Annons
PFIZER DRAR IN LÄKEMEDLET OXBRYTA
Pfizers stoppade läkemedel används inte i Sverige
Foto: Istock

Pfizers stoppade läkemedel används inte i Sverige

Läkemedlet Oxbryta kopplas till dödsfall. Men läkemedlet säljs inte i Sverige, enligt Läkemedelsverket.

26 sep 2024, kl 17:00
0

Annons

Nu drar läkemedelsbolaget Pfizer in läkemedlet Oxbryta (voxelotor). Orsaken är ökad risk för smärtsamma komplikationer och dödsfall.

Oxbryta används för att behandla hemolytisk anemi, vilket betyder överdriven nedbrytning av röda blodkroppar, på grund av sicklecellsjukdom. Det gör att blodkärlen blockeras.

Men läkemedlet varken säljs eller marknadsförs i Sverige. Enligt Läkemedelsverket finns det heller inte några rapporterade biverkningar av Oxbryta i myndighetens biverkningsdatabas.

Obryxa var efterlängtat

Det finns minst 52 000 personer i EU med sicklecellssjukdom. Hur många svenskar som har sjukdomen är okänt. Åtta miljoner människor världen över har sjukdomen.

Sjukdomen förekommer över hela världen men är vanligast i vissa länder i afrika och mellanöstern samt länder kring ekvatorn. Som en följd av ökad global rörlighet och migration ökar antalet personer som har sjukdomen i Europa.

Oxbryta är ett godkänt läkemedel i EU sedan den 14 februari 2022.

Läkemedlet var efterlängtat när det kom. I sin rekommendation för godkännandet skriver EMA att tillgängliga behandlingsalternativ är begränsade och det behövs nya mediciner. Läkemedlet förbättrar blodkropparnas funktion och förlänger deras livslängd.

Andra behandlingar är regelbundna blodtransfusioner och läkemedlen hydroxiurea och crizanlizumab.

EMA startar granskning

I slutet av juli i år startade Europeiska läkemedelsverket EMA en granskning av läkemedlet

Orsaken är att data från två kliniska prövningar visar att Oxbryta visar ett ökat antal dödsfall.

I en studie av 88 patienter från Brazilien, Kenya och Nigeria som behandlades med läkemedlet har åtta personer avlidit.

I den andra studien ingick 236 patienter från Egypten, Kenya, Nigeria, Oman, Saudiarabien, USA och Storbritannien. De fick endera Oxbryta eller placebo, overksam behandling. Åtta personer som fick läkemedlet avled, jämfört med två dödsfall i placebogruppen.

Behandlingen har avbrutits för alla patienter i de två studierna, och i en tredje uppföljningsstudie, skriver EMA.

EU-experter i akutmöte om Oxbryta

Under torsdagen kallar EMA sin expertgrupp CHMP, The committee for medicinal products for human use, till ett så kallat ”extraordinary meeting” om Oxbryta.

Sådana akuta extrainsatta möten hör inte till vanligheterna. I synnerhet inte eftersom EMA:s expertgrupp CHMP hade sin ordinarie sammankomst förra veckan.

“Inledandet av granskningen följer på en obalans mellan dödsfall mellan voxelotor och placebo som observerats i kliniska prövningar”, skriver EMA:s expertkommitté i agendan för torsdagens möte.

Under mötet ska expertgruppen granska Pfizers läkemedel. Gruppen avgör exempelvis hur data från studierna inverkar på läkemedlets godkännande i EU. Något besked från CHMP har inte publicerats under torsdagen.

EMA kommer sedan att utfärda en rekommendation om godkännande för försäljning i EU bör ändras, tillfälligt dras in eller återkallas.

Efter det tar EU-kommissionen sitt beslutet. I regel följer kommissionen expertgruppens rekommendation.

Pfizer drar in Oxbryta

Pfizer avbryter nu frivilligt alla studier och åtkomsten till läkemedlet genom olika program. Företaget meddelade detta under onsdagen.

Företaget konstaterar, precis som EMA, att fördelarna med läkemedlet inte längre överväger riskerna enligt de data som finns idag. Pfizer meddelar också att de ska granska studieresultaten ytterligare.

– Patienternas säkerhet och välbefinnande är av yttersta vikt för Pfizer, och vi tror att denna åtgärd är i patienternas bästa, säger Aida Habtezion vid företaget i ett pressmeddelande och fortsätter:

– Vår primära oro är för patienter som lider av SCD (sickle cell disease, sicklecellsjukdom) som fortfarande är en mycket allvarlig och svårbehandlad sjukdom med begränsade behandlingsmöjligheter. Vi råder patienter att kontakta sina läkare för att diskutera alternativ behandling medan vi fortsätter att undersöka resultaten från vår granskning av data.

Pfizer uppmanar patienter, läkare, farmaceuter eller annan vårdpersonal som har frågor om läkemedlet att kontakta dem.

Inte första som stoppas

Det är inte det första läkemedlet mot sicklecellssjukdom som dras in. Som Läkemedelsvärlden berättat rekommenderade EMA att godkännandet läkemedlet Adakveo (krizanlizumab) från Novartis skulle dras in.

Den gången är problem med säkerheten inte orsaken. Istället var det senare studier som visar att läkemedlet inte är effektivt jämfört med placebo.

EU-kommissionen stoppade läkemedlet efter knappt tre år på marknaden.

Ska förebygga symtom

Sicklecellsjukdom är en ärftlig sjukdom där individer producerar en onormal form av hemoglobin som är proteinet i röda blodkroppar som transporterar syre. De röda blodkropparna blir stela, klibbiga, ändrar form och får kortare livslängd.

Blodet blir mer trögflytande hos personer med sjukdomen. ”Sickle” är det engelska ordet för skära och syftar på formen hos de avvikande blodkropparna som liknar en månskära.

Upp till 12 procent av alla med sicklecellsjukdom får någon gång stroke. Andra akuta symtom är bröstsmärtor och andningsbesvär samt blodbrist. Immunsystemet är nedsatt.

Behandlingen syftar till att förebygga komplikationer och lindra symtomen.

Personer med sicklecellsjukdom kan erbjudas transplantation med blodstamceller. Det är en behandling som innebär risker och är besvärlig att gå igenom, men som när den lyckas leder till att sjukdomen blir helt botad. Forskning om genterapi pågår, som Läkemedelsvärlden rapporterat.

Den förebyggande behandlingens syfte är att förhindra smärtepisoder orsakade av tilltäppta blodkärl som ger syrebrist i vävnaderna och åtföljande risk för organskador.

Oxbryta (voxelotor) är ett läkemedel som används för att behandla hemolytisk anemi, överdriven nedbrytning av röda blodkroppar, hos patienter i åldern tolv år och äldre som har sicklecellssjukdom.

Läkemedlet verkar genom att förbättra hur det förändrade hemoglobinet binder syre. Då fungerar de röda blodkropparnas bättre och deras livslängd förlängs.

Läkemedlet ges ensamt eller tillsammans med ett annat läkemedel mot sicklecellsjukdom som kallas hydroxikarbamid.

Källa: EMA om Oxbryta, Socialstyrelsen om Sicklecellssjukdom, Fass om Oxbryta

Föregående artikel Vill inspirera farmaceuter att forska
Nästa artikel Möt Apotekarsocietetens nya vd!