Den monoklonala antikroppen Takhzyro (lanadelumab) godkändes nyligen i USA och är på väg att godkännas i EU för förebyggande behandling hos patienter över 12 år med hereditärt, det vill säga ärftligt, angioödem. Nu har fas III-studien som är grund för godkännandena publicerats i den vetenskapliga tidskriften Jama. Studien visar att lanadelumab-injektioner, som patienten kan ge sig själv, kraftigt minskar antalet ödemattacker hos patienterna.
Hereditärt angioödem debuterar ofta hos barn och förvärras i puberteten. Det är en sällsynt sjukdom som ger återkommande anfall med smärtsamma, djupa svullnader, främst i huden och i mag-tarmkanalens slemhinnor. Svullnaderna kan också sätta sig i luftvägarna, vilket kan vara livshotande. Sjukdomen orsakas av en mutation som påverkar ett enzym kallat C1-inhibitor. Resultatet blir antingen ett felaktigt enzym eller för låga enzymhalter. Båda rubbningarna leder till anfall där vätska läcker från blodkärlen ut i underhuden eller slemhinnor.
– Vår studie och godkännandet av lanadelumab har gett patienter med hereditärt angioödem en viktig ny möjlighet till förebyggande behandling, sade studiens förstaförfattare, läkaren och forskaren Aleena Banerji vid Massachusetts general hospital, i ett uttalande i samband med publiceringen.
– Tidigare har de enda godkända möjligheterna varit androgener, som ger signifikanta biverkningar, och injektioner med koncentrat av C1-inhibitor som måste ges två gånger i veckan. Att ge lanadelumab subkutant en gång var annan eller var fjärde vecka gör behandlingen mycket enklare för patienterna och är lika effektivt.
I den randomiserade, dubbelblinda fas III-studien deltog 125 patienter vid sammanlagt 41 sjukhus i Kanada, Europa, USA och Jordanien. Tre grupper av patienter behandlas med olika doser av lanadelumab och en grupp med placebo.
Samtliga lanadelumabgrupper fick färre attacker än placebogruppen under studieperioden på 26 veckor. Och bland dem som fick läkemedlet var 31-44 procent helt anfallsfria under denna tid, vilket bara gällde 2,4 procent i placebogruppen. De som fick lanadelumab rapporterade också en signifikant förbättrad livskvalitet.
De vanligaste biverkningarna var smärta och hudreaktioner på injektionsstället.