Muskeldystrofi är en grupp muskelsjukdomar som är ärftligt betingade. Mest känd är Duchennes muskeldystrofi som kännetecknas av tillbakabildning av muskulaturen och muskelsvaghet med början runt skuldror och höftleder. Sjukdomen som har X-bunden nedärvning brukar ge sig till känna i barnaåren med gångsvårigheter och felställning i ryggen.
Myostatin, ett protein som blockerar muskeltillväxten, har visat lovande resultat som ett eventuellt mål för behandling av muskeldystrofi i tidigare djurstudier. En ny studie med syfte att utvärdera säkerheten för läkemedlet hos vuxna med muskeldystrofi visade att det tolererades väl. Studien förhandspublicerades på hemsidan till Annals of Neurology den 11 mars.
Trots framsteg när det gäller att förstå vad som orsakar sjukdomen finns det idag ingen behandling som hjälper. En dubbelblid randomiserad studie på 116 patienter med muskeldystrofi gjordes av forskare från 10 centra i USA och Storbritannien. Patienter med olika typer av muskeldystrofi delades in i fyra grupper som fick olika doser av myostatinhämmaren MYO-029 framtagen av Wyeth Pharmaceuticals eller placebo. Läkemedlet gavs intravenöst varannan vecka i sex månader varefter patienterna följdes i tre månader. Trots att syftet var att undersöka säkerheten mättes även muskelstyrka och muskelmassa.
Enligt studien fanns det inga tecken på biverkningar annat än hudreaktioner som nässelfeber. Man fann inte någon förbättring av muskelstyrkan medan däremot muskelmassan hade ökat. Forskarna menar att patienterna var för få för att kunna mäta dosskillnader och att större studier krävs. Forskarna menar att det kan behövas mer potenta myostatinhämmare för att ge tillräcklig effekt.
Ett annat företag, Amgen, har inlett en säkerhetsstudie med myostatinhämmaren AMG-745 och Acceleron i Cambride, Massachusetts planerar en liknande studie i år med sin kandidat ACE-031.
Under tiden som många rullstolsbundna patienter väntar på ett verksamt läkemedel och innan något preparat är godkänt försöker kroppsbyggare att få tag på medlen för att använda dem i dopingsyfte.
Organisationen World Anti-Doping Agency har förbjudit läkemedelsklassen innan de är fullständigt testade och varnar för att de kan dyka upp redan på årets olympiad och med all säkerhet på olympiaden 2012 i London. De nya läkemedlen kan vara svåra att upptäcka eftersom de injiceras direkt i vävnaden och inte kan spåras i urin- och blodprov. Gruppen kommer att samarbeta med Wyeth för att hitta sätt att förhindra att det används i dopingsyfte.
