– Det var överraskande att en så stor andel av patienterna blev bättre, säger Joachim Burman, neurolog vid Akademiska sjukhuset i Uppsala, som lett den svenska delen i MIST-studien.
Än är inte resultaten från studien, som jämfört effekten av blodstamcellstransplantation med konventionell behandling för patienter med skovvis multipel skleros, publicerade. Men som Läkemedelsvärlden.se rapporterat om tidigare visar preliminära resultat på goda resultat.
Av de 110 patienter som ingick i den internationella studien randomiserades 55 till att få blodstamcellstransplantation och 55 till att få bromsmedicin i form av bästa möjliga tillgängliga alternativ. Det primära effektmåttet var en poängs förändring på den så kallade EDSS-skalan, som mäter funktionsnedsättning vid MS och därmed sjukdomens allvarlighetsgrad.
Efter i medeltal tre års uppföljning hade patienterna som fått blodstamcellstransplantation i genomsnitt drygt en poängs förbättring på EDSS-skalan. I kontrollgruppen med konventionell behandling hade poängen i stället försämrats. Skillnaden var statistiskt signifikant.
En poängs förbättring kan till exempel betyda skillnaden mellan att kunna gå endast en kort sträcka mot att kunna röra sig obehindrat. Det kan också betyda skillnaden mellan att behöva inkontinenshjälpmedel mot att inte göra det.
Antalet skov under det första året var också betydligt färre i behandlingsgruppen (ett skov) än i kontrollgruppen (39 skov).
– Vi har behandlat patienter med metoden sedan 2004 och studieresultaten ligger i linje med vad vi sett och vad vi förväntade oss, säger Joachim Burman.
Totalt har cirka 80 MS-patienter fått blodstamcellstransplantation i Uppsala och sammanlagt har ungefär 150 patienter behandlats i Sverige. Men även om man sett tydliga positiva behandlingsresultat har viss kritik mot behandlingen förts fram eftersom man saknat en jämförelsegrupp. Det har man i och med MIST-studien.
– Nu har man en randomiserad studie med en kontrollgrupp och där behandlingen har utvärderats med blindade metoder, säger Joachim Burman. Förutom att de positiva behandlingsresultaten är väldigt tydliga visar studien att behandling med blodstamcellstransplantation är säker. Det är en jätteviktig slutsats, säger Burman.
Just säkerheten har tidigare lyfts fram som en osäkerhetsfaktor. Efter att patientens blodstamceller skördats från blodet behandlas patienten med starka cellgifter som slår ut immunsystemet. Därefter återförs de oskadade blodstamcellerna till blodet där de bygger upp ett nytt och förhoppningsvis friskt immunsystem.
Hela behandlingen med väntetider och återhämtning tar ungefär ett halvår och under en period är patienterna mycket infektionskänsliga. Men trots den omfattande och stundtals tuffa behandlingen visar studien att de allra flesta patienterna klarar den bra.
– Ingen av patienterna fick allvarliga biverkningar och nu har vi väldigt bra data vad gäller säkerheten, säger Joachim Burman.
I Sverige insjuknar ungefär 1 000 patienter i MS varje år. Teoretiskt sett skulle omkring hälften kunna få blodstamcellstransplantation, men i dag är behandlingen reserverad för de allra sjukaste eller de som prövat många olika läkemedel utan framgång. Det betyder att endast mellan två och tre procent med sjukdomen får behandlingen. Det tror dock Joachim Burman kommer att ändras inom de närmaste åren.
– Vi vet att om man behandlar kraftfullt redan tidigt i sjukdomsförloppet får man bättre kontroll på sjukdomen. Med den approachen skulle vi kunna behandla betydligt fler, upp till tio procent är inte en orimlig tanke, säger Joachim Burman.
Kostnadsmässigt är det dessutom en relativt billig behandling. Ungefär 500 000 kronor kostar en transplantation, varav två tredjedelar utgörs av personal- och lokalkostnader.
– Själva procedurkostnaden, det vill säga kostnaden för läkemedel och material för transplantationen, ligger på runt 150 000 kronor. De läkemedel som används är billiga cytostatika som funnits på marknaden under lång tid.
Joachim Burman påpekar att det är en engångskostnad som ska jämföras med läkemedelsbehandling för MS som kostar runt 250 000 kronor per år.
– Inom tre år har man tagit igen den kostnaden.
Men trots att behandlingen är säker, effektiv och förhållandevis billig är det inte så enkelt som att alla MS-patienter kan få den. Dels för att olika omständigheter gör att den inte passar för alla och dels för att alla inte vill ha den. Men det största problemet just nu är enligt Joachim Burman kapacitetsbristen i sjukvården.
– För att vi ska kunna erbjuda behandling måste vi ha tillräcklig bemanning och där brottas vi i Uppsala med samma problem som resten av Sverige. Det saknas sjuksköterskor, vilket gör att vi inte kan gå med full kapacitet.
