Annons
Home 2024

Årlig arkivering 2024

Europeisk expertgrupp ska diskutera lekanemab

Helene Wallskär
-
0
Europeisk expertgrupp ska diskutera lekanemab

EU:s läkemedelsmyndighet EMA har kallat in en vetenskaplig rådgivande grupp för att diskutera lekanemab. Detta innebär sannolikt att ett ställningstagande om EU-godkännande från EMA närmar sig.

Möte för att diskutera lekanemab

Det är det japanska läkemedelsföretaget Eisai som i ett pressmeddelande skriver att EMA kallat in sin expertgrupp för att diskutera lekanemab. Experterna kommer att ha sitt möte under det första kvartalet 2024. Syftet är att vägleda EMA i granskningen av Eisais ansökan om EU-godkännande av Alzheimerläkemedlet.

Eisai räknar med ett slutligt beslut om godkännande före halvårsskiftet.

Vill ha ytterligare underlag

EMA-kommittén CHMP granskar för närvarande Eisais och ska utforma EMA:s beslut om att rekommendera godkännande eller ej.

CHMP har nu också begärt att myndighetens vetenskapliga rådgivande grupp, Scientific advisory group, SAG, i neurologi ska säga sitt om lekanemab.

Att ta hjälp av en sådan grupp är en möjlighet som CHMP har för att vid behov skaffa sig ytterligare underlag inför komplicerade ställningstaganden. Det kan som i detta fall exempelvis handla om helt nya behandlingskoncept.

Bygger på svensk forskning

Lekanemab bygger på upptäckter av Uppsalaforskaren Lars Lannfelt och hans medarbetare i början av 2000-talet. De grundade företaget Bioarctic som drev den inledande utvecklingen av antikroppen.

Bioarctic inledde senare samarbete med japanska Eisai som tog över den fortsatta utvecklingen i samarbete med amerikanska Biogen. Bioarctic har dock fortfarande rättigheterna till eventuell framtida marknadsföring av läkemedlet i Norden.

Lekanemab är redan godkänt i USA och Japan under namnet Leqembi och för några dagar sedan kom ett godkännande även i Kina.

Minskar amyloidplack i hjärnan

Behandlingen ges som intravenösa injektioner och minskar ansamlingen av skadliga ansamlingar av proteinet amyloid-beta i hjärnan hos Alzheimerdrabbade.

Detta kan ge en bromseffekt på demenssymtomen om behandlingen sätts in tidigt i sjukdomsförloppet.

Experter tidigare tveksamma

Nu återstår det att se om även de europeiska experterna och EMA bedömer att denna kliniska nytta för patienten är större än risken för allvarliga biverkningar. De sällsynta allvarliga biverkningar som kan uppstå är svullnad och blödningar i hjärnan.

I somras intervjuade nyhetsbyrån Reuters, som Läkemedelsvärlden rapporterade, en rad demensspecialister i Europa som då var tveksamma till den kliniska nyttan av lekanemab.

En av de tveksamma experterna var den italienska neurologen Carlo Colosimo som ingår i den rådgivande EMA-grupp som nu ska diskutera lekanemab.

Hälsomyndigheter vill ha stärkt krigsberedskap

Anna Bäsén
-
0
Hälsomyndigheter vill ha stärkt krigsberedskap

Sveriges kris- och krigsberedskap när det gäller läkemedel och medicinteknik måste bli bättre. Den framkommer i två rapporter från Socialstyrelsen och Läkemedelsverket.

Landet är inte självförsörjande när det gäller läkemedel och medicinteknik. Tillverkningen och lagren är begränsade.

Som Läkemedelsvärlden kunde berätta under tisdagen har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, utrett behovet av beredskapsapotek.

Även Socialstyrelsen och Läkemedelsverket har nyligen rapporterat regeringsuppdrag i syfte att förbättra Sveriges försörjning av läkemedel och medicinteknik i händelse av kris eller krig.

Bättre krigsberedskap krävs

Socialstyrelsen konstaterar i sin rapport att det finns stor risk för brist på läkemedel och medicinteknik vid kris eller krig.

Störningar i försörjningen kan allvarligt påverka hälso- och sjukvården.

– Sverige behöver bättre försörjningsberedskap. Vi behöver tydliga verktyg för att säkra tillgången på läkemedel och andra produkter. Här är samverkan mellan olika aktörer en nyckel, säger Socialstyrelsens utredare Malin Alenius i ett pressmeddelande.

Ny modell för krigsberedskap

Socialstyrelsen presenterar ett uppdrag om statligt ansvar för försörjningsberedskap inom vården.

Det oroliga läget i världen med i krig i Europa och erfarenheterna från pandemin visar att det behövs säkrare tillgång till läkemedel och medicintekniska produkter, enligt myndigheten.

Myndigheten har tagit fram en modell för en nationell samverkan mellan myndigheter och regioner så att de gemensamt kan utveckla försörjningsberedskapen.

Idag saknar Sverige i stora delar en sådan övergripande struktur i stora delar, anser myndigheten.

Har tagit fram underlag

Arbetsgruppen ska vara ett nav för samordningen av det statliga arbetet med försörjningsberedskapen och arbeta med planering, uppföljning, analys och utveckling.

Den föreslås bestå av de två chefsnivåerna inom samverkansstrukturen för civil beredskap för beredskapssektorn hälsa, vård och omsorg. Den ska också utökas med en ny nationell arbetsgrupp för samordning.

Socialstyrelsen har tagit fram ett underlag för vad som krävs för god försörjningsberedskap. Det handlar bland annat om distribution, lager, energiförsörjning och bemanning.

När modellen fått klartecken är nästa steg att bestämma prioriterade åtgärder och att genomföra dem.

Vi kan tillverka flera viktiga läkemedel

Läkemedelsverket har i sin tur på uppdrag av regeringen kartlagt den svenska och nordiska läkemedelsproduktionen.

Enligt Läkemedelsverket finns det goda förutsättningar att tillverka flera av de läkemedel som behövs för landets beredskap vid kris eller krig.

Det finns 61 produktionsanläggningar för godkända läkemedel i Sverige och 12 för tillverkning av aktiva substanser. Det är näst flest i Norden.

Sveriges läkemedelsproduktion är relativt bred och kompetent och sker inom de flesta terapiområden, enligt Läkemedelsverket.

Företag positiva till beredskapstillverkning

Läkemedelsverket konstaterar precis som Socialstyrelsen att Sveriges läkemedelstillverkning är långt ifrån heltäckande vilket gör oss importberoende. En stor andel av de svensktillverkade läkemedlen går dessutom på export.

De flesta läkemedelsföretagen i Sverige är dock positiva till beredskapstillverkning, skriver myndigheten.

Men för att kunna kartlägga hur Nordens gemensamma läkemedelsproduktion ser ut krävs att länderna också får ett gemensamt uppdrag, enligt myndigheten. Och då måste länderna ha kunskap om eller kunna ta reda på sin produktionskapacitet.

Vill bli totalförsvarsmyndighet

Läkemedelsverket vill utses till totalförsvarsmyndighet och få i uppdrag att upprätthålla och uppdatera information om produktionskapaciteten.

– Det skulle ge myndigheten tillgång till läkemedelsföretagens tillverkningsvolymer och möjlighet att svara på frågor om produktionskapacitet från exempelvis Myndigheten för samhällsskydd och beredskap, Socialstyrelsen, Försvarsmakten och andra myndigheter, säger Lena Björk, direktör på Läkemedelsverket i ett pressmeddelande.

Saknar uppgifter om medicinteknik

Läkemedelsverket har utrett möjligheten att kartlägga tillverkningen av medicintekniska produkter.

Myndigheten konstaterar att det kan de inte göra idag.

– Idag finns inga samlade uppgifter om vilka medicintekniska produkter som används eller lagras i Sverige. Det finns heller inte några detaljerade uppgifter om tillverkare av medicintekniska produkter i Sverige, säger Lena Björk.

För en sådan kartläggning en krävs en förstudie, som bland annat undersöker vilket lagligt stöd som behövs.

Vaccin eller antikropp – vilket RSV-skydd är bäst?

Helene Wallskär
-
0
Vaccin eller antikropp – vilket RSV-skydd är bäst?

Med två nya produkter som ger spädbarn RSV-skydd under livets första månader står världens hälsomyndigheter i Sverige och andra länder plötsligt inför komplicerade beslut.

Hur värdefullt är det skydd som behandlingarna kan ge och bör man erbjuda det till alla barn? Vilken av produkterna är bäst? Och vad är det rimligt för samhället att betala för vaccin respektive antikroppsläkemedel som skyddar spädbarn mot RSV-infektioner?

För att underlätta besluten har forskare i England och Skottland i en analys jämfört program med det nya vaccinet respektive den nya antikroppen med varandra. Studien är publicerad i The Lancet.

Prisbilden är avgörande

Mycket kortfattat är forskarnas slutsats att båda kan vara kostnadseffektiva att använda, om priset är det rätta.

Två exempel: Ett program där man ger vaccinet Abrysvo till gravida som är i vecka 24-36 under juli till och med december, är kostnadseffektivt så länge varje dos kostar max 80 pund (1046 kronor). Då är både vaccinkostnaden och vårdresurserna inräknade.

Och under samma förutsättningar är det kostnadseffektivt att ge Beyfortus till alla barn som föds under september-februari om dospriset är max 84 pund (1098 kronor).

De så kallade listpriserna ligger dock i dag betydligt högre än så för båda produkterna. De är närmare 2000 kronor för en vaccindos och cirka 7 500 kronor för en dos Beyfortus.

Nya typer av RSV-skydd

RS-virus (respiratory syncytial virus) kan ge allvarliga luftvägsinfektioner hos små barn och hos äldre.

Tidigare fanns inget annat medicinskt RSV-skydd att tillgå än den monoklonala antikroppen Synagis (palivizumab). Dessa effekt är kortvarig och behandlingen behöver därför upprepas varje månad under säsongen.

Synagis används endast till mycket för tidigt födda eller andra särskilt sårbara spädbarn.

Men under 2023 kom både vaccinet Abrysvo som ges till den gravida kvinnan och sedan skyddar det nyfödda barnet och den monoklonala antikroppen Beyfortus (nirsevimab). Den är till skillnad från den något äldre antikroppen Synagis långverkande. Det innebär att en dos Beyfortus räcker för att ge skydd under hela vintersäsongen då RSV sprids.

Vill hjälpa länder att planera

Men vilken av de nya produkterna bör då länder som vill minska RSV-sjukligheten genom förebyggande program satsa på?

Just den frågan svarar forskarna bakom den aktuella studien inte på. Men de jämför vaccinet och antikroppen i olika tänkta scenarier i England och Wales för att hjälpa beslutsfattare att hitta sina egna svar. Bland scenarierna finns både året-runt-program och program där behandlingarna ges endast under RSV-säsongen.

Forskarna gör jämförelserna med hjälp av datorsimuleringar som bland annat bygger på data om preparatens olika skyddseffekter från de kliniska studierna. De utgår också från att en antikropp som ges till nyfödda kommer att få en större täckning än ett vaccin för gravida.

De räknar därför med 90 procents täckning för Beyfortus och 60 procents täckning för Abrysvo.

Antikroppen skyddar fler spädbarn

Under dessa förutsättningar förhindrar Beyfortus fler RSV-fall på sjukhus bland barn på högst sex månader än Abrysvo, enligt studien. Vaccinet förhindrar närmare bestämt 32 procent av sådana RSV-fall bland spädbarn och antikroppen 57 procent i Storbritannien och Wales.

Men eftersom vaccinet även ger de gravida själva RSV-skydd, förebygger de två preparaten totalt sett ungefär lika många fall. Även gravida är extra infektionskänsliga och både de själva och det väntade barnet har därför nytta av vaccinskyddet.

Bara vaccinet finns ännu i Sverige

I vårt land är RSV-säsongen nu i full gång. Vecka 52 rapporterades 669 fall av RS-virus, 201 av dessa hos barn under ett år. Detta enligt Folkhälsomyndighetens senast3e veckorapport.

Det är i dagsläget bara vaccinet som används i Sverige och då på eget initiativ av gravida som vänder sig till en privat vaccinationscentral och betalar omkring 2000 kronor.

Efterfrågan från blivande mammor är, enligt andra medier, hög.

Brist på Beyfortus

När det gäller antikroppsläkemedlet Beyfortus rekommenderar Läkemedelsverket och NT-rådet, som Läkemedelsvärlden rapporterat, att medicinskt särskilt sårbara nyfödda bör få det.

Men den höga globala efterfrågan leder till att doserna inte räcker till Sverige. Hur svenska myndigheter agerar inför kommande RSV-säsonger återstår att se. Läkemedelsverket arbetar med en större uppdatering av behandlingsrekommendationen för RS-virus.

Den blir klar under senvåren 2024.

Nu ska alla landets apotek stärka sin krisberedskap

Anna Bäsén
-
0
Nu ska alla landets apotek stärka sin krisberedskap

Inför kommande kriser behöver det utses 300 beredskapsapotek. Det skriver Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, i sitt förslag till regeringen.

Men TLV vill också stärka krisberedskapen hos hela apoteksmarknaden. Samverkan mellan apoteken och inblandade myndigheter ska ske på högre nationell nivå, enligt myndigheten.

Myndigheten vill stärka grundberedskapen hos alla apotek med syftet att göra dem mer robusta inför kriser.

– Det vi nu föreslår är åtgärder för att relativt snabbt öka den grundläggande beredskapen. Vi har förhoppning om att apoteksbranschen ställer sig bakom förslagen och vill bidra i beredskapsarbetet, säger Gunilla Rönnholm, enhetschef på myndigheten i ett pressmeddelande.

En bred nationell samverkan ger möjlighet att ta vara på kunskaper och erfarenheter och förtydliga roller, ansvar och kommunikationsvägar, enligt förslaget.

Apoteksföreningen positiv

Apoteksföreningens VD Johan Wallér är positiv till att förslaget så tydligt innefattar hela apoteksmarknaden.

– Det är bra att man ser att apoteken har en viktig roll, att vi är samhällsviktiga. Vi tycker också att det är viktigt att alla inblandade är med och pratar med varandra för att höja beredskapen.

Läkemedelsverket föreslås leda och utveckla den aktörsgemensamma samverkan på nationell nivå. Förutom apoteken bör totalförsvaret också ingå i samverkansgruppen, anser TLV.

Länsstyrelserna ska leda samverkan med de som har beredskapsapotek inom respektive civilområde.

Apotek behöver ha läkemedel

Men hela samhället behöver ökad beredskap, poängterar Johan Wallér.

Behovet gäller inte bara apotek, utan exempelvis säkra transporter, stabila digitala system och tillgång till läkemedel.

– Det finns ingen quick fix när det gäller läkemedelsförsörjningen. Det handlar om hela systemet. Vad ska apoteken göra om de inte har läkemedel? säger Johan Wallér.

En rad förändrade förslag

TLV:s nya rapport innehåller flera ändrade förslag jämfört med tidigare utredningar om vården och apotekens beredskap.

Åsa Kullgrens utredning som kom 2021 fick skarp kritik av de närmast berörda aktörerna.

Exempelvis föreslog Åsa Kullgren 600 till 700 beredskapsapotek. Men Apotekarsocieteten invände att det inte behövs så många beredskapsapotek, utan att det räcker med 300 större öppenvårdsapotek.

TLV går på den linjen och föreslår just 300 beredskapsapotek. Dessa är tänkta att verka vid kriser i fredstid och i krig. Beredskapsapoteken ska vara förberedda för situationer då tillgången till läkemedel eller personal är knappa och behöver prioriteras.

Vill ha beredskapsapotek snabbt

TLV dimensionerar sitt förslag om 300 beredskapsapotek utifrån en princip om ett beredskapsapotek i varje län och att resten sedan fördelas utifrån länens befolkningsmängd.

Inte bara fysiska apotek utan även e-handelsapotek ska kunna vara beredskapsapotek.

Myndigheten vill se en snabb start. Förberedelserna för en upphandling av strategiskt placerade beredskapsapotek föreslås starta redan i år.

Enligt TLV:s förslag till tidsplan sker själva upphandlingen under 2025 och början på 2026.

Beredskapsapoteken får statlig ersättning för sitt uppdrag, enligt förslaget.

Vill upphandla beredskapsapotek

Enligt tidigare förslag skulle statligt ägda Apoteket AB ansvara för beredskapsapoteken.

Det väckte stark kritik från flera centrala aktörer. Både Sveriges farmaceuter och Apoteksföreningen framhöll exempelvis att det bland annat riskerar att snedvrida konkurrensen.

Nu förespråkar TLV istället upphandling av beredskapsapotek, vilket alltså går emot den tidigare utredningens förslag.

– Det är väl rimligt med ett upphandlingsförfarande, tycker Apoteksföreningens Johan Wallér.

TLV framför flera skäl till varför de föredrar en upphandlingsmodell.

Om flera apoteksaktörer har beredskapsapotek kan systemet bli mindre sårbart, tror TLV.

– Vår utredning har visat att fördelarna med upphandling överväger, vilket gör att det är värt att gå vidare för att ta fram ett upphandlingsunderlag utifrån de krav som vi ser är aktuella på kort sikt, säger myndighetens Gunilla Rönnholm.

Vill ha täckning i hela landet

Även TLV framför konkurrensen på marknaden som ett skäl för upphandling av beredskapsapotek. Om Apoteket AB får monopol på beredskapsapotek skulle det också kunna kritiseras av EU.

TLV framhåller också att de fyra största apotekskedjornas har olika stark närvaro i olika delar av landet. Om en apotekskedja ensam ansvarar för beredskapsapoteken blir systemet mer sårbart.

Kronans apotek har störst utbredning med apotek i 72 procent av landets kommuner.

Apoteket AB finns i 62 procent av kommunerna, men saknar fysiska apotek i vissa kommuner i Norrland.

– För oss har det varit viktigt att apoteken ska vara väl spridda över landet, att allmänheten ska ha apoteksservice inom rimligt avstånd och att vi ska kunna få systemet på plats så snart som möjligt, säger TLV:s Gunilla Rönnholm i pressmeddelandet.

Apoteket AB ska ha tydlig beredskap

Däremot föreslår TLV att Apoteket AB ska ha en ”tydlig beredskapsinriktning”. Detta förändrade ägardirektiv ska sättas på pränt redan i år.

Sedan följer staten upp hur det går för Apoteket AB. För andra apotek är beredskapsarbetet frivilligt.

TLV skriver dock sitt pressmeddelande att de förväntar sig att alla aktörer är med och bidrar.

Staten ska också få bestämma att apotek är skyldiga att ha öppet i extrema situationer, för att säkra sjukvårdens och befolkningens behov av läkemedel.

Då måste det till en lagändring. TLV vill att den genomförs under 2025 eller början av 2026.

Vill utreda upphandling

TLV understryker att de vill ha en snar start av beredskapsapoteken.

Myndigheten föreslår att apoteksaktörer med beredskapsapotek till en början ska kontinutitetsplanera och förbereda utbildningar och övningar. De ska också samverka i totalförsvarsplanering på högre regional nivå.

TLV vill ha regeringens uppdrag att ta fram upphandlingsunderlag för vad som ska krävas för att få ha beredskapsapotek.

Krävs robust ekonomi

TLV föreslår att obligatoriska krav på beredskapsapotek är att innehavaren har tillstånd från Läkemedelsverkets att bedriva öppenvårdsapotek. Det är också nödvändigt att tillståndsinnehavaren är ekonomiskt robust, tycker myndigheten.

Beredskapsapoteket ska också ha lokaler där de inte är beroende av andra aktörers beslut om öppethållande. Ett annat tänkbart alternativ är att beredskapsapoteket ligger i anslutning till annan vård.

Faktorer myndigheten tycker ska öka ansökande apoteks chans att få bli beredskapsapotek är om de expedierat många recept föregående år. Likaså om det är långt till andra ansökande apotek.

Om apoteket har ett annat expeditionssystem än andra apotek i närheten är det också positivt.

Vill ha stegvis utveckling

TLV understryker att utvecklingen av beredskapen bör ske stegvis. På så sätt kan man gemensamt se vad som behövs. Myndigheten föreslår därför att avtalstiden till en början inte ska vara mer än tre år.

Reservelverk, systemtekniska säkerhetslösningar och fysiskt robusta lokaler är annat TLV nämner kan öka beredskapsapotekens förmåga.

Apoteksföreningens Johan Wallér vänder på kravställandet.

– Som jag ser det handlar det om att ge apoteken bättre förutsättningar att göra sitt jobb i en extrem kris, som krig. Det handlar exempelvis om att det ska finnas elektricitet, tillgång till läkemedel, beredskapspersonal vid behov och ett stabilt nationellt IT-system.

30 års forskning för att stoppa spridning av cancer

Helene Wallskär
-
0
30 års forskning för att stoppa spridning av cancer

Cancerfonden har utsett Umeåforskaren Maréne Landström till Årets cancerforskare 2024.

Hon får priset för trettio års målmedveten grundforskning. Ett arbete som nu är på väg att leda fram till ett läkemedel mot spridning av prostatacancer. Det är också möjligt att samma typ av behandling kan bli effektiv för att hindra även andra cancerformer från att sprida sig.

– Jag är otrolig glad och hedrad över utmärkelsen och har nog inte fullt ut tagit till mig det än. Jag och min forskargrupp har fått resultat som tyder på att vi är på rätt väg mot att förhindra att prostatacancer sprider sig och den här utmärkelsen känns verkligen som ett erkännande på det jobb som vi lagt ner, säger Maréne Landström i ett pressmeddelande.

Årets cancerforskare utvecklar antikroppar

Maréne Landström är professor i patologi vid Institutionen för medicinsk biovetenskap vid Umeå universitet. Hon är även klinisk patolog vid Norrlands universitetssjukhus i Umeå.

Hon leder en forskargrupp med den långsiktiga målsättningen att ta fram nya läkemedel som kan bli effektiva stoppklossar för prosttacancer. Det handlar om antikroppar som kan hindra cancercellerna från att föröka sig lokalt och från att sprida sig i kroppen.

Forskargruppen arbetar också med att hitta biomarkörer som kan visa vilka patienter som har stor risk för att prostatacancern ska bli aggressiv.

Blockerar skadlig signalväg

Umeåforskarna fokuserar på en signalväg som är aktiv i aggressiva tumörceller som sprider sig. Forskningen rör tillväxtfaktorn TGF-β, Transforming growth factor beta.

Många cancerceller, bland andra prostatacancerceller, överproducerar TGF-β. Höga nivåer av TGF-β har också starkt samband med dålig prognos. Detta eftersom tillväxtfaktorn stimulerar cancercellerna att sprida sig i kroppen och bilda livshotande dottertumörer.

Forskarna har lyckats utveckla en antikropp som i djurförsök kunnat blockera den här signalvägen. Därmed hindrar man tumören från att fortsätta sprida sig.

Kan hjälpa vid fler cancerformer

Umeåforskarna har inlett samarbete med andra svenska forskare och med ett bioteknikföretag. I detta samarbete utvecklar man läkemedelskandidaten vidare med sikte på att testa behandlingen hos patienter i kliniska försök inom några år.

I en längre intervju på Cancerfondens webbplats hoppas Årets cancerforskare Maréne Landström också att även patienter med andra cancerformer än prostatacancer kan få nytta av den nya behandlingen:

– Vi tror att en hel grupp av solida tumörer använder samma signalväg och då kan vi förhoppningsvis behandla också vissa patienter med tarmcancer och vissa former av bröstcancer.

Cancerfonden delade ut priset vid sin årliga TV-gala ”Sjung tillsammans mot cancer som sändes i TV4 igår. måndag 8 januari.

NT-rådets nya ordförande: ”Svåra frågor är roliga”

Anna Bäsén
-
0
NT-rådets nya ordförande: ”Svåra frågor är roliga”

Läkaren Åsa Derolf, specialist i hematologi och internmedicin, är ny ordförande i NT-rådet från och med 1 januari i år, som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat.

NT-rådet, eller rådet för nya terapier som det också heter, är regionernas gemensamma organ för nationellt införande av nya läkemedel, ofta kostsamma, som ges inom slutenvården.

”Kan inte tacka nej”

Den nya ordföranden berättar i en intervju med Läkemedelsvärlden att hon är både pirrig och entusiastisk inför sin nya roll.

– Att vi använder rätt läkemedel till rätt patienter i sjukvården är ett stort ansvar, för resurserna är begränsade, säger hon och fortsätter:

– Det är jätteviktiga frågor som jag tycker är väldigt roliga att arbeta med. Det är ett uppdrag jag inte kan tacka nej till.

Åsa Derolf är ingen nybörjare

Den nya ordföranden är ingen nybörjare när det kommer till läkemedelsprioriteringar, och inte sällan svåra sådana.

I tidigare roller, exempelvis som verksamhetschef för hematologin vid Karolinska universitetssjukhuset i Stockholm, har hon erfarenhet av systembeslut kring läkemedelsprioriteringar.

Hon är också ledamot i NT-rådet för sjukvårdsregion Region Stockholm Gotland och ordförande för Region Stockholms läkemedelskommitté.

Åsa Derolf är även enhetschef för Läkemedelsenheten inom Region Stockholms hälso- och sjukvårdsförvaltning.

– Jag tycker att det är roligt med svåra frågor. Det är spännande att fundera över prioriteringar på systemnivå.

– Sedan tycker jag att det är intressant att få grotta ner mig i underlagen till våra beslut från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, och att diskutera dem med ett gäng som tycker att det är lika spännande.

Rådets roll är allt viktigare

NT-rådet är en allt viktigare aktör i Sjukvårdssverige. I takt med att allt fler avancerade och kostsamma behandlingar mot tidigare svårbehandlade eller obotliga sjukdomar tas fram kan fler patienter få hjälp. Men sjukvårdens resurser är begränsade.

Därför lär NT-rådets tyngd och deras rekommendationer, som regionerna nästan alltid följer, inte minska. Tvärtom.

– Det kommer många nya läkemedel mot cancer och sällsynta sjukdomar nu, men de kommer också med ett högt pris. Det kommer även avancerade behandlingar, ATMP, med immunterapier med modifierade celler, säger Åsa Derolf.

Högt pris kräver lång effekt

På längre sikt kommer ATMP, en växande grupp behandlingar, att bli både viktigare med svåra avvägningar för NT-rådet, tror Åsa Derolf.

– Det är jättedyra behandlingar för små patientgrupper. Men den höga prislappen måste bygga på att effekten håller i många år.

– Samtidigt är patientgrupperna små för sällsynta sjukdomar och uppföljningstiderna på studierna korta. Vi blir fler och fler som funderar ”tänk om det slutar verka?”. Det är en knäckfråga tror vi, som kommer att kräva nya angreppssätt.

Åsa Derolf nämner Zolgensma (onasemnogen abeparvovek) mot spinal muskelatrofi som en intressant men kostsam genterapi. En engångsbehandling kostar 20 miljoner, men regionerna har ett sekretessbelagt avtal som gör att de betalar mindre.

Spädbarn som dör inom ett år

Som Läkemedelsvärlden tidigare berättat rekommenderar NT-rådet Zolgensma som förstahandsval till spädbarn om man upptäcker den svåraste formen av sjukdomen vid nyföddhetsscreeningen.

Varje år föds fyra till åtta svenska spädbarn av den allvarligaste formen av SMA. Med tidigare behandling dör dessa barn ofta före ett års ålder.

Zolgensma rekommenderas även till något äldre barn med vissa genetiska avvikelser som gör dem lika svårt sjuka som de mindre barnen.

Hur behandlingen utformas i framtiden är oklart eftersom data saknas.

Alzheimerläkemedel en het fråga

En annan skållhet fråga för NT-rådet är naturligtvis det svenskutvecklade läkemedlet mot tidig Alzheimers sjukdom. Lequembi (lekanemab) från läkemedelsföretagen Eisai och Biogen är godkänt i USA och Japan. Läkemedlet bygger på upptäckter av den svenske professorn Lars Lannfelt.

Samtidigt som ett läkemedel som kan bromsa och kanske till och med lindra eller bota Alzheimers sjukdom är hett efterlängtat finns det många oklarheter.

Rapporteringar om biverkningar som blödningar i hjärnan och dödsfall väcker frågor om nytta kontra risker och kostnader.

Naturligtvis handlar det också om hur mycket Sverige har råd att betala.

– Vad får vi för nytta för pengarna? Uppbyggnaden av vårt sjukvårdssystem påverkar också. Kan vi upptäcka Alzheimers sjukdom i ett så tidigt skede som krävs för att läkemedlet ska vara effektivt? säger Åsa Derolf.

Både lite läskigt och pirrigt

Din företrädare Gerd Lärfars, har suttit i NT-rådet sen 2017 och på ordförandeposten nästan lika länge. Hur känns det att ta över efter henne?

– Det är förstås både lite läskigt, spännande och pirrigt. Gerd har stor erfarenhet och jag har en enorm respekt för hennes kunnande. Men jag kan vända mig till henne med frågor.

– Sen finns det mycket kompetens och många kloka personer att bolla med i NT-rådet, exempelvis Lars Sandman när det gäller etiska frågor.

”Får en grupp ja blir en annan utan”

Det är behandlingar av så utsatta patienter ni tar beslut om, är det svårt?

– Det kan förstås vara svåra avvägningar. Ibland måste vi fatta beslut med ett osäkert underlag, som en liten studiepopulation, det saknas ofta jämförande studier och uppföljningstiden av patienterna är kort. Då kan det bli vara svårt att fatta beslut.

– Det gäller att vara rationell, läsa in sig, låta det ta tid, kanske ta upp det vid fler möten och ta in en utomstående expert.

Hur är det att hålla besluten ifrån sig känslomässigt?

– Det är klart att jag kan förstå patienter och läkares frustration om vi säger nej. Enskilda människoöden påverkas, men jag tycker att jag kan hålla det på lagom avstånd.

– Jag måste komma ihåg vad som är mitt ansvar. Det är inte mitt ansvar att sjukdomen finns eller att ett företag tar så mycket betalt att vi måste säga nej. Det råder vi inte över.

Nyttan måste överväga kostnaden och prioriteringar är nödvändiga.

– Om en grupp får ja så blir en annan utan, säger hon och fortsätter:

– Behoven måste styra sjukvården, inte den patientgrupp som skriker högst. Vi vill ju alla att det ska bli bra för så många som möjligt. Vi har också ett patientråd kopplat till NT-rådet.

Vill öka det utåtriktade arbetet

Regionerna har blivit bättre på att ha en enhetlig läkemedelsbehandling, exempelvis genom följsamheten till nationella vårdprogram som inom cancersjukvård.

Åsa Derolf vill fortsätta och utöka det utåtriktade arbetet med att förklara vad NT-rådet gör och varför som ett stöd för läkarna.

– Det är klart att läkare kan ringa och undra varför de ger ett visst läkemedel i Tyskland men inte vi. Jag och Gerd har varit ute och pratat med barnläkare och på kongresser för att diskutera de här frågorna. Det vill jag fortsätta med, säger hon.

– Givet politiska beslut så har vi en nivå att förhålla oss till. Det behövs en diskussion om värdebaserad vård. Att rätt patient får rätt läkemedel, att läkemedlet får den effekt vi tänkt oss och att man slutar ta det i tid. För det är lättare att sätta in ett läkemedel än att ta bort det.

AI hittar de covidvarianter som kan ge nya smittvågor

Helene Wallskär
-
0
AI hittar de covidvarianter som kan ge nya smittvågor

Vilka uppdykande covidvarianter kan ge nya stora smittvågor? Och vilka är mer harmlösa? Att kunna bedöma detta på ett säkert och snabbt sätt kan underlätta inte minst vårdens planering.

Forskare i USA och Israel har därför utvecklat en ny prognosmodell som på ett mycket tidigt stadium kan bedöma riskerna med en ny covidvariant. Modellen bygger på maskinlärning där forskarna låtit datorn träna på tidigare virusvarianter.

På så vis har de i en studie skapat den första prognosmodellen som tar hänsyn både till variantens genetiska profil och till yttre faktorer som spridningsmönster. Studien är publicerad i tidskriften Pnas Nexus.

Muterar snabbt

Fyra år har gått sedan forskare i Kina upptäckte covidviruset sars-cov-2. Under dessa år har viruset visat sig ha stor förmåga att snabbt mutera till olika varianter.

Originalviruset från Wuhan hade fram till slutet av augusti 2023 gett upphov till över 2 900 skilda varianter som identifierats på olika håll i världen.

Vissa av de varianter som dyker upp är mycket smittsamma och sprider sig över världen som stora infektionsvågor.

Söker covidvarianter som kan ge nya smittvågor

Att använda artificiell intelligens, AI, för att avgöra vilka covidvarianter som kan ge nya smittvågor är ingen ny idé. Men de modeller som hittills har använts bygger enbart på spridningsmönster, immuniteten i befolkningen och liknande faktorer.

Dessa tidigare AI-modeller tar inte med den nya virusvariantens genetiska egenskaper i bedömningen.

Men det gör däremot den nya modell som forskarna bakom den aktuella studien nu har utvecklat.

Matade in 9 miljoner virussekvenser

För att få fram vilka faktorer som avgör en virusvariants spridningschanser fick datorn först analysera mängder av information från ett drygt år i början av pandemin.

Forskarna matade bland annat in omkring nio miljoner olika sars-cov-2-sekvenser (genetiska profiler) från 30 länder. Sekvenserna kom från den globala databasen Gisaid (Global initiative on sharing avian influenzae data).

Denna information kombinerades med data om vaccinationstäckning, antalet covidfall och andra faktorer.

Utifrån de mönster som framträdde vid analysen byggde forskarna sedan en modell för att hitta covidvarianter som kan ge nya smittvågor. I modellen ingår totalt 31 faktorer.

Testad med gott resultat

Forskarna testade sin modell på de varianter som cirkulerade från 1 april 2021 till 1 januari 2022. Testerna visade att modellen är pålitlig.

När den bara fick en vecka på sig från upptäckten av respektive covidvariant, hittade modellen 72,8 procent av de varianter som kom att orsaka minst 1000 fall per miljon invånare under de kommande tre månaderna.

När den fick information från två veckor efter upptäckten hittade AI-modellen 80,1 procent av de varianter som gav sådana smittvågor.

Genetisk profil påverkar spridningsrisk

Bland de mest avgörande genetiska faktorerna är hur mycket mutationerna hos en ny variant skiljer sig från mutationerna hos den för tillfället dominerande varianten.

Det är en fördel att vara genetiskt olik den dominerande virusvarianten. Det ökar möjligheterna för en ny variant att ta sig förbi den immunitet som byggts upp i befolkningen just då.

Kan fungera även för andra virus

Forskarna hoppas att deras studie tillsammans med fortsatt forskning ska bidra till bättre tidiga signaler om nya covidvarianters spridningsrisk i framtiden.

De menar också att deras sätt att kombinera genetiska data med information om olika yttre faktorer skulle kunna användas även för andra luftvägsvirus som till exempel influensa.

1...272829Sida 29 av 29