Hos de yngsta barnen sågs dock vissa positiva tendenser, enligt företaget.
Svenska NextCell Pharma utvecklar en cellterapi, ProTrans/NXTCL, som är tänkt att bromsa sjukdomsutvecklingen hos personer med typ 1-diabetes.
Behandlingen är ett så kallat ATMP-läkemedel, en avancerad cellterapi baserad på mesenkymala stromaceller från donerad navelsträngsvävnad.
Cellerna ges som en infusion. Målet är att dämpa den autoimmuna process som förstör de insulinproducerande betacellerna i bukspottkörteln. Förhoppningen är att patienterna ska kunna behålla mer av sin egen insulinproduktion efter insjuknandet.
NextCell har tidigare rapporterat lovande resultat från en mindre randomiserad studie av samma cellterapi hos vuxna med nyligen diagnostiserad typ 1-diabetes.
Ingen säkerställd effekt i hela gruppen
I den nya randomiserade, placebokontrollerade studien ProTrans-Young ingick 60 barn och ungdomar mellan 7 och 21 år. De hade nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes.
Patienterna delades in i två åldersgrupper, 7–11 år och 12–21 år. Inom varje åldersgrupp fick hälften ProTrans/NXTCL-T1D och hälften placebo.
Igår presenterade NextCell tolvmånadersresultaten. I hela studiepopulationen kunde forskarna inte påvisa någon statistiskt säkerställd skillnad mellan behandlingsgruppen och placebogruppen när det gällde bevarad egen insulinproduktion. Det primära effektmåttet uppnåddes därmed inte. Insulinproduktionen mättes med hjälp av C-peptid, en markör för kroppens egen insulinutsöndring.
Numeriskt positiva tendenser hos yngre barn
I den yngsta åldersgruppen, 7–11 år, hade de behandlade barnen efter ett år i genomsnitt behållit 64 procent av sin ursprungliga insulinproduktion. Motsvarande andel i placebogruppen var 51 procent.
De behandlade barnen behövde också öka sina dagliga insulindoser något mindre än barnen som fick placebo.
Men skillnaderna var inte statistiskt säkerställda. Dessutom saknades tolvmånadersdata för fyra av de 15 behandlade barnen i den yngre gruppen, vilket ytterligare försvårar tolkningen.
För den äldre åldersgruppen, 12–21 år, hade preliminära resultat redan presenterats i april 2025.
De visade ingen tydlig behandlingseffekt. Inte heller en preliminär analys av tvåårsdata från denna grupp visar någon klar skillnad mellan behandling och placebo.
Fortsätter utvecklingen
Trots de negativa huvudresultaten vill NextCell fortsätta att undersöka om behandlingen kan vara till nytta för yngre patienter.
– Hos de yngre barnen ser vi ett genomgående numeriskt positivt mönster, både vad gäller bevarad egen insulinproduktion och insulinbehov. Även om skillnaderna inte är statistiskt säkerställda ser vi ett uppmuntrande mönster som ger oss stöd för att fortsätta undersöka behandlingens potential hos yngre barn, säger bolagets vd Mathias Svahn i ett pressmeddelande.
Företaget vill bland annat undersöka om behandlingen behöver ges tidigare i sjukdomsförloppet eller vid upprepade tillfällen för att få bättre effekt.
Studien, ProTrans-Young, är prövarinitierad, sponsras av Uppsala universitet och finansieras i övrigt av bland annat Barndiabetesfonden. Professor Per-Ola Carlsson är huvudprövare.
Tidigare positiva resultat hos vuxna
NextCell har alltså tidigare rapporterat mer lovande resultat hos vuxna med nyligen diagnostiserad typ 1-diabetes. Den studien omfattade dock bara 15 patienter.
I vuxenstudien sågs en statistiskt säkerställd skillnad i bevarad insulinproduktion efter ett år. Vid femårsuppföljningen hade de behandlade patienterna i genomsnitt behållit 57 procent av sin ursprungliga insulinproduktion, jämfört med 15 procent i placebogruppen.
Bolaget framhåller i sin pressinformation att resultaten från vuxenstudien och ProTrans-Young inte är direkt jämförbara, bland annat på grund av skillnader i patientgrupper och studieupplägg.
De negativa resultaten från barnstudien påverkar inte strategin att utveckla behandlingen för vuxna med typ 1-diabetes, uppger NextCell.
Det samlade studieprogrammet för ProTrans/NXTCL presenteras på NextCells svenska hemsida.
