Annons
Home 2014

Årlig arkivering 2014

Cellterapi högeffektiv mot svårbehandlad leukemi

0

Novartis nya CAR-T-behandling gav komplett remission hos 27 av 30 patienter med akut lymfatisk leukemi som tidigare fått ett flertal återfall eller vars blodcancer inte svarat på befintliga läkemedel. Sex månader efter behandlingen levde 78 procent.

I studien, vars delmålresultat nu publicerats, ingick 25 barn och 5 vuxna som inte hade några kvarvarande behandlingsmöjligheter. 60 procent hade fått tillbaka sin leukemi även efter stamcellstransplantationer.

Behandlingen som kallas CTL019 påbörjas med att utvinna patientens egna T-celler från blodet. Cellerna förändras genetiskt så att de lär sig att attackera tumörceller. Efter transformationen innehåller T-cellerna ett antikroppsliknande protein som kallas CAR (chimeric antigene receptor). Detta känner igen och binder till ett protein, CD 19, på ytan av B-celler. När cellerna återförts tillbaka till patienten förökar sig dessa ”jägarceller” och attackerar cancerceller. Genom en inbyggd signal i CAR-behandlingen kan varje modifierad cell dela sig och ge upphov till 10 000 nya celler.

Efter en längre uppföljningstid hade fortfarande 19 patienter remission varav en varit cancerfri i två år. Fem patienter avbröt behandlingen för att testa andra terapier där tre av dem gjorde en stamcellstransplantation under tiden de var i remission. Sju personer fick återfall. Tre av dem var där genterapin inte fungerat från början.

Alla patienter som fick CTL019 hade en biverkan som kallas cytokine release syndrom som ger influensaliknande symtom, varav 22 fick lindriga besvär. Patienternas friska B-celler som också har CD 19 markörer på ytan blir även förstörda av ”jägarcellerna”. Det gör att de flesta får immunoglobulinbehandling för att stärka immunförsvaret.

I juli gav FDA behandlingen ”breaktrough therapy designation” som ger en snabbare utredning. Ytterligare resultat kommer att presenteras i december.
 

EMA samlar biverkningsrapporter

0

Sedan 2012 har allmänheten haft tillgång till alla rapporter om misstänkta biverkningar för 1700 olika substanser i EMAs databas, kallad ”Europeiska databasen för rapporter om misstänkta läkemedelsbiverkningar”. Sökningarna kan göras på 24 språk och hittills har databasen enbart innehållit centralt insamlade data för läkemedel godkända inom hela EU.

Men nu har EMA gjort det möjligt att även söka information för läkemedel som bara har nationella godkännanden. EMA uppmuntrar patienter att rapportera misstänkta biverkningar och anser att spontana anmälningar ger viktig information för att övervaka läkemedelssäkerheten. Genom att göra broschyrer på all medlemsspråk om hur en anmälan görs hoppas myndigheten på att antalet rapporter ska öka ytterligare.

Misstänkta biverkningar som rapporteras av patienter och konsumenter samt sjukvårdspersonal är inte nödvändigtvis etablerat kända biverkningar men ger en samlad bild av ett läkemedel under dess livscykel och kan avgöra om ett medel är säkert och effektivt.

SBU vägleder om forskningsstödd behandling

0

Prioritetsstöd kallar SBU sina nya rapporter som ska vara ett konkret hjälpmedel för att välja behandlingsmetoder som har stöd i aktuell forskning. Metoder och behandlingar som inte är effektiva eller har en oklar effekt ska kunna prioriteras bort.

Hittills har två prioriteringsstöd publicerats, det ena gäller kortisoninjektioner vid tennisarmbåge som visat sig vara skadligt på sikt. Den andra visar att artroskopisk kirurgi vid knäartros är en dyr behandling som saknar effekt.

SBU kommer eventuellt att använda sig av specialistföreningar inom vården när fler prioriteringsstöd ska utvecklas.

Nanopartiklar optimerade för cancerbehandling

0

Inom nanomedicinforskningen testas nanopartiklar som kan transportera substanser som exempelvis angriper cancerceller. Partiklarnas litenhet gör att de kan distribueras långt in i tumörvävnaden. Nu har en forskargrupp från universitetet i Illinios optimerat en sådan metod genom att fastställa vilken storlek på partiklarna som har bäst biologisk effekt.

I studien som publicerats i Proceedings of the National Academy of Sciences användes partiklar i olika storlekar som i övrigt hade identiska egenskaper.
Nanopartiklarnas biodistribution undersöktes genom att mäta penetrationen in i tumörvävnad, dess clearence samt anticancereffekt i olika tumörmodeller. Dessutom gjordes olika matematiska modeller för att värdera hur partiklarna förflyttar sig över tiden i tumörvävnad.

De flesta av dagens godkända nanomediciner mot cancer har partikelstorlekar på 100-200 nanometer. I den nya studien visade forskarna att den optimala storleken för partiklar var mycket mindre, bäst var 50 nanometer. Att göra partiklarna ännu mindre var inte bättre.

Vid universitetet har man nu framställt en cancermedicin med den optimala storleken som visats vara effektiv mot bröstcancer och förhindrar metastasering i djurmodeller.

Susanne Ås Sivborg om framtiden för svensk life science

0

Susanne Ås Sivborg är generaldirektör för PRV sedan 2008 och har haft chefsjobb främst inom immaterialrättsområdet, bland annat som global immaterialrättsansvarig för Astrazeneca. Hon utsågs i juni av den förra regeringen till samordnare för life science-sektorn i Sverige. I uppdraget ingår att samordna insatser och identifiera utvecklingspotentialen för sektorn.

Uppdraget är på fyra månader. Hur mycket hinner man på den tiden?
– Jo, tiden är begränsad, men uppdraget är inte heller en regelrätt utredning. Vi, jag och Maria Dahl Torgerson, ska identifiera områden som behöver stärkas utifrån den potential som svensk life science har idag. Resultaten ska ligga till grund för en framtida strategi för vad man behöver göra för att öka konkurrenskraften och tillväxten. Det är ett brett uppdrag och vi gör inga djupanalyser på denna tid.

Hur har arbetet gått till?
– Vi har pratat med folk! Vi har haft många samtal med enskilda personer och i grupper med olika sammansättningar, branschorganisationer, personer med olika kompetenser inom de olika regionerna, näringsliv, akademin, hälso- och sjukvården. Vi har även träffat personer med ledande ställningar, investerarare, alla möjliga typer av människor, även personer med ett eget personligt intresse har vi samtalat med. Det har varit en väldigt blandad mängd människor.

Mitt under uppdraget blev det ett maktskifte. Kommer slutsatserna få samma gehör och kommer resultatet bli präglat av vem som beställt utredningen eller som får ta emot den?
– Samordningsuppdraget är inte präglat av vem vi fick det ifrån i början. Uppdraget är beställt av tre departement med bred förankring, så valet har inte förändrat arbetet. Hur resultatet kommer att tas omhand återstår att se.

Vad ser du för trender inom svensk life science?
– Jag kommer ju själv från branschen och har mött frågeställningarna. Jag har sett behov av samverkan mellan den offentliga sektorn och privata aktörer förut. Egentligen liknar life science-branschen alla andra områden med främst två skillnader: utvecklingstiden för en innovation är i regel är mycket längre, och ofta mycket dyrare, det behövs alltså mer kapital under längre tid. Långsiktighet är en känd utmaning och beställare och kund är offentlig aktör.

– Sverige är ju väldigt högt rankad för innovationer men vi är inte jätteduktiga då det handlar om att få små företag som grundar sig på en idé att röra sig från det lilla stadiet till att börja växa och bli ett större företag. Kompetensen finns för att ta en idé från det initiala stadiet till en färdig produkt, men hela kompetensen finns inte alltid tillgänglig för den som behöver den. Det finns mycket som är komplicerat, både vad gäller själva utvecklingsprocessen men också sådant som till exempel immaterialrätt och den regulatoriska delen och här behöver många företag både hjälp och stöd.  

Finns det ett glapp idag mellan akademin och näringslivet?
– Interaktionen fungerar nog rätt bra men skulle kunna bli lite bättre. I Sverige är vi bättre än många andra på att samverka, att arbeta i grupp är ju något vi lär oss redan tidigt i skolan så vi är rätt duktiga på det. Detta bör vi utnyttja ännu mer.

– Vi kan också öka rörligheten. Jag tror att det är en väldig fördel om en person, forskare eller läkare, som rör sig till näringslivet också ska kunna röra sig tillbaka till akademin så man får en korsbefruktning hela tiden.

Det finns ju en stor koppling mellan branschen och sjukvården som idag har mindre resurser. Hur ska man ändå ta till vara på innovationer och fynd från kliniken?
– Både akademin och näringslivet upplever idag inte finns samma utrymme för klinisk forskning som det fanns förr. Det kan också vara svårt att få ut nya produkter på marknaden, att få testa produkterna och få ett patientunderlag. Det är i många fall för trögt att få ut kliniska studier i sjukvården.

– Utredningen kommer peka på detta, och det blir mottagaren som får analysera vad som behöver göras.

I sin regeringsförklaring säger Stefan Löfven att ett innovationsråd ska skapas. Vad anser du om det?
– I vårt arbete har det inte framkommit något direkt behov av ett innovationsråd. Vad som lyfts som ett behov är en klar och tydlig vision, eller mål, och en strategi för vad Sverige vill med sin life science-sektor. För det behövs mer samordning.

– Den gamla regeringen gjorde flera stora satsningar på forskning inom området och andra stora satsningar inom innovation. Många upplever att det blivit fragmenterat, det upplevs vara svårt att se vad man egentligen vill med satsningarna.

Vilket ansvar ska staten ta för en hel bransch och vilka styrmedel är rätt att använda sig av?
– Det är en jättesvår fråga. Statens insatser bör göras så att ingen lämnas utanför, vilket är svårt, men det finns experter på sådant.

– För branschen behöver man skapa intressen för långsiktiga investeringar. Det kan staten signalera genom att uttrycka att detta är en intressant sektor som man vill satsa på och det finns mycket pengar i det offentliga stödsystemet.

Hur ser framtiden ut för svensk life science?
– Sektorn har en väldigt bra framtid med den behöver lite hjälp. Satsningar ska göras nationellt, inte bara regionalt, och sättas in i ett internationellt sammanhang. Idag kan ingen verka bara i en liten region eller i ett litet land.

– Vi är duktiga i det här området men vi kommer inte fortsatt vara stora inom området om vi inte gör något.

Vad vill du ska ta vid när ert uppdrag är slut?
– Det vore bra om man tar tillvara alla de utredningar alla tankar och idéer som redan finns om vad man behöver göra för att stärka sektorn. Hur man gör det spelar inte så stor roll, det viktiga är att man gör det och att man kommer fram till åtgärder som kommer att stärka konkurrenskraft och tillväxt i sektorn. I slutändan kommer vi alltid ner till att det behövs pengar, så är det alltid.

Produktinformationen skärps för Iclusig om blodproppsrisk

0

Efter en fördjupad granskning har EMAs säkerhetskommitté PRAC kommit fram till att nyttan med leukemiläkemedlet Iclusig, ponatinib, överväger riskerna men har samtidigt beslutat att skärpa produktinformationen.

Kommittén har gått igenom tillgänglig information om svårighetsgraden av biverkningsorsakade blodproppar vid Iclusigbehandling. Det gick då att se att risken verkade följa behandlingsdosen. Det saknas däremot tillräckligt med data idag för att rekommendera en lägre dos än vad som hittills använts för att uppnå full behandlingseffekt.

Slutsatsen blev att rekommendera samma startdos som tidigare. Däremot ska produktinformationen skärpas så behandlande läkare känner till riskerna. Informationen ska också vägleda om möjligheten att reducera dosen till patienter i en kronisk fas av kronisk myeloisk leukemi. Det gäller för dem som svarat bra på behandlingen men av någon anledning anses vara i riskzonen för blodproppar.

Alla patienter ska noggrant kontrolleras ifall de har tecken på hjärtproblem eller högt blodtryck. Behandlingen ska avbrytas ifall patienten inte svarat på behandlingen efter tre månaders medicinering.

Iclusig är indicerad för leukemi i de fall då patienterna inte tål eller svarar på andra mediciner i samma läkemedelsklass, tyrosinkinas-hämmare, och används mot akut lymfatisk leukemi och kronisk myeloisk leukemi.

En ny studie kommer att göras för undersöka om det är möjligt att sänka dosen men ända ha full effekt och därigenom minska risken för blodpropp.

Fortsatt subvention för Cerezyme

0

Sommaren 2012 beslutade TLV att Cerezyme, för behandling av den mycket ovanliga sjukdomen Gauchers sjukdom, inte skulle subventioneras då behandlingen inte bedömdes kostnadseffektiv.

Företaget Genzyme överklagade till förvaltningsrätten som gav företaget rätt, med hänvisning till att uteslutning riskerade behandlingen för mycket svårt sjuka.Och nu bekräftar Kammarrätten förvaltningsdomens utslag.

Kammarrätten skriver i sitt domslut att frågan i målet behandlat om TLV har haft grund för att utesluta Cerezyme ur läkemedelsförmånerna med hänvisning till att behandlingen inte kan anses kostnadseffektiv till det nuvarande priset. Enligt TLV är den beräknade kostnaden 4 700 000 kronor per år för en person som väger 70 kilo. 
Men vare sig Kammarrätten eller förvaltningsdomstolen tar egentligen ställning till kostnadseffektiviteten. Domstolarna konstaterar att priset är mycket högt samtidigt som det inte finns någon annan behandling.

Enligt Kammarrätten finns det i utredningen inte något som tyder på att företaget ska ha villkorat deltagande i förmånssystemet med ett visst pris. Domstolen anser därför att TLV skulle ha beslutat om prissänkning istället för uteslutning ur förmånen.
På TLV analyserar man nu domen och kommer i slutet av månaden fatta beslut om man ska försöka få utfallet prövat i Högsta förvaltningsdomstolen.

Kombination mot hepatit godkänns

0

Det är läkemedelsföretaget Gilead som lanserar Harvoni. Det är ett preparat som kombinerar den redan godkända substansen sofosbuvir (Sovaldi) med en ny aktiv substans, ledipasvir.

Preparatet godkändes nyligen i USA och är nu också på väg mot ett godkännande i Europa. EMA:s vetenskapliga kommitté, CHMP, har arbetat extra snabbt för att ta fram en rekommendation och nu ligger beslutet för godkännande hos EU-kommissionen. Den snabba handläggningen från CHMP är reserverad för bedömning av läkemedel som anses vara av stort värde för folkhälsan.

Godkännandet bygger på resultat från tre studier med totalt 1 518 patienter som tidigare inte behandlats för sin infektion eller där den inte fungerat. I försöken jämfördes behandlingen med eller utan tillägg av ribavirin.I studierna blev minst 94 procent av deltagarna virusfria oberoende av tillägg med ribavirin.

I USA beräknas en behandling på tre månader kosta närmare 100 000 dollar. I USA lever cirka tre miljoner människor med hepatit C, i Sverige cirka 50 000

Gratis läkemedel till barn

0

Det är Vänsterpartiet som i budgetförhandlingarna med regeringen fått igenom sitt förslag om att läkemedel ska vara gratis för alla under 18 år. Förslaget gäller de läkemedel som omfattas av högkostnadsskyddet.

Systemet med ett högkostnadsskydd på 2 200 kronor för barnen i en familj slopas från och med 1 juli nästa år, förutsatt att regeringens förslag går igenom riksdagen. Förslaget finns med i budgetpropositionen som läggs nästa vecka. Reformen beräknas kosta cirka 410 miljoner kronor årligen.

En sajt för ordnat införande

Information om nya läkemedel som införs nationellt finns nu samlat på en ny publik sajt om ordnat införande.

Webbplatsen finns på janusinfo.se och är öppen för alla. För läkemedelsbolagen är det en möjlighet att följa var deras produkt befinner sig i processen. Och för landstingen är tanken att sajten ska hjälpa dem att i planeringen av införandet. Här ska man enkelt kunna se var i processen ett nytt läkemedel befinner sig.

Kunskapsunderlag och information om specifika läkemedel finns också att hämta på sajten.
Sofie Alverlind som är projektledare för webben säger till Läkemedelsmarknaden att sajten också ska ses som ett medel att sprida kunskap om ordnat införande.

Anklagas för marknadsföringsbrott

0

Astrazeneca gick 2010 med på en förlikning i USA för off label-förskrivning av det antipsykotiska läkemedlet Seroquel, quetiapin. Nu är Seroquel fokus i ett nytt åtal, denna gång i delstaten Texas i USA. Statsåklagaren i Texas har lämnat in en stämningsansökan mot läkemedelsföretaget.

Enligt statsåklagaren ska Astrazeneca ha marknadsfört Seroquel utanför godkända indikationer, vilselett om biverkningar och betalat ut ersättningar till två inflytelserika beslutsfattare i delstaten, skriver Fierce Pharma. 

De två beslutsfattarna ha fått 465 000 dollar, eller cirka 3,35 miljoner kronor, av Astrazeneca för att driva upp försäljningen av läkemedlet. Företaget menar att det var ersättning för talaruppdrag, men enligt stämningsansökan ska dokument bevisa att det var för att beslutsfattarna skulle marknadsföra Seroquel.

Läkemedlet ska också ha marknadsförts till unga, trots att det inte var godkänt för den åldersgruppen före 2013. Företaget ska också ha uppmuntrat marknadsföring för andra icke godkända indikationer, bland annat depression.

Astrazeneca har sagt i ett uttalande att man tittar på stämningsansökan och funderar på nästa steg, men att man anser att företagets agerande i Texas varit både etiskt och enligt lagen.

Fokus på läkemedelssäkerhet

0

Läkemedelskongressen är Apotekarsocietetens årligen återkommande kongress för att stödja kompetensutveckling och nätvekande för alla som är verksamma inom läkemedelsområdet. Förra året hade Läkemedelskongressen temat smärta, och i år ligger fokus på läkemedelssäkerhet.

Under dagen hålls parallella föreläsningar om olika aktuella aspekter på läkemedelssäkerhet. 
– Kongressen inleds med en debatt om läkemedels nytta och risker, vilken jag hoppas ska vara intressant och tankeväckande. Sedan kommer statsepidemiolog Anders Tegnell att tala om Sveriges beredskap för smittsamma sjukdomar som till exempel ebola, säger Göran Lidgren, kongressansvarig.   

Andra programpunkter är hur läkemedelssäkerhet kommuniceras, vad apotek kan göra för att minska risken för antibiotikaresistens och läkemedelssäkerhet i egenvårdshyllan. 
– Det är en spännande dag med aktuella programpunkter som gör att man håller sig ajour inom läkemedelsområdet, säger Göran Lidgren.  

Läkemedelskongressen hålls under en dag, den 20 oktober, i centrala Stockholm. 
– Vi har upplevt att många har ont om tid, även för kompetensutveckling. Därför har vi valt att fokusera på en dag i år, säger Göran Lidgren. 

Läkare måste informera om risker

0

Valproat används för att behandla epilepsi eller bipolär sjukdom. Om medlet används under graviditet finns det risk för bland annat missbildningar, en försenad utveckling hos barnet och en autismspektrumstörning.

EMAs säkerhetskommitté PRAC rekommenderar nu att användningen av valproat begränsas. Medlen ska inte användas av kvinnor som är eller kan bli gravida eller där det finns andra behandlingsalternativ. Kvinnor som behandlas med valproat ska också använda effektiva preventivmedel.

PRAC rekommenderar att läkare som förskriver valproat också ska ge kvinnor fullständig information så att de förstår riskerna med behandlingen. 

Redan idag innehåller den svenska produktinformationen för valproat-läkemedel att behandling under graviditet innebär en ökad risk för missbildningar, försenad utveckling och autisspektrumstörning för barnet. Produktinformationen i samtliga EU-länder ska nu uppdateras med de nya varningarna.

Läkemedelsverket påpekar att kvinnor som behandlas med valproat inte ska sluta ta sina läkemedel utan att först ha rådfrågat sin läkare.

CMDh kommer att fatta ett slutgiltigt beslut om valproat-medlen.

Astmakandidat var bättre än placebo

0

Astrazeneca har presenterat positiva resultat från en fas IIb-studie på benralizumab. Det är en monoklonal antikropp som används för att behandla patienter med svår, okontrollerad astma och patienter med förhöjda nivåer av eosinofiler i blodet, vilket kopplas till svåra inflammatoriska sjukdomar. Benralizumab binder till IL-5, interleukin 5, vilket sänker nivån av eosinofiler i blodet. Studien har publicerats i tidskriften The Lancet Respiratory Medicine. 

Studien pågick under ett år och jämförde behandling med benralizumab med placebo hos patienter med svår astma. Patienterna som behandlades med den aktiva substansen hade en statistiskt signifikant sänkning av antalet gånger som sjukdomen försämrades, jämfört med patienterna som fick placebo. Benralizumab minskade antalet sjukdomsförsämringar med 40-70 procent beroende på dos, enligt ett pressmeddelande från Astrazeneca.

Enligt studien minskade benralizumab även nivåerna av eosinofiler i blodet efter det första behandlingstillfället. Patienterna upplevde också en förbättrad lungfunktion och förmåga att kontrollera sin astma.

De vanligaste biverkningarna var förkylning och hudirritation vid injektionsstället. Övriga biverkningar var liknande för benralizumab och placebo.

Astrazeneca tar nu utvecklingen av benralizumab till fas III-studier.

Testosteronmedel frias

0

EMAs säkerhetskommitté PRAC inledde i våras en granskning av läkemedel som innehåller testosteron efter en begäran av estniska myndigheter. Det fanns en oro för att läkemedel innehållande testosteron skulle öka risken för hjärt-kärlsjukdomar.

Enligt PRAC är det vetenskapliga underlaget för att testosteronläkemedel skulle orsaka hjärtsjukdomar bristfälligt. Flera studier visade ingen ökad risk, medan andra, som antydde en ökad risk hade begränsningar. Bristen på testosteron i sig skulle kunna innebära en ökad risk för hjärt-kärlsjukdom, menar PRAC.

PRAC rekommenderar ingen begränsning för läkemedel som innehåller testosteron, men menar att det är viktigt att behandla först när en brist är bekräftad. Kommittén rekommenderar ändå att produktinformationen uppdateras. Den bör även innehålla en varning för att använda medlen hos män med svåra hjärt-, lever eller njurproblem. Läkemedlens säkerhet bör också fortsätta följas.

CMDh kommer nu att fatta ett slutligt beslut om testosteronläkemedlen.

Diarrévaccin fungerar inte för dem som behöver det

0

Rotavirusvaccin skulle kunna var en faktor som minskar de stora dödstalen i diarrésjukdomar som ses i många utvecklingsländer.

Dessvärre har det visat sig att vaccinet främst ger skydd bland populationer i Europa och Nordamerika. I många afrikanska länder har man sett att bara mellan 20-50 procent av barnen blir skyddade av de två vaccinen, Rotarix och RotaTeq, som WHO rekommenderar.

En studie som gjorts vid Linköpings universitet fann att barn med en genetisk variation inte blir immuna av dagens rotavirusvaccin. Om barnet inte uttrycker sockermolekylen Lewis i tunntarmen fungerar inte vaccinet. Forskarna fann att fyra av tio barn i Burkina Faso är genetiskt resistenta.

Resultaten kan leda till att man anpassar vaccinen så de görs effektiva för de som störst behov.