Den experimentella monoklonala antikroppen aducanumab mot Alzheimers sjukdom har nu nått FDA:s bord efter en vetenskaplig berg- och dalbana. I fjol beslutade amerikanska Biogen och japanska Eisai först att stoppa sina pågående fas III-studier. Detta eftersom effektmåtten inte såg ut att kunna nås. Läkemedelsvärlden rapporterade om detta och senare om omsvängningen när bolagen beslutade att återuppta utvecklingen av Alzheimerkandidaten.
Nu meddelar bolaget Biogen att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt en ansökan om så kallad priority review, prioriterad granskning, av aducanumab. Biogenchefen Michel Vounatsos beskriver det som ett viktigt steg på väg mot ett läkemedel som kan påverka sjukdomsutvecklingen vid Alzheimers sjukdom.
Upp och ned för aducanumab
Aducanumab är en monklonal antikropp som har utvärderats i två randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade fas III-studier. Studierna hade sammanlagt över 3 200 patienter och undersökte olika dosregimer.
Studierna avbröts i förtid i mars 2019. Då tydde en analys av data om drygt hälften av patienterna på att behandlingen inte gav klinisk effekt. Expertgranskarna ansåg att det var osannolikt att patienternas kognitiva försämringar kunde bromsas bättre med aducanumab än med placebo.
Men sista ordet var inte sagt. Efter avbrytandet kunde forskarna analysera ytterligare data om sammanlagt 3 285 patienter. Den analysen gav ett annorlunda resultat än den preliminära. Bolagen meddelade då att det ändå fanns signifikanta skillnader till antikroppens fördel mellan läkemedelsgrupp och placebogrupp.
Det visade sig att den ena fas III-studien trots allt nådde det primära utfallsmåttet att bromsa klinisk försämring av bland annat språkförmåga och minne. Och även en analys av undergrupp av patienterna i den andra studien gav stöd för att antikroppen kan påverka sjukdomsutvecklingen positivt. Bolagen återupptog utvecklingen och inledde diskussioner med FDA. Myndigheten kommer nu att ta ställning till ett eventuellt godkännande av läkemedlet som behandling vid Alzheimers sjukdom.
