I över ett år har professor Jan Liliemark från SBU lett arbetet med att ta fram de nya riktlinjerna för ett strukturerat införande och uppföljning av nya cancerläkemedel. Riktlinjerna är fokuserade på cancerläkemedel, men strukturen kan komma att användas även inom andra terapiområden.
– Ett förslag är att sätta samman en expertbetonad grupp som ska hjälpa NLT-gruppen med specifika frågeställningar inför sina rekommendationer. Till 80 procent är rapporten en idéskrift och det kommer sannolikt komma liknande expertgrupper inom andra områden som MS och reumatologi, säger Jan Liliemark, ordförande i den Nationella arbetsgruppen för cancerläkemedel.
Rapporten, ”Nationell samordning för strukturerat införande och uppföljning av nya cancerläkemedel”, är en del av en överenskommelse mellan staten och SKL som nu överlämnas till regeringen inom ramen för den Nationella läkemedelsstrategin.
Rapporten har kommit till av två anledningar. Den ena är den växande kritiken mot att cancerpatienter i olika delar av Sverige inte behandlas lika och inte får tillgång till samma läkemedel. Den andra är att det kan ta upp till ett år efter att ett läkemedel har godkänts till att det finns en hälsoekonomisk värdering och förmånsbeslut om preparatet.
– Det blir en frustrerande limbosituation när ett läkemedel är godkänt för försäljning men inte är värderat hälsoekonomiskt så vi vet hur vi ska hantera det. Om vi stoppar det är det patienter som missar att få behandling av ett effektivt och möjligtvis kostnadseffektivt läkemedel. Om vi använder det utan en hälsoekonomisk värdering kanske vi slänger pengar i sjön som hade kunnat användas till något bättre, säger Jan Liliemark.
Därför lägger arbetsgruppen nu ett förslag till SKL, att rekommendationer från landstingens grupp för nya läkemedelsterapier, NLT, om nya cancerläkemedel ska användas eller inte ska komma snabbare. Senast 30 dagar efter marknadsföringsgodkännandet från EU-kommissionen ska gruppen ha sitt besked klart.
– För att uppnå detta behöver vi förändra processen för hur rekommendationerna tas fram och det lämnar vi också förslag på, säger Jan Liliemark.
Tanken är att kort efter det att företaget lämnar in sin ansökan om godkännande till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, ska NLT initiera ett ärende till TLV om en hälsoekonomisk värdering. Det ska vara färdigt en månad innan förväntat marknadsföringsgodkännande. NLT ska därefter utarbeta en rekommendation om läkemedlet ska användas eller inte, och förhandlar om pris med företaget. Målet är att beslutet om läkemedlet ska rekommenderas eller inte, ska vara klart max en månad efter godkännandet.
– Hittills har TLV till viss del varit motvilliga att sätta igång en värdering av ett läkemedel innan de vet om det blir godkänt eller inte. Men man har insett att det måste göras. Problemet har snarare varit att företagen har haft svårt att lämna in tillräckligt bra underlag till hälsoekonomiska bedömningar i god tid, säger Jan Liliemark.
Generellt är industrin positiv till förslagen, bland annat viljan att åstadkomma ett strukturerat införande av kostnadseffektiva läkemedel och att dessa tillhandahålls patienterna oavsett var de bor. Men några av förslagen ställer de sig frågande till.
– Gruppen har föreslagit en ny nationell bedömningsprocess där Läkemedelsverket ska lämna en värdering om en ny produkt cirka nio månader innan EMA har kommit med sin slutliga bedömning. Om Sverige inte är rapportörland har de vid den tiden inte fått del av materialet och företaget vet ännu inte säkert det slutliga utfallet. Det finns även affärsmässig konkurrenshänsyn att ta i ett så tidigt skede av myndighetens utvärdering av en ny produkt, säger Johan Brun, medicinsk chef på Pfizer.
På Astrazeneca är tongångarna likartade.
– Vi är tveksamma till att nya myndighetsliknande strukturer kan göra det enklare för patienter att få tillgång till kostnadseffektiva läkemedel, säger Petra Eurenius, kommunikationschef på Astrazeneca Nordic-Baltic.
Industrin ställer sig också tveksam till förslaget att dela med sig av hälsoekonomiskt underlag tidigare än idag.
– För att få till en tidsmässigt läglig introduktion av nya läkemedel skulle vi nog behöva det hälsoekonomiska underlaget sex månader i förväg från industrin. De säger sig ha problem med det och då blir det svårt att få en synkron hälsoekonomisk rekommendation och marknadsföringsgodkännande, säger Jan Liliemark.
Problemet sägs från industrihåll bero på att de sällan har tillgång till den informationen så långt i förväg, eftersom det sanna hälsoekonomiska värdet skapas av ett läkemedel när det används i klinisk praxis.
– Fram till dess har vi bara olika modeller baserade på de kliniska prövningarna, som tas fram främst under slutfasen av godkännandeprocessen. Det framtagandet kan tom pågå en bit över det regulatoriska godkännandet eftersom man inte har ett tillräckligt underlag på utfallet i studierna, säger Johan Brun.
Att lämna in hälsoekonomiskt underlag sex månader i förväg kan enligt Petra Eurenius på AstraZeneca vara en utmaning.
– Vi bidrar gärna, men i ett så tidigt skede är det kanske inte klart vilken indikation läkemedlet får eller var i behandlingsterapin kommer det passa in. Att göra en kostnadseffektivitetsbedömning blir mycket svårt då kostnaden för det enskilda läkemedlet saknas och det omöjligt går att fastställa vad det skall jämföras emot om det ska jämföras.
Under arbetets gång har dock Jan Liliemark fått allt fler indikationer på att industrin troligen kommer att anstränga sig att snabbare ta fram hälsoekonomiska underlag, om det efterfrågas.
– Jag är övertygad om att det på sikt kommer att bli bättre, säger Jan Liliemark.
Uppföljningen är också något som arbetsgruppen och Jan Liliemark lämnar förslag på. Eftersom olika läkemedel har olika behov av uppföljning ser Jan Liliemark det som en trestegsraket.
– En del läkemedel följs upp genom enklare register, andra behöver en mer avancerad uppföljning eller rena fas 4-studier. Det finns en tro i det här landet att man ska kunna avgöra om läkemedel verkligen är kostnadseffektiva i klinisk vardag med hjälp av de här uppföljningssystemen men det tror jag aldrig att man kommer att kunna göra eftersom vi inte har några kontrollgrupper i klinisk praxis.
För Johan Brun är det också viktigt att varje enskild patient som sätts in på ett läkemedel ska följas upp på ett kontrollerat sätt för att kunna fatta beslut om läkemedel lever upp till förväntningarna och eventuellt utvidga indikationen.
– Viktigast av allt är att samtliga patienter följs upp i ett heltäckande behandlingsregister och kontinuerligt kritiskt utvärderas av en nationell expertgrupp, det är då det sanna värdet av ett läkemedel skapas. Detta var precis vad reumatologerna gjorde med RA-registret – de enades om att ställa samma frågor, aggregera svaren och göra en gemensam utvärdering, säger Johan Brun.
Nu när rapporten är klar inleds ett viktigt arbete med att resa runt i landet och träffa olika landstingsföreträdare och få dem att känna att detta är en process de är delaktiga i och inte ett nytt statligt påfund.
– Eftersom våra rekommendationer inte är tvingande är det viktigt för en hög följsamhet att processen är brett och djupt förankrad i alla landsting, hos beslutsfattare, professioner, patienter och medborgare, men även inom läkemedelsindustrin och på myndigheter, säger jan Liliemark.
– Jag upplever att jag i hög grad har landstingen med mig, speciellt verksamhetschefer, som sitter nära patienterna. Men även politiker och högre tjänstemän känner jag är positiva.
Under hela arbetets gång har Jan Liliemark hävdat att man inte gör detta för att spara pengar. Han tror istället att vi kommer att få ut mer av våra skattepengar.
– Vi kommer använda mer pengar till läkemedel och vi kommer få ut mer hälsa för de pengarna än vi får i dagens vilda västern-situation.
