I flera europeiska länder har patienter sedan flera år kunnat få behandling med läkemedel som ännu inte finns registrerade eller godkända.
En sådan användning som sker av humanitära skäl, så kallad compassionate use, finns reglerad inom EU sedan 2004 och i USA sedan slutet på 1980-talet. I Sverige blev det möjligt den 1 juli i år, då Läkemedelsverket introducerade det här sättet att göra ännu inte godkända läkemedel tillgängliga för patienter.
-Det finns flera skäl till att vi nu introducerar compassionate use-programmet som ett komplement till möjligheten för patienter att delta i kliniska prövningar och licensförskrivning, säger Lisbeth Barkholt på Läkemedelsverket som lett projektet. Ett är att vi de senaste åren fått förfrågningar från i princip alla multinationella företag som undrat varför vi inte har en sådan process i Sverige.
Ett av företagen som visat intresse för programmet är Pfizer.
– För oss blev det aktuellt när vi för en tid sedan fick fram ett nytt läkemedel mot lungcancer, säger Johan Brun medicinsk direktör på Pfizer.
– Medlet fungerar så att man via DNA-analys kan definiera den lilla grupp patienter som kan ha nytta av behandlingen och där man misslyckats med all annan behandling.När det här blev känt kontaktades vi av svenska läkare som hoppades få använda behandlingen. Men vi var tvungna att säga nej, eftersom det inte pågick några studier i Sverige och det då saknades en legal väg att göra läkemedlet tillgängligt.
– Så vi har längtat efter den här möjligheten, säger Johan Brun.
Compassionate use-programmet introducerades mitt i sommaren så ännu har inte några ansökningar flutit in till Läkemedelsverket, men Johan Brun säger att det kan bli aktuellt för deras cancerläkemedel, som han hoppas kommer att registreras för den svenska marknaden mot slutet av det här året.
– Men vi vill först ha en förfrågan från sjukvården innan vi lägger in om ett compassionate use-program hos Läkemedelsverket, säger han.
Förutom propåer från företag räknar man från Läkemedelverkets sida att införandet av compassionate use ska minska antalet licensförskrivningar.
– Det har varit möjligt att ansöka om licens också för läkemedel under utveckling, även om de inte varit så många. För att inte undanhålla patienterna terapi har vi försökt att tillgodose behovet via licens säger Lisbeth Barkholt.
Skillnaden mellan licensförskrivning och compassionate use-program är att licenser gäller för enskilda individer och ansökan till Läkemedelsverket sker på läkarens initiativ. Compassionate programmet gäller alltid för en grupp patienter. Ansökan om att få använda ett läkemedel under utveckling av humanitära skäl ska göras av företagen och täcka en större patientgrupp som företaget definierar i sin ansökan.
Och till skillnad mot annan läkemedelsbehandling, förutom när det handlar om kliniska prövningar, ska läkemedelföretaget betala och ansvara för att patienterna får sina mediciner, enligt Lisbeth Barkholt.
I Norge där man sedan några år tillbaka har den här möjligheten har 249 cancerpatienter behandlats med tre cancerläkemedel till ett värde av 85 miljoner norska kronor enligt en uträkning från branschen.
Och en italiensk studie som följde användningen av compassionate use på ett italienskt universitetssjukhus antyder att, förutom att tillgodose patienters behov, så är compassionate use också en möjlighet för sjukhusen att spara pengar.
Två flugor alltså…?
Nja riktigt så enkelt är det inte.
Gunilla Thörnvall Bergendahl samordnare för läkemedelsfrågor på SKL är inte odelat positiv. Hon tycker att många frågor hänger i luften.
– Jag skulle säga att vi från landstingen blev tagna på sängen när vi mitt i sommaren fick information om att det här skulle implementeras. Den fråga vi ställer oss och som man behöver fundera över; är vem som betalar sen, säger hon.
Företagen ska, enligt EU-förordningen, se till att patienter som omfattas av compassionate use-program får tillgång till läkemedlet fram till att det släpps ut på marknaden. Och enligt Lisbeth Barkholt är det företagen som ska tillhandahålla medlet gratis, vilket inte branschen odelat applåderar.
Men sen då? undrar Gunilla Thörnblad Bergendahl.
– Att ett läkemedel blir godkänt innebär ju inte att TLV beslutar om subvention eller att det blir ett läkemedel som landstingen vill införa.
Hon beskriver det som att den här processen kommit in lite från sidan och att mycket är oklart.
– Visst är det vällovligt sett ur patientperspektivet, men som sagt, vi hyser en viss farhåga för den fortsatta finansieringen.
– Begreppet compassionate use, behandling av humanitära skäl, är ju väldigt svår att säga nej till utan att betraktas som en buse.
