Nya EU-regler ger incitament att utveckla orphan drugs

Nya EU-regler har lett till att såväl större läkemedelsföretag som mindre aktörer nu köar för att få läkemedel klassade som ?orphan drugs?. Reglerna ger vissa preparat mot sällsynta sjukdomar en tioårig ensamrätt till marknaden.

21 mar 2002, kl 17:14
0

Det bästa som hänt på området hittills. Så beskriver Lars-Uno Larsson, grundare av det svenska pionjärföretaget Swedish Orphan International, det nya EU-regelverk som fastslogs 1999 och trädde i kraft året därpå.
De nya reglerna har lett till att såväl större läkemedelsföretag som mindre aktörer nu står på kö för att få läkemedel klassade som orphan drugs.


Många incitament


Enligt EU:s definition ska läkemedlet vara avsett för ?diagnos, prevention eller behandling av en livshotande eller kroniskt funktionsnedsättande sjukdom, med en prevalens på maximalt 0,05 procent av befolkningen inom EU-länderna?. Undantag från detta krav kan dock medges om medlet av andra skäl är olönsamt att marknadsföra. Ett ytterligare krav är att tillfredställande terapier inte redan får existera för indikationen ifråga. Kriteriernas utformning gör att läkemedel mot sjukdomar som är ovanliga i Europa men vanliga på andra håll i världen, exempelvis tbc, kan inkluderas.

Läkemedel som uppfyller villkoren får en rad fördelar. Forskningsbidrag och reducerade ansökningsavgifter kan beviljas, och rådgivning erbjuds från läkemedelsmyndigheten EMEA kring protokoll för kliniska prövningar, ansökan om godkännande med mera. Ett annat incitament är att godkännanden av orphan drugs alltid sker via en central procedur och omfattar samtliga 15 medlemsländer samt Island och Norge.

Den största belöningen utgörs dock av en tioårig oinskränkt marknadsexklusivitet på den aktuella indikationen.


Brokig samling


Förhandsbeslut om orphan drug-klassificering fattas av EMEA:s nyinrättade Committe for Orphan Medicinal Products, COMP. Här ingår representanter från samtliga medlemsländer, tre representanter från patientorganisationer samt tre från EMEA:s expertkommitté CPMP.

COMP:s rekommendationer vidarebefordras till EU-kommissionen som fattar det slutliga beslutet om klassningen.
Hittills har 160 ansökningar om orphan drug-status inkommit till kommittén. 98 av dessa hade i skrivande stund fått positiva utlåtanden, medan 33 ansökningar dragits tillbaka. Ansökningarna gäller en brokig samling molekyler; allt från experimentella preparat i tidig pipeline till färdiga och dokumenterat välfungerande läkemedel. Företagen bakom ansökningarna är av varierande storlek; mindre företag som Swedish Orphan vid sidan av läkemedelsjättar som Pharmacia och Aventis.

Bara två preparat har dock hittills fått ett slutligt klartecken från EU-kommissionen och nått marknaden som särläkemedel. Bland dessa finns Novartis uppmärksammade cancerpreparat imatinib (Glivec).

Lars-Uno Larsson grundade Swedish Orphan för 14 år sedan. Företaget har huvudkontor i Stockholm, dotterbolag i flera länder och tillhandahåller cirka 35 orphan drugs i olika delar av världen.

? I början av vår verksamhet kunde man likna oss vid en miniversion av ett traditionellt läkemedelsföretag. Idag är vi snarare ett fullt integrerat läkemedelsbolag med projektledning, medicinsk avdelning, registreringsavdelning och enheter för marknadsföring, ekonomi och logistik. Engagemanget är dock på många plan större än vad som är vanligt i större företag, säger Lars-Uno Larsson, numera styrelseordförande i företaget.
Swedish Orphan samarbetar dels med andra bolag som har särläkemedel under utveckling, men som inte själva anser sig ha resurser för att satsa vidare på dessa. Drygt 20 samarbetsprojekt har etablerats med stora läkemedelsföretag och mindre bioteknikbolag.

Man driver dock även eget utvecklingsarbete i nära samarbete med externa experter. Detta arbete har bland annat lett fram till Orfadin, världens hittills enda läkemedel mot den ovanliga men dödliga leversjukdomen ärftlig tyrosinemi typ 1. Totalt finns i världen cirka 350 barn med sjukdomen, som beror på skadlig nedbrytning av aminosyran tyrosin.

Medlet har tagits fram i nära samarbete med forskare vid Sahlgrenska universitetssjukhuset i Göteborg, och hela världsproduktionen av medlet tillverkas nu av Apoteket AB i Sverige. Orfadin godkändes nyligen i USA, och i Europa har EMEA beviljat orphan drug-klassificering för indikationen tyrosinemi typ 1. För några veckor sedan gav COMP ett positivt utlåtande för ytterligare en indikation.
Swedish Orphans utvecklingsportfölj rymmer även ett läkemedel mot tbc ? en ovanlig sjukdom inom EU men knappast globalt ? i tidig klinisk utveckling.

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng