Det TNF-alfa-hämmande läkemedlet etanercept (Enbrel) består av humant immunoglobulin kopplat till två TNF-alfa-receptorer. Preparatet tillverkas genom rekombinant DNA-teknik och har allt sedan produktionsstarten i USA 1998 varit svårt att framställa i stora mängder.
Till en början prioriterades därför den amerikanska marknaden medan de europeiska länderna tilldelades begränsade kvoter på ett förutbestämt antal patienter. Nu har dock även ett tak för antal behandlade patienter i USA satts på 80 000 patienter.
Stor licensförskrivning
Den svenska kvoten är 861 patienter, vilket kan tyckas lågt, men siffran är ändå hög jämfört med andra europeiska länder. Bara i Tyskland, med en flerfaldigt större befolkning, får fler patienter Enbrel. De finska och danska kvoterna omfattar bara omkring 50 patienter vardera och den engelska cirka 400 patienter.
Orsaken till att Sverige tilldelats en relativt stor kvot beror på att högkostnadsskyddet, till skillnad från de flesta andra länder, här gäller även för licensförskrivna preparat.
? Eftersom fem svenska centra deltog i de kliniska prövningarna var kunskapen om medlet stor redan 1999, när preparatet ännu inte var godkänt på denna sida av Atlanten. Detta ledde till en omfattande licensförskrivning, säger Staffan Persson, produktansvarig för Enbrel på Wyeth Lederle.
Tack vare högkostnadsskyddet behövde få av dessa patienter avbryta sin behandling av privatekonomiska skäl (kostnaden för ett års behandling med etanercept är idag omkring 120 000 kronor). Relativt många patienter fanns följaktligen i pågående behandling vid EU-godkännandet hösten 1999, vilket ledde att Sverige tilldelades en förhållandevis stor kvot.
Unik konstruktion
Om den fria förskrivningsrätten skulle hållas helt oinskränkt trots läkemedelsbristen, skulle ?först till kvarn?-principen gälla i patientledet på samma sätt som när läkemedelsproducenterna har tillfälliga leveranssvårigheter.
? Detta skulle innebära en kaosartad situation. Patienter med inledd, fungerande Enbrel-behandling skulle riskera avbrott i densamma, säger Staffan Persson.
För att undvika detta initierade Wyeth Lederle för två år sedan tillsammans med Apoteket AB och Svensk reumatologisk förening en unik nationell prioriteringsgrupp för behandling med etanercept.
? Såvitt jag vet är denna konstruktion helt unik, säger Stefan Persson.
Gruppen består av tre ?vuxenreumatologer? och tre barnreumatologer. Ordförande är Stefan Hagelberg, överläkare vid Astrid Lindgrens barnsjukhus i Stockholm.
Barn prioriteras
Prioriteringsgruppen träffas var sjätte vecka och tar ställning till inkomna ansökningar. Antalet nya patienter som kan få behandling beror på hur många av de 861 som under den föregående tidsperioden avlidit eller avbrutit behandlingen av någon annan anledning.
? Min uppgift är att ha en löpande överblick över lagret och meddela detta till prioriteringsgruppen. För att utnyttja den begränsade mängden läkemedel på ett optimalt sätt lämnar apoteken numera bara ut Enbrel för en månads förbrukning åt gången, säger Staffan Persson.
Patienter med specifika behov av etanercept prioriteras av bedömningsgruppen, liksom behandling av barn.
? För närvarande är 110 av de 861 svenska patienterna barn. För denna grupp har vi nästan täckt behovet.
Större tillgång i november
En ny produktionsanläggning för etanercept står nu färdig i USA, och går allt enligt planerna är bristsituationen avhjälpt i november i år. Då kan alltså prioriteringsgruppen tidigast upplösas.
En annan fabrik för produktion av etanercept med flera läkemedel byggs för närvarande på Irland och beräknas stå färdig 2005.