Redan Thomas Lönngren efterlyste på sin tid som chef för den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, mer samarbete mellan de som utvecklar, godkänner, betalar och använder nya läkemedel. Diskussionen har fortsatt under den nuvarande chefen Guido Rasi, som lanserat idén med Adaptive licensing det vill säga stegvisa godkännanden av läkemedel.
I Sverige har diskussionen främst handlat om att patienter oavsett var de bor i landet ska få tillgång till nya behandlingar, så kallat ordnat införande. Nu har också det stegvisa godkännandet fått plats i den nationella läkemedelstrategin där det finns med som en ny aktivitet under nästa år.
– Att kapa kostnaderna för godkännandeprocesserna, som det handlar om, har diskuterats på europanivå, men inte nått till Sverige. Att det nu finns med i läkemedelstrategin signalerar en acceptans för de här tankarna, säger Anders Blanck vd på Läkemedelsindustriföreningen, Lif.
Det stegvisa godkännandet bygger kort på att nya läkemedel godkänns i etapper och på ett tidigt samarbete mellan företag och patientföreträdare. Läkemedelsföretaget börjar med mindre studier på de patienter som har störst behov av behandlingen. Om resultaten är positiva får de preparatet godkänt och ersatt för den lilla gruppen för att sedan med vidgade studier kunna bredda godkännandet.
– Just godkännandeproceduren är inte någon revolution. Vad vi vill är att tydligare koppla ihop det regulatoriska godkännandet och användning säger Tomas Salmonson som är ordförande i EMAs vetenskapliga kommitté.
Det vill säga ett godkännande att släppa en ny behandling på marknaden kopplas till en garanti för företaget om att läkemedlet blir subventionerat och använt. Det är den springande punkten men också den svåraste nöten.
Som läget är nu, med krav på studier för att få en behandling godkänd på EU-nivå följt av krav från betalande nationella myndigheter om andra studier för att ersätta behandlingen, innebär i förlängningen att kostnaderna för nya läkemedel drar iväg.
– Det handlar inte så mycket om godkännandefrågor utan mer om samarbete mellan berörda parter. Vi behöver koppla ihop det i samma paket. Den nuvarande utvecklingen med olika krav från det regulatoriska EU-systemet och olika länders betalande myndigheter skapar osäkerhet för de som ska investera i läkemedelsutveckling. Det blir dyrt vilket drabbar patienter och skattebetalare och riskerar att i längden bli ohållbart, säger Tomas Salmonson.
EMAs idé är att få med ländernas ersättningsmyndigheter, som TLV i Sverige, tidigt i processen så att det redan från början finns en samsyn på vad som behövs för både godkännande och ersättning. Vissa menar att det stegvisa godkännandet innebär att produkter kan sättas på marknaden med sämre balans mellan nytta och säkerhet än med nuvarande system.
Det är inte Tomas Salmonsons beskrivning och tar ett tänkt läkemedel mot fetma som exempel:
– Idag kommer ett läkemedel ofta inte ut på marknaden förrän det godkänts för en relativt vid patientgrupp. Tanken nu är att man börjar studera effekten på en mindre grupp, den som behöver behandlingen mest. Då är också de regulatoriska myndigheterna beredda på att acceptera lite större osäkerhet jämfört med en bred patientpopulation där det redan finns fler behandlingsalternativ. Kraven är alltså desamma som idag, men eftersom man söker godkännandet för en mindre men mer behövande grupp blir risk-nytta bedömningen något annorlunda.
– En ny behandling för viktreduktion kan till exempel fokusera på patienter med ett BMI över 40, då själva övervikten kanske ses som den största riskfaktorn. Då är vissa biverkningar mer acceptabla än vid mindre övervikt och den regulatoriska myndigheten kräver kanske inte samma stora kardiovaskulära studier som vid ett bredare godkännande.
En farhåga bland de mindre entusiastiska är också risken för att behandlingen utanför godkännandet ökar. Den risken kan minimeras till exempel genom krav på att all behandling ska ingå i ett register, menar Tomas Salmonson.
– Flera länder, som till exempel Sverige, ligger långt fram när det gäller kvalitetsregister. Man kan till och med tänka sig att koppla ersättningsfrågor till anslutning till register och uppföljning.
Samtidigt som läkemedlet för den begränsade gruppen följs och sjukvården får erfarenhet av behandlingen, kan företaget studera läkemedlet på patienter med mindre övervikt och med tiden kanske vidga godkännandet samtidigt som kravet på att alla patienter ska registreras slopas.
EMA räknar med att komma igång med pilotförsök nästa år.
– Men förutom företag ska vi också få med oss de myndigheter som står för ersättningsfrågorna och patientföreningar för en dialog om vilka projekt som kan testas.
På Lif understryker Anders Blanck hur viktigt det är att få med sig sjukvården som inte alls har någon roll i godkännande processen idag. Däri består utmaningen, menar han och hoppas att Sverige ska få en roll i den process för stegvisa godkännanden som snart bör ta sin början.
– Den regulatoriska utvecklingen och det vetenskapliga systemet för hur man utvecklar och godkänner nya läkemedel har kommit allt längre från sjukvården, tycker vi. Därför hamnar man i situationer efter 15 års studier och utveckling att sjukvården säger att dokumentationen inte täcker deras behov eller att man inte tycker studierna är korrekt utformade.
Han hoppas att Sverige kan bli ett av de länder där man kan börja testa hur det stegvisa godkännandet kan utformas i praktiken.
– Om det blir några piloter vill vi att Sverige är aktiva, det vore jättekul om vi var med.
