Det cannabisbaserade epilepsiläkemedlet Epidyolex (cannabidiol) ska inte ingå i högkostnadsskyddet. Det beslutar Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV). Epidyolex är en tilläggsbehandling till klobazam och används för behandling av krampanfall vid epilepsisyndromen Lennox-Gastauts syndrom och Dravets syndrom.
Epidyolex godkändes på EU-marknaden i september 2019. Innan dess kunde svenska patienter få läkemedlet utskrivet på licens, vilket automatiskt innebär att det omfattas av högkostnadsskyddet. När läkemedlet godkändes i EU försvann dock licensmöjligheten. TLV beviljade då en tillfällig subvention för läkemedlet vilket Läkemedelsvärlden tidigare har rapporterat om. Subventionen gällde patienter som redan behandlades med Epidyolex på licens.
Osäkerheter kring kostnader för Epidyolex
I det nya beslutet bedömer dock TLV att kostnaderna för behandlingen med Epidyolex är underskattade. Bland annat finns osäkerheter kring doseringen vilken har stor betydelse för resultatet i den hälsoekonomiska analysen. Personer i långtidsstudier har behandlats med en dubbelt så hög dos som den rekommenderade underhållsdosen, skriver TLV.
Behandlingen med Epidyolex påverkar i första hand livskvaliteten och inte överlevnaden, menar TLV. Därför är det en brist att det saknas kliniska studier som utvärderar just livskvaliteten, enligt myndigheten.
I beslutet framgår att kostnaden överstiger den som TLV tidigare har accepterat vid sjukdomar med mycket hög svårighetsgrad.
Minskar hyperaktivitet
Epidyolex består av framrenad cannabidiol (CBD) i oral lösning och cannabidiolen kommer från cannabisväxter framavlade för att ha en hög CBD-halt. Verkningsmekanismerna är inte fullständigt kända, men den aktiva substansen cannabidiol från cannabisväxter minskar hyperaktivitet hos nervceller på flera olika sätt. Detta har i kliniska studier visat sig kunna bidra till en bättre sjukdomskontroll vid de aktuella epilepsiformerna som läkemedlet är godkänt för.
Lennox-Gastauts syndrom och Dravets syndrom är kroniska och svårbehandlade syndrom som vanligtvis debuterar i småbarnsåren. Personer som drabbas av dessa syndrom får ofta både mentala och fysiska funktionsnedsättningar och de har vanligtvis ett stort och livslångt vårdbehov. Patienterna har ofta en förkortad livslängd.
