Vad är en rimlig avkastning för ett unikt läkemedel? (Istockphoto)

Priset för särläkemedel under lupp

Hur mycket kan ett läkemedel mot en sällsynt sjukdom få kosta samhället?

3 Sep 2015, kl 10:00
2

Särläkemedel

För att en substans ska godkännas som särläkemedel krävs bland annat att det inte finns någon annan behandling för sjukdomen och att max 5 av 10 000 individer drabbas av den. I Sverige innebär detta runt 5 000 individer som mest. Att en behandling godkänts som särläkemedel av den europiska läkemedelsmyndigheten EMA innebär inte automatiskt att de offentliga systemen i medlemsstaterna kommer att finansiera behandlingen.

"En öppen redovisning är viktig för trovärdigheten."

”Samhället satsar inte ett par miljoner om året, under hela tonåren, på en ung flicka med anorexi. Och det kan knappast samhället göra när det gäller behandling av andra ovanliga sjukdomar heller. Det anses helt enkelt inte rimligt”

Jämförelsen dyker upp i ett samtal om kostnaden för särläkemedlet Soliris för behandling av den ovanliga och allvarliga njursjukdomen atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom, aHUS. Kostnaden för samhället beräknas till cirka 4.5 miljoner om året per patient om företaget Alexion skulle få det pris man krävt för läkemedlet.

Tidigt i somras bestämde landstingen att inte använda Soliris för att behandla det 40-tal patienter som har sjukdomen aHUS i Sverige med hänvisning till att det visserligen är rimligt att ett läkemedel för en ovanlig sjukdom kostar mer än vanliga läkemedel, men orimligt när priset är 20 gånger högre.
Men sista ordet är knappast sagt vad gäller Soliris.

Soliris, eculizumab, är ett av hundratalet läkemedel som godkänts med så kallad särläkemedelsstatus av den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA.

Särläkemedel påstås ofta vara förknippade med höga forsknings- och utvecklingskostnader kombinerat med få patienter. Men det är en sanning med viss modifikation.
Utvecklingskostnaden för Pfizer när man 2007 fick substansen sildenafil, mest känt som potensmedlet Viagra, godkänt som särläkemedlet Revatio för behandling av högt blodtryck i lungorna, kan knappast ha varit särskilt höga.

Just ny användning av redan existerande aktiva beståndsdelar är en möjlighet att lansera ett särläkemedel.
En annan är att först lansera en ny substans för en smal användning, som är fallet med flera nya cancermedel, för att sedan vidga indikationerna.

Men att läkemedlet innehåller en unik substans, innebär inte heller självklart skyhöga utvecklingskostnader för bolagen.  Mycket grundforskningen görs på universitet och högskolor, inte av företagen. Och det krävs ofta kortare och färre studier för ett godkännande. Analytiker menar tvärtom att läkemedel klassade som särläkemedel inte sällan är billigare att utveckla. Och flera företag har idag en aktiv strategi för att fokusera på just särläkemedel då lönsamheten sägs vara god.
Alexion, som marknadsför Soliris; är ett företag som nischat in sig på behandlingar av allvarliga och sällsynta sjukdomar. I dagarna fick man två nya läkemedel för behandling av patienter med hypofosfatasi och patienter med lysosomala syralipasbrist godkända för marknadsföring.

Det finns också kommersiella faktorer som gör det här till en lönsam affär. Förutom det som i affärsvärlden kallas premiumprissättning, det vill säga ett onormalt högt pris, blir marknadsföringskostnaderna lägre eftersom det är en väl avgränsad patientgrupp. Men den långa marknadsexklusiviteten rankas som det viktigaste incitamentet för att satsa på särläkemedel. Den innebär att ett företag har ensamrätt på behandling av sjukdomen i tio år. Ett annat företag får alltså inte, om inte deras läkemedel anses avsevärt bättre, lansera en annan behandling av samma sällsynta sjukdom.

– Företagen ska förstås ha ordentligt betalt. Men är det rimligt att samhället betalar över 30 000 kronor per år för behandling av en Addison patient, där utvecklingen av läkemedlet egentligen kostade företaget relativt sett lite, undrar till exempel Mikael Hoffmann, chef för Nepi.
Han talar om den gamla substansen hydrokortison som en svensk forskargrupp gjorde en tablett med modifierad frisättning av och kommersialiserade. Under namnet Plenadren godkändes läkemedlet som ett särläkemedel.

Men vad är då ett rimligt pris?
Barbro Westerholm, riksdagsledamot för folkpartiet har liksom till exempel Läkarförbundet föreslagit att företagen när det gäller särläkemedel, skulle redovisa sina utvecklingskostnader och en marknadsanalys i anslutning till godkännandet. Det skulle ge förutsättningar för att bättre bedöma vilket pris som krävs för en rimlig avkastning enligt förslagsställarna.
-En öppen redovisning är viktig för trovärdigheten i prissättningsförfarandet, menar Barbro Westerholm.

Anders Blanck vd för Lif, Läkemedelsbranschens organisation är däremot kallsinnig till förslaget.
-Vem bortsett från företaget och dess ägare kan bestämma vilket påslag som är rätt, det vill säga vad som krävs i form av avkastning för att forskningsinsatserna ska vara värt mödan?

Hur modellen för samhällets subvention  för behandling av sällsynta tillstånd ska se ut har varit en fråga för apoteksutredningen sedan 2011. Utredningen slutsats är att det inte finns skäl att utveckla ett särskilt system för särläkemedel utan menar att dagens modell fortsatt ska gälla också för dessa.
Men för en mycket liten grupp läkemedel för mycket sällsynta tillstånd, TLV nämner max 200 patienter i Sverige, föreslår utredningen en särbehandling. De läkemedlen behöver en speciell värdering när priset fastställs och bör kunna subventioneras enligt en egen speciell ordning, är förslaget.

Utredningen föreslår att TLV då ska kontakta företaget och landstingen för att få till stånd ett avtal som alla kan leva med. Förslaget liknar alltså det som redan idag använts vid prissättningen av ett par cancerläkemedel och hepatit C-medlen; parterna kommer till exempel överens om så kallad riskdelning eller sänkt pris om patienterna blir fler än förutspått.
– Skillnaden är att idag gör vi det utan någon reglering. Förslaget från utredningen innebär att man bejakar behovet av en speciell modell för väldigt nischade behandlingar men av stor betydelse för en liten patientgrupp, säger Mikael Svensson, handläggare på Sveriges Kommuner och Landsting, SKL.

Det vill säga man kan betala betydligt mer för varje patient, men först efter att landsting och företag kommit överens om förutsättningarna.
Hos den europeiska läkemedelsmyndigheten ligger idag ett 20-tal nya substanser för eventuellt godkännande som särläkemedel.

2 Kommentarer

Skribenten är själv ansvarig för det hen skriver i kommentatorsfälten på www.lakemedelsvarlden.se. Läs mer

  1. Det finns särläkemedel där företagen har bekostat bara en liten del av forskningen och särläkemedel där de har bekostat absoluta merparten.
    Det finns särläkemedel som är billiga att tillverka och sådana som är mycket dyra att tillverka.
    //
    Att behandla särläkemedel där företaget har betalat enbart en mindre del av forskningen och där tillverkningen är billig på samma sätt som ett annat särläkemedel där företaget stått för merparten av forskningen och där tillverkningen är dyr – det är det systemet vi har idag. Det gynnar framtagningen av en viss typ av särläkemedel och missgynnar företag som satsar mycket av egna forskningsmedel för att vinna ny kunskap.
    //
    För de patienter som berörs, för samhället och för de företag som verkligen utvecklar ny grundläggande kunskap så måste det vara rimligt att de som verkligen utvecklar ny kunskap gynnas mest istället för som idag tvärtom. Det är en del av diskussionen kring särläkemedel. Hur det ska åstadkommas är en annan sak. Sveriges läkarförbund har lämnat sitt remissvar i juli: http://www.lakartidningen.se/Aktuellt/Nyheter/2015/07/Viktigt-med-en-snabb-losning-for-sarlakemedel/
    //
    I övrigt, läs gärna den bilaga i Apoteks- och läkemedelsutredningen som artikeln refererar till. Det är bilaga 7, sidan 693-99. Länk: http://korta.nu/alutredning

  2. Särläkemedel har som regel kommit fram som spinn-off på utveckling av läkemedel för breda indikationer och patientgrupper. Man har inte lyckats med sin målinriktning men funnit positiv effekt på en ofta liten subgrupp av patienter och försöker få tillbaka pengar för ett projekt som misslyckats på grund av bristande kunskap eller modell eller ren otur. Man försöker ta hutlöst betalt och bearbetar patientorganisationer, läkare och landsting, som mänskligt sett har svårt att stå emot.