I ett yttrande rekommenderar NT-rådet regionerna att avstå från en generell användning av Qalsody. Myndigheten öppnar dock för att läkemedlet kan användas till patienter med påvisad mutation i genen för SOD1 som har en snabbt utvecklande sjukdom. Beslut om behandling ska ske efter samråd med ett nystartat nationellt behandlingsråd för att säkerställa en jämlik hantering över hela landet.
Mycket hög vetenskaplig osäkerhet kring Qalsody
Beslutet fattas mot en bakgrund av betydande osäkerhet i det vetenskapliga underlaget. I den pivotala fas 3-studien VALOR kunde ingen statistiskt signifikant skillnad visas mellan tofersen och placebo avseende funktionsförmåga efter 28 veckor.
Läkemedlet har dock visat numeriska förbättringar och effekter på viktiga biomarkörer, men studierna anses för korta och patientpopulationen för liten för att ge säkra svar.
Sjukdomstillståndet beskrivs som sällsynt, då ungefär 50 personer i Sverige lever med SOD1-muterad ALS, men svårighetsgraden bedöms som hög till mycket hög. Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA godkände Qalsody i maj 2024 under så kallade ”exceptionella omständigheter”, vilket sker när fullständiga data saknas på grund av sjukdomens sällsynthet.
Sekretessbelagt avtal möjliggör behandling
En av de största trösklarna för ett godkännande har varit den mycket höga kostnaden. Utan rabatter beräknas underhållsbehandlingen kosta cirka 3,1 miljoner kronor per patient och år. TLV:s analyser har visat på kostnader per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår (QALY) på mellan 10,6 och 28,3 miljoner kronor.
Inom ramen för den nationella samverkan har dock förhandlingar med läkemedelsföretaget resulterat i ett avtal om reducerad kostnad för regionerna. Den exakta nivån på rabatten är belagd med sekretess på företagets begäran. Trots avtalet bedöms behandlingen fortfarande inte som kostnadseffektiv på gruppnivå, men sjukdomens allvarlighetsgrad gör att NT-rådet ändå valt att definiera kriterier för en subgrupp där nyttan bedöms vara störst.
Ges via injektion i ryggmärgsvätskan
För att komma i fråga för behandling måste patienten uppfylla flera specifika kriterier, bland annat en måttlig till snabb försämringstakt och vissa miniminivåer av andningskapacitet och funktionsförmåga. Behandlingen, som ges via injektion i ryggmärgsvätskan, är förenad med risk för allvarliga biverkningar såsom myelit och ökat intrakraniellt tryck.
NT-rådet betonar vikten av noggrann uppföljning. Samtliga behandlingar ska registreras i Svenska Neuroregistret, och det nationella behandlingsrådet kommer att följa upp patienterna för att löpande utvärdera effekten.
Om patienten inte uppvisar tillräcklig förbättring eller stabilisering efter 12 månader, eller om andningsfunktionen försämras drastiskt, ska behandlingen avslutas enligt fastställda kriterier.
