Den europeiska läkemedelsmyndighetens expertkommitté CHMP rekommenderade vid sitt senaste möte marknadsgodkännande för bland andra proteinkinashämmaren Xospata (gilteritinib). Xospata, som marknadsförs av läkemedelsföretaget Astellas pharma Europe, är avsett för behandling av vuxna patienter med akut myeloisk leukemi, AML med en specifik mutation kallad FLT3.
Rekommendationen om EU-godkännande gäller behandling av patienter som inte svarat på cytostatikabehandling eller fått återfall efter sådan behandling. För denna patientgrupp finns i dag få behandlingsalternativ. Den europeiska läkemedelsmyndigheten behandlar därför ansökan om godkännande av Xospata genom ett så kallat accelererat förfarande, för särskilt angelägna behandlingar.
Hämmar receptorsignalering
AML diagnostiseras hos omkring 350 personer om året i Sverige, förekommer i alla åldrar men är vanligast hos äldre. Sjukdomen drabbar främst benmärgen och leder oftast till kraftigt hämmad blodbildning. Forskare har identifierat flera genförändringar som är vanliga vid AML och en av dem är förändringar i receptorn FLT3.
Xospata är en tablettbehandling som hämmar denna receptors signalering och på så sätt leder till celldöd för leukemiceller som uttrycker FLT3. Läkemedlet godkändes i slutet av förra året av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.
Effekten och säkerheten av läkemedlet utvärderas i den öppna randomiserade fas III-studien Admiral med sammanlagt 371 deltagare. Två tredjedelar av dem randomiserades till behandling med Xospata och en tredjedel fick standardterapi med cytostatika. Överlevnaden från behandlingsstart (overall survival) var i median 9,3 månader bland patienter som fick Xospata och 5,6 månader bland dem som fick cytostatika.
Xospatas biverkningsprofil är inte alltför gynnsam. Vanliga biverkningar (drabbade minst en femtedel av de behandlade) var höjda levervärden, muskelvärk, ledvärk, trötthet, feber, svampinfektion i munnen, ödem, klåda, yrsel, lågt blodtryck, diarré, andnöd, illamående, hosta, förstoppning, ögonproblem, huvudvärk, kräkningar och njurpåverkan. CHMP anser att läkemedlet endast bör förskrivas av läkare med specialistkompetens.
Fler rekommendationer
Vid mötet rekommenderade CHMP även godkännande av två andra nya behandlingar. Den ena var Astrazenecas Qtrilmet som är ett kombinationsläkemedel för behandling av diabetes typ II hos vuxna. Det är ett läkemedel i tablettform med en fast kombination av de tre blodglukossänkarna metformin, saxagliptin och dapagliflozin. Det är avsett både för att förstärka behandlingen hos personer som inte får tillräcklig effekt av en eller två glukossänkare och för att förenkla behandlingen för patienter som redan tar alla tre läkemedlen.
CHMP rekommenderade även godkännande av Rhokinsaa (netarsudil) ett nytt läkemedel i form av ögondroppar, mot ögonsjukdomen glaukom och högt ögontryck. Läkemedlet marknadsförs av Aerie pharmaceuticals Ireland. Den aktiva substansen netarsudil är en så kallad Rho-kinashämmare som sänker ögontrycket genom två olika mekanismer. Rho-kinashämmarna är en ny grupp av läkemedel mot högt ögontryck.
Det slutliga beslutet om marknadsgodkännande fattas av EU-kommissionen, som brukar följa CHMP:s rekommendationer.
