Mutation

Första cancerläkemedlet med ny princip på väg i EU

Cancerläkemedlet Vitrakvi mot en viss mutation, oavsett cancerform, närmar sig godkännande även i EU.

12 Aug 2019, kl 13:45
0

Den europeiska läkemedelsmyndighetens medicinska expertkommitté CHMP rekommenderade nyligen EU-godkännande för Vitrakvi (larotrectinib). Vitrakvi bygger på en ny princip för cancerbehandling. Principen kallas histologiskt oberoende och innebär att läkemedlet riktas mot en specifik genetisk markör oberoende av i vilken vävnadstyp eller organ som tumören växer.

Läkemedelsforskning enligt denna princip anses viktig bland annat för att kunna få fram fler nya cancerläkemedel för barn. Barn drabbas ofta av andra cancerformer än vuxna, men de genetiska faktorerna bakom sjukdomen kan ändå vara samma eller likartade som vid andra cancerformer hos vuxna.

Om EU-kommissionen som vanligt följer CHMP:s rekommendation, blir detta första gången som ett histologiskt oberoende cancerläkemedel godkänns i Europa. Läkemedlet har tidigare, som Läkemedelsvärlden rapporterat, godkänts i USA och nu i sommar har det även fått godkännande i Kanada.

Blockerar onormala proteiner

Den europeiska expertkommittén rekommenderar att Vitrakvi även i Europa godkänns för behandling av vuxna och barn med solida cancertumörer som har en specifik förändring, en fusion, i genen för neurotrofiskt tropomysinreceptorkinas, NTRK.

Vitrakvi har utvecklats av läkemedelsbolaget Bayer. Det är en oral behandling som finns både som kapslar och som lösning. Läkemedlet blockerar de onormala proteiner som förändringen orsakar och som skapar tumörtillväxt. Den specifika mutationen i NTRK-genen förekommer vid många olika cancersjukdomar.

EU-godkännandet ska enligt rekommendationen omfatta alla cancertumörer där denna genetiska förändring förekommer, oavsett var i kroppen tumören sitter. Men bara hos patienter med cancer som spridit sig eller inte kan opereras bort och som saknar andra effektiva behandlingsmöjligheter.

Innan vården startar behandling med Vitrakvi krävs genetiska tester som visar att tumören har den aktuella genetiska förändringen.

Behandlingssvar hos två av tre

Tre studier ligger till grund för rekommendationen om godkännande. Det var studier utan kontrollgrupp med sammanlagt 102 patienter, både barn och vuxna. Hos två tredjedelar av patienterna svarade cancersjukdomen på behandlingen och hos majoriteten av dessa varade behandlingseffekten i minst ett år.

Vitrakvi gav behandlingssvar vid både vanliga cancersjukdomar som lung- och tjocktarmscancer och mer sällsynta cancerformer som cancer i spottkörtlarna och fibrosarkom hos barn. De vanligaste biverkningarna var trötthet, höjda levervärden, yrsel, förstoppning, illamående, blodbrist och kräkningar.

Expertkommittén rekommenderar ett villkorat godkännande av Vitrakvi. Detta är ett sätt att snabbare kunna ge patienter tillgång till ett läkemedel som uppfyller ett ouppfyllt medicinskt behov. Villkorandet innebär att företaget måste göra ytterligare studier och leverera fler data efter godkännandet.