Månads arkivering september 2016

P-piller visar samband med depression

I registerstudien som publicerats i JAMA Psychiatry har forskarna följt upp data för drygt en miljon danska kvinnor mellan 15-34 år under tretton år, 2000-2013.

Forskarna fann att bland kvinnor som började använda hormonella preventivmedel var det efter sex månader betydligt vanligare att de också förskrevs antidepressiva läkemedel jämfört med kvinnor som inte använde preventivmedlen.

Studien visar att risken för att diagnosticeras för depression i samband med preventivmedelsanvändningen var högre ju yngre kvinnorna var.
Bland tonårsflickor i ålder 15-19 år fann de en 80 procent högre risk för depression bland p-pilleranvändarna än ickeanvändarna, medan risken minskade till 20 procents förhöjd risk vid 25-års ålder.

Hos tonårsflickor som var psykiskt friska när de förskrevs sina p-piller utvecklade 1,8 av 100 per år en depression, enligt den här studien.
Resultaten tyder på att depression är en möjlig biverkan av p-piller, menar forskarna.

Överläkaren Øjvind Lidegaard, huvudförfattare till artikeln i JAMA säger i en kommentar till Danmarks Radio att vårdpersonal bör vara medvetna om den förhöjda risken och vara uppmärksam på om kvinnan har en historia med till exempel depressioner.

– Det handlar om ett mindre antal drabbade kvinnor, men det är viktigt att kvinnor som börjar med hormonella preventivmedel informeras om att det kan påverka humöret.

Överläkaren Angelica Lindén Hirschberg som nyligen publicerat en studie om p-piller och sexualitet tycker att den danska studien är mycket intressant. Men hon påpekar att studien inte visar på ett orsaksamband.

– Registerdata har på det sättet sina begränsningar, men det är viktiga solida data. Fynden i studien är också i överensstämmelse med resultaten i en studie där vi bland annat tittat på humörpåverkan.

Den artikeln är nu inskickad för godkännande.

Øjvind Lidegaard och hans forskarteam arbetar nu på en studie för att bedöma om det finns ett samband mellan att ta hormonella preventivmedel och försöka eller begå självmord.

“Vi kommer att tappa väldigt mycket folk”

0

Tidigt på midsommaraftons morgon stod det klart att Storbritannien röstat för att lämna EU. För Tomas Salmonsson, ordförande för den europeiska läkemedelsmyndighetens rådgivande kommitté CHMP, innebar det att semesterplanerna fick ritas om. Efter helgen satte han sig på ett plan till London för att försäkra sig om att den brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA inte skulle stanna upp i sitt arbete.

– MHRA är den av de nationella läkemedelsmyndigheterna som gör mest vad gäller vetenskapligt arbete och rapportörskap. När resultatet från omröstningen kom var min första åtgärd att säkerställa att MHRA jobbar på oförändrat och att de engelsmän som har ledande positioner sitter kvar i alla fall tills artikel 50 utlöses, säger Tomas Salmonsson.

Troligt är att artikel 50, som reglerar det brittiska utträdet ur EU, utlöses efter nyår och fram till dess fortsätter enligt Tomas Salmonson verksamheten på MHRA som vanligt. Efter dess är det mer osäkert hur myndighetens nuvarande arbete ska fördelas.

– Det är sannolikt att det kommer att behöva spridas ut på de övriga medlemsländerna och jag funderar just nu på hur det bäst ska ske, säger Tomas Salmonson.

Ytterligare ett orosmoment är vad som händer med EMAs cirka 900 medarbetare när britterna verkställer EU-utträdet och myndigheten så småningom lämnar London.

– Den brittiska personalen kommer inte att få jobba kvar. Dessutom är många av våra seniora medarbetare etablerade i England och kommer sannolikt inte heller att flytta med, så oavsett vart vi flyttar kommer vi att tappa en stor del av personalen, säger Tomas Salmonsson.

Men även om den framtida placeringen av EMA inte är Tomas Salmonsons största bekymmer just nu har den betydelse. Här ser CHMPs ordförande en komplicerad process framför sig med tydliga krav från både EMA och kommissionen på vad som krävs för att myndigheten ska kunna fortsätta leverera på det sätt som man gör i dag.

– Det kommer troligen att handla om allt från krav på lokaler, närhet till en internationell storflygplats och lokala transporter till hotell- och konferensverksamhet, boende och skola. Men i slutänden är det ett politiskt beslut som också innefattar en rad andra aspekter.

Vad talar för att placera EMA i Sverige?
– Mycket skulle jag säga. Vi har starka forsknings- och boendemiljöer, bra lokala transporter och en stark nationell myndighet i Läkemedelsverket. I Sverige finns också ett etablerat samarbete mellan Läkemedelsverket och exempelvis TLV samt möjligheter att följa upp läkemedel i användning via registerforskning. Jag tror därför att Sverige kan pricka av många punkter på kravlistan.

Det som talar emot är enligt Tomas Salmonson främst det geografiska läget.

– Vi ligger långt uppe i norr vilket gör det besvärligt att ta sig hit från till exempelvis Cypern, Malta och Portugal. Man kan också fundera på hur bra våra flygplatser står sig jämförelsevis med tanke på internationella direktlinjer.

Tomas Salmonson konstaterar dock att EMAs lokalisering kommer ha stor inverkan på både landet och regionen där myndigheten hamnar.

– Det handlar inte bara om forskning och en starkare etablering av de stora läkemedelsbolagen utan kommer även ha betydelse för exempelvis hotellnäring, transporter och restauranger. EMA bokar 30 000 hotellnätter per år och till det kommer alla företag med mera som bokar sina egna. Det land som får EMA kommer att dra en riktig jackpot.

I Sverige hörs många röster om att regeringen bör arbeta för att få EMA att etablera sig här. Än så länge har man inte lämnat in någon formell ansökan men enligt socialdepartementet arbetas frågan med i regeringskansliet.

EU och USA slår sig ihop om sällsynta sjukdomar

Sällsynta sjukdomar beräknas påverka 60 miljoner människor i Europa och USA, samtidigt som varje sjukdom berör ett begränsat antal patienter. Nu har läkemedelsmyndigheterna tagit i hand på att samarbeta för att främja utvecklingen av sådana behandlingar.

Ett globalt samarbete förbättrar möjligheterna att till exempel genomföra kliniska studier som idag begränsas av att varje sjukdom har jämförelsevis få patienter.

EMA och FDA kommer att vidarebefordra information som gäller kliniska prövningar i små patientgrupper, användningen av statistiska metoder för analys, urval och validering av endpoints, utformningen av marknadsundersökningar och strategier för säkerhetsfrågor.

Ett första möte i den nya arbetsgruppen har nyligen ägt rum. Planen är att gruppen ska träffas en gång i månaden.

För att en substans ska godkännas som särläkemedel av EMA krävs bland annat att det inte finns någon annan behandling för sjukdomen och att max 5 av 10 000 individer drabbas av den. I Sverige innebär detta runt 5 000 individer som mest. Att en behandling godkänts som särläkemedel av den europiska läkemedelsmyndigheten EMA innebär inte automatiskt att de offentliga systemen i medlemsstaterna kommer att finansiera behandlingen.

Mer medicinteknik ökar kraven på rådgivning

3

Egenvårdsprodukterna på apotek blir allt mer avancerade. I dag har vi till exempel allt fler medicintekniska produkter som står bland läkemedlen i hyllorna.

Många kunder uppfattar dem nog som läkemedel, men de genomgår andra godkännandeprocesser. De är inte förhandsgranskade så som läkemedel är.

Här har vi på apoteket en jätteviktig uppgift att fråga om kundens behov och att upplysa om när det är bättre att använda ett läkemedel, eller uppsöka vård.

Läs hela Christina Ljungbergs blogg här.

Amerika fritt från mässling

WHO har som mål att helt ha eliminera mässling till 2020. Hur det går bedöms av oberoende regionala kommittéer. För Sveriges del är mässling en eliminerad sjukdom, men för Europa återstår en hel del arbete.

– I WHO:s Europaregion ingår förutom EU-länderna även en del stater från det forna Sovjetblocket och Israel och det är inte jättemånga som utrotat sjukdomen, säger Anders Tegnell, avdelningschef för epidemiologi och utvärdering på Folkhälsomyndigheten.

Knappt i hälften av de 53 medlemsstaterna i Europaregionen, däribland Sverige, Norge, Finland och Island är den inhemska spridningen av mässling eliminerad. Det krävs tre år av avbruten smittspridning innan WHO kan verifiera eliminering.

– Att man lyckats så bra i den Amerikanska regionen beror på att man på 90-talet startade stora insatser i regionen. Då började man med stora nationella vaccinationskampanjer. Det tillsammans med en relativt god grundvaccinering och att man så fort någon insjuknat vaccinerat alla runtomkring, förklarar framgången, säger Anders Tegnell.

Det senaste inhemska utbrottet uppstod i Venezuela 2002 enligt den amerikanska regionala kommittén, PAHO. Kommittén har bland annat på grund av konflikter och oroligheter i en del av länderna haft svårt att få in säkerställda rapporter från alla medlemsstater.

Enligt WHO:s beräkning kommer elimineringen av mässling i Latinamerika och Västindien att ha förhindrat 3,2 miljoner fall i regionen och 16 000 dödsfall mellan 2000 och 2020.

I Sverige är alltså sjukdomen också utrotad, men det hindrar inte att det rapporteras in fall. Under förra året var de 15 stycken.

– Men alla smittkedjor kunde spåras tillbaka till att någon smittats utomlands, säger Anders Tegnell.

För Europaregionens del återstår en hel del arbete innan den kan förklaras fri från sjukdomen, konstaterar Anders Tegnell. Målet var tidigare satt till 2015, men det har nu senarelagts.

WHO:s sex regioner är förutom Amerika och Europa, Afrika, östra Medelhavsområdet, Sydost Asien och västra Stilla havet.

Generell subvention gäller nu för alla TNF-hämmare

0

Omprövningen som nu gjorts av TLV innebär bland annat att den tidigare begränsningen för Simponi vid ulcerös kolit tagits bort. Och från oktober har nu alla subkutana TNF-a-hämmare generell subvention.

TLV konstaterar i sin bedömning att det inte finns några signifikanta skillnader i effekt och biverkningar mellan de olika TNF-a-hämmarnna vid de gemensamma indikationerna.

Överläggningarna mellan landstingen, läkemedelsföretagen och TLV har resulterat i att priset sänkts för Cimzia och Simponi. Man har också kommit överens om sidoöverenskommelser med återbäring, i praktiken rabatter, för Benepali, Cimzia, Enbrel och Humira.

– Efter domslutet som gav Region Skåne rätt att upprätta återbäringsavtal för Cimzia har det blivit betydligt enklare att upprätta sådana avtal, säger Mikael Svensson på Sveriges Kommuner och Landsting, SKL.

De nya avtalen börjar också gälla från 1 oktober.

När en biosimilar tillkommer på marknaden omprövas tidigare pris. Så var det till exempel när biosimilaren till Enbrel, Benepali godkändes för marknadsföring. 

– Vi räknar inte med nya förhandlingar om TNF-hämmarna förrän hösten 2017, säger Mikael Svensson.

Då tror han att ytterligare en biosimilar till Enbrel ska finnas på marknaden. Däremot räknar han inte med att konkurrenten till Humira, Amgens biosimilar, kommer att finnas på den europeiska marknaden än på ett tag.

 

Apotekares medverkan förbättrade patienternas kolesterol

När apotekare hjälpte patienter att nå kolesterolmålet genom att bedöma patienternas risk, förskrev läkemedel, beställde laboratorietester och förklarade resultaten för patienterna, lyckades mer än tre gånger så många patienter nå målet >2mmol/L .

Studien som publiceras i Canadian Pharmacists Journal genomfördes i Alberta, en provins i Kanada som tillåter certifierade apotekare att förskriva läkemedel.

I studien som inleddes i januari 2012 och avslutades i mitten av 2014 ingick totalt 99 patienter, i snitt 63 år gamla och jämn könsfördelning. Kolesterolnivån var i medel drygt 3mmol/L vid studiens början. 49 patienter randomiserades till interventionsdelen och 50 till kontrollgruppen.

Apotekarna deltog i rekryteringen till studien. Deltagarna behövde inte vara obehandlade, men de skulle vara villiga att använda statiner om farmaceuterna förskrev sådana.

I interventionsgruppen förskrev apotekarna nödvändiga kolesterolläkemedel. Om och när läkemedlen sattes in eller dosen justerades ansvarade apotekaren för att nödvändiga laboratorietester gjordes och följdes upp. Deltagarna i gruppen fick alltid en kopia på testresultaten tillsammans med information. Läkare som ansvarade för patienterna i interventionsgruppen informerades om eventuella förändringar. De här patienterna hade uppföljningssamtal med en apotekare var sjätte vecka, det vill säga fyra gånger under sex månader.

Kontrollgruppen fick sedvanlig behandling av sin läkare och apotekare, en broschyr om kardiovaskulär sjukdom och två uppföljningssamtal.

Resultatet av studien är att 43 procent i interventionsgruppen nådde målet <2mmol/L, 18 procent i kontrollgruppen. Patienterna i interventionsgruppen sänkte också sammantaget sina kolesterolnivåer mer än de i kontrollgruppen.

Forskarna säger i en kommentar till studien att farmaceuternas engagemang är nyckeln till resultatet. Studiens begränsningar är bland annat att den inte är dubbelblind, påpekar de. De påpekar också att urvalet av deltagande apotekare inte är representativt eftersom bara en fjärdedel av farmaceuterna i provinsen har certifierats för att förskriva läkemedel.

Det är också ett litet antal deltagare i studien. Totalt 87 patienter fullföljde studietiden, sex i varje grupp avbröt i förtid. Det uppvägs dock, anser forskarna, av den stora effekten i interventionen.

Strid om prismodell för cancerläkemedel

Men Beslutningsforum, som beslutar om nya behandlingsmetoder, har nu sagt att man inte kommer att godta så kallade indikationsdifferentierade prisavtal; om samma läkemedel används för olika sjukdomar bör priset vara detsamma.

Man har tidigare gått med på sådana avtal med läkemedelsföretag, men har nu alltså satt ned foten. Asbjörn Mang som har hållit i förhandlingar med Roche om cancerläkemedlet bevacizumab, Avastin, säger till norska Dagens Medisin att sådana avtal blir svåra att hantera och att man därför säger nej.

– Beslutningsforum har sagt nej eftersom många olika avtal blir komplicerat och svårt att kontrollera.

Den norska patientföreningen för livmoderhalscancer håller inte med utan anser att man i förhandlingarna borde kunna fastställa olika pris för olika behandlingar och att principen om ett pris går på kollisionskurs med patienternas behov.

I Sverige har den här modellen funnits med när olika prismodeller diskuterats.

– Men den finns inte på agendan som en möjlig ny modell, utan kan mer beskrivas som kreativa inspel, säger Jonathan Lind-Martinsson, chef för avdelningen för värdebaserad prissättning på TLV.

Avastin används bland annat för behandling av tjocktarms och ändtarmscancer, viss småcellig lungcancer, njurcancer, livmoderhalscancer och äggstocks- eller äggledarcancer. Det är också en läkemedel som används offlabel vid behandling av ögonsjukdomen våt makuladegeneration, AMD.

Hela life science-kedjan viktig för patienten

Det handlar om perspektiv, och insikten att alla vi som jobbar i life science-sektorn arbetar för att människor ska få bättre hälsa – men på olika sätt.

Det som inte är uppenbart är hur beroende vi är av varandra.

Läs hela Lars Dagerholts blogginlägg om vad han vill se mer av i life science-kedjan för att öka värdet för patienten.

Pfizer delas inte

Det amerikanska företaget har beslutat att inte dela sig i två börsnoterade företag genom att separera generikadelen från företagets patentskyddade del.

-Företaget har redan har tillgång till de potentiella fördelarna med separata verksamheter, samtidigt som Pfizer bibehåller operativ styrka, effektivitet och finansiell flexibilitet genom att fungera som ett företag, säger företagets vd Ian Read i ett pressmeddelande.

Pfizer har under en tid, speciellt efter den avblåsta affären med det irländska läkemedelsföretaget Allergan, diskuterat en eventuell delning, främst för att den patentskyddade delen står för försäljningstillväxt medan portföljen för generika vanligtvis visar på försäljningsnedgångar.

Att i nuläget dela upp företaget i två skulle dock inte förbättra kassaflödet eller konkurrenskraften, enligt Ian Read. Men företaget påpekar att en uppdelning inte utesluts längre fram.

FDA godkänner Amgens biosimilar

0

Allt fler storsäljande biologiska läkemedel får konkurrens. Senast i raden är den antiinflammatoriska behandlingen med storsäljaren Humira. Det är företaget Amgen som fått den amerikanska läkemedelsmyndighetens godkännande för sin version av adalimumab.

Amgens injektion kallas Amjevita och är biologiskt likartad Humira. Den har i studier visat sig fungera lika bra, men priset kommer att bli lägre. Men att Amgen fått sin produkt godkänd är inte detsamma som att den snabbt kommer ut på marknaden. Abbvies patent går visserligen ut i år i USA, men en pågående patenttvist kan försena lanseringen. Det är Abbvie som stämt Amgen i hopp om att kunna behålla patentskyddet till 2022 eller längre.

Även om ett domstolsavgörande kommer snabbt, kräver amerikansk lag att tillverkare av biosimilarer väntar 180 dagar efter godkännandet innan man börjar marknadsföra sina produkter. Det innebär att Amgen kan börja sälja Amjevita tidigast i mars 2017.

Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har också fått en ansökan om godkännande av Amjevita.

Under 2015 omsatte biologiska läkemedel över 10 miljarder kronor i Sverige, vilket motsvarar drygt en fjärdedel av den totala läkemedelskostnaden. 

Lam subvention av preventivmedel

Regeringen föreslår i höstbudgeten att preventivmedel som ingår i läkemedelsförmånerna ska bli kostnadsfria för unga under 21 år. Syftet med reformen som beräknas kosta 27 miljoner kronor om året är, enligt regeringen, att värna unga kvinnors rätt till sexuell hälsa utan oönskade graviditeter.

Lena Marions, docent i obstetrik och gynekologi hade gärna sett att regeringen gått längre:

-Varför inte göra medlen kostnadsfria till och med 25 år. Skillnaden i kostnad hade inte varit stor, men det är de lite äldre som står för den stora andelen av aborterna.

Reformen gäller preventivmedel som ingår i läkemedelsförmånerna.

-Det gör de allra flesta idag, så det finns att välja bland. Men det finns preventivmedel med alternativt administrationssätt, som Nuvaring, som inte är subventionerad.

Preventivmedel, med ett annat administrationssätt, till exempel vaginalinlägg eller depotplåster borde också vara kostnadsfria, eftersom de är ett alternativ för kvinnor som inte vill använda p-piller, anser Lena Marions.

Flera landsting har idag kostnadsfria preventivmedel för kvinnor till och med 25 år, oavsett om preventivmedlet ingår i läkemedelsförmånen. Det gäller till exempel Blekinge och Norrbotten. Andra landsting, har kraftigt rabatterade preventivmedel. Jönköping, Östergötland och Värmland subventionerar inte medel utanför förmånen, medan till exempel Stockholm och Örebro gör det. Men alla landsting har någon typ av subvention till och med 25 års ålder.

Nytt försök med medel mot svår pms

Under sommaren 2014 presenterade svenska bolaget Umecrine Mood resultaten från sin kliniska prövning med substansen sepranolon (UC1010) för behandling av svår pms, så kallad premenstruellt dysforiskt syndrom, pmds.

Fas I/II-studien med 120 deltagare nådde enligt de första presenterade resultaten inte de primära effektmåtten som var summan av uppskattningen av fyra symtomparametrar.

– Den analysen visade sig inte vara korrekt och efter att ha analyserat data ytterligare konstaterade vi att det fanns en signifikant effekt jämfört med placebo, säger Karin Ekberg, operativt ansvarig i Asarina Pharma.

Nu siktar bolaget, som koncentrerat verksamheten mot kvinnorelaterade sjukdomar och bytt namn från Umecrine Mood, på en ny klinisk prövning med substansen.

– Om allt går i lås med finansiering är planen är att starta en fas IIb-studie under hösten 2017, säger Karin Ekberg, som tidigare var vd i Umecrine Mood.

Ungefär fem procent av alla kvinnor i fertil ålder lider av pmds. Tillståndet kännetecknas av återkommande fysiska och psykiska besvär under menstruationscykeln som allvarlig depression, irritabilitet, trötthet, ömma bröst och magsmärtor. I den nya studien ska cirka 250 kvinnor ingå och med ett delvis förändrat studieupplägg hoppas Karin Ekberg att den nya studien ska kunna bekräfta de tidigare resultaten.

– Den första prövningen hade vissa problem men vi lärde oss mycket på vägen. Viktigt var att sepranolon inte visade några tecken på biverkningar.

Fas II-studien ska pågå i tre månader, det vill säga tre menscykler, i stället för en och även använda ett striktare bedömningsmått för inkludering av patienter. Syftet är att säkerställa att ingen av personerna som inkluderas i studien har någon underliggande depressiv sjukdom, något som visade sig vara problemet vid förra prövningen.

En annan förändring är metoden för att säkerställa tidpunkten för ägglossning, som är när läkemedlet ska ges. Denna gång ska man räkna kalenderdagar efter föregående menstruation i stället för att mäta tidpunkten för ägglossning med urinstickor.

– Erfarenheten var att utslaget på teststickorna inte stämde överens med den faktiska tidpunkten för ägglossningen. Det innebar att upp till 30 procent av kvinnorna i den förra studien inte fick läkemedlet när de skulle ha det, säger Karin Ekberg.

Asarinas sepranolon är en injicerbar kroppsegen substans som binder till och påverkar GABA-a-receptorns funktion.

GABA-a-receptorn är en kloridkanal som öppnas när allopregnanolon, en nedbrytningsprodukt till progesteron, binder till den. Resultatet blir ett ökat inflöde av kloridjoner.

Kvinnor med pmds har en ökad känslighet för effekten av allopregnanolon och det ökade inflödet av kloridjoner. Varför vet man inte säkert.

Sepranolon är en stereoisomer till allopregnanolon och binder också till GABA-a-receptorn, men med effekten att kloridkanalen blir mindre öppen och därmed släpper in mindre mängd kloridjoner.

I dag finns inget specifikt läkemedel för behandling av pmds på marknaden, men en del kvinnor blir hjälpta av ssri-preparat och en viss typ av p-piller.

– Men för andra har de ingen effekt eller kan till och med förvärra tillståndet, säger Karin Ekberg.

Enligt Karin Ekberg är Asarina det enda bolaget i världen som utvecklar ett läkemedel specifikt mot pmds.

– Även om det är många som är drabbade är forskningsfältet litet, men det är ett viktigt område. Pmds orsakar ett stort lidande i en population kvinnor och för deras familjer, och har även negativa effekter på arbetslivet, säger hon.

Ingen ökad zikarisk med plasmamedicin

Patienter som tar läkemedel utvunna ur blodplasma eller urin löper ingen ökad risk att infekteras med zikavirus, även om blodet eller urinen skulle innehålla zikavirus från början. Det framgår av en utvärdering som den Europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, har gjort.

I den slår myndigheten fast att de tillverkningsmetoder som används för att tillverka den typen av läkemedel är tillräcklig effektiva för att inaktivare eller eliminera zikavirus ur produkterna. För plasmabaserade läkemedel som exempelvis koagulationsfaktorer och immunoglobuliner handlar det bland annat om virusinaktivering med hjälp av lösnings- och rengöringsmedel, pastörisering och virusfiltrering.

Urinbaserade läkemedel är bland annat urokinasprodukter som används för att lösa upp blodproppar, samt olika typer av hormonbaserade läkemedel. Även för dessa anser EMA att tillverkningssteget är tillräckligt säkert med tanke på risk för kontaminering av zikavirus.

EMA anser därför att det inte heller är nödvändigt med extra säkerhetsåtgärder som testning och screening av insamlat av blod och urin och att redan insamlat material inte behöver slängas utan kan användas som vanligt.

 

“Fel använda begrepp leder till fel insatser”

0

”Ett läkemedelsrelaterat problem är inte samma sak som att ett misstag begåtts i läkemedelskedjan.”

I ett nytt blogginlägg skriver Mikael Hoffmann om varför ordets betydelse är så viktig och hur felaktigt använda begrepp riskerar att stå i vägen för nödvändiga insatser i hälso- och sjukvården.

Hela Mikael Hoffmanns blogg kan du läsa här.

Ok för omstritt läkemedel

0

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har gett ett så kallat accelererat godkännande till substansen eteplirsen för behandling av den ovanliga muskelsjukdomen Duchennes muskeldystrofi. Det är det första läkemedlet mot sjukdomen som godkänns i USA. Enligt det utvecklande bolaget Sarepta Therapeutics presstjänst är förhoppningen att lämna in en ansökan om godkännande i EU innan årsskiftet.

Duchennes muskeldystrofi orsakas av mutationer i genen som kodar för proteinet dystrofin med nedbrytning av muskelfibrer och fortskridande muskelsvaghet som resultat.

Den nu godkända substansen ska ges intravenöst en gång i veckan och riktar sig till patienter med en särskild typ av sjukdomen. Hos denna grupp, ungefär 15 procent av patienterna, orsakas sjukdomen av en mutation i nära anslutning till exon 51. Eteplirsen binder till exon 51 på pre-mRNA för dystrofin vilket gör att hela exon 51 försvinner vid DNA-transkriberingen med resultatet att korrekt dystrofin kan bildas. Mekanismen kallas ”exon skipping”.

– Det är en väldigt tilltalande behandlingsprincip eftersom man går direkt på själva mutationen, säger Thomas Sejersen, som är professor och överläkare i neurologi vid Karolinska universitetssjukhuset och forskar om Duchennes muskeldystrofi.

Han tycker att den nu godkända substansen är mycket intressant men att det är svårt att bedöma dess framtida betydelse.

– De små kliniska studier som har gjorts visar väldigt positiva resultat men det behövs större studier för att bekräfta den kliniska effekten, säger han.

Godkännandet från FDA bygger på ett surrogateffektmått som visar en ökning av muskelmassa och dystrofinproduktion efter behandling med eteplirsen. Den kliniska studien var dock liten med endast tolv försökspersoner och den kliniska effekten i form av förbättrad motorisk funktion mätt som gångdistans under sex minuter på ett rullband ansågs inte tillräckligt fastställd, även om en viss förbättring kunde ses.

Godkännandet av eteplirsen har därför väckt en del uppmärksamhet, särskilt med tanke på att läkemedlet beräknas ha en kostnad på cirka 300 000 dollar per år, motsvarande ungefär 2,6 miljoner kronor.

I godkännandet ställer FDA därför krav på att Sarepta genomför en två år lång dubbelblindad randomiserad studie med olika doser av eteplirsen i den aktuella patientgruppen. Syftet är att bekräfta den kliniska effekten. Lyckas man inte med det kan det nyss givna godkännandet dras tillbaka, skriver myndigheten i godkännandet.

Thomas Sejersen betonar att eteplirsen inte innebär någon omedelbar bot för patienter med Duchennes muskeldystrofi utan att det ska ses som en hoppfull bromsmedicin.

– Godkännandet är baserat på väldigt få patienter och jag hade nog förväntat mig krav på större studier innan ett sådant beslut. De data som finns är bra men frågan är vilka slutsatser som kan dras. Det är en balansgång, säger han.

För två år sedan godkände EU-kommissionen läkemedlet Translarna, ataluren, för behandling av Duchennes muskeldystrofi orsakad av så kallad nonsensmutation.

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng