Månads arkivering april 2008

Konkurrensverket lägger ner stridsyxan

0

Det var framförallt efter turerna kring Apotekets samarbete
med det amerikanska grossistföretaget Medco som Konkurrensverket, KKV, i juni
förra året inledde en granskning av Apotekets agerande. Verket ville undersök
om Apotekets planer skulle hindra en bra konkurrens på den kommande
marknaden.

Konkurrensverkets granskning har inneburit flera strider med
Apoteket om vilken information företaget egentligen måste lämna ut. I höstas
landade den frågan slutligen hos regeringen.

Men Konkurrensverket backar nu från sina krav och anser att
de fått svar på sina frågor. I sin rapport skriver de att Apotekets agerande inte
hindrar en välfungerande marknad. Om samarbetet med Medco skriver KKV att de anser
att Apotekets tidiga planer på att starta en receptfabrik troligtvis hade varit
dåligt för konkurrensen, men att de Apoteket nu lagt de planerna på is. Det
avtal som nu finns mellan Apoteket och Medco handlar framförallt om ett elektroniskt
förskrivningsstöd som efter omregleringen ska hamna i det servicebolag som ska
serva alla apotek på marknaden. Därmed anser inte KKV att det avtalet ger
Apoteket några fördelar som kan skada konkurrensen.  

Stärkta misstankar om förfalskat heparin

0

I ett vittnesmål igår skrev amerikanska läkemedelsverket,
FDA, att deras arbetshypotes just nu är att kontaminationen är medveten. I
vissa partier av heparin har en tredjedel varit kontaminerat, och FDA anser att
det är osannolikt att det skett av misstag.

Redan för två veckor sedan hintade FDA:s chef Andrew von
Eisenbach att myndigheten misstänker förfalskning. Men nu går de alltså ut
officiellt med den teorin och fler och fler amerikanska experter börjar nu instämma
i den teorin, skriver New York Times.   

Även det företag som försett Baxter med det kontaminerade
heparinet, Scientific Protein Laboratories, tror nu att en medveten förfalskning
skett hos någon av deras underleverantörer.

För närvarande anser FDA att 81 dödsfall kan kopplas till det
kontaminerade heparinet och flera hundra fall av allvarliga allergiska
reaktioner.

Läkemedelskostnader ökar

Landstingens kostnader för läkemedel i öppenvårdens högkostnadsskydd ökar. Sedan första kvartalet 2007 har siffran stigit med fyra procent. Störst ökning hittas bland preparat mot reumatism, diabetes och cancer.

Men alla läkemedelsgrupper står inte inför kostnadsökning. För magsyraläkemedel inom läkemedelsförmånen har kostnaderna minskat trots en ökad användning. Orsaken tros delvis vara den granskning av läkemedelsgruppen som LFN lade fram för två år sedan.
– Genom granskning av de läkemedelsgrupper som ingår i högkostnadsskyddet frigörs pengar som kan användas till angelägna områden inom vården. Den 1 september träder våra beslut från granskningen av läkemedel mot högt blodtryck i kraft. När läkarna börjar följa våra beslut kommer vi att se resultat på kostnaderna även här, säger Ann-Christin Tauberman i ett pressmeddelande från LFN.
LFN uppskattar att 400 miljoner kronor per år skulle kunna sparas bland blodtryckssänkande läkemedel.

Ett statsbidrag på 21,5 miljarder kronor ska täcka landstingens kostnader för läkemedelsförmånerna under 2008.

Drygt 28 miljoner kronor till medicinteknik

Centrum för medicinsk teknik och fysik, CMTF, har tilldelats 28,2 miljoner kronor av EU:s strukturfondspartnerskap. CMTF siktar på att ta fram metoder, produkter och tjänster för en bättre och säkrare sjukvård.

Pengarna ska bland annat användas för att utveckla en metod som går under namnet taktil video, där blinda och seende som söker utökad visuell information får det genom att utnyttja känseln. Ett annat projekt handlar om ett sätt att mäta prostatacancer.

Syntetiskt blod kan ge hjärtinfarkt

Syntetiskt blod innehållande det syrebindande proteinet hemoglobin har flera fördelar jämfört med vanligt blod. Hållbarheten är god, det behöver inte förvaras kallt, infektionsrisken är låg och det kan ges oberoende av patientens blodgrupp. Men de goda utsikterna för produkter av denna typ grumlas nu av att patienterna löper en betydligt större risk att drabbas av för tidig död och hjärtinfarkt, enligt en ny rapport.

Sexton kliniska studier av drygt 3 700 patienter som behandlats med olika typer av syntetiskt hemoglobinbaserat blod har analyserats. De fem olika produkterna i sammanställningen skiljer sig åt biokemiskt men verkningsmekanismen är densamma. Och förmodligen även de toxiska effekterna.

I naturligt blod befinner sig hemoglobinmolekylerna inuti de röda blodkropparna. Men i de syntetiska blodvarianterna är molekylerna inte bundna till några celler. En möjlig förklaring till de risker som observerats är att det fria hemoglobinet orsakar minskat blodflöde och bildning av blodproppar genom att förbruka kväveoxid.

Forskarna bakom metaanalysen menar nu att alla nya och existerande produkter av den här typen borde testas på djur innan de kliniska studierna på människor får fortsätta. Idag pågår fem kliniska studier av syntetiskt hemoglobinbaserat blod, bland annat i Sverige, och ytterligare minst en är planerad.

Kritik riktas även mot den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA eftersom studieresultat som borde ha kunnat peka på dessa risker betydligt tidigare – för upp till tio år sedan – inte har offentliggjorts.

Myndigheter efterfrågar mer analys

0

Flera av de myndigheter som valt att skriva remissvar på Apoteksmarknadsutredningens huvudbetänkande klagar på bristande
konsekvensanalyser.  Krisberedskapsmyndigheten
anser till exempel att utredningen inte fullt ut analyserat vad en omreglering
kommer att betyda för läkemedelsförsörjningen till totalförsvaret och för
samhällets krisberedskap. Glesbygdsverket skriver  att utredningen visar en övertro på marknadens
intresse för att etablera sig i gles- och landsbygd och tycker inte att utredaren
har gjort tillräckligt för att lösa de problemen .

Statens folkhälsoinstitut skriver
i sitt remissvar att utredningen för mycket fokuserar på producentledet och missat
att analysera omregleringen utifrån konsumenternas perspektiv. Samma sak
skriver Konsumentverket som också påpekar att frågan om tillgänglighet för funktionsnedsatta
är bortglömd. Enligt Konsumentverket borde kraven på apotekslokaler
kompletteras med ?att lokalerna ska vara tillgängliga och användbara för
personer med funktionsnedsättningar?.

Både Glesbygdsverket och Folkhälsoinstitutet sätter hoppet
till den uppföljande utredningen om tvår år. Då bör tillgänglighetsfrågorna stå
i centrum anser Glesbygdsverket. Enligt Folkhälsoinstitutet är det istället patient/konsumentperspektivet
som måste finnas med.  

Läkemedelsverkets 22 sidor långa remissvar handlar bland
annat om tillsynsarbetet, utbudet av läkemedel och tillgången till statistiken.
Till exempel tycker myndigheten att tillstånden att driva apotek ska delas ut
till varje enskilt apotek, och inte generellt till en ägare. På samma sätt anser
de att de ska få dra tillbaka tillståndet för enskilda apotek utan att
samtidigt dra tillbaka tillståndet för ägarens samtliga apotek. När det gäller
tillgången på läkemedel tycker Läkemedelsverket att apoteken ska vara skyldiga att
tillhandahålla alla läkemedel, även receptfria, inom 1-2 dygn.  De tycker också att det även i fortsättningen
ska vara förbjudet att sälja narkotikaklassade läkemedel via distanshandel. För
att ändå se till att människor i glesbygd ska få den typen av läkemedel
föreslår de att vårdcentraler ska kunna lämna ut läkemedel.

Läkemedelsverket skriver också att de tycker regeringen
borde passa på att se över marknadsföringsreglerna. Myndigheten anser att
regelverket kring marknadsföring av läkemedel redan i dag är otydligt och att ?behovet
av klargörande föreskrifter ökar på en omreglerad marknad?.

Socialstyrelsen skriver att de vill uppmärksamma regeringen
på ?det ökande inslaget av hälso- och sjukvårdsverksamhet inom
apoteksverksamheten.? Enligt Socialstyrelsen är det inom detta område som de
största patientsäkerhetsriskerna finns och därför tycker de att det bör utredas
vilken myndighet som är mest lämpad för att sköta tillståndsgivningen. Precis
som Konsumentverket påpekar Socialstyrelsen att apoteken bör ha krav på sig att
vara tillgängliga för personer med funktionsnedsättning.

Smittskyddsinstitutet värnar om den sammanhållande och
producentoberoende information som Apoteket idag ger till sina kunder. ?I en
avreglerad marknad finns det en risk för att dagens sammanhållna och likriktade
information luckras upp när olika aktörer blir avsändare av denna information?
skriver de. För att motverka en sådan utveckling vill SMI att apoteksägare ska
bli skyldiga att ge information som är korrekt och i överensstämmelse med
gällande riktlinjer och rekommendationer.

Flera av remissinstanserna är oroade över vad som kommer att
hända med statistiken. De är överlag positiva till att all statistik ska skötas
av ett Servicebolag, men tycker samtidigt att det bör regleras hårdare vem som
har rätt till statistiken. Smittskyddsinstitutet skriver till exempel att det
är viktigt att deras antibiotikagrupp STRAMA även i fortsättningen har fri
tillgång till statstiken så att de kan fortsätta övervaka förskrivningen av
antibiotika.

Detta är den femte artikeln i vår
serie om remissvaren på Apoteksmarknadsutredningens huvudbetänkande. Se
andra artiklar i serien nedan.

Läkemedelsverket följer bara lagen

Läkemedelsverket följer den lagstiftning som riksdagen har beslutat. Av den framgår att vaccinationskampanjer mot infektionssjukdomar inte är förbjudna (21 a § tredje stycket läkemedelslagen). Den av riksdagen uppställda regeln ändras eller inskränks inte av att regeringen ger ett exempel på en kampanj i sin proposition. Om Thomas Nihlén är missnöjd med hur lagstiftningen har utformats bör han verka för att den ändras, som riksdagsman har han den möjligheten. Läkemedelsverket kan inte ändra vad riksdagen har beslutat.

Läkemedelsverket instämmer till fullo i vikten av att allmänhet och sjukvårdspersonal får tillgång till en opartiskt, korrekt och producentobunden information om läkemedel. Därför har Läkemedelsverket informerat om att långtidsdata för både Gardasil och Cervarix saknas. Detta framgår av de läkemedelsmonografier som publicerats i oktober 2006 (Gardasil) respektive februari 2008 (Cervarix). Några av Läkemedelsverkets experter inom området medverkade också i den utredning SBU gjorde och som publicerades i slutet av januari i år.

Landstingen slösar fortfarande miljoner

0

Sedan lagen om generiskt utbyte på apoteken kom 2002 har användningen av prisvärda generiska läkemedel sparat skattebetalarna flera miljarder kronor. Medel som har kunnat användas på nya innovativa läkemedel och andra satsningar inom sjukvården.

Anledningen till att reformen varit så framgångsrik är att behovet av att ändra förskrivningsmönstret försvann. Tidigare behövde man göra ett aktivt val att förskriva ett generiskt preparat, något som läkemedelskommittéerna också arbetade för genom att rekommendera en specifik leverantör. Efter 2002 spelar det ingen roll vilket preparat som förskrivs, det preparat som ligger lägst i pris expedieras.
 
Ibland blir dock den generiska produkten inte direkt utbytbar mot originalet. Läkemedelsverket kan göra bedömningen att trots bevisad bioekvivalens, som är grunden till ett godkännande som generika, så kan man inte godkänna direkt utbytbarhet. Dessa generika hamnar alltså i den situation som rådde för alla generika innan 2002.
Tyvärr har inte läkemedelskommittéerna uppmärksammat detta förhållande fullt ut. Man fortsätter ofta att rekommendera på substansnivå och inte på leverantörsnivå vilket får till följd att förskrivningen inte påverkas nämnvärt. Förskrivs originalet expedieras originalet och besparingen uteblir.

Ett aktuellt exempel är generiskt alfuzosin som har funnits på marknaden sedan maj 2006 och vars försäljning i november 2007 motsvarade en marknadsandel på endast 5-6 procent trots priser som ligger runt 70 procent under originalet Xatral OD. Hade produkten varit direkt utbytbar så skulle den generiska marknadsandelen varit runt 80-85 procent. Eftersom Xatral OD säljer för över 110 miljoner kronor per år finns här en årlig besparingspotential på minst 70 miljoner kronor som inte utnyttjas!

För att göra besparingen måste man aktivt rekommendera en enskild leverantörs produkt samt aktivt arbeta för att denna verkligen förskrivs. Det finns goda exempel runt om i landet där man lyckats med just detta och realiserat mångmiljonbesparingar.
Vi anser därför att många läkemedelskommittéer måste förbättra sina strategier när det gäller icke-utbytbara generika, specificera sina rekommendationer och aktivt arbeta med att påverka förskrivningen. Det finns det flera miljoner skäl till.

Läkemedel ingen vanlig marknad

0

Kraven på slopande av apoteksmonopolet synes bygga på en missuppfattning. Det kan aldrig bli en normal marknadssituation när kunderna/patienterna betalar mindre än 20 procent av läkemedelskostnaden. Merparten svarar samhället för. Kunden kan inte välja produkt, eftersom det är läkarens förskrivning som bestämmer valet. Det är inte heller någon fri prissättning, eftersom det är Läkemedelsförmånsnämnden som fastställer priset. Det finns således inte någon likhet med en marknadssituation.

Att många politiker och andra vill avveckla apoteksmonopolet är märkligt. Vi har i Sverige Europas lägsta kostnader för läkemedelsdistributionen. I grossistledet gör det nuvarande enkanalsystemet att det inte blir några onödiga lagrings- och distributionskostnader, varför kostnaderna är avsevärt lägre än i andra länder. Även inom detaljistledet är de svenska kostnaderna mycket låga i ett internationellt perspektiv.

Däremot har vi tillsammans med Tyskland Europas högsta kostnader för läkemedlen. Hit borde intresset inriktas. Hur ska konkurrensen förbättras och kostnaderna pressas? För de läkemedel som landstingen upphandlar till den slutna vården har stora rabatter erhållits. En utveckling i denna riktning vore önskvärd. I många fall tyder rabatterna på att prisnivån vid öppenvårdsförskrivning är för hög.

Genom prisregleringen av alla läkemedel, som ingår i läkemedelsförmånen, har konkurrensen på området begränsats. I stället för priskonkurrens tävlar läkemedelsföretagen om att påverka förskrivarna genom en mycket intensiv och kostsam marknadsföring. Det är därför angeläget att inom detta område införa inslag också av priskonkurrens. Volymer är ju alltid en avgörande grund för prissättning. Detta är en av svagheterna i prisregleringssystem. Man vet vid prissättningen inte vilka volymer det blir fråga om. Eftersom produktionskostnaden är en ringa del av kostnaden för läkemedel (utveckling och marknadsföring är dominerande) är det omöjligt att objektivt fastställa vad som är rätt pris. Ett inslag av konkurrens på normala marknadsmässiga grunder är eftersträvansvärt.

För de som orkat läsa den nu remissbehandlade utredningen ?Omreglering av apoteksmarknaden? framgår det tydligt, hur komplicerad en avveckling av apoteksmonopolet är. 700 sidor har krävts för alla förslag. Dessa innebär en oerhört ökad byråkratisering inom detta område. Flertalet av utredningens experter har tungt vägande invändningar mot principiellt väsentliga delar av förslagen. Väldigt krångliga regler föreslås för hanteringen av generika, som blir klart sämre än dagens system. Att det blir oerhört svårt att få en bra konstruktion på ersättningssystemen till apoteken är lätt att inse. De framlagda förslagen har en tveksam konstruktion. Allt detta innebär stora kostnadsökningar och de skissade besparingarna är inte tillräckligt säkra för att täcka dessa.

Förutom alla kostnader för den ökade byråkratiseringen och tillkommande krångligheter ökar andra kostnader. En helt ny organisation ska skapas för att driva de befintliga datasystemen. Att ha denna verksamhet som fristående kommer att öka kostnaderna för denna separata organisation jämfört med dagens kostnader. Hur blir samarbetet med vården och apoteken?

Ett ökat antal apotek kommer att förorsaka nya kostnader. Hur mycket behöver apotekspersonalen ökas? Inga förslag till rationaliseringar redovisas. Bristen på apotekare och receptarier kommer att trissa upp lönerna och därmed kostnadsnivån. Det är givet att Sveriges Farmacevtförbund är positivt till förändringsförslagen!
I anslutning till flera av utredningsförslagen poängteras osäkerheten om hur förslagen slår. Kontrollstation och kontinuerlig och strukturerad utvärdering föreslås och tillägg och inskränkningar i regelverken förutsätts behövas.
Ett stort antal frågor måste klaras ut senare och omprövning föreslås ske i flera delfrågor efter ett par år. Slutresultatet kommer att bli betydande kostnadsökningar och de beräknade besparingarna uteblir.

Spelet bakom ?lyckopillrena?

0

Pillret har mötts av många positiva recensioner. Det är en fascinerande samtidshistoria som kombinerar avhandlingens respekt för fakta med thrillerns underhållningsvärde, skrev P C Jersild i Dagens Nyheter.
Och Pillret, om den moderna psykiatriska behandlingens framväxt, är verkligen en spännande läsning för alla och kanske särskilt för oss som arbetar med läkemedel på olika sätt. Den ger många aha-upplevelser och höjda ögonbryn. I boken möter vi ett antal för läkemedelsbranschen mer eller mindre kända personer. Genom att varva uppgifter från olika offentliga arkiv med personliga reflektioner och berättelser kring jakten på synapserna och spelet bakom lanseringen av olika diagnoser och depressionsläkemedel hålls boken levande och intressant. Det var länge sedan jag sträckläste en läkemedelshistorisk bok från pärm till pärm.

Ingrid Carlberg bygger sin bok på hundratalet intervjuer med psykiatrer, farmakologer, forskare, psykoterapeuter, allmänläkare, patienter, anhöriga, myndighetsföreträdare, opinionsbildare, läkemedelssäljare, marknadsförare och PR-konsulter. Alla har inte velat framträda med namn.
En av boken huvudpersoner är nobelpristagaren Arvid Carlsson som efter 50 års forskning och kartläggning av signalsubstansen serotonin menar att de riktigt grundläggande frågorna om vår själ aldrig kommer att bli lösta. Han berättar om serotonindramat i Södertälje och vägen till Astras snöpliga Zelmid-fiasko fem år före Prozac.

Men två andra forskare hade tidigare lagt grunden för de två huvudspåren i jakten på insikter om människans psyke. Det var en ren slump att det var nästan samtidigt i mitten av 1880-talet som de jämnåriga läkarna Sigmund Freud och Emil Kraepelin kom med sina helt olika teorier om hur man bäst botar människans psykiska sjukdom. Deras forskning blev startpunkten för de två skolorna inom psykiatrin som sedan dess har slagits om makt och inflytande; den mellan biologer och freudianer, mediciner och samtal, piller och prat.

Först under 1990-talet började antingen eller-perspektivet i depressions- och ångestbehandlingen att luckras upp i och med att den nya kognitiva terapin introducerades. Det var en nyhet som bejublades inte minst av läkemedelsindustrin som ett sätt att motverka den skepsis mot företagen som fanns hos den del av den svenska psykiaterkåren som hade sina rötter och sin övertygelse i psykoanalysen. Vägen att närma sig det avvaktande psykoterapi-Sverige blev att lyfta fram den psykoterapi som gjort sig känd för att inte vara fientligt inställd till mediciner.

Boken handlar mycket om de nya antidepressiva läkemedlens väg i detta spel. Historien om SSRI-preparatens uppgång har lika mycket varit en vetenskapens framgångssaga som en läkemedelsindustrins och marknadsföringens.
Den som trodde att läkemedelsindustrins främsta vapen för att öka försäljningen är glassiga annonser och flotta bjudresor för läkarna får i boken en inblick i ett antal betydligt mer sofistikerade metoder som att lansera nya diagnoser.

Ett lyckat grepp var att ge ekonomiskt stöd till patientföreningar där anställda patienter ofta förekom i TV-debatter och tidningsreportage. Det var en metod som användes systematiskt i olika länder för att öka försäljningen. En patient skrev i ett reportage från ett internationellt möte med patientföreningar från olika länder: ?Slående var att föreningarna i de andra deltagarländerna startat ungefär samtidigt som vår, ställt samma frågor och arbetat på samma sätt?. Slående var förstås också att de alla på ett eller annat sätt sponsrades av läkemedelsföretag.

Genomslagskraften hos medierna har också använts av antipillerkrafterna och stor uppmärksamhet fick den engelska dokumentären The Secrets of Seroxat som sändes i BBC:s dokumentärserie Panorama i oktober 2002. Den utlöste en folkstorm och en mediedebatt tog fart som så småningom gjorde avtryck också i Sverige. Debatten mynnade ut i en översyn av preparatgruppen på brittiska läkemedelsverket och senare på europeisk nivå. Flera andra faktorer bidrog till att de framgångsrika SSRI-medicinerna försäljningsmässigt under 2004 nått sin absoluta topp och passerat den.

De skilda patientfallen i boken ger exempel på olika sätt att reagera på behandlingen. För några har medicinerna inneburit en positiv förändring och varit till stor hjälp. Men för andra har behandlingen, som ofta inletts på ganska lösa boliner, gett förvärrade problem och självmordstankar och en lång väg tillbaka till en normal tillvaro utan läkemedel.

Det finns en gåta kvar som Ingrid Carlberg inte kan släppa. Den gäller de antidepressiva medicinernas effekt på sjukdomarnas utbredning. Trots ansträngningar har hon inte fått svar på frågan varför de nya läkemedlen inte minskade sjukdomarna som de var tänkta för, utan snarare verkar ha satt ordentlig fart på dem. Ingen verkar egentligen veta om depressionerna ökar eller minskar i befolkningen.

Biotekniken på tapeten

Biotekniken har inte levererat de produkter som förväntades och som dess företrädare ställt i sikte. Detta framkom senast i en omfattande analys hösten 2007 i Dagens Industri. Men intresset för biotekniken är alltjämt stort och i växande utsträckning från forskare utanför branschen.

I slutet av förra året utkom boken Att forma vår framtid, en antologi med 25 bidrag om bioteknikens möjligheter och problem. Tre bidrag handlar om naturvetenskapliga problem, och 22 om etiska i en eller annan form. Det är uppenbarligen lättare att tycka om bioteknik än att åstadkomma. Stefan Jovinge och Olle Lindwall skriver om stamcellsforskning. Det stora terapiproblemet är cellernas överlevnad hos mottagaren och risken för att de utvecklas till tumörceller. Nya möjligheter finns att använda patientens egna stamceller i blod och hjärna, men först måste kunskapen om att styra deras specialisering öka. Bengt Kasemo skriver om nanoteknik. När massan krymper till denna nivå ändras dess egenskaper och den tillhörande toxiciteten, som alltså är okänd för de flesta nanopartiklar.

Många av inläggen kretsar kring filosofiska aspekter på liv och död. Frågan om livets början har aktualiserats när överblivna embryon från IVF blivit utgångspunkter för stamcellslinjer. Kristna debattörer har varit motståndare till denna forskning och hänvisat till livets helighet. De har dock haft svårt att förklara varför det är mer etiskt att destruera embryon än att forska på dem. Muslimer har en annan inställning eftersom de anser att livet successivt inträder under tre 40-dagarsperioder efter befruktningen. Andra skribenter anser inte att forskningen ska riktas mot att förlänga livet utan mot att bekämpa fattigdom och svält. Ja, så kan man argumentera tills döden nafsar en i bakhasorna.

Ett par givande bidrag handlar om juridiska frågor och redogör för dessas utveckling i Norden. Skall handel med ägg, sperma och embryon förbjudas eller regleras? Det måste vara centralt i sammanhanget att givaren får veta vad som händer med materialet. En slutsats i boken är,  att behovet av vägledning för allmänheten ökar med de bioteknologiska framstegen. Det gäller kanske framförallt de många diagnostika, som vi har att vänta, inte minst inom gentekniken. Vem ska ge denna vägledning? Läkarna verkar inte intresserade enligt en refererad undersökning.

Kreativa kunskapsmiljöer i bioteknik av författaren Sven Hemlin är en annan nyutkommen bok. Boken behandlar den fysiska, sociala och den kognitiva miljöns betydelse för kreativiteten. Kreativitet är ju ett missbrukat värdeord, men författaren håller dess bättre fast vid en vedertagen definition: en idé eller ett resultat som har värderats som nytt och användbart. Hemlin har via enkäter och intervjuer jämfört forskningsledares uppfattningar med dem i forskningsgrupper, universitetsforskares med dem i företag, excellenta grupper med mindre excellenta, och så allt detta korsvis. Boken ger alltför många svävande svar och mycket är välkänt från annan verksamhet: ledarskapets betydelse, värdet av heterogent sammansatta grupper och atmosfären i dessa, företagen är mer beroende av universiteten än tvärtom, de förra står för mer spontant idéflöde och de senare för mer målmedveten och styrd forskning. Författaren redovisar också risken för att intervjuade svarar med allmänna uppfattningar och inte utifrån egna erfarenheter.

I de flesta fall finns inga eller små skillnader i uppfattningar mellan de undersökta objekten. Några intressanta skillnader finns dock redovisade. Excellenta grupper planerar och utvärderar mer än mindre excellenta, som lägger större vikt vid experimenterandet. Gruppstorleken är inte avgörande och behovet av kritisk massa menar författaren har svagt stöd. Viktigare då att gruppen förändras över tiden och tillförs nytt blod. Jag saknar en diskussion i boken om relationen mellan kreativitet och arbetsinsats. Kreativa individer lever med sina frågeställningar dygnet runt. Min egen erfarenhet är att miljöer, som frigör hårt arbete också är de mest kreativa.

Apotekare i den politiska hetluften

Från apotek till landsting. Från internutbildningsansvarig till medverkan i Apoteksmarknadsutredning. Efter fyra år som konsult åt Sveriges kommuner och landsting, SKL, är apotekaren Magnus Thyberg nu anställd på SKL sedan ett drygt år tillbaka. Förutom engagemanget i apoteksbranschens framtid är han även involverad i utvecklingen av ett system för bättre läkemedelsanvändning. Och han sitter med i landstingens läkemedelsförmånsgrupp och är ett stöd för Stockholms läns landsting i deras apoteksfrågor.

Mycket energi går åt till att skriva remissvar på Apoteksmarknadsutredningen. Ett svar som inte kommer att var odelat positivt. Magnus Thyberg hoppas nämligen att Lars Rejes förslag inte går igenom.
– Inte så som det ser ut idag. Det hoppas jag inte. Jag har en känsla av att det är ganska mycket som måste fixas till, många detaljer som måste regleras. Och sådant tar tid. Prisbildningsmodellen skulle vi vilja att man började om från början med.
Du var med i utredningen och nu skriver du remissvar. Sitter du på två stolar?
– Vi som varit experter i utredningen har inte gjort en utfästelse att tycka som utredaren, utan vi har bara försökt få utredningen att bli så bra som möjligt under resans gång. Jag kan väldigt mycket om frågan nu så det vore ett gigantiskt slöseri med kunskap om jag inte skulle vara inblandad i remissberedandet – men jag har inte huvudansvaret.

En av Magnus Thybergs käpphästar är att han tycker att det saknas en samlad syn på läkemedel i öppen- och slutenvården – både i Apoteksmarknadsutredningen och i den mer allmänna debatten om läkemedelskostnader.
– Idag stoppar vi in läkemedlen i separata fack; slutenvårdsläkemedel och öppenvårdsläkemedel. Jag tycker att vi istället ska se det som att vi ibland väljer att förskriva läkemedel på recept och ibland på rekvisition. När patienten tar ett stort egenansvar är receptet det naturliga. Men vid till exempel cancerbehandling, då är rekvisition det bästa. Idag har vi nästan inga slutenvårdspatienter utan man vandrar ut och in i de här systemen och vi känner att det nuvarande regelverket inte riktigt passar. Det saknas en helhetssyn.

Frågan om hur landstingen ska kunna finansiera alla läkemedel upptar en stor del av Magnus Thybergs tid. Sedan januari ingår han i en arbetsgrupp som tillsammans med representanter från Socialdepartementet och landstingen ska arbeta för att effektivisera läkemedelsanvändningen.
– Vi har inte jobbat tillsammans så här tidigare och det blir jätteintressanta diskussioner. Målet med arbetet är att komma fram till hur vi ska agera på en nationell nivå för att förbättra systemet med avseende på läkemedelsanvändning, förskrivning och uppföljning. Bland annat. Vi vill även förbättra framförhållningen. När det helt plötsligt dyker upp ett nytt läkemedel som kostar 30 miljoner kronor kan det innebära problem för kliniken om denna kostnad inte finns med i budgeten. Under april ska vi presentera en första tidsplan och sedan har vi en delrapport som ska lämnas i augusti.

Vad kan ni i arbetsgruppen bidra med?
– På nationell nivå kan vi bland annat hjälpa landstingen att skapa en arena där de kan diskutera introduktion av terapier sinsemellan. Den kommunikationen saknas idag. Ibland introduceras läkemedel utan att man egentligen har bestämt sig, det mer bara blir så. Och det är inte riktigt bra.
I höstas satte fallet med den 20-årige mannen som nekades läkemedel mot Hunters sjukdom igång en kraftig debatt om vem som ska betala för extremt dyra och ovanliga läkemedel. SKL efterfrågade en arbetsgrupp med fokus på denna typ av läkemedel men några sådana planer finns inte längre.
– Vi har mer och mer känt att det inte vore rätt väg att gå, att bara titta på de dyra läkemedlen. Vi vill inte att ett läkemedel ska specialhanteras bara för att det är nytt eller dyrt.

Men hur ska landstingen ha råd med dyra läkemedel?
– Det handlar om att prioritera bland de resurser som finns i verksamheten.”Nu får vi en möjlighet till en ny behandling. Ska vi använda den och lägga ner två vårdcentraler? Eller är vårdcentralerna viktigast?” Där har vi fortfarande inte riktigt alla verktyg för att kunna göra sådana prioriteringar på ett bra sätt. Men i praktiken är det ju dit vi måste komma.
Något som många farmacevter funderar på är vad landstingen egentligen har för planer för kliniska farmacevter. Enligt Magnus Thyberg börjar det röra på sig inom området.
– Vi kan inte från ett nationellt perspektiv säga hur man ska använda olika personalgrupper i olika delar av vården utan det måste vara lokala behov som styr. Men jag tycker mig se ett litet sug efter kliniska farmacevter inom landstingen och jag tror att klinisk farmaci kommer att få en större roll i Sverige i framtiden. Fast det är kanske inte så oväntat eftersom vi ännu inte är så stora på det här i landet. Sedan ser man ju också en stigande efterfrågan på farmacevter i läkemedelskommittéer eller på läkemedelsenhetsnivå, som stöd till administrationen i landstingen. Det behovet har växt explosionsartat de senaste åren.

Hur tycker du att landstingen ska resonera?
– Det viktiga är att på ett rationellt sätt värdera vilken kompetens som tillförs. Jag tror att en vårdcentral kan ha stor nytta av en farmacevt men man får ju tänka på att en farmacevt är en stödfunktion. Han eller hon tar inga patienter, skriver inga recept, behandlar inga sjukdomar. Kanske måste man ta bort en sköterska eller en läkare. Det är inga lätta val.

Magnus Thyberg tog apotekarexamen 1998 och har sedan dess själv gått från apoteksvärlden till landstinget. Men på frågan om vad han tycker om att ha gått in i ett mer politiskt klimat skrattar han lite och menar att det ibland är överdrivet – att det är så politiskt i landstingsvärlden och så opolitiskt i ett företag.
– Det är politik där också – det är bara det att det inte är partifärg på politiken utan det är företagspolitik. Så övergången har inte varit så väldigt komplicerad. Men det blir lite mer ideologi inblandad i arbetssättet när man jobbar i landstingsvärlden, man ser patienten, väljaren, på ett väldigt tydligt sätt. Och det passar mig mycket bra. Den största skillnaden är nog annars att apoteket har en ganska hierarkisk organisation till skillnad från landstinget. Som ny är det nog enklare att leva i apoteksvärlden men när man har jobbat in sig i systemet så upplevs landstingsvärlden mer flexibel. Det är nog inte många som säger det – men så är det.

Kommer du att stanna kvar på SKL?
– Det skapar en viss beroendekänsla att hela tiden veta så mycket om vad som händer i den här branschen – jag vet redan innan vad som kommer att stå i tidningarna – och jag tror att det är svårt att hitta något annat jobb som har det flödet, det tempot. Så jag stannar gärna ett tag.
 

Smärtsam start på livet

Det är mörkt och tyst i salen på neonatalavdelningen vid Astrid Lindgrens sjukhus i Solna. Marco Bartocci som är biträdande överläkare och forskare vid Karolinska Institutet, är mycket nöjd med att hans lilla patient andas lättare nu. Babyn har fått extra mycket surfaktant för att påskynda lungmognaden.
Olle föddes i vecka 27. För att klara så tidigt födda barn måste man ofta ge massiv behandling. Vid vissa procedurer, som man vet leder till smärta, behandlar man direkt. Det gäller till exempel vid frakturer, thoraxoperation och tarmoperation.
? Men så fort barnet inte visar tecken på smärta trappar vi ner behandlingen, säger Marco Bartocci.

I Sverige får nyfödda som opererats smärtlindring regelbundet, medan andra smärttillstånd behandlas olika. Alla får inte ens sockerlösning vid provtagning, trots övertygande vetenskapliga bevis. Marco Bartocci förvånas också över att det trauma som en sugklocka ger inte är en indikation för smärtläkemedel.
? Bara här i Stockholm föds omkring
2 500 barn per år med hjälp av sugklocka. Det är en mycket vanlig orsak till smärta hos nyfödda. Här på Karolinskas BB får alla friska barn som fötts med hjälp av sugklocka 20 mg paracetamol rektalt per kilo kroppsvikt, var 6:e eller var 8:e timme.
En orsak till bristen på konsensus är att det inte finns tillräckligt många studier som visar vad som är bra och dålig smärtlindring för nyfödda och för tidigt födda.

Fortfarande finns också en osäkerhet kring hur vissa läkemedel påverkar utvecklingen av den omogna hjärnan, som till exempel anläggningen av det neuronala nätverket. Man vet heller inte tillräckligt mycket om hur akut respektive långvarig smärta påverkar hjärnans utveckling.
? Det är svårt att forska på för tidigt födda, man vill ju inte att de ska betraktas som försökskaniner. Men man kan till exempel designa en studie så att alla barn får läkemedel alternerat med placebo. På så sätt undviker man det etiska dilemmat att en kontrollgrupp skulle bli helt utan smärtlindring, säger Marco Bartocci.

Mellan olika länder är skillnaderna ännu större. Att ge paracetamol intravenöst är till exempel en etablerad procedur i Sverige. Den har utvecklats vid neonatalavdelningen på Astrid Lindgrens sjukhus och kallas för ?The Stockholm Protocol?. I USA och Australien är paracetamol inte ens godkänt för behandling av för tidigt födda.
Nyligen publicerades en retrospektiv analys av behandling med paracetamol för postoperativ smärta hos för tidigt födda, som Marco Bartocci och hans kolleger i smärtgruppen vid Astrid Lindgrens sjukhus gjort.
? Vår analys visar att behandlingen inte ger några biverkningar och att den är effektiv, säger han.

En del forskare ifrågasätter fortfarande om ett barn som föds efter sex månaders graviditet verkligen har behov av smärtläkemedel. De utgår då ifrån att så tidigt födda barn inte har tillräckligt mogna nervbanor för att överföra smärtimpulserna från perifera nervsystemet ? till exempel ett nålstick i foten eller skav i halsen från en trakealtub ? till hjärnans högre centra.
? Men det motsägs bland annat av att de här barnen visar kända tecken på smärtförnimmelser. Ingen av oss skulle kunna tänka oss att få en matsond genom munnen ner i magsäcken utan smärtlindring. Det gör man regelbundet på spädbarn, säger Marco Bartocci.

På många håll har man också gjort stora framsteg när det gäller ickefarmakologisk smärtlindring, påpekar han. Det handlar om enkla åtgärder som kroppskontakt, närhet till föräldrarna och att barnet får suga, både med och utan näringstillförsel.
Olika metoder att mäta smärta hos de allra minsta är fortfarande på forskningsstadiet, som en typ av EEG och blodflödesmätningar. I väntan på tillförlitliga och ofarliga mätmetoder måste man skatta smärtan. På neonatalavdelningen vid Astrid Lindgrens sjukhus har det skett en stor förändring de senaste åren. Där har man gått från att enbart lita till personalens intuition och erfarenhet, till ett koncept med standardiserad bedömning.
? Förr varierade bedömningen väldigt mycket med vem som gjorde den. När någon gick av ett pass kunde nästa ansvariga göra en annan bedömning. Men morfinet som rinner i blodet är detsamma, man kan inte ratta upp och ner. Därför måste vi använda enkla skalor med symtom som är lätta att tolka, berättar han.

Man ger inte smärtläkemedel rutinmässigt vid alla sjukdomstillstånd eller medicinska procedurer. När personalen exempelvis ska avgöra om ett barn har ont av en maginfektion, använder de en skattningsskala.
? Smärta är en subjektiv, fysisk och psykisk upplevelse. Vi sydeuropeer känner mer smärta än finländare till exempel. Därför måste vi individualisera behandlingen. Vissa behöver större dos, andra mindre. Smärtläkemedel fungerar inte som penicillinet, säger Marco Bartocci och slår ut med armarna
 
För ett tiotal år sedan använde man nästan uteslutande morfin eller syntetiska morfinderivat, som Fentanyl, till nyfödda. Det berodde enbart på att dessa preparat var den mest använda smärtlindringen för vuxna, menar Marco Bartocci.
? Då handlade det inte om lika underburna barn heller. Barn som föddes i vecka 23-26 hade inte så stora chanser att överleva. Man får inte glömma att neonatalvården är en relativt ung specialitet.
2004 publicerades Neopain, en dubbelblind multicenterstudie, i medicintidskriften Lancet, där andra forskare från Karolinska institutet medverkade. Då var det fortfarande inte etablerat att nyfödda som vårdades i respirator skulle få smärtlindring vid behov, trots att alla vuxna får det vid samma procedur.
? Hypotesen var att smärta framkallar svängningar i blodtrycket som i sin tur ökar risken för hjärnblödningar. Men studien visade att de respiratorbarn som fick mer morfin hade fått fler biverkningar, även i form av hjärnblödningar.

Det var ett oväntat fynd, skeptikerna tolkade resultatet som att blödningarna var en biverkan av morfinet. Flera intressanta morfinstudier som kom i början av 2000-talet stimulerade också forskarnas intresse för andra typer av läkemedel. Många av studierna handlar om olika sätt att administrera: rektalt, intravenöst, oralt och lokalt med salva eller nervblockad, samt narkos.

På Astrid Lindgren utvecklar man nu en ny metod för nyfödda som genomgår toraxkirurgi där man klipper upp bröstkorgen.
? Man ger lokalbedövning med bupivacain genom en liten slang som man lägger direkt i såret. Pilotstudien är mycket lovande, den visar att medlet verkar snabbt och ger låg koncentration i blodet. Gruppen som inte fick lokalbedövning behövde mycket mer morfin.
Marco Bartocci är optimistisk när det gäller framtida smärtbehandlingar för de allra minsta.
? Men det behövs mer forskning om både långsiktiga och kortsiktiga effekter av läkemedlen, annu bättre smärtskattningsmodeller och förstås, nya smärtläkemedel, säger han.

Spaning skyddar mot skenande kostnader

0

Alla sjukvårdssystem i västvärlden står inför samma utmaning. Hur ska vi införa de nya och effektiva, men dyra terapier som kommer?
Vi måste kunna säkerställa att patienter som har god effekt av nya läkemedel verkligen får dem, säger Lars L Gustafsson, professor i klinisk farmakologi och ordförande i Stockholms läns landstings centrala läkemedelskommitté Läkemedelssakkunniga, eller Läksak.

För att försäkra sig om att det finns ekonomiskt utrymme att använda nya dyra läkemedel i framtiden har Stockholms läns landsting bestämt sig för att ta ett fastare grepp om rodret och styra hur landstingets framtida läkemedelsanvändning ska se ut.
Ambitionen har samlat de politiska lägren i landstinget så att det finns en politisk enighet bakom den övergripande strategi för hur nya läkemedel ska utvärderas, införas och följas upp i vården som har tagits fram.
Stockholm är först i landet, men idéerna sprider sig nu snabbt mellan landstingen. Och detta håller på att utveckla sig till den arena där läkemedelsföretagen ? säljarna ? och vården ? köparna ? möts för att komma fram till vilka läkemedel som ska användas i framtidens Sverige.

Läkemedelskostnaden i Sverige ökade ordentligt förra året, för första gången på flera år. Men även om totalkostnaden har legat relativt still under ett antal år så har det skett en förskjutning av kostnaderna.
För fem år sedan stod specialläkemedel, definierat som sådana läkemedel som normalt inte sätts in i primärvården, för 40 procent av Stockholms läns landstings totala läkemedelskostnad. Men samtidigt som många basläkemedel har blivit billigare när patenten har gått ut har specialläkemedlens andel av kostnaderna ökat. Läksak förutspår att de kommer att stå för över 50 procent av kostnaden 2008.

För att bättre kunna möta en hotande framtida kostnadsexplosion har Läksak i uppdrag att driva ett särskilt projekt för specialläkemedel. Projektet har sedan något år tillbaka bland annat ägnat sig åt så kallad ?horizon scanning?, översatt ungefär titta på horisonten. Förebilden kommer från Storbritannien där ett helt ?National Horizon Scanning Center? finns som stöd för engelsmännens ?National Institute for Health and Clinical Excellence?, NICE.
? Det handlar om att titta in i framtiden, signalspaning. Vi undersöker vad som är på gång i företagens pipeline och försöker värdera vad som är innovationer och bedöma hur det kommer att slå för oss ekonomiskt, säger Lars L Gustafsson.

Signalspaningen är en vital del i ett större strategiskt grepp över läkemedelsanvändningen och, i slutändan, läkemedelskostnaden. De andra delarna som tar vid efter signalspaningen handlar om en strategi för hur de nya terapierna ska införas på ett strukturerat sätt i vården och hur de ska följas upp.
? Tanken är att detta ska underlätta för sjukvården att hitta rätt på en gång med nya läkemedel. Och dessutom gör det att vi får samma principer för prioriteringarna mellan olika discipliner inom vården, säger Lars L Gustafsson.

Uppföljningen för att se hur ett nytt läkemedel fungerar i praktiken är lika viktigt som att se till att det introduceras rätt, menar Lars L Gustafsson. Men riktigt hur det ska gå till i praktiken är inte löst ännu.
? Vi måste ha ett systematiskt protokoll som samtidigt är enkelt för förskrivarna att fylla i. Vi kommer därför att testa några olika modeller för att så småningom komma fram till en enhetlig modell, säger han.
Reumaregistret som visar hur de nya TNF-alfa-hämmarna fungerar i praktiken är en modell som han ser skulle kunna användas i vissa fall, men inte alla. Det är ett pionjärarbete där samarbete över gränserna är fullt möjligt.
? Det finns en global standard för kliniska prövningar och, i princip, en global standard för läkemedelsregistrering. Däremot saknas ett system för hur sjukvården ska ta in, använda och följa upp nya läkemedel, säger han.
? Det skulle egentligen finns en ?Good User Practice? på samma sätt som det finns ?Good Clinical Trial Practice?, säger han.

Lars L Gustafsson ser ökningen av läkemedelskostnaden i Sverige förra året som ett trendbrott som nu kommer att fortsätta.
Specialläkemedelsprojektet lyckades i sin prognos förra våren pricka in årets kostnadsökning på en halv procent när och förutsåg då att kostnaden ökar ytterligare med nästan 6 procent 2008.
? Ökningen beror dels på vanliga läkemedel som till exempel ACE-hämmare och några nya preparat inom områdena diabetes och hypertoni. Och dels på en ökad användning av cancerläkemedel, TNF-alfamedel och andra biologiska läkemedel, liksom vacciner och särläkemedel, säger Lars L Gustafsson.

Lite längre bort mot horisonten kommer med stor sannolikhet en läkemedelsnyhet som kan komma att påverka läkemedelskostnaden ganska kraftigt. Det är de nya säkrare orala blodförtunnarna som spås kunna ersätta Waran och eliminera behovet av regelbundna koagulationsmätningar hos patienterna.
? Men när de nya antikoagulationsmedlen kommer måste vi vara säkra på att vi hämtar hem vinsten som det innebär att inte behöva kontrollera Waran-patienterna längre, säger Lars L Gusafsson.
Lars L Gusafsson är kritisk till det han kallar det stela pristänkande som gäller för läkemedel i många länder, inklusive Sverige.
? Företagen får ett högt pris på ett nytt läkemedel med liten användning och sedan hänger det priset med trots att indikationerna breddats och användningen ökat, säger han.

Prisfrågan var en av många frågor som diskuterades när Sverige och Läksak var värd för ett europeiskt möte i mitten av januari i år. Då kom representanter för åtta andra länder som alla hade ett liknande ansvar och problem. Och ingen hade någon patentlösning.
? Det finns inte en kristallklar strategi i något land för hur man ska få rimliga priser när användningen av ett läkemedel ökar. Systemen tenderar att bevara ursprungspriset trots att användningen kanske har ökat 10-20, till och med 40 gånger, säger Lars L Gustafsson.

De internationella kontakterna är viktiga, men Lars L Gustafsson ser också en stor vinst i ett större samarbete mellan landstingen här hemma. Han anser att Sverige i framtiden borde ha en nationell läkemedelsstrategi som är långsiktig och tvingar alla intressenter att arbeta gemensamt.
? När det gäller ?horizon scanning? och värdering av nya läkemedel kan det göras på nationell nivå och i internationellt samarbete. Men när man ska införa nya läkemedel så måste det göras enskilt i varje sjukvårdssystem eftersom det är så beroende av lokala nätverk och experter, säger Lars L Gustafsson.
Andra landsting är nu mycket intresserade av Stockholms system och det pågår diskussioner med flera av dem. Redan har ett samarbete inletts med Västmanlands läns landsting som innebär att Stockholms signalspaning om framtidens kostnadsdrivare används för att skapa en västmanländsk prognos som blir grunden för en diskussion där.

För läkemedelsföretagen innebär detta att den tidigare marknadsmodellen med konsulenter som besöker enskilda läkare blir ännu mindre funktionell. Flera av de stora företagen har redan aviserat en minskning av antalet konsulenter och vissa slopar dem helt. Samtidigt har flera läkemedelsföretag anställt före detta politiker och statssekreterare från den förra regeringen för att kunna vara med på den nya arenan.

För att ha en bra dialog med industrin har Läksak bjudit in läkemedelsföretagen till hearings kring olika terapigrupper. Den första var i juni förra året om cancerläkemedel och den andra i mitten av februari om diabetes. Och från läkemedelsindustrins håll är man försiktigt positiv.
? Jag tycker att hearingarna är ett jättebra initiativ, men man måste hitta formen för hur dessa hearingar ska gå till, säger Richard Bergström, vd för läkemedelsindustriföreningen, LIF.
Han menar att Stockholms läns landstings nya strategi innebär att landstinget är på väg att bli en mer kompetent motpart till läkemedelsföretagen.
? Många av mina medlemmar har efterfrågat detta. Nu blir det business to business med landstinget, säger Richard Bergström.
Men frågan är hur bra det är för företagen?
? Den underliggande attityden avgör om detta är bra eller inte för mina medlemmar. Är attityden att nu ska vi dra in förskrivningsrätten och stoppa allt det nya, då är det inget roligt. Men jag är så naiv att jag tror att polletten har trillat ner nu och att man är beredd att släppa in det nya, under kontrollerade former, säger han.
? Jag tror att det nu äntligen finns en insikt i landstinget om att man måste vara snabbt ute med det nya och sedan utvärdera om det är värt det.

Svenskt vaccin mot nikotinberoende

Vaccinet går under det kommersiella namnet Niccine och verkar genom att få kroppen att tillverka antikroppar mot nikotin. Resultatet blir att antikropparna binder till nikotinet om personen i fråga röker och därmed kan nikotinet inte nå fram till belöningssystemet i hjärnan. Själva kicken uteblir och det är den som håller uppe beroendet.

De kliniska prövningarna leds av företaget Independet Pharmaceutica och kommer att ske på fem kliniker i tre nordiska länder. Utöver rådgivning och behandling med rökstoppsläkemedel ska de 400 personerna få fyra vaccininjektioner med en månads mellanrum. Hälften av gruppen får det aktiva vaccinet och den andra hälften placebo. Prövningarna ska sedan pågå i ett år för att avgöra vaccinets effekt.

Minst tre andra nikotinvaccin har utvecklats av andra företag världen över.

Förbättrad syn med genterapi

Lebers kongenitala amauros är en grupp ärftliga sjukdomar som påverkar näthinnans synceller. De drabbade har mycket nedsatt syn eller är blinda redan vid födseln och i 30-årsåldern har i stort sett alla förlorat synen. Behandling saknas idag.

I några av sjukdomsfallen beror symptomen på en mutation i genen som kodar för proteinet RPE65. Två separata forskargrupper har nu använt genterapi för att tillsätta den aktuella genen till tre vuxna patienter vardera, som alla hade mycket svag synförmåga. Samtliga tre patienter i den ena studien såg bättre efter behandlingen och i den andra patientgruppen blev en av de tre hjälpt.

Ett öga per patient behandlades, för att synen med och utan behandling skulle kunna jämföras efteråt. Genen fördes över med hjälp av ett vanligt förkylningsvirus och injicerades under näthinnan i samband med en vitrektomi, när glaskroppen tas bort.

Behandlingen förefaller säker på kort sikt. Den ena studien pågick i fem månader och den andra i tolv. Men större och längre studier behövs ? både för att kontrollera säkerheten och bekräfta den positiva effekten. De båda forskargrupperna spekulerar i att ännu bättre resultat skulle kunna väntas om yngre patienter behandlas eftersom synen då inte har hunnit försämras lika mycket som hos de vuxna patienterna.

I Sverige föds två till fyra barn av 100 000 med Lebers kongenitala amauros. Totalt är drygt 200 drabbade i landet.

Resultaten presenteras i två artiklar i New England Journal of Medicine.