Ny behandling för PKU får godkänt i USA

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten har godkänt en ny enzymbehandling för den genetiska sjukdomen.

28 Maj 2018, kl 09:58
0

Läkemedlet Palynzig (pegvaliase-pqpz), en ny enzymbehandling för ämnesomsättningssjukdomen fenylketonuri (PKU), har fått tummen upp av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.

Patienter med PKU saknar förmågan att bryta ned aminosyran fenylalanin till tyrosin på grund av att det nedbrytande enzymet fenylalaninhydroxylas (PAH) saknas eller fungerar dåligt. Om tillståndet inte behandlas, i huvudsak med strikt diet innehållande mycket små mängder fenylalanin, orsakar de höjda fenylalaninhalterna i blodet hjärnskada. I Sverige drabbas cirka fem barn per år av PKU och sedan 1965 screenas alla barn för sjukdomen vid födseln.

Det nu godkända läkemedlet Palynzig är ett rekombinant fenylalaninammoniumlysas, det vill säga ett enzym som ersätter det felaktiga fenylalaninhydroxylaset hos patienter med PKU, och därmed återställer kroppens förmåga att bryta ned aminosyran fenylalanin.

Palynzig är godkänt för vuxna patienter vars nivåer av fenylalanin inte kan kontrolleras tillräckligt väl med diet och tillgänglig behandling

Läkemedlet ges som injektioner och i individuellt utprövade doser på mellan 20 mg till 40 mg per dag. Eftersom läkemedlet ger en ökad risk för överkänslighetsreaktioner och anafylaktisk chock, sannolikt beroende på bildande av antikroppar mot produkten, är läkemedlet försett med en varning och får endast förskrivas och lämnas ut under restriktiva former.

På sin hemsida skriver bolaget bakom läkemedlet, Biomarin, att man i mars lämnat in en ansökan om godkännande av läkemedlet till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA.