EU bör godkänna läkemedlet Kaftrio mot cystisk fibros längre ned i åldrarna. Det anser läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommitté CHMP.
CHMP beslutade vid sitt senaste möte att rekommendera att EU utvidgar godkännandet av trippelterapin Kaftrio (elexakaftor, ivakaftor och tezakaftor) i kombination med Kalydeco (ivakaftor).
Kaftrio mot cystisk fibros till yngre barn
Hittills har godkännandet i EU – och därmed även i Sverige – gällt behandling av cystisk fibros från sex års ålder och uppåt. Nu anser CHMP att det även bör omfatta barn i åldrarna två till fem år.
Rekommendationen kommer sedan pågående fas III-studier gett signaler om att terapin är effektiv och säker även i denna åldersgrupp.
Precis som tidigare godkännandet ska även det utvidgade gälla patienter som har minst en så kallad F508del-mutation i den gen som är förändrad vid cystisk fibros och vars namn förkortas CFTR.
Det är genförändringarna som får kroppens slembildande körtlar att producera ett segt, dåligt fungerande slem. Något som leder till allvarliga och ökande symtom från främst andningsvägar och matsmältningsapparat.
Beror på mutationer
Den mutation som Kaftrio är godkänd för är den vanligaste av dem som orsakar cystisk fibros. Därför har lanseringen av Kaftrio varit ett stort framsteg för möjligheterna att effektivt behandla cystisk fibros.
Kombinationen av de tre substanserna i läkemedlet gör att det muterade proteinet fungerar mer normalt och ökar mängden av proteinet på cellytan. Därigenom normaliseras slembildningen.
Utan effektiv behandling lever personer med cystisk fibros till i median 50 års ålder. Men Kaftrio och andra nya behandlingar är på väg att förlänga överlevnaden.
De har också gjort att fler barn och vuxna kan leva med god livskvalitet och fungera trots sjukdomen.
Många svenska turer kring Kaftrio
I Sverige ingår Kaftrio, som Läkemedelsvärlden rapporterat, i läkemedelsförmånen sedan 1 december i fjol. Dessförinnan sade Tandvårds- och läkemedelsverket, TLV, två gånger nej till subvention på grund av läkemedlets pris.
Men till slut gav förhandlingar med företaget Vertex resultat. Vertex marknadsför både Kaftrio och Kalydeco som det ska kombineras med.
Det offentliga priset för denna behandling var 2,4 miljoner kronor per patient och år. Men ett sekretessbelagt avtal mellan TLV, regionerna och företaget förändrade prisbilden.
Företaget lovade att stå för en del av kostnaden och TLV släppte då in läkemedlen i högkostnadsskyddet.
Fler barn kan få behandlingen
Genom avtalet fick svenska patienter från sex år och uppåt tillgång till Kaftrio med subvention. Och om EU-kommissionen följer CHMP:s rekommendation att sänka åldersgränsen, vilket är högst sannolikt, kommer detta att gälla även yngre barn.
Enligt en presskommentar från Vertex innebär den sänkta åldersgränsen att ytterligare ett 40-tal barn i Sverige nu kommer att kunna få behandlingen.
– I Sverige föds 15–20 barn med cystisk fibros varje år och vi vet att det är mycket viktigt att så tidigt som möjligt bromsa sjukdomsförloppet för att säkerställa bästa möjliga prognos för patienten, kommenterar Kristina Sandström, nordisk medicinsk chef på Vertex.
– Det är därför glädjande att CHMP idag rekommenderat ett godkännande gällande Kaftrio för små barn från två års ålder.
