Läkemedlet som heter WTX101 och består av substansen biskolintetrathiomolybdat innebär nytt hopp för patienter med den ovanliga och svåra sjukdomen Wilsons sjukdom. Patienter med sjukdomen har en nedsatt funktion av ett särskilt protein som gör att kroppen inte kan binda koppar på ett normalt sätt. Det får som effekt att fritt koppar sprids i blodet och i förlängningen till att skadliga mängder samlas i hjärnan och andra organ.
WTX101 fungerar genom att möjliggöra en alternativ mekanism för koppar-proteinbindning och neutralisera överflödigt koppar i kroppen. Den amerikanska läkemedelsmyndighetens beslut att bevilja snabbspår, något man gör för att påskynda processen för läkemedel för allvarliga sjukdomar där befintliga behandlingar saknas, kom efter att en fas II-studie som utvärderade effekt och biverkningar visat goda resultat. Substansen har även prövats i andra kliniska prövningar för Wilsons sjukdom.
Omkring 15 000 patienter i Europa och 10 000 patienter i USA lider av Wilsons sjukdom. De behandlingar som finns idag kom för många decennier sedan, på 50- och 60-talen. WTX101 har redan klassificerats som särläkemedel för behandling av Wilsons sjukdom i både USA och Europa.
