Humanitär behandling

Humanitär behandling

Patienter kan få icke godkända läkemedel.

22 aug 2012, kl 08:24
0

I flera europeiska länder har patienter sedan flera år kunnat få behandling med läkemedel som ännu inte finns registrerade eller godkända.

En sådan användning som sker av humanitära skäl, så kallad compassionate use, finns reglerad inom EU sedan 2004 och i USA sedan slutet på 1980-talet. I Sverige blev det möjligt den 1 juli i år, då Läkemedelsverket introducerade det här sättet att göra ännu inte godkända läkemedel tillgängliga för patienter.

-Det finns flera skäl till att vi nu introducerar compassionate use-programmet som ett komplement till möjligheten för patienter att delta i kliniska prövningar och licensförskrivning, säger Lisbeth Barkholt på Läkemedelsverket som lett projektet. Ett är att vi de senaste åren fått förfrågningar från i princip alla multinationella företag som undrat varför vi inte har en sådan process i Sverige.

Ett av företagen som visat intresse för programmet är Pfizer.

– För oss blev det aktuellt när vi för en tid sedan fick fram ett nytt läkemedel mot lungcancer, säger Johan Brun medicinsk direktör på Pfizer.

– Medlet fungerar så att man via DNA-analys kan definiera den lilla grupp patienter som kan ha nytta av behandlingen och där man misslyckats med all annan behandling.När det här blev känt kontaktades vi av svenska läkare som hoppades få använda behandlingen. Men vi var tvungna att säga nej, eftersom det inte pågick några studier i Sverige och det då saknades en legal väg att göra läkemedlet tillgängligt.

– Så vi har längtat efter den här möjligheten, säger Johan Brun.

Compassionate use-programmet introducerades mitt i sommaren så ännu har inte några ansökningar flutit in till Läkemedelsverket, men Johan Brun säger att det kan bli aktuellt för deras cancerläkemedel, som han hoppas kommer att registreras för den svenska marknaden mot slutet av det här året.

– Men vi vill först ha en förfrågan från sjukvården innan vi lägger in om ett compassionate use-program hos Läkemedelsverket, säger han.

Förutom propåer från företag räknar man från Läkemedelverkets sida att införandet av compassionate use ska minska antalet licensförskrivningar.

– Det har varit möjligt att ansöka om licens också för läkemedel under utveckling, även om de inte varit så många. För att inte undanhålla patienterna terapi har vi försökt att tillgodose behovet via licens säger Lisbeth Barkholt.

Skillnaden mellan licensförskrivning och compassionate use-program är att licenser gäller för enskilda individer och ansökan till Läkemedelsverket sker på läkarens initiativ. Compassionate programmet gäller alltid för en grupp patienter. Ansökan om att få använda ett läkemedel under utveckling av humanitära skäl ska göras av företagen och täcka en större patientgrupp som företaget definierar i sin ansökan.

Och till skillnad mot annan läkemedelsbehandling, förutom när det handlar om kliniska prövningar, ska läkemedelföretaget betala och ansvara för att patienterna får sina mediciner, enligt Lisbeth Barkholt.

I Norge där man sedan några år tillbaka har den här möjligheten har 249 cancerpatienter behandlats med tre cancerläkemedel till ett värde av 85 miljoner norska kronor enligt en uträkning från branschen.

Och en italiensk studie som följde användningen av compassionate use på ett italienskt universitetssjukhus antyder att, förutom att tillgodose patienters behov, så är compassionate use också en möjlighet för sjukhusen att spara pengar.

Två flugor alltså…?

Nja riktigt så enkelt är det inte.

Gunilla Thörnvall Bergendahl samordnare för läkemedelsfrågor på SKL är inte odelat positiv. Hon tycker att många frågor hänger i luften.

– Jag skulle säga att vi från landstingen blev tagna på sängen när vi mitt i sommaren fick information om att det här skulle implementeras. Den fråga vi ställer oss och som man behöver fundera över; är vem som betalar sen, säger hon.

Företagen ska, enligt EU-förordningen, se till att patienter som omfattas av compassionate use-program får tillgång till läkemedlet fram till att det släpps ut på marknaden. Och enligt Lisbeth Barkholt är det företagen som ska tillhandahålla medlet gratis, vilket inte branschen odelat applåderar.

Men sen då? undrar Gunilla Thörnblad Bergendahl.

– Att ett läkemedel blir godkänt innebär ju inte att TLV beslutar om subvention eller att det blir ett läkemedel som landstingen vill införa.

Hon beskriver det som att den här processen kommit in lite från sidan och att mycket är oklart.

– Visst är det vällovligt sett ur patientperspektivet, men som sagt, vi hyser en viss farhåga för den fortsatta finansieringen.

– Begreppet compassionate use, behandling av humanitära skäl, är ju väldigt svår att säga nej till utan att betraktas som en buse.

Vad handlar det om?

För att så snabbt som möjligt kunna erbjuda läkemedel under utveckling till patientgrupper med mycket allvarliga sjukdomar, där tillfredställande behandlingsalternativ saknas, har nu Sverige infört en ny process, compassionate use.

Vanligast med licens

Den vanligaste förskrivningen av läkemedel som inte är godkända i Sverige sker med så kallad licens. Då handlar det främst om läkemedel som är godkända inom EU eller avregistrerats i Sverige. En annan möjlighet har varit och är att delta i en klinisk läkemedelsprövning.

PANELEN: Synpunkter på compassionate use?

BERND KUNTSCHER

VD för Orphan-Europe Nordic AB

– Vi har tidigare diskuterat den här möjligheten med Läkemedelsverket för en av våra produkter. Då var det nytt för oss båda och inte helt klart vad som skulle gälla. Det slutade till sist med att preparatet blev förskrivet på licens.

– Jag tycker det är bra om man inför den här möjligheten. När ett läkemedel ska förskrivas på licens så slutar det inte sällan med att ärendet hamnar hos oss i alla fall eftersom Läkemedelsverket behöver data som förskrivaren inte har. Så det är bra om det är vi som ansöker från början.

– Däremot är jag kritisk till att det i compassionate use programmet tycks som företagen ska tillhandahålla behandlingen gratis. Vi diskuterade det med Läkemedelsverket och hade olika uppfattning.

– Det finns en risk att företag inte kommer att ansöka om läkemedlen inte får kosta någonting. Jag tycker att man bör acceptera en rimlig ersättning även vid compassionate use. Men det är viktigt att den ersättningen inte sedan används mot företaget när produkten blir godkänd och man ska förhandla om priset.

<<{"type":"media","view_mode":"image_full_width","fid":"2123","attributes":{"alt":"","class":"media-image","height":"80","width":"80"}}>>

Bernd Kuntscher

 

ROGER HENRIKSSON

Professor, chef för regionalt Cancer centrum Stockholm och Gotland

– Patientperspektivet är centralt. Meningen är ju att patienter med livshotande sjukdomar ska kunna få behandlingen i avvaktan på att läkemedlet utvärderats av myndigheterna. Samtidigt som det är ett generöst erbjudande från industrin  ska man vara medveten om att det också är ett sätt för företagen att snabbare komma ut med läkemedlet på marknaden. Det finns en risk att läkemedlets alla risker inte hunnit utvärderas optimalt. 

– Men främst ska det ses som ett pragmatiskt sätt att snabbt få ut en effektiv behandling till svårt sjuka som i väntan på att myndigheterna ska bli klara, annars inte fått det. Det optimala vore om godkännande processen kunde bli snabbare.

<<{"type":"media","view_mode":"image_full_width","fid":"2130","attributes":{"alt":"","class":"media-image","height":"81","width":"80"}}>>

Roger Henriksson

 

ANDERS BLANCK

VD på Läkemedelsindustriföreningen, Lif

- Det är bra att CUP, compassionate use, införs i Sverige. Vi ser fram emot en dialog med Läkemedelsverket om detaljutformningen, för vi har fortfarande många frågor. Bland annat är det oklart med hur betalningen ska hanteras och vi har ingen ytterligare information om hur det är tänkt. Det är ett komplex av frågor som måste hanteras.

- Om CUP kan minska antalet licenser mer än mycket marginellt är osäkert. Som vi uppfattat det ska CUP gälla endast för centralt godkända läkemedel och det kan då inte komma att handla om mer än en mycket liten del av det kraftigt ökande antalet licenser i Sverige. Men det är för tidigt att säga något säkert om detta.

<<{"type":"media","view_mode":"image_full_width","fid":"2131","attributes":{"alt":"","class":"media-image","height":"92","width":"80"}}>>

Anders Blanck

Föregående artikel Apotekare lyfts fram
Nästa artikel Karolinska bland världens bästa

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng