Vid typ 1-diabetes angriper kroppens eget immunförsvar de insulinproducerande betacellerna i bukspottkörteln. Traditionell behandling med transplantation av så kallade Langerhanska öar har funnits i drygt 20 år, men har krävt livslång medicinering med immundämpande läkemedel för att förhindra att de nya cellerna stöts bort. Dessa läkemedel är dock ofta förknippade med omfattande biverkningar.
I den aktuella studien har forskarna använt genredigeringsverktyget CRISPR-Cas12b för att modifiera donatorcellerna. Syftet är att göra cellerna ”osynliga” för patientens immunförsvar, så att de kan skyddas både mot avstötning och mot det fortsatta autoimmuna angreppet.
Säkerhet och funktion i fokus
Studien genomfördes som en ”först-i-människa”-studie där en mindre mängd genmodifierade celler transplanterades in i underarmens muskulatur på en man med långvarig typ 1-diabetes. En uppföljning efter 14 månader visar att metoden är säker och att cellerna har överlevt. Mätningar av C-peptid har bekräftat en stabil insulinproduktion som reagerar på glukosnivåer. Inga allvarliga biverkningar kopplade till de modifierade cellerna har noterats under testperioden.
– Detta är ett bevis på att insulinproducerande celler kan transplanteras till patienter med typ 1-diabetes och fås att överleva utan samtidigt behov av immundämpande läkemedel via en specifik teknik för genmodifiering, säger Per-Ola Carlsson, överläkare vid kliniken för endokrinologi och diabetologi vid Akademiska sjukhuset och professor vid Uppsala universitet, i ett pressmeddelande.
Läs också: Smarta insulinpumpar förbättrar behandlingen för diabetiker
Vägen mot en framtida bot
Även om resultaten beskrivs som ett genombrott, poängterar forskarna att studien i detta skede främst fokuserat på säkerhet. Den mängd celler som transplanterats har därför varit för liten för att fungera som en fullständig behandling.
Nästa steg i forskningsprocessen är att genomföra studier med stamcellsframtagna celler. Genom att använda dessa hoppas man kunna öka cellmängden till ”botande doser”. Ambitionen är att tekniken på sikt ska kunna förvandla typ 1-diabetes från en kronisk, livslång sjukdom till ett tillstånd som går att bota helt.
Läs också:
Låg tillgång till insulinpumpar för äldre med typ 1-diabetes
