Ny medicin mot cystisk fibros rekommenderas av CHMP

En helt ny behandlingsprincip för cystisk fibros håller på att godkännas inom EU. Det nya läkemedlet Kalydeco är det första som direkt angriper den underliggande mekanismen.

28 maj 2012, kl 12:36
2

Det Europeiska läkemedelsverkets rådgivande organ CHMP har under 150 dagar snabbgranskat ivacaftor (Kalydeco). Ivacaftor, som ges i tablettform, fungerar genom att återställa funktionen i det muterade CFTR-proteinet, till skillnad från redan godkända behandlingar som enbart behandlar sjukdomens symtom. Kliniska studier visar att ivacaftor förbättrade patienternas lungfunktion.

Läkemedlet kommer att få så kallad orphan drug-status för behandling av patienter från sex år och uppåt som har G551 D-mutationen i CFTR-genen, det som orsakar cystisk fibros. Långtidsdata saknas ännu så länge och behandlingen med ivacaftor kommer därför att monitoreras noga.

I Sverige behandlas cirka 600 personer, varav hälften är vuxna, för cystisk fibros och varje år föds runt 20-25 barn med sjukdomen.

2 Kommentarer

Skribenten är själv ansvarig för det hen skriver i kommentatorsfälten på www.lakemedelsvarlden.se. Läs mer

  1. Hur stor är egentligen den här nyheten? Hur många av Sveriges CF-patienter har G551D-mutationen. Denna orsak till CF svarar ju bara för 4-5% av alla fall av sjukdomen.

  2. Globalt ligger nog prevalensen för G551D under 2% (siffra från 2005 CDC). Någon som vet hur det ser ut i Europa?

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng