SLUTREPLIK. Vi tackar Johan Brun för en del klarläggande i sin replik till vårt tidigare inlägg i debatten om evidenskraven för nya avancerade läkemedel. Det är väldigt bra att du förtydligar att de etiska aspekterna är viktiga samt att vetenskapliga underlag för godkännande är viktiga.
Johan Brun skriver att ett tidigt men väl kontrollerat införande kombinerat med noggrann uppföljning ger oss erfarenhet som i sin tur ger bättre möjligheter att kritiskt värdera nyttan av nya behandlingar, vilket kan rädda liv.
Vår åsikt är att marknadsgodkännande och införande utanför kliniska studier ska ske först när det finns tillräcklig dokumentation om förväntad effekt. Men vi ser även att klinisk uppföljning måste till för att dokumentera effekt och risker på längre sikt. Vi förstår också att man inte kan kräva stora randomiserade studier för mycket ovanliga sjukdomar.
Nya läkemedel ofta föremål för ”hype”
Vi anser dock att Johan Brun tonar ned betydelsen av att även nya terapier måste ha tillräcklig dokumentation så att både effekt och hälsoekonomi kan värderas vid marknadsgodkännande. Vår replik handlar alltså inte om missförstånd utan om att vi saknar viktiga perspektiv i diskussionen om nya läkemedel.
Vi känner oro för det tryck som uppstår på såväl patienter som förskrivare att använda nya, väldigt dyra och oprövade läkemedel. Det skapas lätt en ”hype” kring nya behandlingar, inte minst beroende på läkemedelsföretagens marknadsföring.
Johan Brun ger ett exempel med en genterapi för blödarsjuka som utvärderats hos 13 patienter och där uppföljningen varit tre år. Varje enskild patients nivåer av koagulationsfaktorer har i studien kunnat följas och effekten var tillfredsställande under studietiden.
Vi vill dock tillägga att fristående experter som bedömt resultaten från den aktuella treårsuppföljningen som lovande samtidigt påpekade att det är viktigt att vänta på ytterligare resultat från den pågående fas III- studien där fler patienter ingår. De framhåller också att nivåerna av faktor VIII sjönk under år 2 och 3 i ursprungsstudien.
Ett annat exempel som vi vill lyfta fram är de godkända CAR-T-behandlingarna som nu håller på att införas i Sverige. Där var underlaget för en av indikationerna så osäkert att det inte gick att göra en hälsoekonomisk värdering för den indikationen.
Prissättningen orimligt hög
Vi kan hålla med om att metoderna för klinisk prövning av cell- och genterapi behöver utvecklas. Men dessa nya metoder också måste inkludera hantering av oförutsedda biverkningar.
Det som inte heller tagits upp i denna debatt är kostnaderna. Prissättningen är orimligt hög för många terapier. Inte minst med tanke på att det allmänna redan lagt ner oerhört stora summor genom den forskning som bedrivits inom universitet och universitetssjukhus och som möjliggjort de innovationer som vi alla hyser stora förhoppningar till.
Vi välkomnar alltså nya innovativa läkemedel och vill göra gott för våra patienter, men en helhetssyn på denna svåra fråga måste anläggas eftersom undanträngningseffekterna är så betydande. Det kommer inte att räcka att bara utveckla nya betalningsmodeller för att klara denna utmaning med nya oerhört dyra läkemedel. Det är inte heller rimligt att tro att man genom horisontella prioriteringar kan klara av att betala för notan om betalningsförmågan inte finns.
Maria Palmetun Ekbäck, ordförande, Nätverket för Sveriges läkemedelskommittéer, LOK
Freddi Lewin, ordförande, Nationella arbetsgruppen för cancerläkemedel, NAC
Gerd Lärfars, ordförande, NT-rådet