Tidig behandling med det uppmärksammade läkemedlet rituximab kan minska risken för försämring vid muskelsjukdomen myastenia gravis. Det visar en randomiserad, placebokontrollerad studie som har letts av forskare vid Karolinska institutet. Studien är publicerad i Jama neurology.
Patienter med nydebuterad myastenia gravis som utöver standardbehandling även fick en infusion med rituximab förbättrades mer än de som fick placebo. De behövde också färre tilläggsbehandlingar liksom lägre doser kortison än placebogruppen.
– Det är glädjande resultat som ger hopp om en effektivare strategi för att tidigare uppnå sjukdomskontroll vid nydebuterad myasteni, även om långtidseffekterna av behandlingen behöver verifieras i större studier, säger i ett pressmeddelande Fredrik Piehl, professor vid institutionen för klinisk neurovetenskap, Karolinska institutet, som lett studien.
Myastenia gravis saknar botande behandling
Myastenia gravis är en autoimmun, neurologisk sjukdom där immunsystemet angriper receptorer mellan nerver och muskler. Detta leder till att musklerna tröttas ut snabbare än normalt. Omkring 2 500 personer, fler kvinnor än män, i Sverige lever med sjukdomen.
Vanliga symtom är onormal muskeltrötthet i armar och ben, dubbelseende samt tal- och sväljsvårigheter. Förändringarna kommer ofta smygande vilket kan göra myastenia gravis svår att upptäcka.
Sjukdomen går ofta i skov. Prognosen är numer tack vare förbättrad behandling vanligen god, myastenia gravis anses i de flesta fall inte påverka överlevnaden. Det finns ingen botande behandling men flera olika läkemedel används för att bromsa sjukdomen och lindra olika symtom. Många patienter behandlas med kortison.
Rituximab gav bättre sjukdomskontroll
Det immundämpande läkemedlet rituximab, en antikropp som verkar genom att eliminera B-celler, har även sedan tidigare en viss användning vid denna diagnos. Men då används det först senare i sjukdomsförloppet. I den nu aktuella studien undersökte forskarna effekten av att ge läkemedlet redan vid nydebuterad myastenia gravis.
I studien ingick 47 vuxna patienter som fått sin myastenidiagnos under det senaste året. Tjugofem slumpades till en engångsbehandling med 500 mg rituximab och 22 till en grupp som fick ett placebopreparat. Studien genomfördes vid sju kliniker i Sverige och patienterna följdes i upp till 48 veckor.
Efter fyra månader hade 71 procent i rituximabgruppen uppnått god kontroll över sin sjukdom, enligt en väletablerad skattningsskala. Motsvarande siffra i placebogruppen var 29 procent. Senare uppföljningar vid sex, nio och tolv månader gav liknande resultat.
Rituximabgruppen fick också i genomsnitt lägre doser kortison och hade behov av färre tilläggsbehandlingar. Rapporterade biverkningar var dock högre i rituximabgruppen, men de flesta var av mild karaktär.
Liten studie
Forskarna kommenterar att studien är relativt liten och att det fanns viss obalans i karaktäristiken mellan de två grupperna. Trots detta begränsningar är resultaten uppmuntrande och motiverar till fortsatt forskning, menar de.
De framhåller också att rituximab är en behandling som svenska neurologer är väl förtrogen med genom den omdebatterade off label-förskrivningen mot MS, multipel skleros.
– Nu kommer vi att på motsvarande sätt som vid MS att analysera den långsiktiga nytta-risk-balansen med behandlingen med hjälp av nationella data insamlade via det svenska myasteni-registret och nationella hälsoregister. Vi behöver också hitta markörer som kan förutsäga sjukdomsutvecklingen tidigt i förloppet, säger Fredrik Piehl.
Studien finansierades av Vetenskapsrådet. Flera av forskarna har tidigare fått anslag och ersättning från olika läkemedelsbolag, som bland annat marknadsför rituximab, utanför ramen för den aktuella studien.
