De båda
myndigheterna FDA och EMEA har tagit fram en gemensam ansökningsblankett för företag
som vill ansöka om godkännande för särläkemedel. Syftet är att ytterligare
minska hindren för företag att utveckla läkemedel mot sjukdomar som drabbar små
patientgrupper.
USA har haft specialregler för särläkemedel sedan 1983 och
EU sedan 1999, men företag har fram tills nu behövt skicka separata ansökningar
till EU och USA. I det nya ansökningsformuläret finns en del för den
information som båda myndigheterna är intresserad av, och separata delar som
respektive myndighet vill veta särskilt. Efter att ett företag lämnat in
ansökan bedöms de separat i USA och EU enligt de lagar som gäller.
Totalt lider 55 miljoner människor av sammanlagt 6000 olika
ovanliga sjukdomar i USA och Europa. Med en ovanlig sjudom menar man inom EU
att den drabbar färre än fem personer per 10 000. I USA är definitionen
att färre än 200 000 amerikaner är drabbade.