NT-rådet rekommenderar regionerna att avstå från införande av Waylivra (volanorsen) som behandling av den svåra ärftliga fettnedbrytningssjukdomen familjär kylomikronemi. Rådet konstaterar att behandlingens effekt är alltför svår att bedöma.
Införande av Waylivra har utretts
Läkemedelsvärlden rapporterade nyligen om den utvärdering som Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har gjort av Waylivra. Läkemedlet är en antisens-oligonukleotid och det första godkända läkemedlet för behandling av den sällsynta sjukdomen familjär kylomikronemi.
Waylivra godkändes av EU-kommissionen i fjol. Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA sade däremot nej till godkännande 2018.
Svenska TLV sade i sin hälsoekonomiska bedömning att ”det finns mycket stora osäkerheter med den kliniska evidens som företaget har inkluderat i den hälsoekonomiska analysen”.
Mutation hindrar fettnedbrytning
Familjär kylomikronemi orsakas av mutationer i gener som kodar för enzymet lipoproteinlipas. Mutationerna leder till att kroppen inte kan bryta ned fett.
Patienterna får därför extremt höga triglyceridnivåer och en ökad mängd fettpartiklar som kallas kylomikroner i blodet. Bland symtomen finns anfall av svåra buksmärtor, påverkan på ögats näthinna, förstoring av lever och mjälte samt minnesproblem och orkeslöshet.
Sjukdomen kan även leda till akut pankreatit, ett livshotande tillstånd som kan kräva intensivvård. Akut pankreatit kan leda till kronisk pankreatit som i sin tur kan bidra till diabetes.
Den behandling som finns att tillgå är framför allt en strikt fettreducerad kost.
Mycket osäkert om klinisk nytta
Waylivra möjliggör metabolism av triglycerider genom att inaktivera en gen. Och i kliniska studier har läkemedlet visat signifikant effekt på trilgyceridnivåerna. Detta konstaterade även TLV.
Ett problem är dock att studierna inte har påvisat någon effekt på vare sig magsmärtor eller risken för akut pankreatit. Det är inte heller den godkända doseringen som har utvärderats eftersom doseringen av varierande skäl kom att ändras för många av patienterna i studierna. TLV menade därför att den kliniska nyttan av behandlingen är osäker.
NT-rådet håller med om detta och pekar också på att många av patienterna i studierna hoppade av på grund av biverkningar. Den vanligaste biverkningen är minskat antal trombocyter och ökad blödningsrisk. Waylivra är tänkt som en livslång behandling med injektioner varannan vecka. NT-rådet menar dock att biverkningsproblemen begränsar möjligheten till långtidsbehandling.
Sammanvägd bedömning
I sin bedömning väger rådet även in behandlingskostnaden. TLV har beräknat den till 7,6 miljoner kronor per vunnet livskvalitetsjusterat levnadsår. Listpriset för en förfylld injektionsspruta med Waylivra ligger enligt medieuppgifter kring 100 000 kronor.
Ytterligare en faktor som NT-rådet tar hänsyn till är att familjär kylomikronemi är mycket sällsynt, cirka 1-2 personer per miljon invånare drabbas.
Rådet skriver att en sammanvägd bedömning av alla faktorer leder till slutsatsen att Waylivra inte är kostnadseffektivt. Regionerna bör därför inte börja använda läkemedlet.
