Månads arkivering augusti 2019

Fler överlever ebola med nya läkemedel

Fyra antivirala läkemedel har testats i en klinisk studie under det pågående ebolautbrottet i Kongo-Kinshasa. Studien startade, som Läkemedelsvärlden rapporterat, i november 2018. Den finansieras av bland andra amerikanska National institute of allergy and infectious diseases, NIAID.

Preliminära resultat visar att två av läkemedlen tydligt sänker dödligheten mer än de andra. På initiativ av den oberoende expertgrupp som övervakar studien stoppas den därför. I fortsättningen kommer i stället någon av de två mest effektiva läkemedelskandidaterna att erbjudas alla patienter med konstaterad ebolainfektion. Behandlingsresultaten kommer att följas i en förlängningsstudie.

Sänkte dödligheten

Det ena av de två läkemedlen går under beteckningen REGN-EB3. Det är en cocktail av tre monoklonala antikroppar mot ebola och har utvecklats av New York-företaget Regeneron Pharmaceuticals of Tarrytown. Det andra läkemedlet kallas mAB114. NIAID har tagit fram mAb114  med hjälp av en antikropp från blod från en patient som överlevde ebola 1995.

De data som nu redovisas gäller de första 499 patienterna som inkluderades i studien. Dessa data visar att omkring 70 procent av dem som lottades till behandling med REGN-EB3 eller mAb114 överlevde. Betydligt färre av dem som fick de andra två studerade läkemedlen överlevde – omkring 50 procent.

När det gäller patienter som läkarna kunde ge behandling tidigt efter smittotillfället överlevde hela nio av tio av dem som fick de två mest effektiva läkemedlen.

– Det är verkligen goda nyheter, sade Sabue Mulangu, infektionsforskare vid det nationella institutet för biomedicinsk forskning i Kinshasa i Demokratiska republiken Kongo, i en intervju i Nature.

– Nu kan vi förklara för människor att över 90 procent överlever om de kommer tidigt till ebolakliniken och får behandling.

I dag går det ofta fyra-fem dagar från de första symtomen till dess att personen kommer till kliniken, vilket gör infektionen svårare att behandla.

Den slutliga analysen av den avbrutna studien kommer att presenteras senare i höst.

Första cancerläkemedlet med ny princip på väg i EU

Den europeiska läkemedelsmyndighetens medicinska expertkommitté CHMP rekommenderade nyligen EU-godkännande för Vitrakvi (larotrectinib). Vitrakvi bygger på en ny princip för cancerbehandling. Principen kallas histologiskt oberoende och innebär att läkemedlet riktas mot en specifik genetisk markör oberoende av i vilken vävnadstyp eller organ som tumören växer.

Läkemedelsforskning enligt denna princip anses viktig bland annat för att kunna få fram fler nya cancerläkemedel för barn. Barn drabbas ofta av andra cancerformer än vuxna, men de genetiska faktorerna bakom sjukdomen kan ändå vara samma eller likartade som vid andra cancerformer hos vuxna.

Om EU-kommissionen som vanligt följer CHMP:s rekommendation, blir detta första gången som ett histologiskt oberoende cancerläkemedel godkänns i Europa. Läkemedlet har tidigare, som Läkemedelsvärlden rapporterat, godkänts i USA och nu i sommar har det även fått godkännande i Kanada.

Blockerar onormala proteiner

Den europeiska expertkommittén rekommenderar att Vitrakvi även i Europa godkänns för behandling av vuxna och barn med solida cancertumörer som har en specifik förändring, en fusion, i genen för neurotrofiskt tropomysinreceptorkinas, NTRK.

Vitrakvi har utvecklats av läkemedelsbolaget Bayer. Det är en oral behandling som finns både som kapslar och som lösning. Läkemedlet blockerar de onormala proteiner som förändringen orsakar och som skapar tumörtillväxt. Den specifika mutationen i NTRK-genen förekommer vid många olika cancersjukdomar.

EU-godkännandet ska enligt rekommendationen omfatta alla cancertumörer där denna genetiska förändring förekommer, oavsett var i kroppen tumören sitter. Men bara hos patienter med cancer som spridit sig eller inte kan opereras bort och som saknar andra effektiva behandlingsmöjligheter.

Innan vården startar behandling med Vitrakvi krävs genetiska tester som visar att tumören har den aktuella genetiska förändringen.

Behandlingssvar hos två av tre

Tre studier ligger till grund för rekommendationen om godkännande. Det var studier utan kontrollgrupp med sammanlagt 102 patienter, både barn och vuxna. Hos två tredjedelar av patienterna svarade cancersjukdomen på behandlingen och hos majoriteten av dessa varade behandlingseffekten i minst ett år.

Vitrakvi gav behandlingssvar vid både vanliga cancersjukdomar som lung- och tjocktarmscancer och mer sällsynta cancerformer som cancer i spottkörtlarna och fibrosarkom hos barn. De vanligaste biverkningarna var trötthet, höjda levervärden, yrsel, förstoppning, illamående, blodbrist och kräkningar.

Expertkommittén rekommenderar ett villkorat godkännande av Vitrakvi. Detta är ett sätt att snabbare kunna ge patienter tillgång till ett läkemedel som uppfyller ett ouppfyllt medicinskt behov. Villkorandet innebär att företaget måste göra ytterligare studier och leverera fler data efter godkännandet.

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng