Efter 20 år av enträget arbete har en forskargrupp vid New York-Presbyterian Hospital och Weill Cornell Medical Collage presenterat de första resultaten någonsin där genterapi jämförts med placebokirurgi. Fas II-studien, dubbelblind och randomiserad, är genomförd vid sju olika sjukhus i USA och publicerad i The Lancet Neurology.
16 Parkinsonpatienter i åldrarna 30-75 år blev lottade till genterapi. Terapin går ut på att man borrar ett hål i hjärnan och sprutar in ett virus som bär med sig en stor mängd kopior av den gen som styr produktionen av GABA. Till kontrollgruppen värvades 21 Parkinsonpatienter för behandling med placebokirurgi vilket innebär att ett hål borrades men bara till hälften, och inget virus tillfördes.
GABA är en hämmande signalsubstans vars funktion är att lugna ner överaktiva motorneuron. Hos patienter med Parkinson finns en brist på GABA vilket förklarar många av sjukdomens motoriska symtom.
Resultaten visade att patienter som fått genterapi uppvisade 23 procent förbättrad muskelkontroll jämfört med drygt 12 procent i placebogruppen, efter sex månader. Genterapigruppen upplevde också bättre effekt av sin läkemedelsbehandling.
Forskarna bakom studien menar att resultaten är lovande på många sätt, bland annat på grund av att behandlingsmodellen kan komma att användas även när det gäller andra neurologiska sjukdomar.