilket vaccin som har använts, hur stor dos och vid vilken tidpunkt det har getts. Detta för att kunna samköra med uppgifter från andra hälsodataregister och följa upp vaccinets effekt och eventuella biverkningar. Båda myndigheterna bedömer att uppgifter om vaccinationer mot covid-19 behöver kunna hämtas från vaccinationsregistret.

Efter vaccineringen mot svininfluensan rapporterades som bekant ett antal fall av narkolepsi. Detta visar på ett tydligt behov av att kunna följa upp liknande pandemivaccinationer, skriver Socialdepartementet. Bland annat är det bra att få en fullständig bild över hur många som har fått ett vaccin när sällsynta biverkningar visar sig. En registrering kan också göra det möjligt att följa upp effektivitetsbrister som är kopplade till vaccinerna, menar departementet. Enligt Folkhälsomyndigheten är det även av stor betydelse att kunna följa upp vaccinationerna mot covid-19 eftersom det kan bli så att flera vacciner introduceras parallellt på kort tid.

Socialdepartementet anser att det inte finns något behov av några övergångsregler utan att ändringarna bör träda i kraft så fort som möjligt.

Hpv-vaccin drygt halverar cancerrisk

Hpv-vaccin, vaccin mot humant papillomvirus, mer än halverar risken för livmoderhalscancer. Bland kvinnor som får vaccinet före 17 års ålder är riskminskningen ännu större. Detta visar en stor studie som forskare vid Karolinska institutet publicerar i New England journal of medicine.

Livmoderhalscancer är en av de vanligaste cancerformerna hos kvinnor och de flesta fallen orsakas av hpv-infektion som överförs vid sexuella kontakter. Hpv-vaccinering har därför införts för att förebygga livmoderhalscancer och andra hpv-relaterade cancerformer. I Sverige har hpv-vaccin varit kostnadsfritt för flickor sedan 2007 och blir det nu även för pojkar från och med höstterminen 2020.

Fyller kunskapslucka om hpv-vaccin

Tidigare uppföljningsstudier har, som Läkemedelsvärlden rapporterat, visat att vaccineringen skyddar mot hpv-infektion, könsvårtor och cellförändringar som kan leda till livmoderhalscancer. Det har dock tidigare saknats forskning som i stora befolkningsunderlag studerat sambandet mellan hpv-vaccinering och fullt utvecklad livmoderhalscancer. Förklaringen till det är att det tar många år för denna cancersjukdom att utvecklas samtidigt som hpv-vaccinering inte pågått så länge.

I den aktuella studien följde forskarna närmare 1,7 miljoner flickor och kvinnor under upp till elva år. Kvinnorna var mellan 10 och 30 år vid studieperiodens början 2006 och följdes i befolknings- och hälsoregister. Som längst följde forskarna dem till och med 2017.

Drygt en halv miljon av deltagarna vaccinerades med fyravalent vaccin (skyddar mot fyra virusstammar) mot humantpapillomvirus. De flesta vaccinerades före 17 års ålder.

Nitton vaccinerade kvinnor utvecklade livmoderhalscancer, att jämföra med 538 fall av livmoderhalscancer bland de ovaccinerade. Detta motsvarar 47 respektive 94 drabbade per 100 000 kvinnor. Studien tog hänsyn till flera potentiella störfaktorer, såsom föräldrarnas utbildning, inkomst, födelseland och sjukdomshistoria.

– Nu kan vi för första gången på befolkningsnivå visa att hpv-vaccination skyddar mot invasiv livmoderhalscancer, och inte bara mot cellförändringar som kan vara förstadier till livmoderhalscancer. Det är något vi tidigare anat men som vi nu faktiskt kan visa i en stor nationell, individbaserad studie, säger i ett pressmeddelande Jiayao Lei, forskare vid institutionen för medicinsk epidemiologi och biostatistik på Karolinska institutet och en av forskarna bakom studien.

Tidig vaccinering skyddar bäst

Kvinnor som vaccinerades vid 17–30 års ålder hade en halverad risk för livmoderhalscancer jämfört med ovaccinerade kvinnor, enligt studien.

Bland dem som fick vaccinet före 17 års ålder var risken för livmoderhalscancer bara 12 procent av risken för de ovaccinerade.

– Att kvinnor som vaccineras i ung ålder verkar vara mer skyddade kan bero på att de ännu inte har exponerats för viruset. Hpv-vaccin har ju ingen botande effekt mot en pågående infektion, säger en annan av studiens författare, professor Pär Sparén, även han vid institutionen för medicinsk epidemiologi och biostatistik.

– Sammantaget visar vår studie att hpv-vaccination kraftigt kan minska risken för livmoderhalscancer, framförallt om den genomförs i tidig ålder. Detta ger starkt stöd till att fortsätta att erbjuda hpv-vaccin till barn och ungdomar via allmänna vaccinationsprogram.

Epidyolex ingår inte i högkostnadsskyddet

Det cannabisbaserade epilepsiläkemedlet Epidyolex (cannabidiol) ska inte ingå i högkostnadsskyddet. Det beslutar Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV). Epidyolex är en tilläggsbehandling till klobazam och används för behandling av krampanfall vid epilepsisyndromen Lennox-Gastauts syndrom och Dravets syndrom.

Epidyolex godkändes på EU-marknaden i september 2019. Innan dess kunde svenska patienter få läkemedlet utskrivet på licens, vilket automatiskt innebär att det omfattas av högkostnadsskyddet. När läkemedlet godkändes i EU försvann dock licensmöjligheten. TLV beviljade då en tillfällig subvention för läkemedlet vilket Läkemedelsvärlden tidigare har rapporterat om. Subventionen gällde patienter som redan behandlades med Epidyolex på licens.

Osäkerheter kring kostnader för Epidyolex

I det nya beslutet bedömer dock TLV att kostnaderna för behandlingen med Epidyolex är underskattade. Bland annat finns osäkerheter kring doseringen vilken har stor betydelse för resultatet i den hälsoekonomiska analysen. Personer i långtidsstudier har behandlats med en dubbelt så hög dos som den rekommenderade underhållsdosen, skriver TLV.

Behandlingen med Epidyolex påverkar i första hand livskvaliteten och inte överlevnaden, menar TLV.  Därför är det en brist att det saknas kliniska studier som utvärderar just livskvaliteten, enligt myndigheten.

I beslutet framgår att kostnaden överstiger den som TLV tidigare har accepterat vid sjukdomar med mycket hög svårighetsgrad.

Minskar hyperaktivitet

Epidyolex består av framrenad cannabidiol (CBD) i oral lösning och cannabidiolen kommer från cannabisväxter framavlade för att ha en hög CBD-halt. Verkningsmekanismerna är inte fullständigt kända, men den aktiva substansen cannabidiol från cannabisväxter minskar hyperaktivitet hos nervceller på flera olika sätt. Detta har i kliniska studier visat sig kunna bidra till en bättre sjukdomskontroll vid de aktuella epilepsiformerna som läkemedlet är godkänt för.

Lennox-Gastauts syndrom och Dravets syndrom är kroniska och svårbehandlade syndrom som vanligtvis debuterar i småbarnsåren. Personer som drabbas av dessa syndrom får ofta både mentala och fysiska funktionsnedsättningar och de har vanligtvis ett stort och livslångt vårdbehov. Patienterna har ofta en förkortad livslängd.

Färre biverkningar med ny behandling mot Duchennes

0

En läkemedelskandidat ger hopp för personer med den ovanliga sjukdomen Duchennes muskeldystrofi. En tvåårig klinisk prövning tyder på att steroidläkemedlet vamorolon kan ha samma, eller bättre, effekter som nuvarande steroidbehandlingar, men samtidigt ge mindre risk för biverkningar. Studien har publicerats i Plos medicine.

Duchennes drabbar pojkar

Duchennes muskeldystrofi är en sällsynt sjukdom som nästan bara drabbar pojkar. Detta beror på att den sjukdomsorsakande mutationen sitter på X-kromosomen och att flickor, med två X-kromosomer, skyddas av den friska genen. Sjukdomen drabbar cirka 1 på 4000 födda pojkar. I Sverige får, enligt Socialstyrelsen, cirka tio pojkar Duchennes muskeldystrofi varje år.

Personer med Duchennes muskeldystrofi saknar normalt dystrofin, ett protein i musklerna, vilket innebär att musklerna så småningom slutar att fungera. Symptomen ger sig oftast tillkänna i treårsåldern i form av vaggande gång, svårighet att springa och att resa sig från golvet. En gradvis försämring gör att patienten så småningom behöver rullstol.

Det finns i dag inget botemedel mot sjukdomen och behandlingsmöjligheterna är begränsade. År 2014 godkände EU ett läkemedel för behandling av patienter där Duchennes muskeldystrofi orsakas av en specifik mutation. Hos dem kan läkemedlet hjälpa cellerna att producera normalt dystrofin trots mutationen. Det godkännandet gäller enbart för patienter som fortfarande kan gå eftersom det är i detta stadium behandlingen anses kunna göra tillräcklig nytta.

Steroidterapi är en hörnsten i behandlingen, men höga doser av steroider som prednisolon eller deflazakort ger biverkningar som till exempel tillväxthämningar.

– Ett av våra största problem med högdos-steroidbehandlingar hos dessa patienter är effekten på linjär tillväxt och benutveckling. Hittills kan vi, baserat på resultaten av studien, se en mycket mindre negativ inverkan på benhälsan hos patienter som använder vamorolon, säger Edward C. Smith, neurolog och studiens försteförfattare, i ett pressmeddelande.

Färre biverkningar med vamorolon

Läkemedelskandidaten vamorolon är det första i en ny klass av antiiflammatoriska steroidläkemedel. Enligt forskarna bakom studien har det samma goda antiinflammatoriska verkan som andra steroider, samtidigt som de negativa effekterna är mindre.

Studien av vamorolon genomfördes i Kanada, USA, Storbritannien, Australien, Sverige och Israel. Deltagarna var 46 pojkar från fyra upp till sju år. Under en utvärderingsperiod på 18 månader observerade forskarna att behandling med vamorolon ledde till förbättringar av rörelseförmågan. Samtidigt rapporterade de behandlande läkarna färre biverkningar än vad som har rapporterats i studier av andra steroidläkemedel. Vamorolon orsakade inte heller någon tillväxthämning.

Efter en inledande period av studien fick deltagarna möjlighet att övergå till standardvården med prednisolon alternativt deflazakort, eller fortsätta behandlingen med vamorolon i en tvåårig förlängningsstudie. Alla deltagare valde att fortsätta med vamorolon.

Författarna framhåller i artikeln att en begränsning med studien är att den inte var placebokontrollerad. En annan begränsning var att den kortikosteroidbehandlade gruppen hade fått kortikosteroider före studiens början.

– Även om denna specifika studie inte var placebokontrollerad uppmuntras jag av säkerhets- och effektdata och ser fram emot resultatet från den större placebokontrollerade studien som för närvarande pågår, säger Edward C. Smith.

Ger fördel för läkemedel med offentligt pris

NT-rådet vill se fler läkemedel med offentligt pris. Därför tar nu rådet, som är regionernas gemensamma organ för införande av nya läkemedel, ett nytt grepp. I sin senaste rekommendation till regionerna om profylax vid kronisk migrän premierar NT-rådet ett av tre likvärdiga receptläkemedel eftersom detta har ett offentligt pris. De övriga två läkemedlens prissättning är däremot sekretessbelagd.

– Vi vill i möjligaste mån se transparens kring läkemedelspriserna. Det är mycket enklare för regionerna med offentliga priser än att hantera en mängd olika avtal med sekretessbelagda priser, säger Gerd Lärfars, ordförande i NT-rådet.

– Dels kräver hanteringen av avtalen mycket administrativt arbete hos regionerna. Och dels underlättar öppenhet kring priserna för sjukvården, som enklare kan värdera läkemedel och se direkt hur de påverkar budgeten.

Rekommenderar ett läkemedel med offentligt pris

Den aktuella rekommendationen handlar om CGRP-antagonisterna Emgality (galkanezumab), Aimovig (erenumab) och Ajovy (fremanezumab). CGRP-antagonisterna bygger, som Läkemedelsvärlden rapporterat, på en svensk upptäckt. De har funnits i ett par år och har inneburit en värdefull förbättring av behandlingen för patienter med kronisk migrän.

NT-rådets neurologiska experter bedömer de tre läkemedlen som medicinskt likvärdiga. De ingår samtliga i läkemedelsförmånen.

När det gäller Aimovig och Ajovy har företagen ett offentligt listpris som dock inte är det slutpris som regionerna verkligen betalar. Skälet till denna skillnad mellan listpris och verkligt pris är trepartsavtal som företagen och regionerna har enats om. Dessa avtal innebär att regionerna får återbäring med en del av kostnaden. Återbäringens storlek är sekretessbelagd.

Beträffande Emgality finns inget sådant avtal utan prissättningen är offentlig. Kostnaden för Emgality per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår är 546 000 kronor. Den kostnaden ligger enligt NT-rådet   och TLV på samma nivå som kostnaden efter återbäring för de två andra läkemedlen.

– I denna situation med tre likvärdiga läkemedel rekommenderar vi därför att regionerna i första hand väljer Emgality som har ett offentligt pris. Det är en fördel som bör lyftas upp. Vi hoppas att detta ska motivera fler företag att överväga att ha en öppen prissättning, säger Gerd Lärfars.

Läge för omprövningar

Hon är dock inte ute efter att slopa alla återbäringsavtal. Dessa bygger för receptläkemedel på trepartsöverläggningar mellan Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, företag och regionerna. Överläggningarna har i huvudsak utvecklats för att underlätta införandet av nya och dyra läkemedel inom sjukvården.

– Återbäringsavtal har öppnat möjligheter för oss att få tillgång till viktiga läkemedel där det inte funnits några alternativ, säger Gerd Lärfars.

Att ge återbäring kan vara mer attraktivt för läkemedelsföretag än att sänka det offentliga priset eftersom det senare kan påverka prissättningen även i andra länder.

Men NT-rådet anser att trepartsöverläggningar och återbäringsavtal bör ses som en speciallösning i ett initialt skede av införandet av vissa nya läkemedel.

– När det sedan börjar komma flera likvärdiga läkemedel inom samma grupp bör man kunna gå över till offentliga priser utan avtal. Målet måste vara att de flesta nya läkemedel kan inkluderas i läkemedelsförmånerna utan särskilda insatser från regionerna, säger Gerd Lärfars.

– Regionerna har för närvarande ett 70-tal olika avtal att hantera och det kräver en hel del administrativt arbete. En del av dessa avtal har vi haft väldigt länge inom områden där det numer finns flera olika läkemedel. Det finns anledning för både regionerna och företagen att överväga förändringar i samband med att avtalen ska förnyas.

Kirurgen Paolo Macchiarini åtalas för grov misshandel

Kirurgen Paolo Macchiarini åtalas för tre fall av grov misshandel i det uppmärksammande ärendet med syntetiska luftstrupar. Det är överåklagare Mikael Björk som fattat åtalsbeslutet.

Mikael Björk återupptog, som Läkemedelsvärlden rapporterade, i december 2018 en tidigare nedlagd förundersökning av Paolo Macchiarinis verksamhet vid Karolinska universitetssjukhuset. Under åren 2011-2013 opererade den världskända kirurgen in syntetiska luftstrupar på tre patienter i Sverige och på ytterligare fem patienter i andra länder.

Åklagaren har under förundersökningen inhämtat ny skriftlig bevisning. Dessutom har flera förhör hållits med personer i Sverige, Belgien, Storbritannien, USA och Spanien.

– Genom dessa förhör och genom den skriftliga bevisningen har det blivit tydligt för mig att ingreppen genomförts i strid med vetenskap och beprövad erfarenhet och därför inte utgjort led i någon laglig form av sjukvård eller tillståndsprövad forskningsstudie, säger överåklagare Mikael Björk i ett pressmeddelande.

Orsakat stort lidande

De tre patienter som åtalet omfattar har avlidit. Men Mikael Björk väljer att åtala för grov misshandel och inte för exempelvis vållande till annans död.

–  Utredningen har visat på svårigheter att visa ett tydligt orsakssamband mellan ingreppen och dödsfallen. Men däremot visade den tydligt att det varken handlade om sjukvård eller forskning utan var helt otillåtna ingrepp, förklarade Mikael Björk i en radiointervju för Ekot direkt efter att åtalet blev offentligt.

I pressmeddelandet framhåller han att ingreppen orsakat de tre målsägandena allvarliga fysiska skador och stort lidande:

– Jag gör bedömningen att de tre ingreppen därför är att bedöma som grov misshandel snarare än vållande till kroppskada, grova brott, och att det är den tidigare kirurgen vid Karolinska universitetssjukhuset som ensam bör bära det straffrättsliga ansvaret.

Paolo Macchiarini lämnade efter den så kallade Macchiariniskandalen Sverige. Han har fortsatt att arbeta som kirurg i andra länder. Enligt åklagarmyndigheten har han nu vid ett förnyat förhör delgivits skälig misstanke om grov misshandel i tre fall. Macchiarini har då nekat till brott.

Paolo Macchiarini åtalas vid Solna tingsrätt.

Oro för splittring inom Sveriges farmaceuter

0

Det är turbulent inom Sveriges farmaceuter. I organisationen finns nu en oro för att motsättningarna ska leda till en splittring av förbundet.

Sveriges farmaceuter tvingades vid ett dramatiskt fullmäktigemöte i fredags bordlägga de flesta valen samt vissa andra punkter på dagordningen. Detta sedan ordförandevalet tydliggjort de motsättningar som finns inom förbundet.

Motsättningarna inom Sveriges farmaceuter

Valberedningen hade föreslagit omval av den sittande ordföranden Ulf Janzon, som har sina yrkesmässiga rötter i läkemedelsindustrin och tillträdde för två år sedan. Men under sittande fullmäktigemöte nominerade Karin Gummesson, ordförande för förbundets apotekssektion, en motkandidat.

Hon föreslog i stället Sandra Jonsson, som arbetar på sjukhusapoteket vid Norrlands universitetssjukhus i Umeå, som ny ordförande. Vid en sluten omröstning vann sedan Sandra Jonsson med siffrorna 16 mot 10.

Vissa som var föreslagna av valberedningen till andra poster hoppade då av. Därför bordlades val av övriga styrelsemedlemmar till ett kommande extra fullmäktigemöte.

De förtroendevalda inom förbundet som Läkemedelsvärlden talat med ger bilden att turbulensen har sitt ursprung i motsättningar mellan apotekssektionen och övriga sektioner.

De som är kritiska mot Karin Gummessons agerande kallar det en kupp och menar att hon utnyttjade att apotekssektionen som största sektion har majoritet i fullmäktige. Kritikerna varnar för att det inträffade kan bidra till att Sveriges farmaceuter faller i sär i två delar. En som är inriktad på apoteksvärlden och en som sysslar med andra professionsfrågor för farmaceuter.

– Som jag ser det just nu finns det ingen anledning att ha ett förbund där en sektion dominerar på det här sättet, säger Claes Jagensjö, styrelseledamot i förbundets industrisektion.

Strid om apoteksfrågorna

Men Karin Gummesson förklarar att hennes sektion inte är ute efter att splittra förbundet.

– Nej, jag hoppas verkligen inte att vi får en uppdelning. Vi är inte intresserade av att bilda ett apoteksförbund. Vi vill ha ett förbund där man kan samarbeta och respektera alla medlemmars åsikter, säger hon.

Karin Gummesson representerar apotekssektionen även i förbundsstyrelsen. Hon beskriver att medlemmarna i hennes sektion under året känt en stigande frustration över vad de anser är ett för lågt intresse för apoteksfrågor i förbundsledningen. Däremot motsätter hon sig den beskrivning som en del andra ger, nämligen att det skulle handla om en konflikt mellan att driva fackliga frågor respektive frågor om yrkesutveckling.

– Det vår sektion driver är frågor som gäller apotek – både fackliga och professionsmässiga frågor om apotek. Och i våras blev vi verkligen satta på prov när starten av avtalsrörelsen sammanföll med coronakrisen. Vi har haft en febril aktivitet kring både krisavtalet och den uppskjutna avtalsrörelsen, säger hon.

– Samtidigt har vi haft svårt att få respekt och acceptans i förbundsstyrelsen för att driva dessa frågor. Vi har känt oss ifrågasatta och motarbetade. Därför såg våra medlemmar ingen annan möjlighet än att utse en ny ordförande.

Men varför framförde ni inte detta i god tid till valberedningen i stället för att presentera er nominering först vid sittande fullmäktige?

– Av flera orsaker hann vi helt enkelt inte det. Fullmäktige hålls normalt i november men tidigarelades i år till september. Det gjorde att vi fick kortare tid på oss att få fram ett ordförandeförslag och vi var helt enkelt inte klara när nomineringstiden gick ut, säger Karin Gummesson.

– Det var under stor press och vånda som vi tog beslutet att genomföra sektionens vilja och lägga fram förslaget vid fullmäktige som vi gjorde.

Valberedningen tar nya tag

Ulf Janzon, som nu lämnar över ordförandeposten till Sandra Jonsson, håller inte med om att han gett för lite stöd till arbetet med fackliga och andra apoteksfrågor.

– Det måste förstås andra bedöma. Men min ambition har varit att försöka hitta balans och synergieffekter mellan att driva fackliga krav och att arbeta med professionsutveckling, säger han.

– Vi står inför en situation där underlaget för fysiska apotek minskar och där vi som farmaceuter därför behöver utveckla nya kvalificerade tjänster som någon är beredd att betala för. Samtidigt måste vi som fack slåss för arbetsvillkor och andra fackliga frågor. Men jag hoppas vi kan balansera det här ännu bättre framöver.

Carin Svensson är ordförande i Sveriges farmaceuters valberedning. Hon säger att apotekssektionens agerande i fredags kom ”som en blixt från klar himmel”.

– Vi i valberedningen hade inte hört något om detta tidigare. I så fall skulle vi självklart ha resonerat igenom situationen och sett om vi behövde förändra något i våra förslag till val vid fullmäktige. Det ska en valberedning alltid göra i sådana situationer, säger hon.

Carin Svensson ger dock inte upp hoppet om att få fram en bra förbundsstyrelse. Just nu får den tidigare styrelsen arbeta vidare, med undantag av den utbytta ordföranden. Detta i väntan på att förbundet utlyser ett extra fullmäktige som kan välja resten av den nya styrelsen. Ett extra fullmäktige måste enligt stadgarna utlysas två månader i förväg.

Under tiden arbetar valberedningen med att ta fram ett nytt förslag på kandidater.

– Vi kommer att kontakta dem vi hade nominerat till styrelsen inför mötet i fredags och höra hur de ställer sig till att fortsätta kandidera i den nya situationen. Vi kommer att ha ett möte den här veckan och jobba så kvickt som möjligt, säger Carin Svensson.

Hon tycker det är för tidigt att bedöma om fredagens dramatik kan bidra till splittring av förbundet:

– Det är inte något nytt att olika sektioner har olika agendor. Så har det varit i alla år. Det gäller att hitta den fina balansen mellan olika intressen och det är en viktig uppgift inte minst för valberedningen. Vi får försöka göra vad vi kan för att klara detta.

Faktor IX-koncentrat kvar i högkostnadsskyddet

Kostnaderna för faktor IX-koncentrat, som används vid behandling mot blödarsjuka hemofili typ B, sänktes i samband med att Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) omprövade subventionen. Syftet med omprövningen var att säkerställa att kostnaden var rimlig. Samtliga faktor IX-koncentrat fortsätter att ingå i högkostnadsskyddet, skriver TLV i ett pressmeddelande.

– Kostnaden för behandling med faktor IX-koncentrat har tidigare varit mycket hög. I och med att kostnaderna nu sänks frigörs pengar som kan användas till annan angelägen hälso- och sjukvård, säger Sophia Brodin, enhetschef på TLV, i pressmeddelandet.

Hemofili B är en sällsynt sjukdom som orsakas av brist på koagulationsfaktor IX. Det är ett protein som är nödvändigt för att för att blodet ska kunna koagulera. Sedan tidigare finns sju faktor IX-koncentrat i högkostnadsskyddet. Varje år behandlas cirka 100 personer med dessa, och 2019 såldes faktor IX-koncentrat för 133 miljoner kronor.

I samband med omprövningen genomförde TLV tillsammans med regionerna och fem läkemedelsföretag så kallade trepartsöverläggningar. Det resulterade i att regionerna och företagen tecknade avtal för sex av faktor IX-koncentraten som ingår i högkostnadsskyddet. Dessa avtal, eller sidoöverenskommelser, innebär att företagen står för en del av läkemedelskostnaderna och att kostnaderna för användning av läkemedlen blir lägre för staten och regionerna. Sidoöverenskommelserna utgör även en del av TLV:s beslutsunderlag.

Kostnaden för användningen av de sju faktor IX-koncentraten bedömdes som rimlig av TLV och de ska därmed kvarstår i högkostnadsskyddet med generell subvention till oförändrat pris.

– Arbetet tillsammans med regioner och företag har fungerat bra och lett till betydligt lägre kostnader. Detta möjliggör att patienter med hemofili B även i fortsättningen får faktor IX-koncentrat inom högkostnadsskyddet, säger Sophia Brodin.

Sidoöverenskommelserna ska börja gälla från och med den 1 oktober 2020.

78 läkemedelshändelser granskade på tio år

0

Ett läkemedel mot multipel skleros som sannolikt gav en ökad risk för inflammatorisk hjärnsjukdom, ett cancerläkemedel som kunde orsaka allvarliga luftvägsinfektioner och därmed dödsfall, samt upptäckten av nitrosaminföroreningar i läkemedel som tros kunna orsaka cancer. Det är några av de incidenter som har granskats enligt EU:s incidenthanteringsplan de första tio åren.

EU:s incidenthantering för läkemedel

Läkemedel godkänns huvudsakligen utifrån resultat från kliniska prövningar, men dessa kan skilja sig från det som sedan inträffar i verkligheten och allvarliga biverkningar kan missas innan godkännandet. Även om ett läkemedel har funnits på marknaden i många år kan ny information tillkomma som gör att det inte längre uppfyller kraven.

För att kontrollera och granska läkemedel efter godkännande finns ett nätverk som består av företrädare från EU-kommissionen, den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA och EU-ländernas nationella läkemedelsmyndigheter.

Nätverket arbetar enligt en incidenthanteringsplan som nu fyller tio år. En analys av de första tio årens arbete har nu publicerats i tidskriften Pharmacoepidemiology and drug safety.

Incidentshanteringsplanen inrättades av EMA, the Heads of medicines Agencies (HMA) och EU-kommissionen 2009 för att på ett snabbt och effektivt sätt kunna vidta åtgärder i hela EU vid upptäckter av händelser eller ny information om läkemedel som skulle kunna ha en allvarlig påverkan för patienter. En sådan händelse kan påverka ett läkemedels säkerhet, kvalitet, effektivitet eller tillgänglighet.

Granskat 78 incidenter

När en incident inträffar samlas nätverket så snabbt som möjligt för att bedöma den potentiella folkhälsopåverkan och ge rekommendationer. Under den analyserade tioårsperioden inträffade 78 incidenter som har hanterats enligt incidentshanteringsplanen. Hälften av de frågor som behandlades gällde läkemedelssäkerheten och över en tredjedel gällde bristande kvalitet och efterlevnad av god tillverkningssed.

Majoriteten av incidenterna anmäldes av EU-tillsynsmyndigheter och involverade centralt och nationellt godkända produkter. 46 procent av incidenterna resulterade i någon form av förändring kring läkemedlet, och 22 procent av fallen blev oförändrade. I 9 procent slutade det med ett upphävande av marknadsgodkännandet och i 10 procent med ett tillfälligt återkallande. I cirka 6 procent av fallen beslutade man att göra fler kontroller.

I tioårsanalysen räknar författarna upp exempel på större händelser som har hanterats. En av incidenterna handlande om flera fall av inflammatorisk hjärnsjukdom som kopplades till läkemedlet multipel skleros-läkemedlet Zinbryta (daclizumab). Som tillfällig åtgärd drog EU:s läkemedelsnätverk in godkännandet för försäljningen av läkemedlet inom två veckor efter den första anmälan. Samtidigt gjordes en formell granskning via ett remissförfarande och ett pressmeddelande gick ut till allmänheten. Till slut, efter en noggrann bedömning, kunde EMA:s säkerhetskommitté PRAC inom tre månader dra slutsatsen att risken med produkten uppvägde nyttan. Under tiden hade försäljaren av läkemedlet frivilligt återkallat godkännande av produkten.

En annan incident som beskrivs är en anmälan om läkemedlet idelalisib, ett cancerläkemedel som används för att behandla vuxna patienter med kronisk lymfatisk leukemi eller follikulärt lymfom. Orsaken var att det fanns en ökad risk för allvarliga luftvägsinfektioner och sammanhängande dödsfall, vilket hade observerats i tre studier. För att bättre skydda patienterna stärktes riskminimeringsåtgärderna. Varningar lades till i produktinformationen om att inte inleda behandlingen om det fanns pågående infektioner och att det fanns en effektiv övervakning av dessa.

Ett tredje exempel är upptäckten av föroreningar med potentiellt cancerframkallande nitrosaminer i den aktiva substansen valsartan, som används för att behandla högt blodtryck. Eftersom dessa föroreningar även kunde finnas i andra aktiva substanser bedömdes frågan ha en betydande inverkan på folkhälsan. Utvärderingen resulterade i en rekommendation för försäljare av dessa läkemedel att granska tillverkningsprocessen, och införa strikta testregimer. De skulle också se till att läkemedel som finns på EU-marknaden endast innehåller tillåtna nivåer av föroreningar och att inga kvantifierbara nivåer av dessa föroreningar ska finnas i sartanprodukter från 2021.

Minskning av incidenter

Antalet incidenter har varierat genom åren men det har skett en markant minskning sedan 2012, enligt analysen. Genomförandet av den reviderade lagstiftningen om säkerhetsövervakning 2012 innebar ett robust regleringsinstrument som gav bättre förutsättningar för att kunna hantera de flesta säkerhetsfrågor utan att gå genom nätverket.  Detta har minskat antalet möten för nätverket och de redan existerande regeringsalternativen har utnyttjats vilket har ökat nätverkets totala effektivitet.

Under de första åren med EU:s incidentshanteringsplan har, enligt analysen, verksamheten visat sig kunna hantera ett brett spektrum av incidenter utan att det har eskalerat till en kris. Framgångsfaktorer har bland annat varit klara och tydliga roller, tillgänglighet och ansvar, relevant expertis samt engagemang från beslutsfattare inom EU, skriver författarna.

I analysen framgår att verksamheten successivt har stärkts genom förbättringar som har behövts för att EU ska kunna fortsätta att fullgöra sitt uppdrag, samtidigt som man klarar av nya hälsoutmaningar. Analysen syfte har varit att dokumentera grunden för incidenthanteringsplanen. På så sätt kan den vara ett stöd för framtida forskning och kunna leda till förbättringar.

Immunologiska fel ger svår covid-19

En typ av interferonbrist förklarar varför vissa coronasmittade blir mycket sjukare än andra och är sannolikt även en orsak till att fler män än kvinnor dör i covid-19. Det är slutsatserna av två nya studier publicerade i Science. Resultaten kan bland annat öppna vägen för effektivare behandling mot svår covid-19.

Interferonbrist ger förklaringar

Studierna är de första som publiceras inom ramen för COVID Human Genetic Effort. Detta är ett internationellt samarbete där 50 forskningscentra och hundratals sjukhus runt om i världen, bland annat i Sverige, deltar. Forskarna söker genetiska och immunologiska förklaringar till individuella skillnader i sjukdomsutvecklingen hos olika covid-19-patienter.

Båda studierna visade på betydelsen av immunsystemets typ 1-interferoner i kroppens försvar mot det nya coronaviruset Sars-cov-2. I den ena såg forskarna att en stor andel av svårt sjuka covid-19-patienter har felriktade antikroppar, så kallade autoantikroppar, som neutraliserar typ 1-interferoner. I den andra studien identifierade de att de som blir svårt sjuka kan ha brist på typ 1-interferon även av en annan orsak, nämligen på grund av mutationer som påverkar kroppens interferonproduktion.

– De nya resultaten är ett genombrott i covid-19-forskningen och kan delvis förklara varför vissa unga och tidigare friska individer blir mycket sjuka, säger Petter Brodin, forskare vid institutionen för kvinnors och barns hälsa, Karolinska institutet, i ett pressmeddelande.

Han är svensk koordinator för projektet och medförfattare till en av studierna. I denna undersökte forskarna 987 patienter med livshotande lunginflammation orsakad av covid-19. De fann att mer än 10 procent hade autoantikroppar mot interferoner vid infektionens början och att dessa antikroppar kan begränsa aktiviteten hos typ 1-interferoner. Hela 94 procent av de kritiskt sjuka patienterna med autoantikroppar var män.

Hos 663 undersökta covid-19-patienter med milda eller inga symtom fann forskarna inga autoantikroppar. Och av 1 227 slumpmässigt utvalda friska personer visade sig endast fyra ha dem. Det senare betyder att autoantikroppar som trycker ned aktiviteten hos typ 1-interferoner var minst 15 gånger så vanligt bland de svårt sjuka coronapatienterna som i den allmänna befolkningen.

Mutationer identifierade

I den andra studien gjorde forskare genetiska analyser av blodprover från mer än 650 patienter som hade varit på sjukhus för livshotande lunginflammation på grund av Sars-cov-2.  De jämförde analyserna med prover från 530 personer med asymtomatisk eller mild sjukdom.

Resultatet visade att många personer med svår sjukdom hade sällsynta varianter av vissa gener som reglerar typ 1-interferoner. Mer än tre procent av dem saknade till och med en fungerande sådan gen. Ytterligare experiment visade att immunceller från dessa patienter inte producerade några detekterbara typ 1-interferoner som svar på det nya coronaviruset.

I den första artikeln framhåller Petter Brodin och övriga författare att den nya kunskapen kan komma till klinisk nytta på flera sätt. Dels kan vården screena covid-19-patienter för att hitta dem med autoantikroppar mot interferon som ger immunologiskt betingad interferonbrist. Detta för att tidigt hitta patienter med hög risk att bli svårt sjuka och behandla dem offensivt. Dessa patienter bör, skriver forskarna, dessutom helst inte användas som plasmadonatorer om de tillfrisknar eftersom deras plasma innehåller autoantikroppar.

De nya upptäckterna kan även leda fram till nya läkemedelsbehandlingar riktade mot de immunologiska avvikelserna. Forskarna framhåller också att patienter med autoantikroppar mot typ 1-interferoner skulle kunna behandlas med en annan typ av interferon – interferon-beta. Detta kan ges i form av injektioner eller läkemedel för inhalation.

Forskarkonsortiet fortsätter nu att leta efter genetiska variationer som kan påverka interferoner eller andra aspekter av immunsvaret hos unga personer som drabbas hårt av covid-19.