Annons
Home 2025

Årlig arkivering 2025

Immunterapi som injektion förenklar i cancervården

Helene Wallskär
-
0
Immunterapi som injektion förenklar i cancervården

Cancerpatienter som får behandling med immunterapin Opdivo (nivolumab) kan snart få injektioner i stället för halvtimmeslånga infusionsbehandlingar. Detta blir möjligt om EU-kommissionen följer en ny rekommendation från läkemedelsmyndigheten EMAs expertkommitté CHMP.

CHMP rekommenderar att EU godkänner en subkutan beredning av Opdivo som alltså ges som injektion under huden.

Opdivo blir först som injektion

Opdivo är en så kallad PD-1-hämmare som liksom övriga läkemedel i denna klass ges som intravenös infusion. Efter CHMP:s klartecken kan preparatet bli den första PD-1-hämmaren som cancervården kan ge subkutant.

– Subkutan administrering av cancerläkemedel är ett betydande framsteg inom onkologisk behandling eftersom det förenklar vården för både personalen och patienterna, säger Henrik Lindman, verksamhetschef inom blod- och tumörsjukdomar vid Akademiska sjukhuset i Uppsala, i ett pressmeddelande från tillverkaren Bristol Myers Squibb.

Mot flera olika solida tumörer

CHMP rekommenderar den nya subkutana beredningsformen som underhållsbehandling efter avslutad kombinationsbehandling med Opdivo plus en annan PD-1-hämmare, Yervoy (ipilimumab). Den subkutana beredningsformen rekommenderas också i kombination med kemoterapi eller kabozantinib.

Rekommendationen gäller samma tumörformer som den intravenösa beredningen är godkänd för. Dessa är bland andra malignt melanom, njurcancer, cancer i urinvägarna, matstrupscancer och vissa typer av lungcancer.

CHMP baserar sitt positiva utlåtande på en studie som visar att subkutant och intravenöst Opdivo har jämförbar säkerhetsprofil, effekt och verkningsmekanism i kroppen.

TLV nobbar subvention av fetmaläkemedlet Mysimba

Anna Bäsén
-
0
TLV nobbar subvention av fetmaläkemedlet Mysimba

Fetmaläkemedlet Mysimba (bupropion, naltrexon) ska inte subventioneras. Det har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, beslutat.

Effekten, som enligt TLV är måttlig, uppväger inte kostnaden.

Samtidigt har det europeiska läkemedelsverket Emas expertkommitté CHMP precis avslutat en granskning av Mysimba. Granskningen inleddes efter oro kring eventuella kardiovaskulära risker – alltså risker för hjärta och blodkärl – vid långtidsanvändning.

Expertkommittén tycker att det behövs mer information om de misstänkta riskerna för hjärtkärlbiverkningar av Mysimba när patienten använder läkemedlet i mer än ett år.

Behandlar fler med Mysimba

Antalet patienter som ökar får läkemedel mot fetma, obesitas, ökar. Mellan 2022 och 2023 nästan fördubblades antalet patienter som hämtade ut läkemedel som är godkända för behandling av obesitas, som Läkemedelsvärlden berättade i höstas.

De nyare obesitasläkemedlen, så kallade GLP-1-analoger, som Wegovy (semaglutid) och Saxenda (liraglutid) står för en stor del av ökningen. Men även användningen äldre läkemedel som Mysimba (bupropion, naltrexon) och Xenical/Beacita/Alli/Orlistat (orlistat) ökar.

Antalet patienter som hämtade ut Mysimba nästan fördubblades mellan 2022 och 2023, från 2 400 till 4 141 stycken. Användningen ökar både bland barn och vuxna.

Läkemedlet påverkar aptiten

Mysimba är en depottablett som tas varje dag. Läkemedlet innehåller de aktiva substanserna naltrexon och bupropion som verkar genom att påverka aptitregleringscentra i hjärnan.

Mysimba godkändes i Europa 2015.

Läkemedlet ska användas som en tilläggsbehandling till kalorireducerad kost och ökad fysisk aktivitet hos vuxna med obesitas. Det är även godkänt för behandling av överviktiga vuxna som samtidigt har andra viktrelaterade medicinska problem som högt blodtryck eller höga blodfetter.

Har nobbat subvention tidigare

Svenska TLV sade nej till att subventionera Mysimba mot övervikt och obesitas redan 2019.

Då jämförde myndigheten viktminskningseffekten av läkemedlet med effekten av läkemedel med orlistat, exempelvis Xenical, som redan ingick i högkostnadsskyddet.

Företaget har inte visat att Mysimba har bättre effekt än läkemedel med orlistat. Dessutom är orlistat billigare, resonerade TLV då.

TLV tycker att Mysimba är för dyrt

Nu säger alltså TLV nej ännu en gång. Företaget Navamedic ansökte om subventionering av Mysimba för patienter provat orlistat men inte fått tillräcklig effekt av behandlingen eller inte mår bra av läkemedlet.

Myndigheten tycker att Mysimba är för dyrt i förhållande till effekten på vikten.

Kostnaden för läkemedlet överstiger nivån som myndigheten vanligtvis bedömer som rimlig när det gäller sjukdomar med medelhög svårighetsgrad, skriver TLV i ett pressmeddelande.

Har måttlig effekt på vikten

TLV jämför effekten av Mysimba med effekten av enbart rådgivning om kost och motion utan någon tilläggsbehandling med läkemedel.

Myndigheter bedömer att effekten av Mysimba är måttlig för dessa patienter. Mysimba som tilläggsbehandling ger något bättre effekt på kroppsvikten än enbart standardbehandling med rådgivning om kost och motion. Samtidigt konstaterar TLV att effekten varierar stort mellan olika individer.

Dessutom påpekar myndigheten att biverkningar som illamående, kräkningar, yrsel och huvudvärk är mycket vanliga.

CHMP kommer med nytt beslut

Samtidigt kommer Emas expertkommitté CHMP, Committee for medicinal products for human use, med ett nytt beslut gällande Mysimba.

CHMP inledde en granskning av läkemedlet efter oro kring eventuella långsiktiga kardiovaskulära risker – alltså risker för hjärta och blodkärl – vid långtidsanvändning.

I beslutet, som kom i fredags förra veckan, rekommenderar exepertkommittén att Mysimba ska fortsätta få vara en godkänd medicin mot övervikt och obesitas. Men risken för negativa biverkningar på hjärta och kärl måste följas noggrant.

Kräver information om långtidsrisker

Det har inte identifierats några säkerhetsproblem för användning av läkemedlet upp till tolv månader.

Men expertkommittén betonar att det fortfarande saknas tillräcklig data för att bedöma riskerna om behandlingen pågår i över ett år.

Därför kräver CHMP nu ytterligare information från den pågående långtidsstudien Informus, vars resultat väntas 2028.

Studien har gjorts till ett villkor för fortsatt marknadsgodkännande. Företaget bakom läkemedlet måste årligen lämna rapporter om resultaten av studien.

Behöver utvärderas årligen

Dessutom införs ytterligare säkerhetsåtgärder. Behandling med Mysimba ska avbrytas efter ett år om patienten inte lyckats behålla en viktminskning på minst fem procent av sin ursprungliga kroppsvikt.

CHMP uppmanar också vårdgivare att utvärdera nyttan med fortsatt behandling årligen och vara uppmärksam på förändringar i patientens risk för hjärtkärlsjukdomar.

Nu kommer produktinformationen och en checklista för hälso- och sjukvårdspersonal att uppdateras. Särskild information ska skickas ut till sjukvården.

Företaget överklagar CHMP:s nej till donanemab

Helene Wallskär
-
0
Företaget överklagar CHMP:s nej till donanemab

Läkemedelsföretaget Lilly kommer att begära att läkemedelsmyndigheten EMAs expertkommitté CHMP omprövar sitt beslut att säga nej till donanemab, företagets nya läkemedel mot tidig Alzheimers sjukdom. Det framgår av ett uttalande från företaget.

– Vi hoppas att vi genom omprövningsprocessen kan fortsätta våra diskussioner med myndigheten för att kunna erbjuda donanemab till de miljoner människor i Europa som lider av denna skoningslösa, dödliga sjukdom, säger där Iya Yuffa som är styrelseordförande i Lilly international.

Lilly framhåller i uttalandet också att läkemedlet redan är godkänt, under namnet Kisunla, i bland annat USA, Japan och Kina.

Risker med donanemab

CHMP:s negativa utlåtande om donanemab kom i fredags. Det liknar i mångt och mycket kommitténs första utlåtande om det närbesläktade läkemedlet lekanemab, som Läkemedelsvärlden rapporterade om i fjol.

Båda läkemedlen är monoklonala antikroppar riktade mot onormala ansamlingar, plack, av proteinet betaamyloid som finns i hjärnan hos Alzheimersjuka. De ges som regelbundna infusioner och kan hejda plackbildningen, rensa bort betaamyloid och bromsa demensutvecklingen.

Båda för också med sig en ökad risk för svullnad och blödningar i hjärnan. Dessa biverkningar går under samlingsnamnet Aria vilket står för ”amyloid related imaging abnormalities”. Ofta märks dessa bara genom att det just syns vid bildundersökning av hjärnan. Men de kan också ge symtom som huvudvärk och yrsel och i värsta fall även vara livshotande.

CHMP säger i sitt aktuella utlåtande att patienternas nytta av donanemab inte uppväger risken för dessa biverkningar.

Liknande för lekanemab

Samma sak sa kommittén från början även om ursprungligen svenskutvecklade lekanemab. Men där ledde företagets begäran om omprövning så småningom fram till en lösning som gjorde att CHMP kunde rekommendera godkännande för en smalare patientgrupp.

Frågan om lekanemab, med produktnamnet Leqembi, ligger nu hos EU-kommissionen som fattar det slutgiltiga beslutet.

Det CHMP gjorde med lekanemab var att utesluta den undergrupp av patienter som har störst risk för Aria. Den uteslutna högriskgruppen är de som har två kopior av genen ApoE4. CHMP rekommenderar att Leqembi får EU-godkännande mot tidig Alzheimers sjukdom hos personer med en eller ingen ApoE4-gen.

Dödlig biverkning i tre fall

Så frågan är om donanemab kan gå samma väg? Formuleringarna i CHMP:s utlåtande tyder på att det inte är självklart att det blir så.

Utlåtandet bygger på en studie med drygt 1 700 patienter med tidig Alzheimers sjukdom och betaamyloidplack i hjärnan. Där drabbades hela 36,8 procent av dem som fick Kisunla av Aria, jämfört med 14,9 procent i placebogruppen. I de flesta av fallen var biverkningarna symtomlösa. Men 1,6 procent av dem som fick läkemedlet fick allvarlig Aria. Hos tre personer ledde biverkningen till döden.

När CHMP analyserar enbart dem i studien som inte har ApoE4-genen – alltså den grupp som är känd för att ha lägst Ariarisk – var det fortfarande stora skillnader mellan Kisunlagruppen och placebogruppen. Aria inträffade här hos 24,7 respektive 12 procent.

Till skillnad från i fallet med lekanemab blev risken, enligt CHMP, alltså inte tillräckligt liten för att nyttan ska överväga ens i den allra smalaste patientgruppen utan ApoeE4.

Utvärdera AI-produkter före införande!

Helene Wallskär
-
0
Utvärdera AI-produkter före införande!

Medicintekniska produktrådet, MTP-rådet, kommer nu med en ny rekommendation till regionerna om AI-produkter för bilddiagnostik. Rekommendationen handlar om hur det bör gå till när regionerna köper in sådana produkter och börjar använda dem i vården.

AI-produkter används allt mer

Användningen av artificiell intelligens, AI, ökar snabbt i den svenska vården. I en enkätundersökning som Läkarförbundet genomförde bland sina medlemmar i fjol svarade var fjärde läkare, enligt Läkartidningen, att de använder AI i jobbet.

Samtidigt svarade bara sex procent av läkarna att de ansåg att det fanns riktlinjer kring AI-användningen. Läkarförbundets ordförande Sofia Rydgren Stale uttalade sig därför kritiskt om utvecklingen:

– Det är förenat med stora risker att införa AI-system i en miljö som sjukvården. Tekniken riskerar att dra fel slutsatser och patienternas integritet hotas om inte systemen är tillräckligt robusta. Kunskapen behöver öka och arbetsgivarna måste ta fram riktlinjer som gör att kraften i AI kan användas på tryggt sätt, sa hon i ett uttalande.

Rekommenderar valideringsplattformar

Bilddiagnostik är, menar nu MTP-rådet, ett område där AI-användningen i hälso- och sjukvården ökar särskilt snabbt. Men, framhåller rådet, det kan vara svårt för regionerna att kolla upp en AI-produkt innan man köper in den och börjar använda den kliniskt.

En kritisk punkt är exempelvis hur AI-produkten är utvecklad och tränad. Har utvecklarna använt träningsdata som är representativa för de patienter som den svenska vården vill diagnostisera med hjälp av produkten?

”För att säkerställa att AI-produkter verkligen skapar nytta och är säkra att använda” rekommenderar därför MTP-rådet att regionerna ska använda så kallade valideringsplattformar.

Fyra plattformar finns

Med hjälp av en valideringsplattform kan vården testa AI-produkten på data som är representativa för den tänkta användningen. På så vis kan man också avgöra hur man ska använda AI-resultaten i den kliniska handläggningen.

Det finns i nuläget valideringsplattformar för AI-baserad bilddiagnostik på fyra områden: Bröstcancer, stroke, patologi och prostatacancer.

– Genom att använda valideringsplattformar kan regionerna säkerställa att AI-produkter inom bilddiagnostik håller hög kvalitet. Det här bidrar till ett ordnat införande och en jämlik och kvalitetssäker vård över hela landet, säger Ulrica Fjärstedt, ordförande i MTP-rådet, i ett pressmeddelande.

Tar inte över tillverkarens ansvar

MTP-rådet understryker samtidigt att det är tillverkaren som har det fulla ansvaret för att en medicinteknisk produkt är säker och fungerar tillfredsställande för det ändamål den är CE-märkt för.

Att göra en validering med hjälp av en valideringsplattform innebär inte att vården tar över tillverkarens produktansvar.

Bygger ny databas om infektioner

Helene Wallskär
-
0
Bygger ny databas om infektioner

Anne-Marie Fors Connolly och hennes forskargrupp vid Umeå universitet har tagit sig an den gigantiska uppgiften att bygga en ny databas med infektionsprover från hela Sverige. Målet är ett hälsodataregister som samlar alla både positiva och negativa provsvar från samtliga 24 kliniska  mikrobiologiska laboratorier runt om i landet.

Umeåforskarna vill gå så långt bakåt som möjligt i tiden och sedan fortsätta att fortlöpande lägga till nya provsvar.

Ny databas ger forskningsmöjligheter

Anne-Marie Fors Connolly är docent, universitetslektor och ST-läkare i klinisk mikrobiologi. Under pandemin startade hon flera stora registerforskningsprojekt om covid-19 och sedan har hennes intresse för registerforskning fortsatt.

Den heltäckande databas som hon nu börjat bygga upp är ännu i ett mycket tidigt stadium. Den heter Critical microbes. Syftet med det Fortefinansierade projektet är att skapa helt nya möjligheter för forskning om  infektionssjukdomar.

Genom att registrera alla provresultat om infektionsfall med bakterier, virus, svampar och parasiter bygger Anne-Marie Fors Connolly och hennes medarbetare en  guldgruva för forskare.

– Det här kommer att göra att man inte bara kan förbättra diagnostik och behandling av infektioner utan också studera många andra frågor om infektionssjukdomar som är viktiga för enskilda personer och för samhället, förklarar hon för Läkemedelsvärlden.

Överblick saknas

I Sverige finns redan databasen Sminet som registrerar provsvar från de kliniska mikrobiologiska laboratorierna. Men Sminet täcker bara det 60-tal infektionssjukdomar som är allmänfarliga eller anmälningspliktiga enligt smittskyddslagen, och dessutom bara positiva provsvar.

– Det här gör att ingen egentligen har någon nationell överblick över infektionssjukdomar som helhet, säger Anne-Marie Fors Connolly.

Ett flertal mikrober som kan orsaka besvärliga utbrott ingår exempelvis inte i Sminet. En sådan är mykoplasmabakterien som på senare tid ställt till en hel del problem i Sverige.

Databas kan besvara många frågor

I databasen Critical microbes siktar Umeåforskarna på att registrera alla infektionsprovsvar från hela Sverige. Av integritetsskäl är provsvaren då vad som kallas pseudonymiserade. Det innebär att Statistiska centralbyrån skapar en kodnyckel där personnumret ersätts med ett kodnummer.

– Vi jobbar hårt med IT-säkerheten, framhåller Anne-Marie Fors Connolly.

Kodnumret gör att det går att samköra infektionsdatabasen med en rad andra register och hitta svar på viktiga forskningsfrågor.

Några av de register som det skulle kunna gå att samköra med är intensivvårdsregistret, dödsorsaksregistret och läkemedelsregistret. På så vis kan man kartlägga hur infektionssjukdomar påverkar bland annat folkhälsa och samhällsekonomi.

Morot för läkemedelsutveckling

Man kan också utvärdera olika behandlingsstrategier. Andra läkemedelsrelaterade möjligheter är att följa utveckling av antibiotikaresistens eller se hur vanligt det är att patienter med virussjukdomar får antibiotika trots att det inte hjälper mot virus. Anne-Marie Fors Connolly tror även att de nya forskningsmöjligheterna kommer att tydliggöra vilka nya läkemedel som behövs.

– Kartläggningar kommer att kunna visa behovet av bland annat antivirala läkemedel. Det kan bli en morot för att utveckla sådana terapier.

En som instämmer i detta är professor Niklas Arnberg vid institutionen för mikrobiologi, Umeå universitet. Han är en av initiativtagarna till insamlingsorganisationen Virus- och pandemifonden, där han även är generalsekreterare.

Virusfonden stöder projektet

Fonden arrangerade nyligen ett opinionsbildande seminarium i riksdagen och presenterade fem åtgärdsförslag för att förbättra vår beredskap inför framtida pandemier. Ett av förslagen är just att fortsätta stödja uppbyggnaden av den heltäckande nationella infektionsdatabasen.

– Det är en stor hämsko för både sjukvård och forskning att vi i dag saknar den överblick som ett sådant register kan ge, säger han till Läkemedelsvärlden.

– Jag tror att samhället bland annat kommer att kunna spara ohyggligt mycket pengar med hjälp av den nya kunskap som vi kan få.

Kan inte övervaka i realtid

Anne-Marie Fors Connolly samarbetar i projektet med danska Statens serum institut. Detta eftersom vårt grannland har databasen Miba som är en förebild för arbetet med det svenska hälsodataregistret.

Miba samlar sedan 2010 in de mikrobiologiska provresultaten från hela Danmark. En skillnad är dock att det där sker fortlöpande så att databasen hela tiden kan ge en aktuell lägesbild av infektionsläget i landet. Det gör att databasen kan användas även för smittövervakning.

– Det kommer tyvärr troligtvis inte att vara möjligt i Sverige eftersom det skulle kräva att samtliga 21 regioner ansluter sina laboratorier till databasen på ett enhetligt sätt, förklarar Anne-Marie Fors Connolly.

Hon räknar i stället med att samla in data från samtliga laboratorier en gång per år.

– Även om databasen därför inte kan användas för lägesövervakning i realtid så kommer den att kunna bli en värdefull forskningsdatabas som möjliggör nya vetenskapliga genombrott och bidrar till en evidensbaserad folkhälsopolitik.

Ny plan för nationell läkemedelsstrategi

Anna Bäsén
-
0
Ny plan för nationell läkemedelsstrategi

Fokus på djurläkemedel, vaccinationer och bättre kommunikation mellan apotekens farmaceuter och de förskrivande läkarna i sjukvården.

Det är några av nyheterna när det gäller prioriterade områden i årets handlingsplan för nationell läkemedelsstrategi.

Nationell läkemedelsstrategi för 2025

Sverige har haft nationella läkemedelsstrategier sedan 2011.

Som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat är bredden stor i den nationella läkemedelsstrategin som regeringen beslutat om för 2024-2026.

Nu publicerar Läkemedelsverket handlingsplanen för nationell läkemedelsstrategi 2025.

Strategin har tre fokusområden. Dessa är: Tillgänglighet till nya och gamla läkemedel, Läkemedelsbehandling och läkemedelshantering samt Utveckling av nya läkemedel och kliniska prövningar.

Utgångspunkterna är patientsäkerhet, hållbarhet och samverkan.

Avbrott under pandemin

Läkemedelsverkets centrum för bättre läkemedelsanvändning samordnar arbetet med nationell läkemedelsstrategi. Deltar gör 20 myndigheter och organisationer. Under pandemin gjorde arbetet med strategin uppehåll några år.

– Eftersom pandemin kom låg arbetet med strategin lågt. Därför blev förra året mycket av ett uppstartsår, med omvärldsanalys av de behov och utmaningar som finns. Först efter det har vi kunnat arbeta med prioriteringar och aktivitetsförslag. Så det som kommer nu är en handlingsplan, berättar Eva Flock, kanslichef vid Centrum för bättre läkemedelsanvändning.

Djurläkemedel i nationell läkemedelsstrategi

Handlingsplanen för nationell läkemedelsstrategi 2025 innehåller elva så kallade aktiviteter. Jämfört med tidigare år lyfts flera nya frågor.

För första gången ingår djurläkemedel som ett prioriterat område. Läkemedelsverket får nu i uppdrag att ta fram bättre statistik över rest- och bristsituationer för veterinärmedicinska läkemedel.

Det påverkar många olika typer av djurläkemedel, exempelvis antibiotika, mediciner mot parasiter, vacciner samt vissa smärtläkemedel.

Något som också nämns i den nya handlingsplanen är att utveckla alternativ när det gäller antibiotika för djur.

Säkrare livsmedelsförsörjning

Målet är att ge bättre underlag för åtgärder inom både djur- och folkhälsa. Satsningen är också kopplad till målet att minska sårbarheten i livsmedelskedjan.

– Läkemedelsverket har tidigare inte publicerat lika detaljerad information om djurläkemedel som om humanläkemedel. Det är viktigt att få med djurläkemedel, säger Eva Flock.

Bättre kontakt mellan apotek och vård

Patienter som får sina läkemedel dosdispenserade, samlade i påsar för att ta särskilda tider på dygnet, lyfts också fram som en särskilt sårbar grupp. Centrum för bättre läkemedelsanvändning får i uppdrag att samla aktörer för att säkra att de får sina mediciner vid störningar i läkemedelsförsörjningen.

Ett annat fokusområde är keffektivare ontaktvägar mellan vård och apotek, som Läkemedelsvärlden rapporterar om i en separat artikel.

I dag saknas snabba kommunikationsvägar för hur farmaceuter ska kunna nå förskrivare vid frågor om recept.

Nytt om vacciner

Ett nationellt helhetsgrepp om vacciner är också ny aktivitet.

Den syftar till att skapa en samordnad och jämlik process för att införa nya vacciner i vården. Nya vaccin ska nå rätt patienter snabbt och effektivt, oavsett var i landet patienten bor.

– Vi tror att vi kommer att få fler vacciner i framtiden. Därför är det viktigt att vi har en ordnad process för att få en mer jämlik introduktion av vacciner, säger Eva Flock.

TBE-vaccination är ett exempel där regionerna gör olika när det gäller subventioner.

Kunskap om att avsluta behandling

En annan nyhet är ett nationellt digitalt kunskapsstöd för hur läkemedel ska sättas ut på ett säkert sätt. 

Under året kommer vi det att undersökas vilken information som förskrivare skulle vilja ha.

Det skulle exempelvis kunna handla om hur man trappar ner behandling med antidepressiva läkemedel, berättar Eva Flock och fortsätter:

– Man skulle också kunna titta närmare på äldre och användning av läkemedel. Behöver man alla läkemedel i slutet av livet? Hur länge ska exempelvis en behandling för att sänka blodfetterna, som är en förebyggande behandling, pågå?

Fler kliniska prövningar i Sverige

Handlingsplanen innehåller även satsningar på utveckling och tillgång till nya läkemedel.

En aktivitet fokuserar på så kallade early access-program, sådana innebär som att patienter med särskilda behov kan få läkemedel innan de har fått godkännande.

Exempel finns från andra länder som Sverige skulle kunna inspireras av.

Förenkla kliniska studier

En annan syftar till att förenkla de svenska reglerna för kliniska prövningar, där Sverige enligt branschen tappat mark på grund av nationella särkrav.

– Alla elva aktiviteter är viktiga på sitt sätt. Om mycket av förra året var ett uppstartsår så handlar det nu om att via aktiviteterna kartlägga och se vilka förslag vi kan ta framåt, säger Eva Flock.

USA-ja till antibiotikum mot vanliga urinvägsinfektioner

Helene Wallskär
-
0
USA-ja till antibiotikum mot vanliga urinvägsinfektioner

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA godkänner läkemedlet Blujepa (gepotidacin) mot okomplicerad urinvägsinfektion hos kvinnor och hos flickor som fyllt tolv år och väger minst 40 kg. Det meddelar tillverkaren GSK i ett pressmeddelande.

Godkännandet gäller urinvägsinfektioner orsakade av de vanliga bakterierna escherichia coli, klebsiella pneumoniae, citrobacter freundii complex, staphylococcus saprophyticus and enterococcus faecalis.

Blujepa biter på resistenta bakterier

Läkemedelsvärlden rapporterade i fjol om GSK:s utveckling av Blujepa. Den aktiva substansen gepotidacin är den första i en ny klass av antibiotika som kallas triazaacenaftylen-antibiotika.

Tack vare att det nya läkemedlet har andra verkningsmekanismer än tidigare befintliga antibiotika kan det ha effekt på bakterier som dagens behandlingar inte biter på. En annan fördel är att gepotidacin har en dubbel verkningsmekanism. Substansen interagerar med två bakterieenzymer som båda är viktiga för bakteriers förmåga att dela sig och växa.

Just att den verkar på två olika sätt ska göra den mer motståndskraftig mot framtida resistensutveckling.

Urinvägsinfektioner drabbar många

Förra året publicerade forskare två randomiserade, dubbelblinda fas III-studier av gepotidacin mot okomplicerad urinvägsinfektion hos kvinnor. Studierna visar att det nya preparatet är lika bra eller lite bättre än nitrofurantoin, ett antibiotikum som i dag är standardbehandling vid okomplicerad urinvägsinfektion hos kvinnor.

Den vanligaste biverkningen av gepotidacin var diarré.

Urinvägsinfektioner är mycket vanliga hos kvinnor och kan ge påfrestande symtom som täta trängningar och sveda. Enligt GSK:s pressmeddelande drabbas omkring hälften av alla kvinnor någon gång av sådana besvär och cirka 30 procent har återkommande urinvägsinfektioner.

Antalet urinvägsinfektioner orsakade av antibiotikaresistenta bakterier ökar och det är därför angeläget att få fram helt nya behandlingar.

Förkortar sjukdomstiden

De svenska behandlingsrekommendationerna framhåller att okomplicerad urinvägsinfektion går över av sig själv inom en vecka hos cirka 30 procent av patienterna. Riktlinjerna uppmanar läkarna att låta symtomen och kvinnans gradering av besvären avgöra om man ska skriva ut antibiotika eller ej.

Antibiotikabehandling kan ofta förkorta tiden med symtom och göra att infektionen går över fortare.

Testas även mot gonorré

GSK bedriver även forskning om gepotidacin som behandling av gonorré. Att hitta nya antibiotika mot denna infektion är ännu mer angeläget eftersom antibiotikaresistent gonorré är ett växande globalt folkhälsoproblem.

Målet: Bättre kontaktvägar mellan apotek och vård

Anna Bäsén
-
0
Målet: Bättre kontaktvägar mellan apotek och vård

Att det saknas tydliga kontaktvägar mellan apotekens farmaceuter och förskrivande läkare i sjukvården är ett problem.

– Idag är det ju lite av en envägskommunikation. Att det kommer ett recept från förskrivaren till apoteket som farmaceuten ska expediera till patienten. Men det uppkommer ju frågor kring ett recept ibland, säger Eva Flock, kanslichef för Centrum för bättre läkemedelsanvändning, CBL, på Läkemedelsverket och fortsätter:

– Exempelvis om förskrivaren angett en annan dosering än vad som står i Fass och inte angett tydligt på receptet att han eller hon gjort ett medvetet val med annan dosering. Då måste farmaceuten ringa förskrivaren för att säkerställa att doseringen är avsedd att vara så och att det inte är ett misstag. Idag finns inte ett enkelt sätt att räta ut sådana frågetecken.

Dessutom kan läkare och sjukvård i sin tur behöva få information från apoteken.

– Även om apoteken inte har någon journalföring kan det finnas behov av att kunna ge återkoppling till förskrivaren kring användning av läkemedel. Det kan exempelvis handla om utbyte av läkemedel, säger Eva Flock.

Saknar struktur för kontaktvägar

Avsaknaden av tydliga strukturer för kommunikation när farmaceuter behöver kontakta förskrivare vid oklarheter när det gäller recept, kan leda till både försenad behandling och patientsäkerhetsrisker.

Kommunikationssvårigheterna orsakar dessutom ökad arbetsbelastning och frustration hos både farmaceuter och förskrivare.

Nu handlar en av de nya aktiviteterna i Handlingsplan för nationell läkemedelsstrategi 2025 om att skapa bättre kontaktvägar mellan apotek och vård.

Behöver effektivare kontaktvägar

Ett strukturerat informationsutbyte efterfrågas sedan länge inom både apotek och vård, särskilt vid läkemedelsbrist, interaktioner mellan olika läkemedel och förskrivningsfrågor.

Redan 2019 genomförde Apotekarsocieteten en förstudie inom ramen för Nationell läkemedelsstrategi med titeln ”Strukturerad läkemedelsinformation från apotek till ordinatör”.

Den visade tydligt att det behövs säkrare och effektivare kontaktvägar mellan apotek och vård.

Frågan är ännu inte löst. Det fanns förhoppningar om att problemen skulle åtgärdas med införandet av den nationella läkemedelslistan, men så har det inte blivit.

– Vi märker att det här är en prioriterad fråga för flera aktörer. Det finns inte processer eller systemstöd för strukturerad och säker kontakt – åt båda håll. Och det finns fortfarande ett starkt behov av det, säger Teresa Matérn, kommunikationschef vid Apotekarsocieteten.

Ska föreslå nya kontaktvägar

I handlingsplanen för 2025 satsar man nu på att förbättra informationsflödet – med målet att minska risker och skapa en tryggare läkemedelsanvändning.

Därför får en ny arbetsgrupp i uppdrag att analysera nuläget och föreslå åtgärder.

Arbetsgruppen består av representanter från Centrum för bättre läkemedelsanvändning, Sveriges farmaceuter, Apotekarsocieteten, Sveriges läkarförbund, Linnéuniversitetet, Sveriges apoteksförening och Svenska läkaresällskapet.

– Det handlar inte bara om att farmaceuterna behöver ringa förskrivare i receptfrågor. Det kan finnas ett behov hos vården att kommunicera med apoteken i samband med läkemedelsexpediering, säger Teresa Matérn.

Ska förbättra patientsäkerheten

Satsningen syftar till att minska felaktig läkemedelsanvändning, förbättra kommunikationen mellan vårdens professioner och göra att apoteken får bidra med sin fulla kompetens.

Tydligare kontaktvägar sparar tid och stärker patientsäkerheten.

Arbetsgruppen sammanställer en rapport med förslag och skickar den på remiss till berörda aktörer under 2025.

Ser fram emot arbetet

Förslagen på hur lösningen eller lösningarna ska se ut är inte definierade, om det ska handla om ett nytt systemstöd, om juridiska frågor behöver lösas eller om det är något helt annat som behövs.

– Det är det arbetet som nu ska starta. Vi ser fram emot att utforska det tillsammans med de andra aktörerna, säger Teresa Matérn.

Testar om litium minskar strålskador vid barncancer

Helene Wallskär
-
0
Testar om litium minskar strålskador vid barncancer

Kan behandling med läkemedlet litium skydda hjärnan och stimulera till läkning efter strålbehandling av hjärntumörer hos barn? Det hoppas forskare i Sverige och Danmark som ska testa metoden i ett nystartat forskningsprogram.

Drygt 80 procent av alla barn med hjärntumörer överlever i dag. Men tyvärr orsakar både cancern i sig och behandlingen, särskilt strålning, ofta livslånga komplikationer. Det är bland annat vanligt att barnen drabbas av nedsatt intellektuell förmåga. Ingen vet ännu exakt varför och den behandling som finns är olika typer av rehabilitering.

Litium skyddade i djurförsök

Som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat har forskare vid Karolinska institutet i djurstudier sett att behandling med litium bidrar till att läka skador i hjärnan efter strålbehandling. Nu går forskarna tillsammans med kollegor i Sverige och Danmark vidare från dessa resultat. De ska undersöka om litium har samma skyddande effekt hos barn som får behandling mot hjärntumörer.

I programmet ingår forskare från Karolinska universitetssjukhuset, Norrlands universitetssjukhus, Rigshospitalet i Köpenhamn, Skånes universitetssjukhus, Akademiska sjukhuset i Uppsala, Universitetssjukhuset i Linköping och Sahlgrenska universitetssjukhuset.

Programmet får ett anslag av Barncancerfonden på 13,5 miljoner under fyra år. Det är ett av de forskningsprojekt som Barncancerfonden finansierar i sin femåriga satsning för att minska sena biverkningar efter behandling av barncancer.

Första testerna hos barn

I en dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad fas II-studie ska forskarna lotta 84 barn som fått strålbehandling mot hjärnan till sex månaders behandling med antingen litium eller placebo.

Barnen kommer att följas med neuropsykologiska tester, blodprover och magnetkameraundersökningar under upp till tio år efter litiumbehandlingen.

Projektets koordinator är Klas Blomgren, barnonkolog och professor i pediatrik vid Karolinska institutet. Han menar att resultaten från djurstudierna är hoppingivande.

– En bonus är att ämnet också verkar ha lovande anti-tumöreffekter, säger han i ett pressmeddelande.

I ett mejlsvar till Läkemedelsvärlden berättar han att den nya kliniska studien nu har startat i och med att forskarna har inkluderat de första två barnen.

”Ett första steg mot en nationell lägesbild”

Anna Bäsén
-
0
”Ett första steg mot en nationell lägesbild”

Läkemedelsverket har efterlyst en så kallad nationell lägesbild för läkemedel i flera år. Myndigheten vill ha ett informationssystem som löpande och dagligen ger en lägesbild av landets läkemedelsförsörjning.

Exempelvis föreslog myndigheten ett nytt sådant informationssystem i en regeringsrapport redan 2020, vilket Läkemedelsvärlden berättade om.

Nu är jättearbetet ett litet, litet, steg på vägen. I veckan sätter Läkemedelsverket första delen av informationsverktyget nationell lägesbild i drift.

– Vi har arbetat så länge med det här. Det känns positivt att vi nu kan lansera ett första steg av vårt interna verktyg för en nationell lägesbild. Det är något som underlättar och effektiviserar vårt arbete, säger Luisa Becedas, chef vid Läkemedelsverkets enhet för läkemedelstillgänglighet, till Läkemedelsvärlden.

Dock är det inte en publik webbtjänst, utan ett informationsverktyg som Läkemedelsverket kommer att använda i sitt eget arbete.

Nationell lägesbild ska minska brist

Läkemedelsvärlden har löpande rapporterat om hur Läkemedelsverket och E-hälsomyndigheten arbetar med att ta fram ett informationssystem för en nationell lägesbild för läkemedel.

Målet är att få en överblick av läkemedelsförsörjningen genom att dagligen samla in data om lagerstatus och försäljning från partihandlare, öppenvårdsapotek och vårdgivare med egna sjukhusapotek.

Myndigheterna föreslår, i ett senare skede, även insamling av förskrivningsdata, uppgifter om utlämnade läkemedel från sjukhusapotek och lagerstatus för veterinärmedicinska läkemedel.

Kort sagt, ett system som i realtid visar vem som har vilket läkemedel lager, hur stort läkemedelslagret är och var det finns rent fysiskt.

Syftet med ett övergripande informationssystem är att minska risken för läkemedelsbrister och att dämpa de negativa effekterna av läkemedelsbristerna som ändå uppstår.

Kan vara helt färdigt om några år

Som Läkemedelsvärlden nyligen rapporterade kan en heltäckande nationell lägesbild för läkemedel vara klar om några år.

Och redan den här veckan ”tjuvstartar” Läkemedelsverket alltså första delen av informationsverktyget för en nationell lägesbild.

– Just nu handlar det om att samla den information vi redan har på ett sätt som ger en bättre överblick, berättar Luisa Becedas.

Ett första steg mot nationell lägesbild

Informationen som myndigheten tar in i det nya verktyget är exempelvis de rest- och bristsituationer som läkemedelsföretagen rapporterar in till Läkemedelsverket.

Sedan handlar det om att samla in den information om läkemedelslager och bristrisk som Läkemedelsverket får genom sina regelbundna samverkansmöten med distributörer, läkemedelsföretag och sjukvård.

Ger en bättre överblick

Det handlar också om att identifiera företag som har de läkemedelsprodukter som är mest kritiska.

– Verktyget ger en enklare och bättre överblick av informationen som vi har idag. Det kan ge effektivare handläggning och att vi tidigare kan förutse kritiska bristsituationer, säger Luisa Becedas och fortsätter:

– Därmed kan vi också komma med insatser snabbare och föreslå åtgärder, exempelvis rekommendationer för hur man ska spara på läkemedel på olika sätt.

Nationell lägesbild kräver lagändringar

– Även om vi har lanseringsvecka för verktyget nu så kommer vi inte ha all data förrän om några år, säger Luisa Becedas.

Det krävs nämligen en rad lagändringar för att informationssystemet ska bli så heltäckande som Läkemedelsverket och E-hälsomyndigheten vill.

Det handlar exempelvis om rätten att dagligen hämta in uppgifter från partihandlare, öppenvårdsapotek och sjukhusapotek.

– Den frågan ligger nu på regeringskansliet. Men jag hoppas att vi i framtiden kan styra läkemedelstillgången på ett bättre sätt, exempelvis omfördela läkemedel mellan olika delar av landet, säger Luisa Becedas.

Du får veta mer i Läkemedelspodden

Vill du veta mer om hur Läkemedelsverket arbetar för att motverka effekterna av läkemedelsbrist?

Hör Luisa Becedas berätta i Läkemedelspodden. Du lyssnar direkt genom att klicka här.

Naturligtvis hittar du också Läkemedelspodden på Spotify, Youtube, i din Iphone, Android och på andra ställen där poddar finns.

Investeringar i genterapi minskade under fjolåret

Helene Wallskär
-
0
Investeringar i genterapi minskade under fjolåret

Kapitalinvesterare gjorde i fjol både färre och mindre investeringar i genterapi än under något av de fem föregående åren. Det visar en ny analys som nyhetsbyrån Reuters gett analysföretaget Dealforma i uppdrag att göra.

Utvecklare av genterapier tog, enligt analysföretaget, under 2024 in knappt 1,4 miljarder dollar (cirka 14,2 miljarder kronor) i 39 så kallade investeringsrundor. Året innan tog de in 3,5 miljarder i 60 rundor, vilket redan då var ett kraftigt fall från toppåret 2021. Då drog sektorn in 8,2 miljarder genom 122 investeringar.

Ser många osäkerheter

Reuters intervjuar en rad bedömare om tänkbara orsaker till att investeringar i genterapi nu minskar så mycket. Några menar att området är för osäkert att satsa på. Detta eftersom det finns alltför många vetenskapliga, regulatoriska och tillverkningsmässiga hinder på vägen från idé till en färdig produkt på marknaden.

En av dem som Reuters intervjuar är Peter Marks, chef för centret för biologiska läkemedel vid den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Han är säker på att nuvarande svårigheter för utvecklingen av genterapier kommer att kunna lösas.

– Vi behöver ett mer strömlinjeformat godkännandeförfarande kombinerat med förbättrad tillverkning för att sänka kostnaderna, menar han.

Kan vara botande

Genterapier är potentiellt botande engångsbehandlingar mot genetiska sjukdomar. Hittills har det som Läkemedelsvärlden rapporterat främst handlat om behandlingar mot sällsynta sjukdomar, som till exempel sickelcellanemi och spinal muskelatrofi.

Behandlingsprincipen är att en modifierad gen förs in i kroppen för att ersätta en defekt gen eller förändra cellernas produktion av vissa proteiner. Det är en komplicerad process som kräver sjukhusvård. Behandlingarna är mycket dyra och finansieringen kan i många fall vara svår att lösa.

På senare tid har flera läkemedelsbolag dragit sig tillbaka från området. Ett exempel är Pfizer, som nyligen slutade sälja en genterapi mot blödarsjuka, som var prissatt till 3,5 miljoner dollar (omkring 35 miljoner kronor) per patient. Den orsak som bolaget angav var svag efterfrågan.

– Det behövs bättre och billigare sätt att tillverka dessa komplexa produkter för att investerarnas intresse ska återvända, säger Subin Baral, global chef för life science-transaktioner på Ernst & Young, till Reuters.

Uppåt för fetma och cancer

Samtidigt som investeringar i genterapi minskar går investerarnas satsningar på den globala läkemedelsindustrin fortsatt uppåt, enligt analysen. Totalt satsade de 27 miljarder dollar (cirka 270 miljarder kronor) i läkemedelsföretag under 2024, jämfört med 23,2 miljarder dollar (omkring 232 miljarder kronor) året innan.

Utveckling av nya cancerbehandlingar var liksom tidigare det område som drog till sig mest kapital. Ett område där investeringarna ökade kraftigt var behandlingar mot obesitas, fetma. Där satsade investerarna 1,75 miljarder dollar (omkring 17,5 miljarder kronor) i fjol, vilket var tre gånger så mycket som föregående år.

Ekonomiska läget i världen påverkar

Trots svårigheterna fortsätter, rapporterar Reuters, dock vissa forskande läkemedelsföretag att utveckla genterapier, ofta mot tidigare obotliga sjukdomar. Ett exempel är företaget Novartis. Dess genterapi Zolgensma (onasemnogen abeparvovek) ges nu till nästan alla barn som föds med svår spinal muskelatrofi, SMA, i många länder, däribland USA och Sverige.

– Folk tror fortfarande på genterapins potential, säger Priya Chandran, chef för bioläkemedel på Boston Consulting Group, till Reuters.

– Men investeringarna minskar eftersom ekonomin och policyläget är problematiskt.

Läkemedelsverket lanserar sin egen AI ”Regulus”

Anna Bäsén
-
0
Läkemedelsverket lanserar sin egen AI ”Regulus”

Regulus är en lokalt utvecklad generativ AI-tjänst. Namnet Regulus står för regulatory universal support.

Generativ AI är en typ av artificiell intelligens som kan skapa nytt innehåll – som text, bild eller ljud – genom att analysera och lära sig från befintliga data.

Tanken med Läkemedelsverkets nya AI-tjänst Regulus är att den ska effektivisera myndighetens arbete med regulatoriska frågor.

– Vi bedömer att det finns en potential till effektivisering av myndighetens arbete med analys, bearbetning och upprättande av olika typer av dokument, säger My Moberg, direktör för verksamhetsområde Tillstånd vid Läkemedelsverket i ett pressmeddelande.

Myndigheten satsar på AI-kompetens

Som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat har Läkemedelsverket arbetat med att bygga upp sin AI-kompetens i flera år. 2021 startade verket ett eget AI-labb.

Myndigheten behöver bygga upp AI-kompetens av flera anledningar. Bland annat för att kunna utöva tillsyn över medicintekniska produkter som innehåller AI och granska kliniska studier där AI-verktyg används.

Samtidigt satsar Läkemedelsverket på att själva använda AI för att effektivisera sitt eget arbete.

Regulus en av de första i Europa

De AI-modeller Läkemedelsverket använder sedan tidigare är exempelvis AI Nordics, Kungliga biblioteket, Mistral AI, Google och Meta. Vid behov anpassar myndigheten AI-modellerna genom att mata dem med egna data att träna på.

Men nu tar myndigheten alltså ytterligare ett steg – att sätta i drift en egenutvecklad och lokal generativ AI-tjänst.

Enligt Läkemedelsverket är de en av de första läkemedelsmyndigheterna i Europa som utvecklat en egen lokal generativ AI.

Läkemedelsverket har utformat AI-tjänsten Regulus för att andra aktörer, exempelvis andra europeiska läkemedelsmyndigheter, också ska kunna ta den i bruk.

Regulus får hemlig information

Regulus är gjord för att göra textutkast baserat på inmatade dokument samt för att besvara regulatoriska frågor. Sammanfattning, översättning och jämförelse av dokument är typiska arbetsuppgifter för Regulus.

Läkemedelsmyndigheten poängterar säkerheten med deras nya egna AI-tjänst.

Eftersom Regulus är lokal, och inte kommunicerar med någon extern tjänsteleverantör, kan AI:n arbeta även med konfidentiella dokument. Exempel på sådana hemliga handlingar är ansökningar och utredningar.

Regulus ska ta fram utkast

Tanken är att Regulus tar fram utkast som medarbetarna sedan kvalitetssäkrar enligt myndighetens vanliga rutiner.

– Det kan handla om utkast till svenskspråkiga sammanfattningar om läkemedel utifrån omfattande utredningsrapporter på engelska, eller att matcha en biverkningsrapport mot den kända säkerhetsprofilen hos ett läkemedel, säger Gabriel Westman, enhetschef och vetenskaplig ledare för AI på Läkemedelsverket.

– Men som vid all användning av generativ AI så är det viktigt med systematisk hantering av risken att systemet ger felaktiga utdata, säger han.

Arbetar med AI på europanivå

Läkemedelsverket skriver också på sin hemsida att myndigheten haft en ledande roll i utvecklingen av europeiska läkemedelsverket EMA:s vägledning om AI.

The use of Artificial Intelligence (AI) in the medicinal product lifecycle vägleder hur aktörer kan tillämpa AI vid utveckling, tillverkning, användning och övervakning av läkemedel

”Finns risk att melatonin används för lättvindigt”

Helene Wallskär
-
0
”Finns risk att melatonin används för lättvindigt”

Förskrivningen av melatonin mot sömnbesvär fortsätter att öka och allra störst är ökningen när det gäller barn i åldrarna 6-17 år, rapporterar experter vid Läkemedelsverket i en artikel i Läkartidningen. Experterna ser ”en risk att melatoninläkemedel används alltför lättvindigt”. De pekar bland annat på att att det finns otillräcklig kunskap om långtidseffekterna.

I ett pressmeddelande med information riktad till allmänheten avråder Elin Kimland, senior utredare vid Läkemedelsverket, från att använda melatonin som en av de första åtgärderna om man har svårt att sova.

– Ofta behövs inte läkemedel för att komma till rätta med tillfälliga sömnbesvär. Barn rekommenderas inte att använda receptfritt melatonin utan att kontakta vården. Det är vården som ska bedöma om barnet behöver få melatonin på recept, säger hon.

Kraftig ökning av melatonin

Sedan 2007 när det första läkemedlet med melatonin blev godkänt för försäljning i Sverige har användningen och antalet produkter exploderat. Det finns, enligt Läkemedelsverket, nu 58 godkända läkemedelsprodukter med melatonin i vårt land. Av dessa är 18 receptfria.

Receptläkemedlen är godkända för tre indikationer: 1/ Behandling av sömnstörningar hos barn i åldrarna 6-17 år med ADHD när sömnhygienåtgärder inte räcker. 2/ Behandling av sömnstörningar hos vuxna från 55 års ålder. 3/ Behandling av jetlag hos vuxna.

Receptfritt melatonin är endast godkänt mot jetlag hos vuxna och får bara säljas på apotek.

Men Läkemedelsverket ser tecken på att läkare förskriver läkemedlet även utanför de godkända indikationerna och att många även använder receptfritt melatonin till annat än jetlag. Exempelvis ökade melatoninförsäljningen tydligt under covidpandemin trots att flygtrafiken var ytterst begränsad.

Dessutom får myndigheten allt fler ärenden som handlar om otillåten försäljning av melatonin som kosttillskott.

Ökningen fortsätter

Tidigare kartläggningar har visat en kraftig ökning av melatonin på recept till barn i Sverige och övriga Norden och även en ökad användning bland vuxna. Nu har Läkemedelsverket undersökt utvecklingen 2020-2024.

Undersökningen visar att den totala försäljningen av melatonin (receptfritt och på recept) under dessa fem år ökade från 26 till 44 dygnsdoser per 1 000 invånare och dag.

Försäljningen på recept ökade med 27 procent 2021-2024 och den receptfria försäljningen ökade med 125 procent.

Melatonin ökar mest till barn

Särskilt receptförskrivningen till barn i åldrarna 6-17 år har ökat och fortsätter uppåt. Under fjolåret såldes 268 förpackningar per 1 000 barn vilket var en ökning med 35 procent sedan 2021.

Utifrån enbart försäljningsstatistik går det inte att säga vad ökningen beror på, framhåller Läkemedelsverket. Det skulle kunna vara så att svåra sömnproblem har ökat eller att man tidigare behandlade för lite. Men ytterligare en tänkbar förklaring är att läkare inte följer de rekommendationer som finns utan skriver ut läkemedel utan att pröva andra åtgärder först.

Läkemedelsverkets experter anser att det nu är viktigt att följa upp den ökade användningen, bland annat via biverkningsrapportering. Visserligen har melatonin få och oftast lindriga biverkningar som övergående trötthet och huvudvärk vid korttidsbehandling. Men, framhåller experterna, långtidseffekterna är okända både för barn och vuxna.

Varnar för okända långtidsrisker

I en medicinsk kommentar i Läkartidningen instämmer överläkare Kjersti Kvernebo Sunnergren, specialist i barn- och ungdomsmedicin samt i barn- och ungdomspsykiatri, i Läkemedelsverkets oro:

”Även om melatonin är ett kroppseget hormon, är det inte känt huru­vida utbredd användning av melatonin under barndomen påverkar andra fysiologiska processer än sömn. Barn är under utveckling och utgör en sårbar grupp, och risken för långtidseffekter av behandling med melatonin bör beaktas.”

Historiskt beslut: Ema säger ja till AI-verktyg

Anna Bäsén
-
0
Historiskt beslut: Ema säger ja till AI-verktyg

För första gången i historien godkänner Europeiska läkemedelsmyndigheten EMA ett AI-verktyg som de bedömer som tillförlitligt för vetenskapligt medicinskt bruk.

EMA:s expertkommitté för humanläkemedel, CHMP, ger AI-verktyget AIM-NASH en så kallad Qualification opinion.

AI-verktyget analyserar leverbiopsier för att fastställa svårighetsgraden vid en slags allvarlig inflammatorisk fettlever, Mash, i kliniska prövningar.

AI-verktyget analyserar leverprover

Det AI-baserade systemet AIM-NASH, analyserar leverbiopsier vid den inflammatoriska leversjukdomen MASH, har fått en så kallad Qualification Opinion från EMA:s expertkommitté för humanläkemedel (CHMP).

En Qualification Opinion innebär att EMA bedömer en viss metod eller teknologi – i detta fall ett AI-verktyg – som vetenskapligt robust nog att använda i regulatoriska sammanhang, till exempel som underlag i kliniska studier eller vid läkemedelsgodkännanden.

AIM-NASH är det första AI-verktyget någonsin att få denna typ av kvalificering i EU.

Beslutet markerar en ny början på hur medicinen, forskningen och hanteringen av hälsodata i Europa börjar acceptera artificiell intelligens.

AI-verktyg undersöker fettlever

Den typ av fettlever som AI-verktyget undersöker kallas Mash. Det står för metabolic dysfunction-associated steatohepatitis eller på svenska metabolt dysfunktionsassocierad steatohepatit.

Mash är en allvarligare form av fettlever som inte beror på för högt alkoholintag utan på metabola riskfaktorer som fetma, diabetes typ 2 och högt kolesterol. Sjukdomen innebär att levern är inflammerad och skadad vilket ökar risken för skrumplever.

Det saknas data för hur vanligt Mash är i Sverige. Däremot uppskattar Regionernas samverkansmodell för läkemedel att ungefär mellan 1,5 till 6,4 procent av den svenska befolkningen är drabbad.

Idag ställer läkarna diagnosen genom leverbiopsi. Men metoden är känslig för subjektiva variationer mellan olika bedömare.

AI-verktyg tränar på mängder av data

CHMP grundar sitt beslut på omfattande valideringsdata där AIM-NASH visat sig vara minst lika träffsäkert som expertpatologer – och i vissa parametrar till och med bättre.

Verktyget analyserar digitala bilder av levervävnad för att mäta inflammation, fettinlagring och fibros som är centralt för sjukdomen.

AI-verktyget har tränats på över 100 000 så kallade annoteringar. Annoteringar är expertmärkningar av vävnadsbilder där patologer har hittat specifika sjukdomstecken som inflammation, fettinlagring och ärrbildning.

Dessa annoteringar fungerar som ”facit” och lär AI-systemet kan känna igen samma mönster på egen hand. Träningen baserades på granskningar av över 5 000 leverbiopsier från nio stora kliniska prövningar och involverade 59 erfarna patologer.

AI-verktyget träffsäkrare än patologer

Resultaten från den kliniska valideringen visar att AI-verktyget AIM-NASH är minst lika tillförlitligt som manuell bedömning när det gäller att identifiera fibros och fettinlagring i levern.

Framför allt visade verktyget bättre träffsäkerhet vid bedömning av lobulär inflammation, där immunceller angriper levervävnaden, och ballongering av leverceller, när levercellerna sväller upp. Båda förändringarna är tydliga tecken på aktiv sjukdom och används som centrala för att bedöma och diagnosticera Mash.

Samtidigt är de två parametrarna känsliga och bedömningarna varierar mellan olika patologer. Det är en utmaning i kliniska prövningar, skriver CHMP. Specialister som granskar biopsiprover inte alltid är överens om hur allvarlig inflammationen eller ärrbildningen är.

Testar AI-verktyg på läkemedelsstudier

AI-verktyget är utvecklat av Bostonbaserade företaget PathAI

Forskarlaget bakom verktyget har även analyserat tidigare avslutade läkemedelsstudier på nytt, med hjälp av AIM-NASH.

Omvärderingarna visar tydligare resultat och ökad konsekvens – utan att snedvrida utfallet. Det stärker verktygets vetenskapliga trovärdighet och illustrerar dess potential att förbättra tolkningen av kliniska prövningar.

CHMP beskriver AIM-NASH som ett låst AI-verktyg, där modellen inte får ändras utan att myndigheten först granskar och godkänner förändringen.

Samtidigt öppnar kommittén för framtida förbättringar, men understryker att större ändringar kan kräva en ny kvalificeringsprocess.

Godkänner metoden – inte läkemedel

Enligt CHMP fastställer AI-verktyget sjukdomsaktiviteten vid Mash säkrare än dagens standard i kliniska prövningar, som bygger på konsensus mellan tre oberoende patologer.

CHMP slår fast att AI-verktyget AIM-NASH förbättrar både tillförlitligheten och effektiviteten i kliniska prövningar av nya behandlingar mot Mash.

Kommittén ger grönt ljus för att använda verktyget som metod i fas II- och III-studier – men gör alltså inget godkännande av ett specifikt läkemedel.

Nu kan läkemedelsutvecklare alltså använda verktyget, exempelvis vid bedömning av behandlingseffekt, i Mash-studier.

En hyllning till läkemedelsforskning!

Redaktionen
-
0
En hyllning till läkemedelsforskning!

KRÖNIKA: Under mina år på Apotekarsocieteten har jag fem gånger haft den stora förmånen att vara med i nomineringsarbetet för att utse Scheelepristagare. Att också få vara en del av att skapa hyllningssymposiet, Scheelesymposiet, har varit både roligt och inspirerande. Så är det även i år när vi just nu är i färd med förberedelserna för årets Scheelesymposium.

Priset tilldelas banbrytande läkemedelsforskning, och jag är stolt över att Apotekarsocieteten arbetar för att sätta forskning i rampljuset, främja internationella samarbeten och bygga nätverk mellan Sverige och resten av världen inom viktiga områden. I en tid när vi står inför stora samhällsutmaningar är detta viktigare än någonsin.

Varje pristagare representerar en unik del av den forskning som gör det möjligt att utveckla läkemedel, och det påminner mig om hur många olika professioner som samarbetar för att nå gemensamma mål.

De pristagare jag har följt har verkat inom så många olika och spännande forskningsområden, från målsökande cancerbehandling och den berömda gensaxen till kontrollerad proteinnedbrytning och artificiella byggstenar i DNA som kan expandera den genetiska koden. Årets pristagare Pieter Cullis fokuserar på det viktiga området läkemedelsleverans – den avgörande ”förpackningen” som läkemedel behöver för att kunna göra nytta i kroppen.

Hyllar bredden av läkemedelsforskning

Pristagarnas bidrag till läkemedelsforskning och läkemedelsutveckling visar på ett inspirerande sätt hur många olika forskningsområden spelar en avgörande roll i skapandet av effektiva läkemedel. Ibland handlar det om att upptäcka nya molekyler, ibland om att förstå komplexa mekanismer, och ibland om att utveckla innovativa metoder.

Många av pristagarna är dessutom inte bara forskare utan också medgrundare till flera företag och framstående entreprenörer. Det är inspirerande att se att årets pristagare till och med har nämnt att en av hans hobbyer just är att starta företag!

Apotekarsocietetens mest prestigefyllda vetenskapliga pris har som syfte att stärka Sveriges konkurrenskraft och lyfta fram vetenskapliga framgångar som har haft en avgörande betydelse för läkemedelsforskning. ”Genom att erkänna och belöna framstående prestationer inom läkemedelsforskning, som Scheelepriset, kan vi inspirera nästa generation av forskare att fortsätta utforska, tänka stort och förbättra vår hälsa.” Tillsammans kan vi verkligen göra skillnad!

Jag är övertygad om att dessa priser, som hittills har hyllat 52 olika forskare, har bidragit till just detta genom att skapa starka internationella nätverk, öka medvetenheten om forskningens betydelse och stärkt Sveriges position och konkurrenskraft inom grundforskning, kliniska prövningar och innovation.

Pristagare som lade grund för covidvacciner

I år har vi alltså den stora äran att hylla Pieter Cullis, en passionerad professor i biokemi och molekylärbiologi vid University of British Columbia i Kanada. Hans arbete belyser hur viktigt det är med läkemedelsleverans. Detta främst genom sitt arbete med användning av optimerade lipidnanopartiklar (LNP) för att behandla olika sjukdomar.

Det är inspirerande att tänka på hur avgörande denna teknologi har varit för den framgångsrika utvecklingen av mRNA-vaccin mot covid-19.

Lipidnanopartiklar (LNP) har även använts i globala studier av genterapier, som till exempel gensaxen CRISPR/Cas9. Här ser vi hur två tidigare Scheelepristagare förenar sina betydelsefulla forskningsområden och skapar ett målsökande läkemedel som riktar sig mot specifika målceller. Jag har för övrigt själv haft förmånen att forska på två molekyler, CpG-motifs (immunostimulatoriskt DNA) och peptider, som också har använt dessa smarta leveranssystem för att nå rätt plats i kroppen.

En noggrant utformad formulering är nyckeln till att den aktiva substansen ska kunna nå sin destination i kroppen. Detta forskningsfält är en viktig del av framtidens precisionsmedicin, och jag ser fram emot att fortsätta följa alla de spännande användningsområden där denna framgångsrika formulering kan komma till nytta.

Vad är på gång?

Scheelepriset är verkligen en påminnelse om hur viktigt varje steg i läkemedelsutvecklingen är, från den första gnistan av grundforskning till de färdiga produkterna som gör skillnad i människors liv. I år känns detta perspektiv dessutom extra aktuellt eftersom regeringen har lanserat en ny politik för forskning, utveckling och innovation – något som vi aldrig har sett tidigare! Det är inspirerande att se det stora intresset för forskningsfrågor, och jag känner mig motiverad att bidra till detta engagemang i min roll.

Scheelesymposiet äger rum hos Svenska Läkaresällskapet den 13 november. Det kommer att bli en fantastisk dag där vi dyker ner i grundforskning, kliniska studier och färdiga läkemedel. Vi hoppas även att som tidigare få äran att välkomna den forskningsansvariga ministern till symposiet.

Dagen innan, den 12 november, är det Young Scientist Day! Det är en fantastisk möjlighet för yngre forskare att träffa pristagaren och presentera sin egen forskning. Jag tycker det är så viktigt att vi ger doktorander och yngre forskare en plattform, eftersom de verkligen är nyckeln till att stärka Sveriges position som en av världens ledande forsknings- och innovationsnationer.

Lisa Bandholtz
Vetenskaplig sekreterare, Apotekarsocieteten

EU-förslag om kritiska läkemedel: Köp europeiskt!

Anna Bäsén
-
0
EU-förslag om kritiska läkemedel: Köp europeiskt!

Nu har EU-kommissionen presenterat ett förslag på en ny lag, eller förordning som det kallas i EU, Critical medicines act. Den nya lagen syftar till att motverka brist på kritiska läkemedel i EU. Det handlar exempelvis om viktiga mediciner som antibiotika, insulin och smärtstillande medel.

Bakgrunden är naturligtvis läkemedelsbristerna. Över hälften av alla läkemedelsbrister i EU beror på tillverkningsproblem, inklusive brist på råmaterial och aktiva substanser.

Idag produceras en stor del av de aktiva substanserna i länder utanför EU, främst Kina och Indien. Det här gör unionen sårbar för globala kriser och handelskonflikter.

Kritiska läkemedel har blivit svårare att få tag på genom EU:s beroende av ett fåtal tillverkare eller länder.

– Critical medicines act säkerställer att EU:s patienter har tillgång till de läkemedel de behöver, när och var de behöver dem – till ett överkomligt pris. I det nuvarande geopolitiska läget har detta blivit en ännu större prioritet, säger hälsokommissionären Olivér Várhelyi till Euronews.

Brist på kritiska läkemedel

Sverige är inget undantag. Vårt land har aldrig tidigare haft så många fall av brist på kritiska läkemedel, något som Läkemedelsvärlden rapporterat om.

Även andra faktorer visar på behovet av åtgärder på EU-nivå. Pandemin avslöjade hur beroende Europa är av externa leverantörer av aktiva substanser.

Geopolitiska konflikter som Rysslands invasion av Ukraina visar också på brister i systemen för läkemedelsförsörjning.

Medlemsstaterna ska köpa europeiskt

Därför är det centralt i den nya lagen att att få medlemsstaterna att ”köpa europeiskt”.

Den nya lagen om kritiska läkemedel syftar också till att öka läkemedelstillverkningen i Europa och göra leveranskedjorna mer robusta.

Dessutom ska den ge medlemsländer bättre möjligheter att samarbeta vid upphandling av läkemedel.

EU ska tillverka kritiska läkemedel

Ett av de viktigaste initiativen i förslaget till ny förordning är att öka tillverkningen av kritiska läkemedel i Europa genom så kallade strategiska projekt.

Satsningar som ökar EU:s tillverkningskapacitet ska kunna få status som ”strategiskt projekt”. Därigenom ska det bli lättare för läkemedelsföretaget att få EU-finansiering och de administrativa och regulatoriska processer ska gå snabbare.

Villkoret för ekonomiskt stöd är obligatorisk prioritering av leveranser inom EU, framför export till andra länder.

Europeisk produktion ska gynnas

Reglerna i Critical medicines act uppmuntrar alltså medlemsländer att gynna leverantörer med europeisk produktion i sina upphandlingsprocesser. Det hör samtidigt till det mest kontroversiella i förordningen, bland annat eftersom det kan anses som potentiellt protektionistiskt och en favorisering av EU.

EU inför också nya upphandlingskriterier. Rent praktiskt handlar det om att medlemsländerna inte bara ska välja det billigaste alternativet när de köper in läkemedel till sjukvården.

Nu ska också faktorer som leveranssäkerhet, produktionsplats och försörjningsresiliens vägas in. Länder kan välja att prioritera leverantörer med europeisk produktion, särskilt för läkemedel där EU är starkt beroende av tredjeländer​.

EU-inköp av kritiska läkemedel

Även samarbete mellan EU-länder för gemensamma inköp ska ge bättra förhandlingsläge. EU-kommissionen ska kunna göra inköp av kritiska läkemedel, som man gjorde under pandemin.

Hälsokommissionären Olivér Várhelyi försvarar förändringen.

– Detta passar perfekt inom de ramar vi redan har inom EU. Det är trots allt en överordnad folkhälsofråga eftersom vi har ett problem med försörjningstryggheten, säger han till Euronews.

Dessutom utformar EU en harmoniserad strategi för lagring av kritiska läkemedel, kontrollerar lagernivåer och omfördelar dem vid behov.

Förordningen ökar kraven på läkemedelsföretagen. De handlar om sådant som att hålla minimilager och redovisa var någonstans deras aktiva substanser produceras.

Kritiska läkemedel kan bli dyrare

Trots att den nya EU-förordningen för att förbättra tillgången på kritiska läkemedel är efterfrågad av många finns det även kritik mot den. Att favorisera EU på olika sätt kan skapa högre läkemedelspriser och handelskonflikter. Central upphandling riskerar att minska medlemsstaternas nationella kontroll.

Bengt Mattsson, expert inom läkemedelsförsörjning vid Lif, är i stort positiv till den nya förordningen.

Men statsstöd till läkemedelsföretag riskerar snedvrida konkurrensen, menar han.

– Om vissa företag får stöd men inte andra kan det påverka marknadsdynamiken och leda till en osund konkurrenssituation. Att EU känner sig tvungna att subventionera produktion visar dessutom att näringspolitiken inte har lyckats göra Europa tillräckligt attraktivt för läkemedelstillverkning, säger han i en kommentar.

Nu går förslaget vidare till parlamentet

Bengt Mattsson framhåller även att lagerhållning kräver en samordnad strategi. Om EU-länderna bygger lager av kritiska läkemedel parallellt och på olika nivåer kan det paradoxalt nog leda till ökad läkemedelsbrist i Sverige och Europa.

– Annars riskerar vi en situation där läkemedel blir inlåsta i olika lager, vilket gör dem svåra att omfördela vid akuta behov.

Europaparlamentet och ministerrådet behandlar nu förslaget om kritiska läkemedel. Vid godkännande träder det i kraft direkt i hela EU utan att medlemsländerna behöver genomföra nationell implementering.

Implementeringen av strategiska projekt och nya upphandlingsregler kommer sannolikt att ske successivt de kommande åren.

1...192021...27Sida 20 av 27