Nya särläkemedel snart godkända.

Nya mediciner för sällsynta sjukdomar

Två nya särläkemedel är på väg ut på marknaden, Venclyxto och Ocaliva

17 Okt 2016, kl 10:04
0

Den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA rekommenderar ett villkorligt godkännande i EU för särläkemedlet Ocaliva, obeticholic syra, för behandling av patienter med den sällsynta kroniska leversjukdomen primär biliär cirros.

Meningen är att det villkorade läkemedlet ska användas i kombination med ursodexicholsyra, UDCA, hos patienter som inte svarat tillräckligt bra på UDCA eller för patienter som inte tolererar behandling med UDCA.

EMAs vetenskapliga kommitté, CHMP, rekommenderar att läkemedlet får ett villkorligt godkännande. Det villkorade godkännandet är en möjlighet för den europeiska läkemedelsmyndigheten att underlätta en tidigare tillgång av en behandling som uppfyller stora medicinska behov.

Genom det villkorade godkännandet, som innebär årlig granskning av läkemedlet, kan behandlingen komma i klinisk praxis innan alla bekräftande prövningar finns tillgängliga och klara.

CHMP, den vetenskapliga kommittén har också yttrat sig positivt för ett villkorat godkännande av särläkemedlet Venclyxto, avsett för behandling av kronisk lymfatisk leukemi.

Den aktiva substansen i läkemedlet är venetoclax ett antineoplastiskt medel. Fördelarna som visats i studier med Venclyxto är dess förmåga att producera svar i patienter som är olämpliga för B-cellreceptorhämmare och andra läkemedel mot cancer.

CHMP föreslår att Venclyxto enbart ska förskrivas av läkare med erfarenhet av kronisk lymfatisk leukemi och behandling med läkemedel mot cancer.

Den vetenskapliga kommittén valde också en ny vice ordförande, läkaren Harald Enzmann, för en mandatperiod på tre år. Dr Enzmann, är för närvarande chef för europeiska och internationella frågor vid det tyska federala institutet för kontroll av narkotika och medicintekniska produkter (BfArM) i Bonn. Han har varit medlem i CHMP sedan 2005.