piller som formar en pil

Prognos: Särläkemedel tar över som ”blockbusters”

Nischade läkemedel mot sällsynta diagnoser blir ännu viktigare inkomstkällor för företagen i framtiden.

20 Mar 2019, kl 13:46
0

Analysföretaget Clarivate analytics publicerar årliga prognoser för den globala läkemedelsmarknaden. Prognoserna ”Drugs to Watch” handlar om nya läkemedel som väntas komma ut på USA- och EU-marknaden under det kommande året. Utifrån en rad olika parametrar förutsäger prognosmakarna vilka av dessa som inom fem år kommer att bli ”blockbusters”, det vill säga komma upp i försäljningsintäkter på minst en miljard dollar om året, motsvarande drygt nio miljarder kronor.

I årets rapport listas läkemedel som väntas nå upp till den intäktsnivån fram till 2023. Tre av de sju läkemedlen på listan är behandlingar mot sällsynta genetiska sjukdomar. Det handlar om en kommande konkurrent till Spinraza (nusinersen) mot spinal muskelatrofi, en behandling mot den genetiska defekten bakom blodsjukdomen beta-talassemi och ett läkemedel mot den sällsynta och potentiellt dödliga sjukdomen paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

Denna starka roll för särläkemedlen markerar, framhåller prognosmakarna, ett skifte – företagen investerar allt mer i att utveckla läkemedel för sällsynta sjukdomar och ouppfyllda medicinska behov. En orsak till detta är att utvecklingspotentialen på stora terapiområden minskat.

”Möjligheterna att snabbt utveckla snarlika efterföljare till behandlingar mot mycket vanliga tillstånd har tömts ut”, skriver analysföretaget.

Analytikerna påpekar också att de politiska åtgärderna för att stimulera utvecklingen av behandlingar mot sällsynta diagnoser uppenbarligen har påverkat företagens prioriteringar. Det handlar bland annat om de olika regulatoriska förändringar som gör att de läkemedel som ges status som särläkemedel får en snabbare godkännandeprocess.

De sju läkemedlen på analysföretagets lista över väntade storsäljare har tillsammans fått 22 sådana klassificeringar av läkemedelsmyndigheterna i USA, EU och Japan.

Utmärkande för läkemedlen på listan är också att de nästan uteslutande (sex av sju) är behandlingar mot genetiska sjukdomar och/eller felaktiga immunreaktioner. Detta speglar, menar analysföretaget, de senaste decenniernas stora framsteg inom forskningen om hur sådana mekanismer kan manipuleras.