Varje år söker mellan 500 och 1000 barn i Sverige för idiopatisk kortvuxenhet, ISS, kortvuxenhet som inte har någon medicinsk förklaring.
De kan sedan en tid tillbaka behandlas med biosyntetiska tillväxthormoner, men ISS är inte någon godkänd indikation för hormonbehandling i Sverige, utan avgörs från fall till fall.
SBU konstaterade i en Alert-rapport i våras att effekten av behandlingen är oklar och dessutom mycket dyrbar, drygt en miljon per patient.
Slutsatserna i den rapporten får nu stöd av ytterligare en studie som nyligen publicerades i BMJ.
Franska forskare följde upp nära 3000 barn som behandlats för idiopatisk GH-brist. Nära hälften av barnen avbröt behandlingen innan målet var uppnått och jämfördes med den andra halvan som fullföljde behandlingen.
Den fann att den vuxna slutlängden inte skiljde sig åt mellan de två grupperna.
Förklaringen, menar de, är att en stor del av barnen haft en försenad tillväxt och därför nådde en adekvat slutlängd trots avbruten behandling.
Även om studien inte ger några säkra besked om behandlingens effekt, understryker forskarna vikten av ordentlig diagnosticering, det vill säga att patienterna verkligen har en konstaterad hormonbrist.
- Läkemedel
Behandling med tillväxthormon
gav liten effekt
Vikten av riktig diagnosticering vid behandling av kortvuxenhet, understryks i en fransk studie. Barn som avbröt behandlingen blev i studien lika långa som de som fullföljde den.
