Nya regler ska göra slut på gissandet

Ett nytt regelverk är nu infört inom EU som innebär att läkemedel måste studeras på barn för att bli godkända. Det ska leda till att de i framtiden inte ska utsättas för behandlingar där effekt och biverkningar inte undersökts på barn.

21 feb 2007, kl 15:30
0

Mer än hälften av alla läkemedel som ges till barn har aldrig testats på dem. Det innebär att användningen sker utanför godkända indikationer och utan tillräcklig kunskap om hur barn reagerar på läkemedlen. Något som i sin tur riskerar att leda till bristande effektivitet eller allvarliga biverkningar.

? Barn är annorlunda än vuxna. De har en annorlunda läkemedelsomsättning och kan därför få annorlunda effekter och biverkningar, säger
Eva Gil-Berglund, farmakokinetiker på Läkemedelsverket och Sveriges representant i den europeiska barnexpertgrupp som har varit med och tagit fram de nya reglerna.

Det går alltså inte att gissa sig fram till en barndos utifrån vuxendosen. Något som hittills har varit enda sättet för många läkemedel där kunskap saknats. Och mest angeläget är det för de riktigt små barnen, de upp till två års ålder.
Det är svårt att peka ut något särskilt behandlingsområde där bristen är extra skriande.

? Generellt kan man säga att det saknas dokumentation på väldigt många små terapiområden till barn, säger professor Göran Wennergren, ordförande i Svenska barnläkarföreningen.


Det har varit svårt att få läkemedelsföretagen att självmant göra kliniska studier på barn.

? Barnpopulationen är en så liten patientgrupp att det ofta inte har varit ekonomiskt lönsamt att ta fram dokumentation. Dessutom måste de kanske ta fram en speciell barnanpassad formulering som barnen kan ta och för att kunna ge de doser som barnen behöver, säger Eva Gil-Berglund som en förklaring.

? Det finns även praktiska och etiska svårigheter med att göra studier på barn. Man måste göra studierna så skonsamma som möjligt för barnen. Till exempel att inte göra smärtsamma ingrepp och att ta så få blodprov som möjligt.


Men nu ska det bli ändring på kunskapsbristen. Sedan slutet av januari i år gäller en ny förordning inom EU som innebär att alla läkemedel som ska godkännas måste testas på barn. Och det gäller inte bara helt nya substanser utan även äldre läkemedel som får en ny indikation, dosering eller formulering.
För att kunna få ett godkännande måste företaget ha en godkänd plan för hur barnstudierna ska läggas upp. När de har genomförts får företagen en belöning i form av sex månaders förlängd patenttid för de läkemedel som har patent kvar. För läkemedel utan patent ges ett tioårigt dataskydd. Det innebär att generiska konkurrenter inte får använda sig av studierna och läkemedlen kommer heller inte att vara utbytbara till barn.
Det europeiska läkemedelsverket EMEA kan undanta vissa läkemedel från kravet om de bedömer nyttan för barnen som liten. Men annars gäller reglerna alla läkemedel rakt över.

? Både industrin och politiker har insett att utvecklingsmodellen för läkemedel inte har fungerat full ut. Det finns vissa områden där incitamenten inte är tillräckliga. De nya reglerna innebär en kombination av morötter och piska och jag tror att man måste jobba med båda dessa instrument, säger Richard Bergström, vd för Läkemedelsindustriföreningen, LIF som välkomnar det nya regelverket.

Piskan viner över, i princip, alla läkemedel och morötterna delas också ut oavsett vilket resultat studierna visar. Det är en belöning för utförd forskning och gäller oavsett om det resulterar i en indikation på barn eller inte. Kunskapen om att ett läkemedel inte bör användas på barn är lika värdefull som att det kan användas.


Men systemet är inte utan brister. Det är till exempel inte säkert att det är de läkemedel som barnläkarna helst vill ha dokumentation på som företagen kommer att undersöka. Det europeiska läkemedelsverket EMEA har ingen möjlighet att tvinga ett företag att göra barnstudier på ett äldre läkemedel så länge de inte vill förändra godkännandet för det. Därför kommer EMEA att upprätta prioriteringslistor över de mest angelägna äldre läkemedlen att studera. Och länderna i EU kommer att behöva avsätta gemensamma medel för att bedriva sådan forskning istället för företagen.


Systemet kan också utnyttjas av tillverkare av storsäljare där värdet av en patentförlängning vida överstiger både kostnaden för barnstudierna och nyttan av behandlingen hos barn.
USA har haft liknande regler i tio års tid och en nyligen gjord genomgång visar att det har fungerat och genererat över 100 nya barnindikationer där. Kritiker menar dock att systemet är för dyrt och att patentförlängningarna hittills har kostat amerikanerna över 100 miljarder kronor. Dessutom konstaterades att inte ens hälften av de genomförda barnstudierna någonsin publicerades. För att undvika att kunskapen göms undan i Europa kommer EMEA därför att föra ett offentligt register över alla planerade, pågående och avslutade kliniska studier som anmäls till dem.

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng