Stamceller mot fistlar får tummen upp i EU

En behandling för avancerad terapi av fistelgångar vid Crohns sjukdom rekommenderas godkännande.

18 december 2017, klockan 10:49
0

Patienter med tarmsjukdomen Crohn´s kan också ha besvär av så kallade perianala fistlar. Fistlarna bildar en onaturlig passage mellan ändtarmen och kroppens utsida och kan leda till såväl inkontinens som sepsis.

Den europeiska läkemedelsmyndighetens rådgivande kommitté, CHMP, rekommenderar nu att ett nytt läkemedel, Alofisel (darvadstrocel), godkänns för behandling av tillståndet. Darvadstrocel består av mesenkymala stamceller utvunna ur fettväv från någon annan än personen själv. Behandlingen är den första allogena stamcellsterapin att rekommenderas godkännande i EU, enligt bolaget Takeda, som står bakom läkemedlet.

Efter att cellerna expanderats och aktiverats in vitro injiceras de i fistelgångarna som en engångsbehandling, där de försämrar de inflammationsdrivande cellernas kapacitet och på så vis bidrar till läkningsprocessen.

Darvadstrocel rekommenderas godkännande som en så kallad avancerad terapi och rekommendationen bygger på en fas III-studie med 212 patienter. Efter 24 veckors behandling hade hälften av patienterna som fått darvadstrocel gått i remission. Motsvarande siffra i placebogruppen var en tredjedel.

CHMP skriver i sitt utlåtande att skillnaden mellan grupperna är ”moderat”, men att effekten bedöms som kliniskt meningsfull när andra alternativ har testats utan framgång.

Vid samma möte gavs också bland annat Novo Nordisks GLP1-analog, semalutid, rekommenderat godkännande för behandling av patienter med typ 2 diabetes.

Efter rekommendation måste läkemedlen godkännas av Europakommissionen innan de får marknadstillstånd.