Tag: Genterapi
EMA positiv till genterapi mot sällsynt hjärnsjukdom
Skysona är den första genterapin för barn som har den sällsynta sjukdomen cerebral adrenoleukodystrofi.
Inget gemensamt pris i Norden för Zynteglo
NT-rådet rekommenderar nu regioner att avstå från genterapin, bland annat på grund av hög kostnad.
Kräver mer data om världens dyraste läkemedel
Biomarin fick inte sitt väntade godkännande för en nya genterapi mot den sällsynta blödarsjukan hemofili A.
Förhandlar gemensamt om genterapin Zynteglo
De nordiska länderna går för första gången in i gemensamma prisförhandlingar om ett nytt läkemedel.
Utvärdering tyder på hög kostnad för genterapi
Det norsk-finsk-svenska samarbetet Finose har gjort en hälsoekonomisk utvärdering av genterapin Zynteglo.
”Även lovande terapier måste värderas”
För att vården ska kunna prioritera måste även teoretiskt mycket lovande nya behandlingar kunna värderas, skriver tre läkemedelssakkunniga i en debattreplik.
Genterapi vid blödarsjuka visar långvarig effekt
Genterapi har tre år efter behandlingen fortfarande god effekt hos 13 patienter med blödarsjukan hemofili A.
”Snart 20 nya genterapier om året”
Utvecklingen av cell- och genterapier accelererar och ställer nya krav på vården, företagen och samhället, framhåller genterapiforskaren Pontus Blomberg.
Positiva delresultat för klinisk Crispr-studie
Tidiga resultat från en Crispr-studie med patienter med blodsjukdom visar att behandlingen tycks fungera.
Nej till införande av genterapi mot blindhet
NT-rådet rekommenderar regionerna att inte använda den nya genterapin Luxturna mot ärftlig blindhet.
“Världens dyraste läkemedel” godkänt i USA
Den första genterapin för behandling av spinal muskel-
atrofi hos barn under två år godkändes nyligen av FDA.
atrofi hos barn under två år godkändes nyligen av FDA.
Första CAR-T-terapin för vuxna godkänd i USA
Genterapin Yescarta har godkänts för behandling av vissa typer av diffust storcelligt B-cellslymfom hos vuxna.
Tummen upp för genterapi mot ärftlig blindhet
Läkemedlet har gett personer med en ärftlig form av blindhet synen tillbaka och rekommenderas nu av FDA.
Första genterapin godkänd i USA
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt en CAR-T-terapi för barn och unga med svårbehandlad akut lymfatisk leukemi.
Grönt ljus till första genterapin för barn
Ny behandling av ovanlig immunbristsjukdom hos barn väntas få EU-godkännande inom kort.
Nytt cancerfall vid genterapi
Ännu ett barn har drabbats av leukemi i den genterapistudie som Läkemedelsvärlden tidigare skrivit om. De tydliga likheterna mellan fallen gör att de knappast kan bero på slumpen.