Utvärdering tyder på hög kostnad för genterapi

Utvärdering tyder på hög kostnad för genterapi

Det norsk-finsk-svenska samarbetet Finose har gjort en hälsoekonomisk utvärdering av genterapin Zynteglo.

14 maj 2020, kl 12:35
0

De hälsoekonomiska aspekterna av Zynteglo, en genterapi för behandling av patienter med allvarlig form av blodsjukdomen beta-thalassemi har utvärderats i det nordiska samarbetsprojektet Finose. Projektet, som lanserades i mars 2018 och ska pågå åtminstone till och med i sommar, startades för att snabba på processer för ersättningsbeslut för nya läkemedel – inte minst för läkemedel med en hög prislapp.

Zynteglo rekommenderades godkännande på den europeiska marknaden i slutet av mars förra året och godkändes av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA strax därefter. Godkännandet gäller för behandling av patienter från tolv års ålder med allvarliga former av den sällsynta, ärftliga sjukdomen beta-thalassemi. Sjukdomen orsakas av mutationer i en gen som är viktig i bildningen av det hemoglobin som används i de röda blodkropparnas syretransport. Patienterna får onormalt få röda blodkroppar och kronisk blodbrist.

Genterapi reparerar felaktiga blodceller

Patienter med de lindrigaste formerna av beta-thalassemi kan klara sig utan behandling, medan personer med svårare former av sjukdomen ofta är beroende av återkommande blodtransfusioner livet ut. Ibland kan de även behandlas med hematopoetisk stamcellstransplantation.

Med genterapin Zynteglo ”repareras” patientens felaktiga hematopoetiska (blodbildande) stamceller in vitro och förs sedan tillbaka till patienten efter att denne genomgått en cytostatikabehandling. Därefter ska patienten själv producera tillräckligt med hemoglobin för att klara sig utan transfusioner, eller i vart fall med färre transfusioner.

I kliniska studier blev majoriteten av patienterna, 20 av 24, hjälpta och behövde inte längre blodtransfusioner efter behandling med Zynteglo. Hos övriga minskade behovet. I Finoses utvärdering framhålls dock att även om varaktigheten av behandlingen förväntas vara livslång råder stor osäkerhet kring detta då den långtidsdata som finns ännu är begränsad.

Behandling för miljoner

Behandlingen kommer också med en hög prislapp. En engångsbehandling kostar enligt företaget bakom genterapin 17 miljoner kronor. Detta ska jämföras med kostnaden för livslång behandling med blodtransfusioner och järnbindande läkemedel, som enligt Finose ligger på cirka 7,2 miljoner kronor plus ränta.

Företaget har i sin egen hälsoekonomiska analys skattat kostnaden per vunnet så kallat kvalitetsjusterat levnadsår (Qaly) med Zynteglo till 1 389 000 kronor, jämfört med livslånga blodtransfusioner och järnbindande läkemedel.

Finose håller dock inte med om företagets skattning. I sin utvärdering skriver man att det finns ”osäkerheter med företagets grundscenario avseende antaganden kring antalet blodtransfusioner per år, de nyttovikter som tillskrivs järnbindande läkemedel, andelen som använder subkutant respektive oralt järnbindande läkemedel, samt skillnader i överlevnadsvinst mellan behandlingsarmarna”.

Gör annan skattning

Finoses beräkning landar i stället på en kostnad om 1 761 000 respektive 2 137 000 kronor per vunnet Qaly beroende på om man räknar med eller utan överlevnadsvinster.

Från svenskt håll har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, medverkat i den nordiska utvärderingen. Resultatet kan nu användas som ett kunskapsunderlag i regionerna inför eventuell behandling med Zynteglo.

Zynteglo är det tredje läkemedlet som utvärderas inom ramen för Finose. Tidigare har man utvärderat läkemedlet Tecentriq (atezolizumab) i kombination med substanserna bevacizumab, paklitaxel och karboplatin vid spridd icke-småcellig lungcancer av icke-skivepiteltyp. Även Xtandi (enzalutamid) vid behandling av högrisk icke-metastaserad kastrationsresistent prostatacancer hos vuxna män utvärderats gemensamt inom Finose.

Finose

Finose är ett samarbetsprojekt mellan läkemedelsmyndigheterna i Norge och Finland, samt Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV. Finose startade i mars 2018 som ett pilotprojekt för att samarbete om gemensamma hälsoekonomiska bedömningar av läkemedel. Syftet är att snabba på processen för ersättningsbeslut och därmed ge patienter snabbare tillgång till nya läkemedel.

Qaly

Qaly (Quality-adjusted life years) är ett mått med vilket man kan väga olika medicinska insatser mot varandra. Idén bygger på att man skall inte enbart ta hänsyn till hur många år extra som olika medicinska insatser kan ge utan också ta hänsyn till kvalitén på dessa år. En fullt frisk person anses ha värdet 1 och en död har värdet 0. Ett år i full hälsa motsvarar 1 Qaly. Qaly kan räknas ut genom att patienten skattar sin hälsa genom något hälsomått.

Källa: Wikipedia

Föregående artikel Licenstillverkning ska öka tillgången på remdesivir
Nästa artikel Svensk jakt på läkemedel mot covid-19 får EU-pengar

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng