Från den 1 september i år ingår läkemedlet Attrogy (diflunisal) i högkostnadsskyddet. Läkemedlet är godkänt för behandling av vuxna med ärftlig transtyretinamyloidos, ATTRv-amyloidos, även kallad Skelleftesjukan, som har nervskada i stadium 1 eller 2.
Beslutet sätter punkt för en lång och bitvis komplicerad process kring ett gammalt läkemedel som under många år användes mot Skelleftesjukan utan att vara godkänt för behandling av sjukdomen.
Läkemedelsvärlden uppmärksammade redan 2019 hur patienter med Skelleftesjukan hade hamnat i ett slags moment 22 när nya läkemedel introducerades. Diflunisal var då ett avregistrerat antiinflammatoriskt läkemedel som användes på licens och enligt behandlande läkare hade en bromsande effekt hos en del patienter.
Nya läkemedel stängde vägen för diflunisal
Problemet uppstod när nya godkända behandlingar mot Skelleftesjukan blev tillgängliga. Licensläkemedel får användas när det saknas lämpliga godkända alternativ. När de nya läkemedlen godkändes minskade därför möjligheten att få licens för diflunisal.
Samtidigt dröjde det innan de nya behandlingarna faktiskt blev tillgängliga för alla berörda patienter. Regionerna behövde bland annat utvärdera kostnadseffektiviteten och förhandla om priserna. Under en period riskerade därför patienter att varken få fortsätta med diflunisal eller få tillgång till de nya behandlingarna.
Frågan fick också en tydlig ekonomisk dimension. Diflunisal kostade vid denna tid omkring 11 000–12 000 kronor per patient och år, medan de nya behandlingarna kunde kosta flera miljoner kronor. Många av patienterna finns dessutom i Norrbotten och Västerbotten, vilket gjorde kostnadsökningen särskilt kännbar för dessa regioner.
Arbetade för ett godkännande
En väg ur problemet var att få diflunisal godkänt som läkemedel mot Skelleftesjukan. Anders Bergström, läkemedelsstrateg i Region Norrbotten, berättade 2019 för Läkemedelsvärlden att han under flera år försökt få ett läkemedelsföretag intresserat av att driva en sådan process.
Till slut tog det irländska företaget Turnkey Pharmaconsulting sig an uppgiften. År 2022 fick diflunisal särläkemedelsstatus av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, vilket bland annat gav företaget extra stöd i processen mot en ansökan om marknadsgodkännande.
I maj 2025 rapporterade Läkemedelsvärlden att EMA expertkommitté CHMP rekommenderat ett EU-godkännande av diflunisal under produktnamnet Attrogy. Under tiden hade tillgången till diflunisal delvis kunnat lösas genom extemporetillverkning hos APL, men ett godkänt läkemedel bedömdes ge en stabilare tillgång.
TLV: Kostnaden är rimlig
Nu återstår inte längre subventionen som hinder för användningen av Attrogy. TLV bedömer svårighetsgraden vid ATTRv-amyloidos som mycket hög och konstaterar att sjukdomen fortskrider och kan leda till både kraftigt försämrad livskvalitet och förkortad livslängd.
Attrogy är en så kallad TTR-stabilisator. Diflunisal binder till proteinet transtyretin och stabiliserar det, vilket motverkar bildningen av amyloid som kan lagras in bland annat runt nerverna och orsaka skador.
TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. En sidoöverenskommelse mellan företaget och regionerna sänker behandlingskostnaden. Med hänsyn till avtalet bedömer TLV att kostnaden i förhållande till nyttan ligger på en nivå som myndigheten anser rimlig för ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.
Attrogy ingår därför i högkostnadsskyddet från och med den 1 september 2026.
