Ny medicin mot cystisk fibros rekommenderas av CHMP

En helt ny behandlingsprincip för cystisk fibros håller på att godkännas inom EU. Det nya läkemedlet Kalydeco är det första som direkt angriper den underliggande mekanismen.
28 maj 2012, klockan 12:12
Ämnen: 

Det Europeiska läkemedelsverkets rådgivande organ CHMP har under 150 dagar snabbgranskat ivacaftor (Kalydeco). Ivacaftor, som ges i tablettform, fungerar genom att återställa funktionen i det muterade CFTR-proteinet, till skillnad från redan godkända behandlingar som enbart behandlar sjukdomens symtom. Kliniska studier visar att ivacaftor förbättrade patienternas lungfunktion.

Läkemedlet kommer att få så kallad orphan drug-status för behandling av patienter från sex år och uppåt som har G551 D-mutationen i CFTR-genen, det som orsakar cystisk fibros. Långtidsdata saknas ännu så länge och behandlingen med ivacaftor kommer därför att monitoreras noga.

I Sverige behandlas cirka 600 personer, varav hälften är vuxna, för cystisk fibros och varje år föds runt 20-25 barn med sjukdomen.